Tutkimus ABX1100:n turvallisuuden, siedettävyyden, PK:n ja PD:n arvioimiseksi
perjantai 1. toukokuuta 2026 päivittänyt: Aro Biotherapeutics
Vaihe 1, yhden nousevan annoksen ja usean annoksen tutkimus ABX1100:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi normaaleissa terveissä vapaaehtoisissa
Tutkimus ABX1100-1001 on ensimmäinen ihmisessä (FIH), vaiheen 1 tutkimus, jossa arvioidaan terveille osallistujille suonensisäisesti annetun ABX1100:n yksittäisannoksen (SAD) ja useiden annosten (MD) turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa.
- Osa A on SAD, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu malli normaaleille terveille vapaaehtoisille. Osaan A otetaan mukaan enintään 24 koehenkilöä (18 aktiivista: 6 lumelääkettä).
- Osa B on MD, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu malli normaaleille terveille vapaaehtoisille. Osa B alkaa osan A jälkeen ja siihen otetaan mukaan 12 koehenkilöä (9 aktiivista: 3 lumelääkettä).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
46
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
- MAGIC clinic
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- McMaster University
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- UCI
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Painoindeksi (BMI) 18,0 - 32,0 kg/m2 ja paino 50 - 90 kg, mukaan lukien.
- Sovi, ettet ota tatuointia tai lävistystä ennen tutkimuksen loppuun.
- Hyväksy, ettet saa COVID-19-rokotusta 7 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa ennen kuin vähintään 7 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen.
- Sitoudut olemaan saamatta rokotusta (elävä heikennetty rokote) tutkimuksen aikana ja ennen kuin 60 päivää tutkimuksen päättymisen jälkeen (viimeinen tutkimusmenettely).
- Valmis ottamaan neulalihasten biopsiat.
- Valmis välttämään rasittavaa toimintaa 48 tuntia ennen neulan lihaskoepalaa ja koko tutkimuksen ajan.
- Naispuolisten osallistujien, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia steriloimattoman kumppanin kanssa, tulee olla ei-raskaana ja imettämättömiä ja suostua käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää.
- Hedelmällisessä iässä olevien miesten on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää hedelmällisessä iässä olevien naisseksuaalikumppaneiden kanssa eivätkä luovuta siittiöitä tutkimukseen osallistumisen aikana ja 90 päivään tutkimuslääkkeen ABX1100 tai lumelääkkeen viimeisen annon jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävän maksan, munuaisten/sukuelinten, maha-suolikanavan, sydän- ja verisuonijärjestelmän, aivoverenkierron, keuhkojen, endokriinisten, immunologisten, tuki- ja liikuntaelinten, neurologisten, psykiatristen, dermatologisten tai hematologisten sairauksien tai sairauksien tunnettu historia tai olemassaolo.
- Aiemmat perinnölliset tai hankitut luustolihassairaudet (esimerkiksi Duchennen lihasdystrofia (DMD), Beckerin lihasdystrofia (BMD), raajavyön lihasdystrofia (LGMD), myotoninen dystrofia, spinaalinen lihasatrofia (SMA), polymyosiitti, rabdomyolyysi ja Inkluusiokehon myosiitti (IBM).
- Aiemmin jokin perinnöllinen tai hankittu sydänsairaus, mukaan lukien sydämen vajaatoiminta, iskeeminen sydänsairaus tai rytmihäiriöt; epänormaali EKG.
- Syöpä viimeisten 5 vuoden aikana, lukuun ottamatta käsiteltyä tai leikattua ihotyvisolusyöpää.
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sairaus, lääketieteellinen/kirurginen toimenpide tai trauma 4 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä
- Merkittävän fyysisen tai elimen poikkeavuuden esiintyminen.
- Suuri leikkaus 6 kuukauden sisällä ennen tutkimuksen alkamista.
- Nykyinen tupakoitsija, viimeaikainen tupakointi ja/tai nikotiinia sisältävien tuotteiden käyttö (viimeisen 6 kuukauden aikana).
- Tunnettu historia tai positiivinen testitulos hepatiitti B -pinta-antigeenin (HBsAg), hepatiitti C -vasta-aineen tai ihmisen immuunikatovirusinfektion (HIV) suhteen.
- Osallistut parhaillaan toiseen tutkimustutkimukseen tai olet saanut mitä tahansa tutkimuslääkettä viimeisten 30 päivän aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa B Moniannos (aktiivinen)
Koehenkilöt saavat 1 IV annoksen ABX1100 kumpikin päivänä 1 ja päivänä 29.
|
Centyriiniproteiini-siRNA-konjugaatti
|
|
Placebo Comparator: Osa B Moniannos (plasebo)
Koehenkilöt saavat 1 IV annoksen lumelääkettä kumpikin päivänä 1 ja päivänä 29.
|
plasebo suolaliuos injektio
|
|
Kokeellinen: Osa A kohortti 1–4 kerta-annos (aktiivinen)
Koehenkilöt saavat yhden IV-annoksen ABX1100:aa päivänä 1.
|
Centyriiniproteiini-siRNA-konjugaatti
|
|
Placebo Comparator: Osa A kohortti 1–3 kerta-annos (plasebo)
Koehenkilöt saavat yhden IV annoksen lumelääkettä päivänä 1.
|
plasebo suolaliuos injektio
|
|
Kokeellinen: Osa C
Pompen taudin myöhään alkaneet potilaat saavat yhden ABX1100-annoksen päivänä 1 ja päivänä 29.
|
Centyriiniproteiini-siRNA-konjugaatti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoa esiintyvien haittavaikutusten (TEAES) henkilöiden lukumäärä koehenkilöitä
Aikaikkuna: jopa 20 viikkoa
|
Haittavaikutukset luokitellaan kansallisen syöpäinstituutin (NCI) yleisten terminologiakriteerien mukaisesti haittavaikutuksiin (CTCAE), versio 5.0.
Haittavaikutuksia (AES) raportoidaan kliinisten laboratoriokokeiden, elintärkeiden merkkien, fyysisten tutkimusten, elektrokardiogrammien ja ehokardiogrammien perusteella ajankohtaisesta suostumuksesta allekirjoitetaan 8 viikon kuluttua ABX1100: sta A -osan A ja 12 viikon kuluttua ABX1100: n antamisesta B -osan B ja 20 viikon ajan. Annos opiskeluhoitoa.
|
jopa 20 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Cmaxilla mitattu plasma farmakokinetiikka
Aikaikkuna: 0-8 tuntia ABX1100: n hallinnon jälkeen
|
Plasmanäytteet otetaan ennakkosannoksi, 10 minuutin, infuusion pää, 0,5, 1, 3, 6 ja 8 tuntia ABX1100: n alkamisen jälkeen
|
0-8 tuntia ABX1100: n hallinnon jälkeen
|
|
Plasma farmakokinetiikka mitattuna Tmaxilla
Aikaikkuna: 0-8 tuntia ABX1100: n hallinnon jälkeen
|
Plasmanäytteet otetaan ennakkosannoksi, 10 minuutin, infuusion pää, 0,5, 1, 3, 6 ja 8 tuntia ABX1100: n alkamisen jälkeen
|
0-8 tuntia ABX1100: n hallinnon jälkeen
|
|
Plasma -farmakokinetiikka AUC: n mitattuna
Aikaikkuna: 0-8 tuntia ABX1100: n hallinnon jälkeen
|
Plasmanäytteet otetaan ennakkosannoksi, 10 minuutin, infuusion pää, 0,5, 1, 3, 6 ja 8 tuntia ABX1100: n alkamisen jälkeen
|
0-8 tuntia ABX1100: n hallinnon jälkeen
|
|
AXB1100: n immunogeenisyys anti-ABX1100-vasta-aineilla seerumissa
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
|
Plasmanäytteet otetaan ennakkosannoksi, päivä 15 ja 29 ABX1100-antamisen jälkeen (osa A); Plasmanäytteet otetaan ennakkosannoksi, päivä 15, päivä 29, päivä 43, päivä 57 ja 71 päivä ABX1100-antamisen jälkeen (osa B); Plasmanäytteet otetaan ennakkosannoksi, päivä 15, päivä 29, päivä 43, päivä 57 ja 71 päivä ABX1100: n antamisen jälkeen; Sponsori voi pyytää D113 ADA: n verivetoa aikaisempien aikapisteiden tulosten perusteella.
(Osa C);
|
Jopa 16 viikkoa
|
|
Lihaslääkepitoisuus
Aikaikkuna: Neulalihasbiopsiat ennakko-annoksella, viikolla 10 ja viikolla 6 tai 16
|
SiRNA -komponentin pitoisuus luustolihakseen
|
Neulalihasbiopsiat ennakko-annoksella, viikolla 10 ja viikolla 6 tai 16
|
|
Farmakodynamiikka Gys1 -mRNA: lla lihaksissa
Aikaikkuna: Neulalihasbiopsiat ennakko-annoksella, viikolla 10 ja viikolla 6 tai 16
|
GYS1-mRNA: n muutos ennakkosantosta
|
Neulalihasbiopsiat ennakko-annoksella, viikolla 10 ja viikolla 6 tai 16
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 19. lokakuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 13. helmikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 13. helmikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 19. lokakuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 25. lokakuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 31. lokakuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 7. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Glykogeenin varastointisairaus
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
- Terapeuttiset lääkkeet
- Lämpötilahallinnon reitit
- Lääkehoito
- Antaminen, laskimonsisäinen
- Infuusiot, parenteraalinen
- Infuusiot, laskimonsisäiset
Muut tutkimustunnusnumerot
- ABX1100-1001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .