Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av ARO-DUX4 hos vuxna patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi typ 1

7 augusti 2026 uppdaterad av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En fas 1/2a dos-eskalerande studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos ARO-DUX4 hos vuxna patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi typ 1

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) och farmakodynamik (PD) för ARO-DUX4 hos deltagare med facioscapulohumeral muskeldystrofi typ 1 (FSHD1). I del 1 av studien kommer deltagarna att få en engångsdos av ARO-DUX4 eller placebo. I del 2 av studien kommer deltagarna att få 2 eller 4 doser av ARO-DUX4 eller placebo. Deltagare som slutför del 1 kommer att ha möjlighet att göra en ny screening och randomisera till del 2. Alla deltagare kommer att genomgå MRI-vägda muskelbiopsier före och efter dos (totalt 2 biopsier). Deltagare som slutför del 1 och registrerar sig för del 2 kommer att behöva genomgå en ytterligare screeningbiopsi. Deltagare som slutför del 1 eller del 2 kan ha möjlighet att fortsätta att få läkemedel i en öppen förlängningsstudie eller kan vara berättigade att delta i kliniska studier i senare skede.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

60

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-post: SareptAlly@sarepta.com

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Rekrytering
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australien, 4066
        • Rekrytering
        • Wesley Research Institute
      • Birtinya, Queensland, Australien, 4575
        • Rekrytering
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Rekrytering
        • Alfred Health
  • Italien
      • Milan, Italien, 20162
        • Rekrytering
        • Centro Clinico Nemo Milann
      • Roma, Italien, 00168
        • Rekrytering
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4Z6
        • Har inte rekryterat ännu
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2G4
        • Rekrytering
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A2B4
        • Rekrytering
        • McGill University
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna, 2333
        • Rekrytering
        • Centre For Human Drug Research
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 1010
        • Rekrytering
        • New Zealand Clinical Research
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekrytering
        • Hospital Universitari l Politecnic La Fe de Valencia
  • Tyskland
      • München, Tyskland, 80336
        • Rekrytering
        • Universitätsklinikum München
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Rekrytering
        • Neurologische Universitätsklinik Am Rku

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Genetiskt bekräftad FSHD1 baserat på screeningutvärdering eller källverifierbar journal
  • Klinisk allvarlighetsgrad mellan 3 och 8 (skala, 0 till 10)
  • Måste ha lämplig nedre extremitetsmuskel för biopsi enligt MRT av en central läsare
  • Ett elektrokardiogram med 12 avledningar (EKG) vid screening utan avvikelser som kan äventyra deltagarnas säkerhet i studien
  • Fertila deltagare och deras partner måste använda högeffektiva preventivmedel under studien och i minst 12 veckor efter slutet av studien eller sista dosen av studiemedicinering, beroende på vilket som inträffar senare. Hanar får inte donera spermier under studien från dag 1 förrän minst 12 veckor efter slutet av studien eller sista dosen av studiemedicin, beroende på vilket som inträffar senare.

Exklusions kriterier:

  • Humant immunbristvirus (HIV)-infektion som visas genom närvaro av anti-HIV-antikropp (seropositiv) vid screening
  • Seropositiv för hepatit B (HBV) eller hepatit C (HCV) vid screening
  • Okontrollerad hypertoni
  • Allvarlig hjärt-kärlsjukdom
  • Historik om trombolika händelser
  • Trombocytantal mindre än den nedre normalgränsen vid screening
  • Historik eller förekomst av: ett hyperkoagulerbart tillstånd, proteinuri i nefrotiskt område, antifosfolipidantikroppssyndrom, myeloproliferativ sjukdom, oförmåga att röra sig, användning av hormonbaserade preventivmedel.
  • Eventuell kontraindikation för muskelbiopsi eller MRT

Obs: ytterligare inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla per protokoll

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SRP-1001
SRP-1001 for injection
Läkemedel: SRP-1001 for Injection
Single or multiple doses of SRP-1001 by intravenous (IV) infusion
Andra namn:
  • ARO-DUX4 for Injection
Placebo-jämförare: Placebo
Sodium chloride (0.9%)
Läkemedel: Placebo
Calculated volume to match active treatment by IV infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events Over Time Through End of Study
Tidsram: Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360
Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
PK of SRP-1001: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Tidsram: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Tidsram: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Tidsram: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time from Zero to Infinity (AUCinf)
Tidsram: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Terminal Elimination Half-Life (t1/2)
Tidsram: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Systemic Clearance (CL)
Tidsram: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Volume of Distribution (Vss)
Tidsram: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Recovery of Unchanged Drug in Urine Over 0-24 Hours (Amount Excreted: Ae)
Tidsram: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Fraction of Drug Excreted in Urine as Percent of IV Dose (Fe)
Tidsram: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Renal Clearance (CLr)
Tidsram: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 juni 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2028

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 november 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 november 2023

Första postat (Faktisk)

15 november 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SRP-1001-101
  • 2023-509748-89-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera