Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ARO-DUX4 u dospělých pacientů s facioskapulohumerální svalovou dystrofií typu 1

4. února 2026 aktualizováno: Arrowhead Pharmaceuticals

Studie fáze 1/2a s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ARO-DUX4 u dospělých pacientů s facioskapulohumerální svalovou dystrofií typu 1

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) ARO-DUX4 u účastníků s facioskapulohumerální svalovou dystrofií typu 1 (FSHD1). V části 1 studie dostanou účastníci jednu dávku ARO-DUX4 nebo placebo. V části 2 studie dostanou účastníci 2 nebo 4 dávky ARO-DUX4 nebo placeba. Účastníci, kteří dokončí část 1, budou mít možnost znovu provést screening a znovu se zařadit do části 2. Všichni účastníci podstoupí před a po dávce svalové biopsie řízené MRI (celkem 2 biopsie). Účastníci, kteří dokončí část 1 a zapíší se do části 2, budou muset podstoupit další screeningovou biopsii. Účastníci, kteří dokončí část 1 nebo část 2, mohou mít možnost pokračovat v užívání léku v otevřené rozšířené studii nebo mohou mít nárok na účast v pozdějších klinických studiích.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Austrálie, 2170
        • Nábor
        • Research Site 2
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Austrálie, 4066
        • Nábor
        • Research Site 3
      • Birtinya, Queensland, Austrálie, 4575
        • Nábor
        • Research Site 1
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Nábor
        • Research Site 4
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333
        • Nábor
        • Research Site 1
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20162
        • Nábor
        • Research Site 1
      • Roma, Itálie, 00168
        • Nábor
        • Research Site 2
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4Z6
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site 2
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2G4
        • Nábor
        • Research Site 3
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A2B4
        • Nábor
        • Research Site 1
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1010
        • Nábor
        • Research Site 1
  • Německo
      • München, Německo, 80336
        • Nábor
        • Research Site 2
      • Ulm, Německo, 89081
        • Nábor
        • Research Site 1
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10700
        • Staženo
        • Research Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Research Site 3
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Nábor
        • Research Site 2
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Nábor
        • Research Site 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená FSHD1 na základě screeningového hodnocení nebo lékařského záznamu ověřitelného zdrojem
  • Skóre klinické závažnosti mezi 3 a 8 (škála, 0 až 10)
  • Musí mít způsobilý sval dolní končetiny pro biopsii, jak je stanoveno z MRI centrální čtečkou
  • 12svodový elektrokardiogram (EKG) při screeningu bez abnormalit, které by mohly ohrozit bezpečnost účastníka ve studii
  • Účastníci ve fertilním věku a jejich partneři musí používat vysoce účinnou antikoncepci během studie a po dobu alespoň 12 týdnů po ukončení studie nebo poslední dávce studovaného léku, podle toho, co nastane později. Muži nesmějí darovat spermie během studie od 1. dne až do alespoň 12 týdnů po skončení studie nebo poslední dávky studované medikace, podle toho, co nastane později.

Kritéria vyloučení:

  • Infekce virem lidské imunodeficience (HIV) prokázaná přítomností anti-HIV protilátky (séropozitivní) při screeningu
  • Séropozitivní na hepatitidu B (HBV) nebo hepatitidu C (HCV) při screeningu
  • Nekontrolovaná hypertenze
  • Těžké kardiovaskulární onemocnění
  • Historie trombolických příhod
  • Počet krevních destiček je nižší než dolní hranice normálu při screeningu
  • Anamnéza nebo přítomnost: hyperkoagulačního stavu, proteinurie nefrotického rozsahu, syndromu antifosfolipidových protilátek, myeloproliferativního onemocnění, neschopnosti chůze, užívání hormonální antikoncepce.
  • Jakákoli kontraindikace svalové biopsie nebo MRI

Poznámka: Podle protokolu mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ARO-DUX4
ARO-DUX4 pro vstřikování
Lék: ARO-DUX4 pro vstřikování
jedna nebo více dávek ARO-DUX4 intravenózní (IV) infuzí
Komparátor placeba: Placebo
(0,9 % NaCl)
Lék: Placebo
vypočítaný objem, aby odpovídal aktivní léčbě IV infuzí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) v průběhu času do konce studie (EOS)
Časové okno: Část 1: Do 90. dne; Část 2: Až do dne 360
Část 1: Do 90. dne; Část 2: Až do dne 360

