얼굴견갑상완근이영양증 1형 성인 환자를 대상으로 한 ARO-DUX4 연구
2026년 2월 4일 업데이트: Arrowhead Pharmaceuticals
안면견갑상완근이영양증 1형 성인 환자를 대상으로 ARO-DUX4의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학을 평가하기 위한 1/2a상 용량 증량 연구
이 연구의 목적은 안면견갑상완근이영양증 1형(FSHD1) 참가자를 대상으로 ARO-DUX4의 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하는 것입니다.
연구 1부에서 참가자는 ARO-DUX4 또는 위약을 단일 용량으로 투여받게 됩니다.
연구 2부에서 참가자는 ARO-DUX4 또는 위약을 2회 또는 4회 투여받게 됩니다.
파트 1을 완료한 참가자는 다시 선별하고 파트 2로 다시 무작위화할 수 있는 옵션을 갖게 됩니다. 모든 참가자는 투여 전후 MRI 유도 근육 생검(총 2회 생검)을 받게 됩니다.
파트 1을 완료하고 파트 2에 등록한 참가자는 추가 선별 생검을 받아야 합니다.
파트 1 또는 파트 2를 완료한 참가자는 공개 연장 연구에서 약물을 계속 받을 수 있는 옵션이 있거나 후기 단계 임상 연구에 참여할 자격이 있을 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
60
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Medical Monitor
- 전화번호: 626-304-3400
- 이메일: ARO_DUX4@arrowheadpharma.com
연구 장소
-
-
-
Leiden, 네덜란드, 2333
- 모병
- Research Site 1
-
-
-
-
-
Auckland, 뉴질랜드, 1010
- 모병
- Research Site 1
-
-
-
-
-
München, 독일, 80336
- 모병
- Research Site 2
-
Ulm, 독일, 89081
- 모병
- Research Site 1
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인, 08035
- 모병
- Research Site 3
-
Madrid, 스페인, 28034
- 모병
- Research Site 2
-
Valencia, 스페인, 46026
- 모병
- Research Site 1
-
-
-
-
-
Milan, 이탈리아, 20162
- 모병
- Research Site 1
-
Roma, 이탈리아, 00168
- 모병
- Research Site 2
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, 캐나다, T2N4Z6
- 아직 모집하지 않음
- Research Site 2
-
Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G2G4
- 모병
- Research Site 3
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, 캐나다, H3A2B4
- 모병
- Research Site 1
-
-
-
-
-
Bangkok, 태국, 10700
- 빼는
- Research Site
-
-
-
-
New South Wales
-
Liverpool, New South Wales, 호주, 2170
- 모병
- Research Site 2
-
-
Queensland
-
Auchenflower, Queensland, 호주, 4066
- 모병
- Research Site 3
-
Birtinya, Queensland, 호주, 4575
- 모병
- Research Site 1
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, 호주, 3004
- 모병
- Research Site 4
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 스크리닝 평가 또는 출처 검증 가능한 의료 기록을 기반으로 유전자적으로 확인된 FSHD1
- 3~8 사이의 임상적 심각도 점수(척도, 0~10)
- 중앙 판독기에 의해 MRI에서 결정된 대로 생검에 적합한 하지 근육이 있어야 합니다.
- 연구에서 참가자의 안전을 손상시킬 수 있는 이상이 없는 스크리닝 시 12리드 심전도(ECG)
- 가임기 참가자와 파트너는 연구 기간 동안 그리고 연구 종료 후 또는 연구 약물의 마지막 투여 중 더 늦은 시점 이후 최소 12주 동안 매우 효과적인 피임법을 사용해야 합니다. 남성은 연구 1일차부터 연구 종료 후 또는 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 12주 중 더 늦은 시점까지 연구 기간 동안 정자를 기증해서는 안 됩니다.
제외 기준:
- 스크리닝 시 항-HIV 항체(혈청양성)의 존재로 나타나는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염
- 스크리닝 시 B형 간염(HBV) 또는 C형 간염(HCV)에 대한 혈청 양성 반응
- 조절되지 않는 고혈압
- 심각한 심혈관 질환
- 혈전증의 역사
- 혈소판 수가 스크리닝 시 정상 하한치보다 적습니다.
- 병력 또는 존재: 과응고 상태, 신범위 단백뇨, 항인지질 항체 증후군, 골수 증식성 질환, 보행 불능, 호르몬 기반 피임약 사용.
- 근육 생검이나 MRI에 대한 금기 사항
참고: 프로토콜에 따라 추가 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: ARO-DUX4
사출용 ARO-DUX4
|
정맥(IV) 주입을 통한 ARO-DUX4의 단일 또는 다중 용량
|
|
위약 비교기: 위약
(0.9%NaCl)
|
IV 주입에 의한 활성 치료와 일치하도록 계산된 용량
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
연구 종료(EOS)까지 시간 경과에 따른 치료 관련 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 파트 1: 최대 90일까지; 2부: 360일까지
|
파트 1: 최대 90일까지; 2부: 360일까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
ARO-DUX4의 약동학(PK): 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 파트 1: 투여 후 48시간까지(모든 코호트) 및 두 번째 투여 후 48시간까지(코호트 3 및 4만); 파트 2: 첫 번째 및 두 번째 투여 후 8시간까지
|
파트 1: 투여 후 48시간까지(모든 코호트) 및 두 번째 투여 후 48시간까지(코호트 3 및 4만); 파트 2: 첫 번째 및 두 번째 투여 후 8시간까지
|
|
ARO-DUX4의 PK: 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 영역(AUC0-24)
기간: 파트 1: 투여 후 48시간까지(모든 코호트) 및 두 번째 투여 후 48시간까지(코호트 3 및 4만); 파트 2: 첫 번째 및 두 번째 투여 후 8시간까지
|
파트 1: 투여 후 48시간까지(모든 코호트) 및 두 번째 투여 후 48시간까지(코호트 3 및 4만); 파트 2: 첫 번째 및 두 번째 투여 후 8시간까지
|
|
ARO-DUX4의 PK: 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 영역(AUClast)
기간: 파트 1: 투여 후 48시간까지(모든 코호트) 및 두 번째 투여 후 48시간까지(코호트 3 및 4만); 파트 2: 첫 번째 및 두 번째 투여 후 8시간까지
|
파트 1: 투여 후 48시간까지(모든 코호트) 및 두 번째 투여 후 48시간까지(코호트 3 및 4만); 파트 2: 첫 번째 및 두 번째 투여 후 8시간까지
|
|
ARO-DUX4의 PK: 0에서 무한대까지의 시간 대비 플라즈마 농도 아래 면적(AUCinf)
기간: 파트 1: 투여 후 48시간까지(모든 코호트) 및 두 번째 투여 후 48시간까지(코호트 3 및 4만); 파트 2: 첫 번째 및 두 번째 투여 후 8시간까지
|
파트 1: 투여 후 48시간까지(모든 코호트) 및 두 번째 투여 후 48시간까지(코호트 3 및 4만); 파트 2: 첫 번째 및 두 번째 투여 후 8시간까지
|
|
ARO-DUX4의 PK: 말단 제거 반감기(t1/2)
기간: 파트 1: 투여 후 48시간까지(모든 코호트) 및 두 번째 투여 후 48시간까지(코호트 3 및 4만); 파트 2: 첫 번째 및 두 번째 투여 후 8시간까지
|
파트 1: 투여 후 48시간까지(모든 코호트) 및 두 번째 투여 후 48시간까지(코호트 3 및 4만); 파트 2: 첫 번째 및 두 번째 투여 후 8시간까지
|
|
ARO-DUX4의 PK: 전신 클리어런스(CL)
기간: 파트 1: 투여 후 48시간까지(모든 코호트) 및 두 번째 투여 후 48시간까지(코호트 3 및 4만); 파트 2: 첫 번째 및 두 번째 투여 후 8시간까지
|
파트 1: 투여 후 48시간까지(모든 코호트) 및 두 번째 투여 후 48시간까지(코호트 3 및 4만); 파트 2: 첫 번째 및 두 번째 투여 후 8시간까지
|
|
ARO-DUX4의 PK: 분포량(Vss)
기간: 파트 1: 투여 후 48시간까지(모든 코호트) 및 두 번째 투여 후 48시간까지(코호트 3 및 4만); 파트 2: 첫 번째 및 두 번째 투여 후 8시간까지
|
파트 1: 투여 후 48시간까지(모든 코호트) 및 두 번째 투여 후 48시간까지(코호트 3 및 4만); 파트 2: 첫 번째 및 두 번째 투여 후 8시간까지
|
|
ARO-DUX4의 PK: 0~24시간 동안 소변 내 변화되지 않은 약물의 회수(배설량: Ae)
기간: 파트 1: 투여 후 48시간까지(모든 코호트) 및 두 번째 투여 후 48시간까지(코호트 3 및 4만); 파트 2: 첫 번째 및 두 번째 투여 후 8시간까지
|
파트 1: 투여 후 48시간까지(모든 코호트) 및 두 번째 투여 후 48시간까지(코호트 3 및 4만); 파트 2: 첫 번째 및 두 번째 투여 후 8시간까지
|
|
ARO-DUX4의 PK: 정맥(IV) 용량(Fe)의 백분율로 표시되는 소변으로 배설되는 약물의 비율
기간: 파트 1: 투여 후 48시간까지(모든 코호트) 및 두 번째 투여 후 48시간까지(코호트 3 및 4만); 파트 2: 첫 번째 및 두 번째 투여 후 8시간까지
|
파트 1: 투여 후 48시간까지(모든 코호트) 및 두 번째 투여 후 48시간까지(코호트 3 및 4만); 파트 2: 첫 번째 및 두 번째 투여 후 8시간까지
|
|
ARO-DUX4의 PK: 신장 제거(CLr)
기간: 파트 1: 투여 후 48시간까지(모든 코호트) 및 두 번째 투여 후 48시간까지(코호트 3 및 4만); 파트 2: 첫 번째 및 두 번째 투여 후 8시간까지
|
파트 1: 투여 후 48시간까지(모든 코호트) 및 두 번째 투여 후 48시간까지(코호트 3 및 4만); 파트 2: 첫 번째 및 두 번째 투여 후 8시간까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 2월 22일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 11월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 11월 13일
처음 게시됨 (실제)
2023년 11월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 4일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
사출용 ARO-DUX4에 대한 임상 시험
-
Shanghai University of Traditional Chinese Medicine알려지지 않은
-
Grand Shuyang Life Sciences (Chengdu) Co., Ltd.모병
-
Merck Sharp & Dohme LLC완전한화학요법 유발 메스꺼움 및 구토미국, 그리스, 헝가리, 리투아니아, 네덜란드, 페루, 폴란드, 러시아 연방, 영국
-
Merck Sharp & Dohme LLC종료됨