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얼굴견갑상완근이영양증 1형 성인 환자를 대상으로 한 ARO-DUX4 연구

2026년 8월 7일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.

안면견갑상완근이영양증 1형 성인 환자를 대상으로 ARO-DUX4의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학을 평가하기 위한 1/2a상 용량 증량 연구

이 연구의 목적은 안면견갑상완근이영양증 1형(FSHD1) 참가자를 대상으로 ARO-DUX4의 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하는 것입니다. 연구 1부에서 참가자는 ARO-DUX4 또는 위약을 단일 용량으로 투여받게 됩니다. 연구 2부에서 참가자는 ARO-DUX4 또는 위약을 2회 또는 4회 투여받게 됩니다. 파트 1을 완료한 참가자는 다시 선별하고 파트 2로 다시 무작위화할 수 있는 옵션을 갖게 됩니다. 모든 참가자는 투여 전후 MRI 유도 근육 생검(총 2회 생검)을 받게 됩니다. 파트 1을 완료하고 파트 2에 등록한 참가자는 추가 선별 생검을 받아야 합니다. 파트 1 또는 파트 2를 완료한 참가자는 공개 연장 연구에서 약물을 계속 받을 수 있는 옵션이 있거나 후기 단계 임상 연구에 참여할 자격이 있을 수 있습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

60

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • 전화번호: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • 이메일: SareptAlly@sarepta.com

연구 장소

  • 네덜란드
      • Leiden, 네덜란드, 2333
        • 모병
        • Centre For Human Drug Research
  • 뉴질랜드
      • Auckland, 뉴질랜드, 1010
        • 모병
        • New Zealand Clinical Research
  • 독일
      • München, 독일, 80336
        • 모병
        • Universitätsklinikum München
      • Ulm, 독일, 89081
        • 모병
        • Neurologische Universitätsklinik Am Rku
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • 모병
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, 스페인, 28034
        • 모병
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia, 스페인, 46026
        • 모병
        • Hospital Universitari l Politecnic La Fe de Valencia
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아, 20162
        • 모병
        • Centro Clinico Nemo Milann
      • Roma, 이탈리아, 00168
        • 모병
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T2N4Z6
        • 아직 모집하지 않음
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G2G4
        • 모병
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3A2B4
        • 모병
        • McGill University
  • 호주
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, 호주, 2170
        • 모병
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, 호주, 4066
        • 모병
        • Wesley Research Institute
      • Birtinya, Queensland, 호주, 4575
        • 모병
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3004
        • 모병
        • Alfred Health

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 스크리닝 평가 또는 출처 검증 가능한 의료 기록을 기반으로 유전자적으로 확인된 FSHD1
  • 3~8 사이의 임상적 심각도 점수(척도, 0~10)
  • 중앙 판독기에 의해 MRI에서 결정된 대로 생검에 적합한 하지 근육이 있어야 합니다.
  • 연구에서 참가자의 안전을 손상시킬 수 있는 이상이 없는 스크리닝 시 12리드 심전도(ECG)
  • 가임기 참가자와 파트너는 연구 기간 동안 그리고 연구 종료 후 또는 연구 약물의 마지막 투여 중 더 늦은 시점 이후 최소 12주 동안 매우 효과적인 피임법을 사용해야 합니다. 남성은 연구 1일차부터 연구 종료 후 또는 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 12주 중 더 늦은 시점까지 연구 기간 동안 정자를 기증해서는 안 됩니다.

제외 기준:

  • 스크리닝 시 항-HIV 항체(혈청양성)의 존재로 나타나는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염
  • 스크리닝 시 B형 간염(HBV) 또는 C형 간염(HCV)에 대한 혈청 양성 반응
  • 조절되지 않는 고혈압
  • 심각한 심혈관 질환
  • 혈전증의 역사
  • 혈소판 수가 스크리닝 시 정상 하한치보다 적습니다.
  • 병력 또는 존재: 과응고 상태, 신범위 단백뇨, 항인지질 항체 증후군, 골수 증식성 질환, 보행 불능, 호르몬 기반 피임약 사용.
  • 근육 생검이나 MRI에 대한 금기 사항

참고: 프로토콜에 따라 추가 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: SRP-1001
SRP-1001 for injection
의약품: SRP-1001 for Injection
Single or multiple doses of SRP-1001 by intravenous (IV) infusion
다른 이름들:
  • ARO-DUX4 for Injection
위약 비교기: Placebo
Sodium chloride (0.9%)
의약품: Placebo
Calculated volume to match active treatment by IV infusion

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events Over Time Through End of Study
기간: Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360
Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360

2차 결과 측정

결과 측정
기간
PK of SRP-1001: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
기간: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
기간: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
기간: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time from Zero to Infinity (AUCinf)
기간: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Terminal Elimination Half-Life (t1/2)
기간: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Systemic Clearance (CL)
기간: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Volume of Distribution (Vss)
기간: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Recovery of Unchanged Drug in Urine Over 0-24 Hours (Amount Excreted: Ae)
기간: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Fraction of Drug Excreted in Urine as Percent of IV Dose (Fe)
기간: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Renal Clearance (CLr)
기간: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sarepta Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 6월 19일

기본 완료 (추정된)

2028년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2028년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 11월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 11월 13일

처음 게시됨 (실제)

2023년 11월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 7일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SRP-1001-101
  • 2023-509748-89-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

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