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Étude d'ARO-DUX4 chez des patients adultes atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale de type 1

7 août 2026 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.

Une étude de phase 1/2a à dose croissante pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique d'ARO-DUX4 chez des patients adultes atteints de dystrophie musculaire facioscapulo-humérale de type 1

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) d'ARO-DUX4 chez les participants atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale de type 1 (FSHD1). Dans la première partie de l'étude, les participants recevront une dose unique d'ARO-DUX4 ou un placebo. Dans la partie 2 de l'étude, les participants recevront 2 ou 4 doses d'ARO-DUX4 ou un placebo. Les participants qui terminent la partie 1 auront la possibilité de re-sélectionner et de re-randomiser dans la partie 2. Tous les participants subiront des biopsies musculaires guidées par IRM avant et après l'administration (un total de 2 biopsies). Les participants qui terminent la partie 1 et s'inscrivent à la partie 2 devront subir une biopsie de dépistage supplémentaire. Les participants qui terminent la partie 1 ou la partie 2 peuvent avoir la possibilité de continuer à recevoir le médicament dans le cadre d'une étude d'extension ouverte ou peuvent être éligibles pour participer à des études cliniques à un stade ultérieur.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numéro de téléphone: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • München, Allemagne, 80336
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum München
      • Ulm, Allemagne, 89081
        • Recrutement
        • Neurologische Universitätsklinik Am Rku
  • Australie
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australie, 2170
        • Recrutement
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australie, 4066
        • Recrutement
        • Wesley Research Institute
      • Birtinya, Queensland, Australie, 4575
        • Recrutement
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Recrutement
        • Alfred Health
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N4Z6
        • Pas encore de recrutement
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2G4
        • Recrutement
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A2B4
        • Recrutement
        • McGill University
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Recrutement
        • Hospital Universitari l Politecnic La Fe de Valencia
  • Italie
      • Milan, Italie, 20162
        • Recrutement
        • Centro Clinico Nemo Milann
      • Roma, Italie, 00168
        • Recrutement
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 1010
        • Recrutement
        • New Zealand Clinical Research
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas, 2333
        • Recrutement
        • Centre For Human Drug Research

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • FSHD1 génétiquement confirmé sur la base d'une évaluation de dépistage ou d'un dossier médical source vérifiable
  • Score de sévérité clinique compris entre 3 et 8 (échelle de 0 à 10)
  • Doit avoir un muscle des membres inférieurs éligible pour une biopsie, tel que déterminé par IRM par un lecteur central
  • Un électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations lors du dépistage sans anomalie pouvant compromettre la sécurité des participants à l'étude
  • Les participantes en âge de procréer et leurs partenaires doivent utiliser une contraception hautement efficace pendant l'étude et pendant au moins 12 semaines après la fin de l'étude ou la dernière dose du médicament à l'étude, selon la date la plus tardive. Les hommes ne doivent pas donner de sperme pendant l'étude à partir du jour 1 jusqu'à au moins 12 semaines après la fin de l'étude ou la dernière dose du médicament à l'étude, selon la date la plus tardive.

Critère d'exclusion:

  • Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), comme le montre la présence d'anticorps anti-VIH (séropositifs) lors du dépistage
  • Séropositif pour l'hépatite B (VHB) ou l'hépatite C (VHC) lors du dépistage
  • Hypertension incontrôlée
  • Maladie cardiovasculaire grave
  • Antécédents d'événements thromboliques
  • Nombre de plaquettes inférieur à la limite inférieure de la normale lors du dépistage
  • Antécédents ou présence de : un état d'hypercoagulabilité, une protéinurie néphrotique, un syndrome des anticorps antiphospholipides, une maladie myéloproliférative, une incapacité à se déplacer, l'utilisation de contraceptifs hormonaux.
  • Toute contre-indication à la biopsie musculaire ou à l'IRM

Remarque : des critères d'inclusion/exclusion supplémentaires peuvent s'appliquer selon le protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: SRP-1001
SRP-1001 for injection
Médicament: SRP-1001 for Injection
Single or multiple doses of SRP-1001 by intravenous (IV) infusion
Autres noms:
  • ARO-DUX4 for Injection
Comparateur placebo: Placebo
Sodium chloride (0.9%)
Médicament: Placebo
Calculated volume to match active treatment by IV infusion

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events Over Time Through End of Study
Délai: Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360
Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
PK of SRP-1001: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Délai: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Délai: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Délai: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time from Zero to Infinity (AUCinf)
Délai: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Terminal Elimination Half-Life (t1/2)
Délai: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Systemic Clearance (CL)
Délai: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Volume of Distribution (Vss)
Délai: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Recovery of Unchanged Drug in Urine Over 0-24 Hours (Amount Excreted: Ae)
Délai: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Fraction of Drug Excreted in Urine as Percent of IV Dose (Fe)
Délai: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Renal Clearance (CLr)
Délai: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sarepta Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 novembre 2023

Première publication (Réel)

15 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SRP-1001-101
  • 2023-509748-89-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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