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Estudo de ARO-DUX4 em pacientes adultos com distrofia muscular facioscapulohumeral tipo 1

7 de agosto de 2026 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Um estudo de aumento de dose de fase 1/2a para avaliar segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de ARO-DUX4 em pacientes adultos com distrofia muscular facioescapulohumeral tipo 1

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de ARO-DUX4 em participantes com distrofia muscular facioscapuloumeral tipo 1 (FSHD1). Na Parte 1 do estudo, os participantes receberão uma dose única de ARO-DUX4 ou placebo. Na Parte 2 do estudo, os participantes receberão 2 ou 4 doses de ARO-DUX4 ou placebo. Os participantes que concluírem a Parte 1 terão a opção de reexaminar e re-randomizar na Parte 2. Todos os participantes serão submetidos a biópsias musculares guiadas por ressonância magnética pré e pós-dose (um total de 2 biópsias). Os participantes que concluírem a Parte 1 e se inscreverem na Parte 2 serão submetidos a uma biópsia de triagem adicional. Os participantes que concluírem a Parte 1 ou a Parte 2 poderão ter a opção de continuar a receber o medicamento num estudo de extensão aberto ou poderão ser elegíveis para participar em estudos clínicos de fase posterior.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

60

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Número de telefone: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Locais de estudo

  • Alemanha
      • München, Alemanha, 80336
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum München
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Recrutamento
        • Neurologische Universitätsklinik Am Rku
  • Austrália
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Austrália, 2170
        • Recrutamento
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Austrália, 4066
        • Recrutamento
        • Wesley Research Institute
      • Birtinya, Queensland, Austrália, 4575
        • Recrutamento
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • Recrutamento
        • Alfred Health
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N4Z6
        • Ainda não está recrutando
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G2G4
        • Recrutamento
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A2B4
        • Recrutamento
        • McGill University
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari l Politecnic La Fe de Valencia
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333
        • Recrutamento
        • Centre For Human Drug Research
  • Itália
      • Milan, Itália, 20162
        • Recrutamento
        • Centro Clinico Nemo Milann
      • Roma, Itália, 00168
        • Recrutamento
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 1010
        • Recrutamento
        • New Zealand Clinical Research

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • FSHD1 geneticamente confirmado com base na avaliação de triagem ou registro médico verificável de fonte
  • Pontuação de gravidade clínica entre 3 e 8 (escala de 0 a 10)
  • Deve ter músculo da extremidade inferior elegível para biópsia, conforme determinado pela ressonância magnética por um leitor central
  • Um eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações na triagem sem anormalidades que possam comprometer a segurança do participante no estudo
  • Os participantes com potencial para engravidar e seus parceiros devem usar métodos contraceptivos altamente eficazes durante o estudo e por pelo menos 12 semanas após o final do estudo ou a última dose da medicação do estudo, o que ocorrer depois. Os homens não devem doar esperma durante o estudo, desde o Dia 1 até pelo menos 12 semanas após o final do estudo ou a última dose da medicação do estudo, o que ocorrer depois.

Critério de exclusão:

  • Infecção pelo Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV), conforme demonstrado pela presença de anticorpo anti-HIV (soropositivo) na triagem
  • Soropositivo para hepatite B (HBV) ou hepatite C (HCV) na triagem
  • Hipertensão não controlada
  • Doença cardiovascular grave
  • História de eventos trombólicos
  • Contagem de plaquetas menor que o limite inferior do normal na triagem
  • História ou presença de: estado de hipercoagulabilidade, proteinúria nefrótica, síndrome do anticorpo antifosfolípide, doença mieloproliferativa, incapacidade de deambular, uso de contraceptivos hormonais.
  • Qualquer contra-indicação para biópsia muscular ou ressonância magnética

Nota: critérios adicionais de inclusão/exclusão podem ser aplicados por protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: SRP-1001
SRP-1001 for injection
Medicamento: SRP-1001 for Injection
Single or multiple doses of SRP-1001 by intravenous (IV) infusion
Outros nomes:
  • ARO-DUX4 for Injection
Comparador de Placebo: Placebo
Sodium chloride (0.9%)
Medicamento: Placebo
Calculated volume to match active treatment by IV infusion

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events Over Time Through End of Study
Prazo: Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360
Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
PK of SRP-1001: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Prazo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Prazo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Prazo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time from Zero to Infinity (AUCinf)
Prazo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Terminal Elimination Half-Life (t1/2)
Prazo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Systemic Clearance (CL)
Prazo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Volume of Distribution (Vss)
Prazo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Recovery of Unchanged Drug in Urine Over 0-24 Hours (Amount Excreted: Ae)
Prazo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Fraction of Drug Excreted in Urine as Percent of IV Dose (Fe)
Prazo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Renal Clearance (CLr)
Prazo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de junho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de novembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de novembro de 2023

Primeira postagem (Real)

15 de novembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SRP-1001-101
  • 2023-509748-89-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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