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Farmakokinetika (PK) ARO-DUX4: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Část 1: do 48 hodin po dávce (všechny kohorty) a do 48 hodin po druhé dávce (pouze kohorty 3 a 4); Část 2: do 8 hodin po první a druhé dávce
Část 1: do 48 hodin po dávce (všechny kohorty) a do 48 hodin po druhé dávce (pouze kohorty 3 a 4); Část 2: do 8 hodin po první a druhé dávce
PK ARO-DUX4: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas od nuly do 24 hodin (AUC0-24)
Časové okno: Část 1: do 48 hodin po dávce (všechny kohorty) a do 48 hodin po druhé dávce (pouze kohorty 3 a 4); Část 2: do 8 hodin po první a druhé dávce
Část 1: do 48 hodin po dávce (všechny kohorty) a do 48 hodin po druhé dávce (pouze kohorty 3 a 4); Část 2: do 8 hodin po první a druhé dávce
PK ARO-DUX4: Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace versus časová křivka od nuly k poslední kvantifikovatelné plazmatické koncentraci (AUClast)
Časové okno: Část 1: do 48 hodin po dávce (všechny kohorty) a do 48 hodin po druhé dávce (pouze kohorty 3 a 4); Část 2: do 8 hodin po první a druhé dávce
Část 1: do 48 hodin po dávce (všechny kohorty) a do 48 hodin po druhé dávce (pouze kohorty 3 a 4); Část 2: do 8 hodin po první a druhé dávce
PK ARO-DUX4: Oblast pod plazmatickou koncentrací versus čas od nuly do nekonečna (AUCinf)
Časové okno: Část 1: do 48 hodin po dávce (všechny kohorty) a do 48 hodin po druhé dávce (pouze kohorty 3 a 4); Část 2: do 8 hodin po první a druhé dávce
Část 1: do 48 hodin po dávce (všechny kohorty) a do 48 hodin po druhé dávce (pouze kohorty 3 a 4); Část 2: do 8 hodin po první a druhé dávce
PK ARO-DUX4: Terminal Elimination Half-Life (t1/2)
Časové okno: Část 1: do 48 hodin po dávce (všechny kohorty) a do 48 hodin po druhé dávce (pouze kohorty 3 a 4); Část 2: do 8 hodin po první a druhé dávce
Část 1: do 48 hodin po dávce (všechny kohorty) a do 48 hodin po druhé dávce (pouze kohorty 3 a 4); Část 2: do 8 hodin po první a druhé dávce
PK ARO-DUX4: Systémová clearance (CL)
Časové okno: Část 1: do 48 hodin po dávce (všechny kohorty) a do 48 hodin po druhé dávce (pouze kohorty 3 a 4); Část 2: do 8 hodin po první a druhé dávce
Část 1: do 48 hodin po dávce (všechny kohorty) a do 48 hodin po druhé dávce (pouze kohorty 3 a 4); Část 2: do 8 hodin po první a druhé dávce
PK ARO-DUX4: Distribuční objem (Vss)
Časové okno: Část 1: do 48 hodin po dávce (všechny kohorty) a do 48 hodin po druhé dávce (pouze kohorty 3 a 4); Část 2: do 8 hodin po první a druhé dávce
Část 1: do 48 hodin po dávce (všechny kohorty) a do 48 hodin po druhé dávce (pouze kohorty 3 a 4); Část 2: do 8 hodin po první a druhé dávce
PK ARO-DUX4: Návrat nezměněného léčiva v moči během 0-24 hodin (vyloučené množství: Ae)
Časové okno: Část 1: do 48 hodin po dávce (všechny kohorty) a do 48 hodin po druhé dávce (pouze kohorty 3 a 4); Část 2: do 8 hodin po první a druhé dávce
Část 1: do 48 hodin po dávce (všechny kohorty) a do 48 hodin po druhé dávce (pouze kohorty 3 a 4); Část 2: do 8 hodin po první a druhé dávce
PK ARO-DUX4: frakce léčiva vyloučeného v moči jako procento intravenózní (IV) dávky (Fe)
Časové okno: Část 1: do 48 hodin po dávce (všechny kohorty) a do 48 hodin po druhé dávce (pouze kohorty 3 a 4); Část 2: do 8 hodin po první a druhé dávce
Část 1: do 48 hodin po dávce (všechny kohorty) a do 48 hodin po druhé dávce (pouze kohorty 3 a 4); Část 2: do 8 hodin po první a druhé dávce
PK ARO-DUX4: Renální clearance (CLr)
Časové okno: Část 1: do 48 hodin po dávce (všechny kohorty) a do 48 hodin po druhé dávce (pouze kohorty 3 a 4); Část 2: do 8 hodin po první a druhé dávce
Část 1: do 48 hodin po dávce (všechny kohorty) a do 48 hodin po druhé dávce (pouze kohorty 3 a 4); Část 2: do 8 hodin po první a druhé dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Arrowhead Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. února 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

15. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARODUX4-1001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ARO-DUX4 pro vstřikování

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sweden

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit