ABX1100의 안전성, 내약성, PK 및 PD를 평가하기 위한 연구
2026년 5월 1일 업데이트: Aro Biotherapeutics
정상적이고 건강한 지원자를 대상으로 ABX1100의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1상, 단일 상승 용량 및 다중 용량 연구
연구 ABX1100-1001은 건강한 참가자에게 정맥 내로 투여되는 ABX1100의 단일 상승 용량(SAD) 및 다중 용량(MD)의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 최초의 인간(FIH) 1상 연구입니다.
- 파트 A는 정상적인 건강한 지원자를 대상으로 한 SAD, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 설계입니다. 파트 A에는 최대 24명의 피험자가 등록됩니다(활성 18명: 위약 6명).
- 파트 B는 정상적인 건강한 지원자를 대상으로 한 MD, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 설계입니다. 파트 B는 파트 A 이후에 시작되며 12명의 피험자를 등록합니다(활성 9명: 위약 3명).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
46
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- UCI
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다
- MAGIC clinic
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다
- McMaster University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 체질량지수(BMI)는 18.0~32.0kg/m2(포함), 체중은 50~90kg(포함)입니다.
- 연구가 끝날 때까지 문신이나 신체 피어싱을 하지 않는 데 동의합니다.
- 첫 번째 연구 약물 투여 7일 전부터 마지막 연구 약물 투여 후 최소 7일까지 코로나19 백신 접종을 받지 않는다는 데 동의합니다.
- 연구 기간 동안 및 연구가 종료된 후(마지막 연구 절차) 60일까지 예방접종(약독화 생백신)을 받지 않는다는 데 동의합니다.
- 바늘 근육 생검을 받을 의향이 있습니다.
- 바늘 근육 생검 전 48시간 및 연구 기간 동안 격렬한 활동을 기꺼이 피하려는 의지.
- 불임 수술을 받지 않은 파트너와 성적으로 활동하는 여성 참가자는 임신 및 수유 중이 아니어야 하며 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 가임기 남성은 가임기 여성 성 파트너와 매우 효과적인 피임 방법을 사용하고 연구 참여 기간 및 연구 약물 ABX1100 또는 위약의 마지막 투여 후 90일 동안 정자를 기증하지 않는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 임상적으로 중요한 간, 신장/비뇨생식기, 위장관, 심혈관, 뇌혈관, 폐, 내분비, 면역, 근골격, 신경, 정신, 피부 또는 혈액 질환 또는 상태의 알려진 병력 또는 존재.
- 유전성 또는 후천성 골격근 질환(예: 뒤시엔느 근이영양증(DMD), 베커 근이영양증(BMD), 사지근이영양증(LGMD), 근긴장성 이영양증, 척수근위축증(SMA), 다발근염, 횡문근융해증 및 봉입체 근염(IBM).
- 울혈성 심부전, 허혈성 심장 질환 또는 부정맥을 포함한 유전성 또는 후천성 심장 질환의 병력 비정상적인 심전도.
- 치료 또는 절제된 피부 기저 세포 암종을 제외하고 지난 5년 이내에 암 병력이 있는 경우.
- 스크리닝 방문 전 4주 이내에 임상적으로 심각한 질병, 의학적/외과적 시술 또는 외상
- 심각한 신체적 또는 기관적 이상이 존재합니다.
- 연구 시작 전 6개월 이내에 대수술을 받은 경우.
- 현재 흡연자, 최근 흡연 이력 및/또는 니코틴 함유 제품 사용(지난 6개월 이내).
- B형 간염 표면 항원(HBsAg), C형 간염 항체 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염에 대한 알려진 병력 또는 양성 검사 결과.
- 현재 다른 임상시험에 참여하고 있거나 지난 30일 이내에 임상시험용 약물을 투여받은 적이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 B 다중 용량(활성)
피험자는 각각 1일차와 29일차에 ABX1100을 1회 IV 투여받게 됩니다.
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센티린 단백질-siRNA 접합체
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위약 비교기: 파트 B 다중 용량(위약)
피험자는 각각 1일차와 29일차에 위약을 1회 IV 투여받게 됩니다.
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위약 식염수 주사
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실험적: 파트 A 코호트 1-4 단일 용량(활성)
피험자는 1일차에 ABX1100을 1회 IV 투여받게 됩니다.
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센티린 단백질-siRNA 접합체
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위약 비교기: 파트 A 코호트 1-3 단일 용량(위약)
피험자는 1일차에 위약을 1회 IV 투여받게 됩니다.
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위약 식염수 주사
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실험적: 파트 C
후기 발병 폼페병 환자는 각각 1일차와 29일차에 ABX1100을 1회 투여받게 됩니다.
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센티린 단백질-siRNA 접합체
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료에 대한 부작용이있는 피험자 수 (TEAES)
기간: 최대 20 주
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부작용은 NCI (National Cancer Institute)에 따라 등급이 매겨 질 것입니다.
부작용 (AES)은 임상 실험실 테스트, 활력 징후, 신체 검사, 심전도 및 심 초음파에 기초하여보고 될 것입니다. 정보 동의서는 ABX1100 투여 후 8 주 동안 및 Part B에 대한 ABX1100 투여 후 12 주까지 서명하고, Part C. EES에 대해 최대 20 주가 지나면 TEAE가 발생할 경우, 최대 20 주가 발생합니다. 연구 치료의 용량.
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최대 20 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CMAX에 의해 측정 된 혈장 약동학
기간: ABX1100 관리 후 0-8 시간
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혈장 샘플은 ABX1100 투여 시작 후 0.5, 1, 3, 6 및 8 시간 전 용량, 10 분, 주입 종료
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ABX1100 관리 후 0-8 시간
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Tmax에 의해 측정 된 혈장 약동학
기간: ABX1100 관리 후 0-8 시간
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혈장 샘플은 ABX1100 투여 시작 후 0.5, 1, 3, 6 및 8 시간 전 용량, 10 분, 주입 종료
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ABX1100 관리 후 0-8 시간
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AUC에 의해 측정 된 혈장 약동학
기간: ABX1100 관리 후 0-8 시간
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혈장 샘플은 ABX1100 투여 시작 후 0.5, 1, 3, 6 및 8 시간 전 용량, 10 분, 주입 종료
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ABX1100 관리 후 0-8 시간
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혈청에서 항 -ABX1100 항체에 의해 측정 된 AXB1100의 면역 원성
기간: 최대 16 주
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혈장 샘플은 ABX1100 투여 (파트 A) 후에 예비 복용량, 15 일 및 29 일째를 복용 할 것이다; 혈장 샘플은 ABX1100 투여 (파트 B) 후에 복용 전, 15 일, 29 일, 43 일, 57 일 및 71 일을 복용 할 것이다; 혈장 샘플은 ABX1100 투여 후 복용 전, 15 일, 29 일, 43 일, 57 일 및 71 일을 복용 할 것이다; ADA에 대한 D113 혈액 추첨은 이전 시점의 결과를 기반으로 스폰서가 요청할 수 있습니다.
(파트 C);
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최대 16 주
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근육 약물 농도
기간: 사전 복용량, 10 주 및 6 주 또는 16 주에서의 바늘 근육 생검
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골격근에서 siRNA 성분의 농도
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사전 복용량, 10 주 및 6 주 또는 16 주에서의 바늘 근육 생검
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근육에서 GYS1 mRNA에 의해 측정 된 약물 역학
기간: 사전 복용량, 10 주 및 6 주 또는 16 주에서의 바늘 근육 생검
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사전 복용량에서 GYS1 mRNA의 변화
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사전 복용량, 10 주 및 6 주 또는 16 주에서의 바늘 근육 생검
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 10월 19일
기본 완료 (실제)
2026년 2월 13일
연구 완료 (실제)
2026년 2월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 10월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 10월 25일
처음 게시됨 (실제)
2023년 10월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 1일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ABX1100-1001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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IV 주입을 위한 ABX1100 주사에 대한 임상 시험
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Shanghai University of Traditional Chinese Medicine알려지지 않은
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Grand Shuyang Life Sciences (Chengdu) Co., Ltd.모병
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Merck Sharp & Dohme LLC완전한화학요법 유발 메스꺼움 및 구토미국, 그리스, 헝가리, 리투아니아, 네덜란드, 페루, 폴란드, 러시아 연방, 영국
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Merck Sharp & Dohme LLC종료됨