Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en PD van ABX1100 te beoordelen

1 mei 2026 bijgewerkt door: Aro Biotherapeutics

Een fase 1-studie met enkelvoudige oplopende doses en meervoudige doses om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ABX1100 bij normale gezonde vrijwilligers te beoordelen

Studie ABX1100-1001 is een fase 1-studie, de eerste bij mensen (FIH), om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek te beoordelen van een enkele oplopende dosis (SAD) en meerdere doses (MD) ABX1100 die intraveneus worden toegediend aan gezonde deelnemers.

  • Deel A is een SAD, dubbelblind, placebogecontroleerd, gerandomiseerd ontwerp bij normale gezonde vrijwilligers. Deel A zal maximaal 24 proefpersonen inschrijven (18 actief: 6 placebo).
  • Deel B is een MD, dubbelblind, placebogecontroleerd, gerandomiseerd ontwerp bij normale gezonde vrijwilligers. Deel B begint na Deel A en omvat 12 proefpersonen (9 actief: 3 placebo).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

46

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • MAGIC clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • McMaster University
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • UCI
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Body mass index (BMI) tussen 18,0 en 32,0 kg/m2, inclusief en gewicht tussen 50 en 90 kg, inclusief.
  • Ga akkoord om geen tatoeage of piercing te hebben tot het einde van de studie.
  • Ga akkoord om geen COVID-19-vaccinatie te ontvangen vanaf 7 dagen voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot ten minste 7 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Ga ermee akkoord dat u tijdens het onderzoek en tot 60 dagen nadat het onderzoek is beëindigd (laatste onderzoeksprocedure) geen vaccinatie (levend verzwakt vaccin) krijgt.
  • Bereid om naaldspierbiopten te ondergaan.
  • Bereid om inspannende activiteiten 48 uur vóór de naaldspierbiopsie en gedurende het gehele onderzoek te vermijden.
  • Vrouwelijke deelnemers die seksueel actief zijn met een niet-gesteriliseerde partner, mogen niet zwanger zijn en geen borstvoeding geven, en moeten akkoord gaan met het gebruik van een zeer effectieve anticonceptiemethode.
  • Mannen die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken met vrouwelijke seksuele partners die zwanger kunnen worden en geen sperma te doneren tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende 90 dagen na de laatste toediening van onderzoeksgeneesmiddel ABX1100 of placebo.

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende geschiedenis of aanwezigheid van een klinisch significante lever-, nier-/genito-urinaire, gastro-intestinale, cardiovasculaire, cerebrovasculaire, pulmonale, endocriene, immunologische, musculoskeletale, neurologische, psychiatrische, dermatologische of hematologische ziekte of aandoening.
  • Geschiedenis van erfelijke of verworven skeletspierziekten (bijvoorbeeld Duchenne spierdystrofie (DMD), Becker spierdystrofie (BMD), Limb-Girdle spierdystrofie (LGMD), myotone dystrofie, spinale musculaire atrofie (SMA), polymyositis, rabdomyolyse en Inclusielichaamsmyositis (IBM).
  • Voorgeschiedenis van een erfelijke of verworven hartziekte, waaronder congestief hartfalen, ischemische hartziekte of aritmieën; een abnormaal ECG.
  • Voorgeschiedenis van kanker in de afgelopen 5 jaar, met uitzondering van behandeld of geëxcideerd basaalcelcarcinoom van de huid.
  • Elke klinisch significante ziekte, medische/chirurgische ingreep of trauma binnen 4 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek
  • Aanwezigheid van een significante fysieke of orgaanafwijking.
  • Grote operatie binnen 6 maanden vóór aanvang van het onderzoek.
  • Huidige roker, recente geschiedenis van roken en/of gebruik van nicotinehoudende producten (in de afgelopen 6 maanden).
  • Een bekende geschiedenis of positief testresultaat voor infectie met hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg), hepatitis C-antilichaam of humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
  • Momenteel deelnemen aan een ander onderzoeksonderzoek of in de afgelopen 30 dagen een onderzoeksgeneesmiddel hebben ontvangen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel B Multidosis (actief)
De proefpersonen krijgen elk 1 IV dosis ABX1100 op dag 1 en dag 29.
Geneesmiddel: ABX1100 injectie voor IV-infusie
Centyrin eiwit-siRNA-conjugaat
Placebo-vergelijker: Deel B Meervoudige dosis (placebo)
De proefpersonen krijgen elk 1 IV dosis placebo op dag 1 en dag 29.
Geneesmiddel: Placebo-injectie voor IV-infusie
placebo-zoutinjectie
Experimenteel: Deel A Cohort 1-4 Enkelvoudige dosis (actief)
De proefpersonen krijgen op dag 1 1 enkele IV-dosis ABX1100.
Geneesmiddel: ABX1100 injectie voor IV-infusie
Centyrin eiwit-siRNA-conjugaat
Placebo-vergelijker: Deel A Cohort 1-3 Enkelvoudige dosis (placebo)
De proefpersonen krijgen op dag 1 1 enkele IV-dosis placebo.
Geneesmiddel: Placebo-injectie voor IV-infusie
placebo-zoutinjectie
Experimenteel: Deel C
Patiënten met de late ziekte van Pompe krijgen respectievelijk 1 dosis ABX1100 op dag 1 en dag 29.
Geneesmiddel: ABX1100 injectie voor IV-infusie
Centyrin eiwit-siRNA-conjugaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS)
Tijdsspanne: tot 20 weken
Bijwerkingen zullen worden beoordeeld in overeenstemming met het National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria voor bijwerkingen (CTCAE), versie 5.0. Bijwerkingen (AE's) zullen worden gerapporteerd op basis van klinische laboratoriumtests, vitale tekenen, lichamelijke onderzoeken, elektrocardiogrammen en echocardiogrammen vanaf de tijd die geïnformeerde toestemming wordt ondertekend tot 8 weken na ABX1100 -administratie voor deel A en tot 20 weken na de eerste plaats van de eerste C. Dosis studiebehandeling.
tot 20 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasma -farmacokinetiek zoals gemeten door CMAX
Tijdsspanne: 0-8 uur na ABX1100-administratie
Plasmamonsters worden pre-dosis, 10 minuten, einde van de infusie genomen, 0,5, 1, 3, 6 en 8 uur na het begin van ABX1100-toediening
0-8 uur na ABX1100-administratie
Plasma -farmacokinetiek zoals gemeten door Tmax
Tijdsspanne: 0-8 uur na ABX1100-administratie
Plasmamonsters worden pre-dosis, 10 minuten, einde van de infusie genomen, 0,5, 1, 3, 6 en 8 uur na het begin van ABX1100-toediening
0-8 uur na ABX1100-administratie
Plasma -farmacokinetiek zoals gemeten door AUC
Tijdsspanne: 0-8 uur na ABX1100-administratie
Plasmamonsters worden pre-dosis, 10 minuten, einde van de infusie genomen, 0,5, 1, 3, 6 en 8 uur na het begin van ABX1100-toediening
0-8 uur na ABX1100-administratie
Immunogeniciteit van AXB1100 zoals gemeten door anti-ABX1100-antilichamen in serum
Tijdsspanne: Tot 16 weken
Plasmamonsters worden pre-dosis, dag 15 en dag 29 na ABX1100-administratie (deel A) genomen; Plasmamonsters worden voor de dosis, dag 15, dag 29, dag 43, dag 57 en dag 71 na ABX1100-administratie (deel B) genomen; Plasmamonsters worden pre-dosis genomen, dag 15, dag 29, dag 43, dag 57 en dag 71 na ABX1100-administratie; D113 bloedafname voor ADA kan worden aangevraagd door sponsor op basis van resultaten van eerdere tijdstippen. (Deel C);
Tot 16 weken
Spierdrugsconcentratie
Tijdsspanne: Naaldspierbiopsieën bij pre-dosis, week 10 en week 6 of 16
Concentratie van siRNA -component in skeletspier
Naaldspierbiopsieën bij pre-dosis, week 10 en week 6 of 16
Farmacodynamica zoals gemeten door Gys1 -mRNA in spier
Tijdsspanne: Naaldspierbiopsieën bij pre-dosis, week 10 en week 6 of 16
Verandering in GYS1-mRNA van pre-dosis
Naaldspierbiopsieën bij pre-dosis, week 10 en week 6 of 16

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Aro Biotherapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 oktober 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 februari 2026

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 februari 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 oktober 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 oktober 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 oktober 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ABX1100-1001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren