Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar ARO-DUX4 bij volwassen patiënten met facioscapulohumerale spierdystrofie type 1

12 maart 2024 bijgewerkt door: Arrowhead Pharmaceuticals

Een fase 1/2a dosis-escalatiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ARO-DUX4 te evalueren bij volwassen patiënten met facioscapulohumerale spierdystrofie type 1

Het doel van deze studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van ARO-DUX4 te evalueren bij deelnemers met facioscapulohumerale spierdystrofie Type 1 (FSHD1). In deel 1 van het onderzoek krijgen de deelnemers een enkele dosis ARO-DUX4 of een placebo. In deel 2 van het onderzoek krijgen de deelnemers 2 of 4 doses ARO-DUX4 of placebo. Deelnemers die Deel 1 voltooien, hebben de mogelijkheid om opnieuw te screenen en opnieuw te randomiseren naar Deel 2. Alle deelnemers zullen vóór en na de dosis MRI-geleide spierbiopten ondergaan (in totaal 2 biopsieën). Deelnemers die deel 1 voltooien en zich inschrijven voor deel 2 moeten een aanvullende screeningbiopsie ondergaan. Deelnemers die Deel 1 of Deel 2 voltooien, hebben mogelijk de optie om het geneesmiddel te blijven ontvangen in een open-label extensieonderzoek of komen mogelijk in aanmerking voor deelname aan klinische onderzoeken in een later stadium.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

52

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1010
        • Werving
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetisch bevestigde FSHD1 op basis van screeningevaluatie of bronverifieerbaar medisch dossier
  • Klinische ernstscore tussen 3 en 8 (schaal, 0 tot 10)
  • Moet in aanmerking komende spieren van de onderste ledematen hebben voor biopsie, zoals bepaald op basis van MRI door een centrale lezer
  • Een elektrocardiogram (ECG) met 12 afleidingen bij screening zonder afwijkingen die de veiligheid van de deelnemer aan het onderzoek in gevaar kunnen brengen
  • Deelnemers die zwanger kunnen worden en hun partners moeten zeer effectieve anticonceptie gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 12 weken na het einde van het onderzoek of de laatste dosis onderzoeksmedicatie, afhankelijk van welke datum later valt. Mannen mogen tijdens het onderzoek geen sperma doneren vanaf dag 1 tot ten minste twaalf weken na het einde van het onderzoek of de laatste dosis onderzoeksmedicatie, afhankelijk van welke datum later valt.

Uitsluitingscriteria:

  • Infectie met het Humaan Immunodeficiëntie Virus (HIV), zoals blijkt uit de aanwezigheid van anti-HIV-antilichamen (seropositief) bij screening
  • Seropositief voor hepatitis B (HBV) of hepatitis C (HCV) bij screening
  • Ongecontroleerde hypertensie
  • Ernstige hart- en vaatziekten
  • Geschiedenis van trombo-events
  • Het aantal bloedplaatjes ligt lager dan de ondergrens van normaal bij screening
  • Voorgeschiedenis of aanwezigheid van: een toestand van hypercoagulatie, proteïnurie in het nefrotische bereik, antifosfolipide-antilichaamsyndroom, myeloproliferatieve ziekte, onvermogen om te lopen, gebruik van op hormonen gebaseerde anticonceptiva.
  • Elke contra-indicatie voor spierbiopsie of MRI

Let op: per protocol kunnen aanvullende opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ARO-DUX4
ARO-DUX4 voor injectie
Geneesmiddel: ARO-DUX4 voor injectie
enkele of meerdere doses ARO-DUX4 via intraveneuze (IV) infusie
Placebo-vergelijker: Placebo
(0,9%NaCl)
Geneesmiddel: Placebo
berekend volume dat overeenkomt met actieve behandeling via IV-infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) in de loop van de tijd tot het einde van de studie (EOS)
Tijdsspanne: Fase van enkele dosis: tot dag 90; fase met meerdere doses: tot dag 360
Fase van enkele dosis: tot dag 90; fase met meerdere doses: tot dag 360

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek (PK) van ARO-DUX4: maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Fase van enkele dosis: tot 48 uur na de dosis. Fase van meerdere doses: tot 24 uur na de eerste en tweede dosis
Fase van enkele dosis: tot 48 uur na de dosis. Fase van meerdere doses: tot 24 uur na de eerste en tweede dosis
PK van ARO-DUX4: gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve van nul tot 24 uur (AUC0-24)
Tijdsspanne: Fase van enkele dosis: tot 48 uur na de dosis. Fase van meerdere doses: tot 24 uur na de eerste en tweede dosis
Fase van enkele dosis: tot 48 uur na de dosis. Fase van meerdere doses: tot 24 uur na de eerste en tweede dosis
PK van ARO-DUX4: gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve van nul tot de laatste kwantificeerbare plasmaconcentratie (AUClast)
Tijdsspanne: Fase van enkele dosis: tot 48 uur na de dosis. Fase van meerdere doses: tot 24 uur na de eerste en tweede dosis
Fase van enkele dosis: tot 48 uur na de dosis. Fase van meerdere doses: tot 24 uur na de eerste en tweede dosis
PK van ARO-DUX4: gebied onder de plasmaconcentratie versus tijd van nul tot oneindig (
Tijdsspanne: Fase van enkele dosis: tot 48 uur na de dosis. Fase van meerdere doses: tot 24 uur na de eerste en tweede dosis
AUCinf)
Fase van enkele dosis: tot 48 uur na de dosis. Fase van meerdere doses: tot 24 uur na de eerste en tweede dosis
PK van ARO-DUX4: Terminale eliminatiehalfwaardetijd (t1/2)
Tijdsspanne: Fase van enkele dosis: tot 48 uur na de dosis. Fase van meerdere doses: tot 24 uur na de eerste en tweede dosis
Fase van enkele dosis: tot 48 uur na de dosis. Fase van meerdere doses: tot 24 uur na de eerste en tweede dosis
PK van ARO-DUX4: Systemische klaring (CL)
Tijdsspanne: Fase van enkele dosis: tot 48 uur na de dosis. Fase van meerdere doses: tot 24 uur na de eerste en tweede dosis
Fase van enkele dosis: tot 48 uur na de dosis. Fase van meerdere doses: tot 24 uur na de eerste en tweede dosis
PK van ARO-DUX4: distributievolume (Vss)
Tijdsspanne: Fase van enkele dosis: tot 48 uur na de dosis. Fase van meerdere doses: tot 24 uur na de eerste en tweede dosis
Fase van enkele dosis: tot 48 uur na de dosis. Fase van meerdere doses: tot 24 uur na de eerste en tweede dosis
PK van ARO-DUX4: Terugwinning van onveranderd geneesmiddel in de urine gedurende 0-24 uur (uitgescheiden hoeveelheid: Ae)
Tijdsspanne: Fase van enkele dosis: tot 48 uur na de dosis. Fase van meerdere doses: tot 24 uur na de eerste en tweede dosis
Fase van enkele dosis: tot 48 uur na de dosis. Fase van meerdere doses: tot 24 uur na de eerste en tweede dosis
PK van ARO-DUX4: Fractie van het geneesmiddel dat in de urine wordt uitgescheiden als percentage van de intraveneuze (IV) dosis (Fe)
Tijdsspanne: Fase van enkele dosis: tot 48 uur na de dosis. Fase van meerdere doses: tot 24 uur na de eerste en tweede dosis
Fase van enkele dosis: tot 48 uur na de dosis. Fase van meerdere doses: tot 24 uur na de eerste en tweede dosis
PK van ARO-DUX4: nierklaring (CLr)
Tijdsspanne: Fase van enkele dosis: tot 48 uur na de dosis. Fase van meerdere doses: tot 24 uur na de eerste en tweede dosis
Fase van enkele dosis: tot 48 uur na de dosis. Fase van meerdere doses: tot 24 uur na de eerste en tweede dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 februari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARODUX4-1001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Facio-Scapulo-Humerale Dystrofie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Taiwan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren