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Studie zu ARO-DUX4 bei erwachsenen Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie Typ 1

4. Februar 2026 aktualisiert von: Arrowhead Pharmaceuticals

Eine dosiseskalierende Phase-1/2a-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ARO-DUX4 bei erwachsenen Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie Typ 1

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von ARO-DUX4 bei Teilnehmern mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie Typ 1 (FSHD1) zu bewerten. In Teil 1 der Studie erhalten die Teilnehmer eine Einzeldosis ARO-DUX4 oder ein Placebo. In Teil 2 der Studie erhalten die Teilnehmer 2 oder 4 Dosen ARO-DUX4 oder Placebo. Teilnehmer, die Teil 1 abschließen, haben die Möglichkeit, Teil 2 erneut zu prüfen und erneut zu randomisieren. Alle Teilnehmer werden vor und nach der Dosis MRT-gesteuerten Muskelbiopsien unterzogen (insgesamt 2 Biopsien). Teilnehmer, die Teil 1 abschließen und sich für Teil 2 anmelden, müssen sich einer zusätzlichen Screening-Biopsie unterziehen. Teilnehmer, die Teil 1 oder Teil 2 abschließen, haben möglicherweise die Möglichkeit, das Medikament weiterhin in einer offenen Verlängerungsstudie zu erhalten, oder sind möglicherweise zur Teilnahme an späteren klinischen Studien berechtigt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

60

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Rekrutierung
        • Research Site 2
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australien, 4066
        • Rekrutierung
        • Research Site 3
      • Birtinya, Queensland, Australien, 4575
        • Rekrutierung
        • Research Site 1
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Rekrutierung
        • Research Site 4
  • Deutschland
      • München, Deutschland, 80336
        • Rekrutierung
        • Research Site 2
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Rekrutierung
        • Research Site 1
  • Italien
      • Milan, Italien, 20162
        • Rekrutierung
        • Research Site 1
      • Roma, Italien, 00168
        • Rekrutierung
        • Research Site 2
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4Z6
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site 2
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2G4
        • Rekrutierung
        • Research Site 3
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A2B4
        • Rekrutierung
        • Research Site 1
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1010
        • Rekrutierung
        • Research Site 1
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2333
        • Rekrutierung
        • Research Site 1
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrutierung
        • Research Site 3
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekrutierung
        • Research Site 2
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekrutierung
        • Research Site 1
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Zurückgezogen
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigter FSHD1 basierend auf einer Screening-Bewertung oder einer überprüfbaren Krankenakte
  • Klinischer Schweregrad zwischen 3 und 8 (Skala 0 bis 10)
  • Es müssen geeignete Muskeln der unteren Extremität für eine Biopsie vorhanden sein, wie anhand der MRT durch einen zentralen Befunder bestimmt
  • Ein 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG) beim Screening ohne Auffälligkeiten, die die Sicherheit des Teilnehmers in der Studie beeinträchtigen könnten
  • Teilnehmer im gebärfähigen Alter und ihre Partner müssen während der Studie und für mindestens 12 Wochen nach Studienende oder der letzten Dosis der Studienmedikation, je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt, hochwirksame Verhütungsmittel anwenden. Männer dürfen während der Studie vom ersten Tag bis mindestens 12 Wochen nach Ende der Studie oder der letzten Dosis der Studienmedikation, je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt, kein Sperma spenden.

Ausschlusskriterien:

  • Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV), nachgewiesen durch das Vorhandensein von Anti-HIV-Antikörpern (seropositiv) beim Screening
  • Seropositiv für Hepatitis B (HBV) oder Hepatitis C (HCV) beim Screening
  • Unkontrollierter Bluthochdruck
  • Schwere Herz-Kreislauf-Erkrankung
  • Vorgeschichte thrombotischer Ereignisse
  • Die Thrombozytenzahl liegt unter der unteren Normgrenze beim Screening
  • Anamnese oder Vorliegen von: Hyperkoagulabilität, Proteinurie im nephrotischen Bereich, Antiphospholipid-Antikörper-Syndrom, myeloproliferativer Erkrankung, Gehunfähigkeit, Verwendung hormonbasierter Verhütungsmittel.
  • Jegliche Kontraindikation für eine Muskelbiopsie oder MRT

Hinweis: Je nach Protokoll können zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ARO-DUX4
ARO-DUX4 zur Injektion
Arzneimittel: ARO-DUX4 zur Injektion
Einzel- oder Mehrfachdosen von ARO-DUX4 durch intravenöse (IV) Infusion
Placebo-Komparator: Placebo
(0,9 % NaCl)
Arzneimittel: Placebo
Berechnetes Volumen zur Anpassung an die aktive Behandlung durch IV-Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) im Zeitverlauf bis zum Ende der Studie (EOS)
Zeitfenster: Teil 1: Bis Tag 90; Teil 2: Bis zum Tag 360
Teil 1: Bis Tag 90; Teil 2: Bis zum Tag 360

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Pharmakokinetik (PK) von ARO-DUX4: Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Teil 1: bis 48 Stunden nach der Dosis (alle Kohorten) und bis 48 Stunden nach der zweiten Dosis (nur Kohorten 3 und 4); Teil 2: bis 8 Stunden nach der ersten und zweiten Dosis
Teil 1: bis 48 Stunden nach der Dosis (alle Kohorten) und bis 48 Stunden nach der zweiten Dosis (nur Kohorten 3 und 4); Teil 2: bis 8 Stunden nach der ersten und zweiten Dosis
PK von ARO-DUX4: Fläche unter der Plasmakonzentration als Funktion der Zeitkurve von Null bis 24 Stunden (AUC0-24)
Zeitfenster: Teil 1: bis 48 Stunden nach der Dosis (alle Kohorten) und bis 48 Stunden nach der zweiten Dosis (nur Kohorten 3 und 4); Teil 2: bis 8 Stunden nach der ersten und zweiten Dosis
Teil 1: bis 48 Stunden nach der Dosis (alle Kohorten) und bis 48 Stunden nach der zweiten Dosis (nur Kohorten 3 und 4); Teil 2: bis 8 Stunden nach der ersten und zweiten Dosis
PK von ARO-DUX4: Fläche unter der Plasmakonzentration als Funktion der Zeitkurve von Null bis zur letzten quantifizierbaren Plasmakonzentration (AUClast)
Zeitfenster: Teil 1: bis 48 Stunden nach der Dosis (alle Kohorten) und bis 48 Stunden nach der zweiten Dosis (nur Kohorten 3 und 4); Teil 2: bis 8 Stunden nach der ersten und zweiten Dosis
Teil 1: bis 48 Stunden nach der Dosis (alle Kohorten) und bis 48 Stunden nach der zweiten Dosis (nur Kohorten 3 und 4); Teil 2: bis 8 Stunden nach der ersten und zweiten Dosis
PK von ARO-DUX4: Fläche unter der Plasmakonzentration im Vergleich zur Zeit von Null bis Unendlich (AUCinf)
Zeitfenster: Teil 1: bis 48 Stunden nach der Dosis (alle Kohorten) und bis 48 Stunden nach der zweiten Dosis (nur Kohorten 3 und 4); Teil 2: bis 8 Stunden nach der ersten und zweiten Dosis
Teil 1: bis 48 Stunden nach der Dosis (alle Kohorten) und bis 48 Stunden nach der zweiten Dosis (nur Kohorten 3 und 4); Teil 2: bis 8 Stunden nach der ersten und zweiten Dosis
PK von ARO-DUX4: Terminale Eliminationshalbwertszeit (t1/2)
Zeitfenster: Teil 1: bis 48 Stunden nach der Dosis (alle Kohorten) und bis 48 Stunden nach der zweiten Dosis (nur Kohorten 3 und 4); Teil 2: bis 8 Stunden nach der ersten und zweiten Dosis
Teil 1: bis 48 Stunden nach der Dosis (alle Kohorten) und bis 48 Stunden nach der zweiten Dosis (nur Kohorten 3 und 4); Teil 2: bis 8 Stunden nach der ersten und zweiten Dosis
PK von ARO-DUX4: Systemische Clearance (CL)
Zeitfenster: Teil 1: bis 48 Stunden nach der Dosis (alle Kohorten) und bis 48 Stunden nach der zweiten Dosis (nur Kohorten 3 und 4); Teil 2: bis 8 Stunden nach der ersten und zweiten Dosis
Teil 1: bis 48 Stunden nach der Dosis (alle Kohorten) und bis 48 Stunden nach der zweiten Dosis (nur Kohorten 3 und 4); Teil 2: bis 8 Stunden nach der ersten und zweiten Dosis
PK von ARO-DUX4: Verteilungsvolumen (Vss)
Zeitfenster: Teil 1: bis 48 Stunden nach der Dosis (alle Kohorten) und bis 48 Stunden nach der zweiten Dosis (nur Kohorten 3 und 4); Teil 2: bis 8 Stunden nach der ersten und zweiten Dosis
Teil 1: bis 48 Stunden nach der Dosis (alle Kohorten) und bis 48 Stunden nach der zweiten Dosis (nur Kohorten 3 und 4); Teil 2: bis 8 Stunden nach der ersten und zweiten Dosis
PK von ARO-DUX4: Wiederfindung des unveränderten Wirkstoffs im Urin über 0–24 Stunden (ausgeschiedene Menge: Ae)
Zeitfenster: Teil 1: bis 48 Stunden nach der Dosis (alle Kohorten) und bis 48 Stunden nach der zweiten Dosis (nur Kohorten 3 und 4); Teil 2: bis 8 Stunden nach der ersten und zweiten Dosis
Teil 1: bis 48 Stunden nach der Dosis (alle Kohorten) und bis 48 Stunden nach der zweiten Dosis (nur Kohorten 3 und 4); Teil 2: bis 8 Stunden nach der ersten und zweiten Dosis
PK von ARO-DUX4: Anteil des im Urin ausgeschiedenen Arzneimittels als Prozentsatz der intravenösen (IV) Dosis (Fe)
Zeitfenster: Teil 1: bis 48 Stunden nach der Dosis (alle Kohorten) und bis 48 Stunden nach der zweiten Dosis (nur Kohorten 3 und 4); Teil 2: bis 8 Stunden nach der ersten und zweiten Dosis
Teil 1: bis 48 Stunden nach der Dosis (alle Kohorten) und bis 48 Stunden nach der zweiten Dosis (nur Kohorten 3 und 4); Teil 2: bis 8 Stunden nach der ersten und zweiten Dosis
PK von ARO-DUX4: Renale Clearance (CLr)
Zeitfenster: Teil 1: bis 48 Stunden nach der Dosis (alle Kohorten) und bis 48 Stunden nach der zweiten Dosis (nur Kohorten 3 und 4); Teil 2: bis 8 Stunden nach der ersten und zweiten Dosis
Teil 1: bis 48 Stunden nach der Dosis (alle Kohorten) und bis 48 Stunden nach der zweiten Dosis (nur Kohorten 3 und 4); Teil 2: bis 8 Stunden nach der ersten und zweiten Dosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Februar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ARODUX4-1001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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