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顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー 1 型成人患者における ARO-DUX4 の研究

2026年8月7日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.

顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー 1 型成人患者における ARO-DUX4 の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための第 1/2a 相用量漸増研究

この研究の目的は、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー 1 型 (FSHD1) の参加者における ARO-DUX4 の安全性、忍容性、薬物動態 (PK) および薬力学 (PD) を評価することです。 研究のパート 1 では、参加者は ARO-DUX4 またはプラセボの単回投与を受けます。 研究のパート 2 では、参加者は ARO-DUX4 またはプラセボを 2 回または 4 回投与されます。 パート 1 を完了した参加者は、再スクリーニングしてパート 2 に再ランダム化するオプションがあります。すべての参加者は、投与前および投与後に MRI ガイド下筋生検を受けます (合計 2 回の生検)。 パート 1 を完了してパート 2 に登録した参加者は、追加のスクリーニング生検を受ける必要があります。 パート 1 またはパート 2 を完了した参加者は、非盲検延長研究で薬剤の投与を継続する選択肢を得ることができるか、後期臨床研究に参加する資格を得ることができる場合があります。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

60

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • 電話番号：1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • メール：SareptAlly@sarepta.com

研究場所

  • イタリア
      • Milan、イタリア、20162
        • 募集
        • Centro Clinico Nemo Milann
      • Roma、イタリア、00168
        • 募集
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • オランダ
      • Leiden、オランダ、2333
        • 募集
        • Centre For Human Drug Research
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Liverpool、New South Wales、オーストラリア、2170
        • 募集
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Auchenflower、Queensland、オーストラリア、4066
        • 募集
        • Wesley Research Institute
      • Birtinya、Queensland、オーストラリア、4575
        • 募集
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
        • 募集
        • Alfred Health
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2N4Z6
        • まだ募集していません
        • University of Calgary
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G2G4
        • 募集
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3A2B4
        • 募集
        • McGill University
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • 募集
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid、スペイン、28034
        • 募集
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia、スペイン、46026
        • 募集
        • Hospital Universitari l Politecnic La Fe de Valencia
  • ドイツ
      • München、ドイツ、80336
        • 募集
        • Universitätsklinikum München
      • Ulm、ドイツ、89081
        • 募集
        • Neurologische Universitätsklinik Am Rku
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド、1010
        • 募集
        • New Zealand Clinical Research

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • スクリーニング評価またはソース検証可能な医療記録に基づいて遺伝的に確認された FSHD1
  • 3～8の臨床重症度スコア（スケール、0～10）
  • 中央リーダーによる MRI による判定により、生検に適格な下肢筋力が必要である
  • スクリーニング時の 12 誘導心電図 (ECG) に、研究における参加者の安全を損なう可能性のある異常がないこと。
  • 妊娠の可能性のある参加者とそのパートナーは、研究期間中、および研究終了または研究薬の最後の投与のいずれか遅い方から少なくとも12週間、非常に効果的な避妊法を使用しなければなりません。 男性は、研究1日目から研究終了後または研究薬の最後の投与後少なくとも12週間のいずれか遅い方まで、研究期間中に精子を提供してはなりません。

除外基準:

  • スクリーニング時の抗 HIV 抗体 (血清陽性) の存在によって示されるヒト免疫不全ウイルス (HIV) 感染
  • スクリーニング時に B 型肝炎 (HBV) または C 型肝炎 (HCV) の血清陽性
  • 制御されていない高血圧
  • 重度の心血管疾患
  • 血栓症の歴史
  • スクリーニング時の血小板数が正常値の下限値を下回っている
  • 以下の病歴または存在: 凝固亢進状態、ネフローゼ範囲のタンパク尿、抗リン脂質抗体症候群、骨髄増殖性疾患、歩行不能、ホルモンベースの避妊薬の使用。
  • 筋生検またはMRIに対する禁忌

注: プロトコルごとに追加の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：SRP-1001
SRP-1001 for injection
薬：SRP-1001 for Injection
Single or multiple doses of SRP-1001 by intravenous (IV) infusion
他の名前：
  • ARO-DUX4 for Injection
プラセボコンパレーター：Placebo
Sodium chloride (0.9%)
薬：Placebo
Calculated volume to match active treatment by IV infusion

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events Over Time Through End of Study
時間枠：Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360
Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360

二次結果の測定

結果測定
時間枠
PK of SRP-1001: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
時間枠：Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
時間枠：Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
時間枠：Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time from Zero to Infinity (AUCinf)
時間枠：Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Terminal Elimination Half-Life (t1/2)
時間枠：Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Systemic Clearance (CL)
時間枠：Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Volume of Distribution (Vss)
時間枠：Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Recovery of Unchanged Drug in Urine Over 0-24 Hours (Amount Excreted: Ae)
時間枠：Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Fraction of Drug Excreted in Urine as Percent of IV Dose (Fe)
時間枠：Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Renal Clearance (CLr)
時間枠：Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Sarepta Therapeutics, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年6月19日

一次修了 (推定)

2028年12月31日

研究の完了 (推定)

2028年12月31日

試験登録日

最初に提出

2023年11月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年11月13日

最初の投稿 (実際)

2023年11月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月7日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SRP-1001-101
  • 2023-509748-89-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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