Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude pour évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et la PD d'ABX1100

1 mai 2026 mis à jour par: Aro Biotherapeutics

Une étude de phase 1, à dose unique croissante et à doses multiples, pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie d'ABX1100 chez des volontaires normaux en bonne santé

L'étude ABX1100-1001 est la première étude de phase 1 chez l'humain (FIH) visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique d'une dose unique croissante (SAD) et de doses multiples (MD) d'ABX1100 administrées par voie intraveineuse à des participants en bonne santé.

  • La partie A est une conception randomisée SAD, en double aveugle, contrôlée par placebo chez des volontaires sains normaux. La partie A recrutera jusqu'à 24 sujets (18 actifs : 6 placebo).
  • La partie B est une conception randomisée MD, en double aveugle, contrôlée par placebo chez des volontaires sains normaux. La partie B commencera après la partie A et recrutera 12 sujets (9 actifs : 3 placebo).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

46

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • MAGIC clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • McMaster University
  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • UCI
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Indice de masse corporelle (IMC) compris entre 18,0 et 32,0 kg/m2 inclus et poids compris entre 50 et 90 kg inclus.
  • Acceptez de ne pas vous faire tatouer ou percer le corps jusqu'à la fin de l'étude.
  • Acceptez de ne pas recevoir le vaccin contre le COVID-19 7 jours avant la première administration du médicament à l'étude jusqu'à au moins 7 jours après la dernière administration du médicament à l'étude.
  • Accepter de ne pas recevoir de vaccination (vaccin vivant atténué) pendant l'étude et jusqu'à 60 jours après la fin de l'étude (dernière procédure d'étude).
  • Disposé à subir des biopsies musculaires à l'aiguille.
  • Prêt à éviter les activités intenses 48 heures avant la biopsie musculaire à l'aiguille et tout au long de l'étude.
  • Les participantes qui sont sexuellement actives avec un partenaire non stérilisé doivent être non enceintes et non allaitantes et accepter d'utiliser une méthode de contraception très efficace.
  • Les hommes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception très efficace avec des partenaires sexuelles féminines en âge de procréer et de ne pas donner de sperme pendant la participation à l'étude et pendant 90 jours après la dernière administration du médicament à l'étude ABX1100 ou du placebo.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents connus ou présence de toute maladie ou affection hépatique, rénale/génito-urinaire, gastro-intestinale, cardiovasculaire, cérébrovasculaire, pulmonaire, endocrinienne, immunologique, musculo-squelettique, neurologique, psychiatrique, dermatologique ou hématologique.
  • Antécédents de maladies des muscles squelettiques héréditaires ou acquises (par exemple, dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), dystrophie musculaire de Becker (DMO), dystrophie musculaire des ceintures (LGMD), dystrophie myotonique, atrophie musculaire spinale (SMA), polymyosite, rhabdomyolyse et Myosite à corps d'inclusion (IBM).
  • Antécédents de toute maladie cardiaque héréditaire ou acquise, y compris insuffisance cardiaque congestive, cardiopathie ischémique ou arythmies ; un ECG anormal.
  • Antécédents de cancer au cours des 5 dernières années, à l'exception du carcinome basocellulaire cutané traité ou excisé.
  • Toute maladie cliniquement significative, intervention médicale/chirurgicale ou traumatisme dans les 4 semaines précédant la visite de dépistage
  • Présence de toute anomalie physique ou organique significative.
  • Chirurgie majeure dans les 6 mois précédant le début de l'étude.
  • Fumeur actuel, antécédents récents de tabagisme et/ou d'utilisation de produits contenant de la nicotine (au cours des 6 derniers mois).
  • Des antécédents connus ou un résultat de test positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B (AgHBs), les anticorps de l'hépatite C ou l'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  • Participez actuellement à un autre essai expérimental ou avez reçu un médicament expérimental au cours des 30 derniers jours.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie B Multi-dose (active)
Les sujets recevront 1 dose IV d'ABX1100 le jour 1 et le jour 29 chacun.
Médicament: ABX1100 injectable pour perfusion IV
Conjugué protéine centyrine-ARNsi
Comparateur placebo: Partie B Multidose (placebo)
Les sujets recevront 1 dose IV de placebo le jour 1 et le jour 29 chacun.
Médicament: Injection placebo pour perfusion IV
injection de solution saline placebo
Expérimental: Partie A Cohorte 1-4 Dose unique (active)
Les sujets recevront 1 dose IV unique d'ABX1100 le jour 1.
Médicament: ABX1100 injectable pour perfusion IV
Conjugué protéine centyrine-ARNsi
Comparateur placebo: Partie A, cohorte 1 à 3, dose unique (placebo)
Les sujets recevront 1 dose IV unique de placebo le jour 1.
Médicament: Injection placebo pour perfusion IV
injection de solution saline placebo
Expérimental: Partie C
Les patients atteints de la maladie de Pompe à apparition tardive recevront 1 dose d'ABX1100 au jour 1 et au jour 29 respectivement.
Médicament: ABX1100 injectable pour perfusion IV
Conjugué protéine centyrine-ARNsi

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de sujets avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: jusqu'à 20 semaines
Les événements indésirables seront classés conformément aux critères de terminologie communs de l'Institut national du cancer (NCI) pour les événements indésirables (CTCAE), version 5.0. Adverse events (AEs) will be reported based on clinical laboratory tests, vital signs, physical examinations, electrocardiograms, and echocardiograms from the time informed consent is signed through 8 weeks after ABX1100 administration for Part A and through 12 weeks after ABX1100 administration for Part B, and up to 20 weeks for Part C. AEs will be considered to be treatment emergent (TEAE) if they occurred or worsened in severity after the first Dose de traitement de l'étude.
jusqu'à 20 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pharmacocinétique plasmatique mesurée par CMAX
Délai: 0-8 heures après l'administration ABX1100
Des échantillons de plasma seront prélevés prédose, 10 min, fin de perfusion, 0,5, 1, 3, 6 et 8 heures après le début de l'administration ABX1100
0-8 heures après l'administration ABX1100
Pharmacocinétique plasmatique mesurée par Tmax
Délai: 0-8 heures après l'administration ABX1100
Des échantillons de plasma seront prélevés prédose, 10 min, fin de perfusion, 0,5, 1, 3, 6 et 8 heures après le début de l'administration ABX1100
0-8 heures après l'administration ABX1100
Pharmacocinétique plasmatique mesurée par l'AUC
Délai: 0-8 heures après l'administration ABX1100
Des échantillons de plasma seront prélevés prédose, 10 min, fin de perfusion, 0,5, 1, 3, 6 et 8 heures après le début de l'administration ABX1100
0-8 heures après l'administration ABX1100
Immunogénicité de AXB1100 tel que mesuré par des anticorps anti-ABX1100 dans le sérum
Délai: Jusqu'à 16 semaines
Les échantillons de plasma seront prélevés pré-dose, jour 15 et jour 29 après l'administration ABX1100 (partie A); Des échantillons de plasma seront prélevés sur la dose, le jour 15, le jour 29, le jour 43, le jour 57 et le jour 71 après l'administration ABX1100 (partie B); Des échantillons de plasma seront prélevés sur la dose, le jour 15, le jour 29, le jour 43, le jour 57 et le jour 71 après l'administration ABX1100; D113 Un prélèvement sanguin pour ADA peut être demandé par le sponsor sur la base des résultats des points horaires antérieurs. (Partie C);
Jusqu'à 16 semaines
Concentration de médicament musculaire
Délai: Biopsies musculaires de l'aiguille à la pré-dose, semaine 10 et semaine 6 ou 16
Concentration de la composante siRNA dans le muscle squelettique
Biopsies musculaires de l'aiguille à la pré-dose, semaine 10 et semaine 6 ou 16
Pharmacodynamique mesurée par l'ARNm de Gys1 dans le muscle
Délai: Biopsies musculaires de l'aiguille à la pré-dose, semaine 10 et semaine 6 ou 16
Changement de l'ARNm de Gys1 à partir de la pré-dose
Biopsies musculaires de l'aiguille à la pré-dose, semaine 10 et semaine 6 ou 16

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Aro Biotherapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 octobre 2023

Achèvement primaire (Réel)

13 février 2026

Achèvement de l'étude (Réel)

13 février 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 octobre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 octobre 2023

Première publication (Réel)

31 octobre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 mai 2026

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ABX1100-1001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner