Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ARO-DUX4 у взрослых пациентов с лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофией 1-го типа

7 августа 2026 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.

Исследование фазы 1/2а с увеличением дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики ARO-DUX4 у взрослых пациентов с лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофией типа 1

Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД) ARO-DUX4 у участников с лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофией 1 типа (ЛЛПД1). В первой части исследования участники получат однократную дозу ARO-DUX4 или плацебо. Во второй части исследования участники получат 2 или 4 дозы ARO-DUX4 или плацебо. Участники, завершившие Часть 1, будут иметь возможность пройти повторный скрининг и повторно рандомизироваться в Часть 2. Все участники пройдут биопсию мышц до и после введения дозы под контролем МРТ (всего 2 биопсии). Участники, завершившие Часть 1 и записавшиеся на Часть 2, должны будут пройти дополнительную скрининговую биопсию. Участники, завершившие Часть 1 или Часть 2, могут иметь возможность продолжить прием препарата в открытом расширенном исследовании или иметь право участвовать в клинических исследованиях на более поздней стадии.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

60

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Номер телефона: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Электронная почта: SareptAlly@sarepta.com

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Австралия, 2170
        • Рекрутинг
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Австралия, 4066
        • Рекрутинг
        • Wesley Research Institute
      • Birtinya, Queensland, Австралия, 4575
        • Рекрутинг
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
        • Рекрутинг
        • Alfred Health
  • Германия
      • München, Германия, 80336
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum München
      • Ulm, Германия, 89081
        • Рекрутинг
        • Neurologische Universitätsklinik Am Rku
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Испания, 28034
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Valencia, Испания, 46026
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitari l Politecnic La Fe de Valencia
  • Италия
      • Milan, Италия, 20162
        • Рекрутинг
        • Centro Clinico Nemo Milann
      • Roma, Италия, 00168
        • Рекрутинг
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N4Z6
        • Еще не набирают
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G2G4
        • Рекрутинг
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3A2B4
        • Рекрутинг
        • McGill University
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды, 2333
        • Рекрутинг
        • Centre For Human Drug Research
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 1010
        • Рекрутинг
        • New Zealand Clinical Research

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Генетически подтвержденный ЛЛПД1 на основании скрининговой оценки или поддающейся проверке медицинской документации.
  • Оценка клинической тяжести от 3 до 8 (шкала от 0 до 10)
  • Должны быть мышцы нижних конечностей, подходящие для биопсии, что определяется по данным МРТ центральным считывателем.
  • Электрокардиограмма (ЭКГ) в 12 отведениях при скрининге без отклонений, которые могут поставить под угрозу безопасность участника в исследовании.
  • Участники детородного возраста и их партнеры должны использовать высокоэффективную контрацепцию во время исследования и в течение как минимум 12 недель после окончания исследования или последней дозы исследуемого лекарства, в зависимости от того, что наступит позже. Мужчины не должны сдавать сперму во время исследования с 1-го дня до истечения как минимум 12 недель после окончания исследования или последней дозы исследуемого лекарства, в зависимости от того, что наступит позже.

Критерий исключения:

  • Инфицирование вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ), о чем свидетельствует наличие антитела к ВИЧ (серопозитивного) при скрининге
  • Сероположительный результат на гепатит B (HBV) или гепатит C (HCV) при скрининге
  • Неконтролируемая гипертония
  • Тяжелые сердечно-сосудистые заболевания
  • История тромботических событий
  • Количество тромбоцитов ниже нижней границы нормы при скрининге
  • В анамнезе или наличие: гиперкоагуляционного состояния, протеинурии нефротического диапазона, синдрома антифосфолипидных антител, миелопролиферативного заболевания, невозможности передвигаться, использования гормональных контрацептивов.
  • Любые противопоказания к мышечной биопсии или МРТ.

Примечание. Для каждого протокола могут применяться дополнительные критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: SRP-1001
SRP-1001 for injection
Лекарство: SRP-1001 for Injection
Single or multiple doses of SRP-1001 by intravenous (IV) infusion
Другие имена:
  • ARO-DUX4 for Injection
Плацебо Компаратор: Placebo
Sodium chloride (0.9%)
Лекарство: Placebo
Calculated volume to match active treatment by IV infusion

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events Over Time Through End of Study
Временное ограничение: Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360
Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
PK of SRP-1001: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Временное ограничение: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Временное ограничение: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Временное ограничение: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time from Zero to Infinity (AUCinf)
Временное ограничение: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Terminal Elimination Half-Life (t1/2)
Временное ограничение: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Systemic Clearance (CL)
Временное ограничение: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Volume of Distribution (Vss)
Временное ограничение: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Recovery of Unchanged Drug in Urine Over 0-24 Hours (Amount Excreted: Ae)
Временное ограничение: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Fraction of Drug Excreted in Urine as Percent of IV Dose (Fe)
Временное ограничение: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Renal Clearance (CLr)
Временное ограничение: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sarepta Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 июня 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 ноября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 ноября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 ноября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SRP-1001-101
  • 2023-509748-89-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться