Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar ARO-DUX4 bij volwassen patiënten met facioscapulohumerale spierdystrofie type 1

7 augustus 2026 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.

Een fase 1/2a dosis-escalatiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ARO-DUX4 te evalueren bij volwassen patiënten met facioscapulohumerale spierdystrofie type 1

Het doel van deze studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van ARO-DUX4 te evalueren bij deelnemers met facioscapulohumerale spierdystrofie Type 1 (FSHD1). In deel 1 van het onderzoek krijgen de deelnemers een enkele dosis ARO-DUX4 of een placebo. In deel 2 van het onderzoek krijgen de deelnemers 2 of 4 doses ARO-DUX4 of placebo. Deelnemers die Deel 1 voltooien, hebben de mogelijkheid om opnieuw te screenen en opnieuw te randomiseren naar Deel 2. Alle deelnemers zullen vóór en na de dosis MRI-geleide spierbiopten ondergaan (in totaal 2 biopsieën). Deelnemers die deel 1 voltooien en zich inschrijven voor deel 2 moeten een aanvullende screeningbiopsie ondergaan. Deelnemers die Deel 1 of Deel 2 voltooien, hebben mogelijk de optie om het geneesmiddel te blijven ontvangen in een open-label extensieonderzoek of komen mogelijk in aanmerking voor deelname aan klinische onderzoeken in een later stadium.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefoonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australië, 2170
        • Werving
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australië, 4066
        • Werving
        • Wesley Research Institute
      • Birtinya, Queensland, Australië, 4575
        • Werving
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • Werving
        • Alfred Health
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N4Z6
        • Nog niet aan het werven
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2G4
        • Werving
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A2B4
        • Werving
        • McGill University
  • Duitsland
      • München, Duitsland, 80336
        • Werving
        • Universitätsklinikum München
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Werving
        • Neurologische Universitätsklinik Am Rku
  • Italië
      • Milan, Italië, 20162
        • Werving
        • Centro Clinico Nemo Milann
      • Roma, Italië, 00168
        • Werving
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333
        • Werving
        • Centre For Human Drug Research
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1010
        • Werving
        • New Zealand Clinical Research
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Werving
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Werving
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Werving
        • Hospital Universitari l Politecnic La Fe de Valencia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetisch bevestigde FSHD1 op basis van screeningevaluatie of bronverifieerbaar medisch dossier
  • Klinische ernstscore tussen 3 en 8 (schaal, 0 tot 10)
  • Moet in aanmerking komende spieren van de onderste ledematen hebben voor biopsie, zoals bepaald op basis van MRI door een centrale lezer
  • Een elektrocardiogram (ECG) met 12 afleidingen bij screening zonder afwijkingen die de veiligheid van de deelnemer aan het onderzoek in gevaar kunnen brengen
  • Deelnemers die zwanger kunnen worden en hun partners moeten zeer effectieve anticonceptie gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 12 weken na het einde van het onderzoek of de laatste dosis onderzoeksmedicatie, afhankelijk van welke datum later valt. Mannen mogen tijdens het onderzoek geen sperma doneren vanaf dag 1 tot ten minste twaalf weken na het einde van het onderzoek of de laatste dosis onderzoeksmedicatie, afhankelijk van welke datum later valt.

Uitsluitingscriteria:

  • Infectie met het Humaan Immunodeficiëntie Virus (HIV), zoals blijkt uit de aanwezigheid van anti-HIV-antilichamen (seropositief) bij screening
  • Seropositief voor hepatitis B (HBV) of hepatitis C (HCV) bij screening
  • Ongecontroleerde hypertensie
  • Ernstige hart- en vaatziekten
  • Geschiedenis van trombo-events
  • Het aantal bloedplaatjes ligt lager dan de ondergrens van normaal bij screening
  • Voorgeschiedenis of aanwezigheid van: een toestand van hypercoagulatie, proteïnurie in het nefrotische bereik, antifosfolipide-antilichaamsyndroom, myeloproliferatieve ziekte, onvermogen om te lopen, gebruik van op hormonen gebaseerde anticonceptiva.
  • Elke contra-indicatie voor spierbiopsie of MRI

Let op: per protocol kunnen aanvullende opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SRP-1001
SRP-1001 for injection
Geneesmiddel: SRP-1001 for Injection
Single or multiple doses of SRP-1001 by intravenous (IV) infusion
Andere namen:
  • ARO-DUX4 for Injection
Placebo-vergelijker: Placebo
Sodium chloride (0.9%)
Geneesmiddel: Placebo
Calculated volume to match active treatment by IV infusion

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events Over Time Through End of Study
Tijdsspanne: Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360
Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
PK of SRP-1001: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Tijdsspanne: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Tijdsspanne: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Tijdsspanne: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time from Zero to Infinity (AUCinf)
Tijdsspanne: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Terminal Elimination Half-Life (t1/2)
Tijdsspanne: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Systemic Clearance (CL)
Tijdsspanne: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Volume of Distribution (Vss)
Tijdsspanne: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Recovery of Unchanged Drug in Urine Over 0-24 Hours (Amount Excreted: Ae)
Tijdsspanne: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Fraction of Drug Excreted in Urine as Percent of IV Dose (Fe)
Tijdsspanne: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Renal Clearance (CLr)
Tijdsspanne: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 juni 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2028

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SRP-1001-101
  • 2023-509748-89-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren