Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet, PK och PD för ABX1100

1 maj 2026 uppdaterad av: Aro Biotherapeutics

En studie i fas 1, enstaka stigande dos och multipla doser för att bedöma säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos ABX1100 hos normala friska frivilliga

Studie ABX1100-1001 är en först i människa (FIH), fas 1-studie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för en enda stigande dos (SAD) och multipla doser (MD) av ABX1100 administrerade intravenöst till friska deltagare.

  • Del A är en SAD, dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad design hos normala friska frivilliga. Del A kommer att registrera upp till 24 försökspersoner (18 aktiva: 6 placebo).
  • Del B är en MD, dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad design hos normala friska frivilliga. Del B kommer att börja efter del A och registrera 12 försökspersoner (9 aktiva: 3 placebo).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

46

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • UCI
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • MAGIC clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • McMaster University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Body mass index (BMI) mellan 18,0 och 32,0 kg/m2, inklusive och vikt mellan 50 och 90 kg, inklusive.
  • Kom överens om att inte ta en tatuering eller piercing förrän i slutet av studien.
  • Gå med på att inte få covid-19-vaccination från 7 dagar före första studieläkemedlets administrering till minst 7 dagar efter den senaste studieläkemedlets administrering.
  • Gå med på att inte få en vaccination (levande försvagat vaccin) under studien och fram till 60 dagar efter att studien har avslutats (senaste studieproceduren).
  • Vill gärna genomgå nålmuskelbiopsier.
  • Vill undvika ansträngande aktiviteter 48 timmar före nålmuskelbiopsi och under hela studien.
  • Kvinnliga deltagare som är sexuellt aktiva med en icke-steriliserad partner måste vara icke-gravida och inte ammande och samtycka till att använda en mycket effektiv preventivmetod.
  • Fertila män måste gå med på att använda en mycket effektiv preventivmetod med kvinnliga sexpartners i fertil ålder och inte donera spermier under studiedeltagandet och under 90 dagar efter den senaste administreringen av studieläkemedlet ABX1100 eller placebo.

Exklusions kriterier:

  • Känd historia eller förekomst av någon kliniskt signifikant lever-, njur-/genitourinär, gastrointestinal, kardiovaskulär, cerebrovaskulär, pulmonell, endokrina, immunologiska, muskuloskeletala, neurologiska, psykiatriska, dermatologiska eller hematologiska sjukdomar eller tillstånd.
  • Historik av eventuella ärftliga eller förvärvade skelettmuskelsjukdomar (till exempel Duchenne muskeldystrofi (DMD), Becker muskeldystrofi (BMD), lem-gördel muskeldystrofi (LGMD), myotonisk dystrofi, spinal muskelatrofi (SMA), polymyosit, rabdomyolys och Inklusionskroppsmyosit (IBM).
  • Historik av någon ärftlig eller förvärvad hjärtsjukdom inklusive kongestiv hjärtsvikt, ischemisk hjärtsjukdom eller arytmier; ett onormalt EKG.
  • Historik av cancer under de senaste 5 åren, med undantag för behandlat eller utskuret hudbasalcellscancer.
  • Alla kliniskt signifikanta sjukdomar, medicinska/kirurgiska ingrepp eller trauma inom 4 veckor före screeningbesöket
  • Förekomst av någon betydande fysisk eller organabnormitet.
  • Större operation inom 6 månader innan studiens start.
  • Aktuell rökare, ny historia av rökning och/eller användning av nikotininnehållande produkter (inom de senaste 6 månaderna).
  • En känd historia eller positivt testresultat för infektion med hepatit B-ytantigen (HBsAg), hepatit C-antikropp eller humant immunbristvirus (HIV).
  • Deltar för närvarande i en annan prövningsprövning eller har fått något prövningsläkemedel inom de senaste 30 dagarna.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del B Flerdos (aktiv)
Försökspersonerna kommer att få 1 IV-dos av ABX1100 på dag 1 och dag 29 vardera.
Läkemedel: ABX1100 injektion för IV infusion
Centyrin protein-siRNA konjugat
Placebo-jämförare: Del B Flerdos (placebo)
Försökspersonerna kommer att få 1 IV-dos placebo på dag 1 och dag 29 vardera.
Läkemedel: Placebo-injektion för IV-infusion
placebo-saltlösningsinjektion
Experimentell: Del A Kohort 1-4 engångsdos (aktiv)
Försökspersonerna kommer att få 1 engångsdos av ABX1100 på dag 1.
Läkemedel: ABX1100 injektion för IV infusion
Centyrin protein-siRNA konjugat
Placebo-jämförare: Del A Kohort 1-3 enkeldos (placebo)
Försökspersonerna kommer att få 1 engångsdos av placebo på dag 1.
Läkemedel: Placebo-injektion för IV-infusion
placebo-saltlösningsinjektion
Experimentell: Del C
Patienter med sent debut av Pompes sjukdom kommer att få 1 dos ABX1100 på dag 1 respektive dag 29.
Läkemedel: ABX1100 injektion för IV infusion
Centyrin protein-siRNA konjugat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal ämnen med behandlings-emergente biverkningar (TEAES)
Tidsram: upp till 20 veckor
Biverkningar kommer att betygsättas i enlighet med National Cancer Institute (NCI) gemensamma terminologikriterier för biverkningar (CTCAE), version 5.0. Adverse events (AEs) will be reported based on clinical laboratory tests, vital signs, physical examinations, electrocardiograms, and echocardiograms from the time informed consent is signed through 8 weeks after ABX1100 administration for Part A and through 12 weeks after ABX1100 administration for Part B, and up to 20 weeks for Part C. AEs will be considered to be treatment emergent (TEAE) if they occurred or worsened in severity after the first dose av studiebehandling.
upp till 20 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Plasma farmakokinetik mätt med Cmax
Tidsram: 0-8 timmar efter ABX1100 administration
Plasmaprover kommer att tas före dos, 10 min, slut på infusion, 0,5, 1, 3, 6 och 8 timmar efter starten av ABX1100-administrationen
0-8 timmar efter ABX1100 administration
Plasma farmakokinetik mätt med Tmax
Tidsram: 0-8 timmar efter ABX1100 administration
Plasmaprover kommer att tas före dos, 10 min, slut på infusion, 0,5, 1, 3, 6 och 8 timmar efter starten av ABX1100-administrationen
0-8 timmar efter ABX1100 administration
Plasma farmakokinetik mätt med AUC
Tidsram: 0-8 timmar efter ABX1100 administration
Plasmaprover kommer att tas före dos, 10 min, slut på infusion, 0,5, 1, 3, 6 och 8 timmar efter starten av ABX1100-administrationen
0-8 timmar efter ABX1100 administration
Immunogenicitet av AXB1100 mätt med anti-ABX1100 antikroppar i serum
Tidsram: Upp till 16 veckor
Plasmaprover kommer att tas före dos, dag 15 och dag 29 efter ABX1100 administration (del A); Plasmaprover kommer att tas före dos, dag 15, dag 29, dag 43, dag 57 och dag 71 efter ABX1100-administration (del B); Plasmaprover kommer att tas före dos, dag 15, dag 29, dag 43, dag 57 och dag 71 efter ABX1100-administration; D113 bloddragning för ADA kan begäras av sponsor baserat på resultat från tidigare tidpunkter. (Del C);
Upp till 16 veckor
Muskelkoncentration
Tidsram: Nålmuskelbiopsier vid pre-dos, vecka 10 och vecka 6 eller 16
Koncentration av siRNA -komponent i skelettmuskeln
Nålmuskelbiopsier vid pre-dos, vecka 10 och vecka 6 eller 16
Farmakodynamik mätt med Gys1 mRNA i muskler
Tidsram: Nålmuskelbiopsier vid pre-dos, vecka 10 och vecka 6 eller 16
Förändring i Gys1 mRNA från fördos
Nålmuskelbiopsier vid pre-dos, vecka 10 och vecka 6 eller 16

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Aro Biotherapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 oktober 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

13 februari 2026

Avslutad studie (Faktisk)

13 februari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 oktober 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 oktober 2023

Första postat (Faktisk)

31 oktober 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 maj 2026

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ABX1100-1001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera