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Étude d'ARO-DUX4 chez des patients adultes atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale de type 1

12 mars 2024 mis à jour par: Arrowhead Pharmaceuticals

Une étude de phase 1/2a à dose croissante pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique d'ARO-DUX4 chez des patients adultes atteints de dystrophie musculaire facioscapulo-humérale de type 1

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) d'ARO-DUX4 chez les participants atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale de type 1 (FSHD1). Dans la première partie de l'étude, les participants recevront une dose unique d'ARO-DUX4 ou un placebo. Dans la partie 2 de l'étude, les participants recevront 2 ou 4 doses d'ARO-DUX4 ou un placebo. Les participants qui terminent la partie 1 auront la possibilité de re-sélectionner et de re-randomiser dans la partie 2. Tous les participants subiront des biopsies musculaires guidées par IRM avant et après l'administration (un total de 2 biopsies). Les participants qui terminent la partie 1 et s'inscrivent à la partie 2 devront subir une biopsie de dépistage supplémentaire. Les participants qui terminent la partie 1 ou la partie 2 peuvent avoir la possibilité de continuer à recevoir le médicament dans le cadre d'une étude d'extension ouverte ou peuvent être éligibles pour participer à des études cliniques à un stade ultérieur.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

52

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • FSHD1 génétiquement confirmé sur la base d'une évaluation de dépistage ou d'un dossier médical source vérifiable
  • Score de sévérité clinique compris entre 3 et 8 (échelle de 0 à 10)
  • Doit avoir un muscle des membres inférieurs éligible pour une biopsie, tel que déterminé par IRM par un lecteur central
  • Un électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations lors du dépistage sans anomalie pouvant compromettre la sécurité des participants à l'étude
  • Les participantes en âge de procréer et leurs partenaires doivent utiliser une contraception hautement efficace pendant l'étude et pendant au moins 12 semaines après la fin de l'étude ou la dernière dose du médicament à l'étude, selon la date la plus tardive. Les hommes ne doivent pas donner de sperme pendant l'étude à partir du jour 1 jusqu'à au moins 12 semaines après la fin de l'étude ou la dernière dose du médicament à l'étude, selon la date la plus tardive.

Critère d'exclusion:

  • Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), comme le montre la présence d'anticorps anti-VIH (séropositifs) lors du dépistage
  • Séropositif pour l'hépatite B (VHB) ou l'hépatite C (VHC) lors du dépistage
  • Hypertension incontrôlée
  • Maladie cardiovasculaire grave
  • Antécédents d'événements thromboliques
  • Nombre de plaquettes inférieur à la limite inférieure de la normale lors du dépistage
  • Antécédents ou présence de : un état d'hypercoagulabilité, une protéinurie néphrotique, un syndrome des anticorps antiphospholipides, une maladie myéloproliférative, une incapacité à se déplacer, l'utilisation de contraceptifs hormonaux.
  • Toute contre-indication à la biopsie musculaire ou à l'IRM

Remarque : des critères d'inclusion/exclusion supplémentaires peuvent s'appliquer selon le protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ARO-DUX4
ARO-DUX4 pour injection
Médicament: ARO-DUX4 pour injection
doses uniques ou multiples d'ARO-DUX4 par perfusion intraveineuse (IV)
Comparateur placebo: Placebo
(0,9%NaCl)
Médicament: Placebo
volume calculé pour correspondre au traitement actif par perfusion IV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) au fil du temps jusqu'à la fin de l'étude (EOS)
Délai: Phase à dose unique : jusqu'au jour 90 ; phase à doses multiples : jusqu'au jour 360
Phase à dose unique : jusqu'au jour 90 ; phase à doses multiples : jusqu'au jour 360

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pharmacocinétique (PK) d'ARO-DUX4 : concentration plasmatique maximale observée (Cmax)
Délai: Phase à dose unique : jusqu'à 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
Phase à dose unique : jusqu'à 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
PK d'ARO-DUX4 : zone sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps de zéro à 24 heures (AUC0-24)
Délai: Phase à dose unique : jusqu'à 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
Phase à dose unique : jusqu'à 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
PK d'ARO-DUX4 : aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps de zéro à la dernière concentration plasmatique quantifiable (AUCdernière)
Délai: Phase à dose unique : jusqu'à 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
Phase à dose unique : jusqu'à 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
PK d'ARO-DUX4 : aire sous la concentration du plasma en fonction du temps de zéro à l'infini (
Délai: Phase à dose unique : jusqu'à 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
ASCinf)
Phase à dose unique : jusqu'à 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
PK d'ARO-DUX4 : demi-vie d'élimination terminale (t1/2)
Délai: Phase à dose unique : jusqu'à 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
Phase à dose unique : jusqu'à 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
PK d'ARO-DUX4 : clairance systémique (CL)
Délai: Phase à dose unique : jusqu'à 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
Phase à dose unique : jusqu'à 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
PK d'ARO-DUX4 : volume de distribution (Vss)
Délai: Phase à dose unique : jusqu'à 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
Phase à dose unique : jusqu'à 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
PK d'ARO-DUX4 : récupération du médicament inchangé dans l'urine sur une période de 0 à 24 heures (quantité excrétée : Ae)
Délai: Phase à dose unique : jusqu'à 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
Phase à dose unique : jusqu'à 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
PK d'ARO-DUX4 : fraction du médicament excrétée dans l'urine en pourcentage de la dose intraveineuse (IV) (Fe)
Délai: Phase à dose unique : jusqu'à 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
Phase à dose unique : jusqu'à 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
PK d'ARO-DUX4 : clairance rénale (CLr)
Délai: Phase à dose unique : jusqu'à 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose
Phase à dose unique : jusqu'à 48 heures après l'administration, Phase à doses multiples : jusqu'à 24 heures après la première et la deuxième dose

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Arrowhead Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 février 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 novembre 2023

Première publication (Réel)

15 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARODUX4-1001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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