Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ARO-DUX4 u dospělých pacientů s facioskapulohumerální svalovou dystrofií typu 1

7. srpna 2026 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Studie fáze 1/2a s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ARO-DUX4 u dospělých pacientů s facioskapulohumerální svalovou dystrofií typu 1

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) ARO-DUX4 u účastníků s facioskapulohumerální svalovou dystrofií typu 1 (FSHD1). V části 1 studie dostanou účastníci jednu dávku ARO-DUX4 nebo placebo. V části 2 studie dostanou účastníci 2 nebo 4 dávky ARO-DUX4 nebo placeba. Účastníci, kteří dokončí část 1, budou mít možnost znovu provést screening a znovu se zařadit do části 2. Všichni účastníci podstoupí před a po dávce svalové biopsie řízené MRI (celkem 2 biopsie). Účastníci, kteří dokončí část 1 a zapíší se do části 2, budou muset podstoupit další screeningovou biopsii. Účastníci, kteří dokončí část 1 nebo část 2, mohou mít možnost pokračovat v užívání léku v otevřené rozšířené studii nebo mohou mít nárok na účast v pozdějších klinických studiích.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonní číslo: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Austrálie, 2170
        • Nábor
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Austrálie, 4066
        • Nábor
        • Wesley Research Institute
      • Birtinya, Queensland, Austrálie, 4575
        • Nábor
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Nábor
        • Alfred Health
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333
        • Nábor
        • Centre For Human Drug Research
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20162
        • Nábor
        • Centro Clinico Nemo Milann
      • Roma, Itálie, 00168
        • Nábor
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4Z6
        • Zatím nenabíráme
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2G4
        • Nábor
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A2B4
        • Nábor
        • McGill University
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1010
        • Nábor
        • New Zealand Clinical Research
  • Německo
      • München, Německo, 80336
        • Nábor
        • Universitätsklinikum München
      • Ulm, Německo, 89081
        • Nábor
        • Neurologische Universitätsklinik Am Rku
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Nábor
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Nábor
        • Hospital Universitari l Politecnic La Fe de Valencia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená FSHD1 na základě screeningového hodnocení nebo lékařského záznamu ověřitelného zdrojem
  • Skóre klinické závažnosti mezi 3 a 8 (škála, 0 až 10)
  • Musí mít způsobilý sval dolní končetiny pro biopsii, jak je stanoveno z MRI centrální čtečkou
  • 12svodový elektrokardiogram (EKG) při screeningu bez abnormalit, které by mohly ohrozit bezpečnost účastníka ve studii
  • Účastníci ve fertilním věku a jejich partneři musí používat vysoce účinnou antikoncepci během studie a po dobu alespoň 12 týdnů po ukončení studie nebo poslední dávce studovaného léku, podle toho, co nastane později. Muži nesmějí darovat spermie během studie od 1. dne až do alespoň 12 týdnů po skončení studie nebo poslední dávky studované medikace, podle toho, co nastane později.

Kritéria vyloučení:

  • Infekce virem lidské imunodeficience (HIV) prokázaná přítomností anti-HIV protilátky (séropozitivní) při screeningu
  • Séropozitivní na hepatitidu B (HBV) nebo hepatitidu C (HCV) při screeningu
  • Nekontrolovaná hypertenze
  • Těžké kardiovaskulární onemocnění
  • Historie trombolických příhod
  • Počet krevních destiček je nižší než dolní hranice normálu při screeningu
  • Anamnéza nebo přítomnost: hyperkoagulačního stavu, proteinurie nefrotického rozsahu, syndromu antifosfolipidových protilátek, myeloproliferativního onemocnění, neschopnosti chůze, užívání hormonální antikoncepce.
  • Jakákoli kontraindikace svalové biopsie nebo MRI

Poznámka: Podle protokolu mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SRP-1001
SRP-1001 for injection
Lék: SRP-1001 for Injection
Single or multiple doses of SRP-1001 by intravenous (IV) infusion
Ostatní jména:
  • ARO-DUX4 for Injection
Komparátor placeba: Placebo
Sodium chloride (0.9%)
Lék: Placebo
Calculated volume to match active treatment by IV infusion

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events Over Time Through End of Study
Časové okno: Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360
Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
PK of SRP-1001: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Časové okno: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Časové okno: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Časové okno: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time from Zero to Infinity (AUCinf)
Časové okno: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Terminal Elimination Half-Life (t1/2)
Časové okno: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Systemic Clearance (CL)
Časové okno: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Volume of Distribution (Vss)
Časové okno: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Recovery of Unchanged Drug in Urine Over 0-24 Hours (Amount Excreted: Ae)
Časové okno: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Fraction of Drug Excreted in Urine as Percent of IV Dose (Fe)
Časové okno: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Renal Clearance (CLr)
Časové okno: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

15. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SRP-1001-101
  • 2023-509748-89-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit