Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av ARO-DUX4 hos voksne pasienter med Facioscapulohumeral muskeldystrofi type 1

12. mars 2024 oppdatert av: Arrowhead Pharmaceuticals

En fase 1/2a dose-eskalerende studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ARO-DUX4 hos voksne pasienter med Facioscapulohumeral muskeldystrofi type 1

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk (PK) og farmakodynamikk (PD) til ARO-DUX4 hos deltakere med facioscapulohumeral muskeldystrofi Type 1 (FSHD1). I del 1 av studien vil deltakerne få en enkelt dose ARO-DUX4 eller placebo. I del 2 av studien vil deltakerne motta 2 eller 4 doser ARO-DUX4 eller placebo. Deltakere som fullfører del 1 vil ha muligheten til å screene på nytt og randomisere til del 2. Alle deltakere vil gjennomgå pre- og post-dose MR-veiledet muskelbiopsier (totalt 2 biopsier). Deltakere som fullfører del 1 og melder seg på del 2 vil bli pålagt å gjennomgå en ekstra screeningbiopsi. Deltakere som fullfører del 1 eller del 2 kan ha muligheten til å fortsette å motta legemiddel i en åpen utvidelsesstudie eller kan være kvalifisert til å delta i senere kliniske studier.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

52

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1010
        • Rekruttering
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genetisk bekreftet FSHD1 basert på screeningsevaluering eller kildeverifiserbar medisinsk journal
  • Klinisk alvorlighetsgrad mellom 3 og 8 (skala, 0 til 10)
  • Må ha kvalifisert underekstremitetsmuskel for biopsi som bestemt fra MR av en sentral leser
  • Et 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) ved screening uten abnormiteter som kan kompromittere deltakerens sikkerhet i studien
  • Deltakere i fertil alder og deres partnere må bruke svært effektiv prevensjon under studien og i minst 12 uker etter slutten av studien eller siste dose med studiemedisin, avhengig av hva som er senere. Hanner må ikke donere sæd under studien fra dag 1 før minst 12 uker etter slutten av studien eller siste dose med studiemedisin, avhengig av hva som er senere.

Ekskluderingskriterier:

  • Humant immunsviktvirus (HIV)-infeksjon som vist ved tilstedeværelse av anti-HIV-antistoff (seropositivt) ved screening
  • Seropositiv for hepatitt B (HBV) eller hepatitt C (HCV) ved screening
  • Ukontrollert hypertensjon
  • Alvorlig kardiovaskulær sykdom
  • Historien om trombotiske hendelser
  • Blodplateantall mindre enn den nedre normalgrensen ved screening
  • Anamnese eller tilstedeværelse av: en hyperkoagulerbar tilstand, proteinuri i nefrotisk område, antifosfolipid-antistoffsyndrom, myeloproliferativ sykdom, manglende evne til å bevege seg, bruk av hormonbaserte prevensjonsmidler.
  • Enhver kontraindikasjon for muskelbiopsi eller MR

Merk: ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde per protokoll

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ARO-DUX4
ARO-DUX4 for injeksjon
Legemiddel: ARO-DUX4 for injeksjon
enkelt- eller multiple doser av ARO-DUX4 ved intravenøs (IV) infusjon
Placebo komparator: Placebo
(0,9 % NaCl)
Legemiddel: Placebo
beregnet volum for å matche aktiv behandling ved IV-infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremkommende bivirkninger (TEAE) over tid til studieslutt (EOS)
Tidsramme: Enkeltdosefase: Opp til dag 90; flerdosefase: Opp til dag 360
Enkeltdosefase: Opp til dag 90; flerdosefase: Opp til dag 360

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetikk (PK) til ARO-DUX4: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Enkeltdosefase: til og med 48 timer etter dose, flerdosefase: gjennom 24 timer etter første og andre dose
Enkeltdosefase: til og med 48 timer etter dose, flerdosefase: gjennom 24 timer etter første og andre dose
PK av ARO-DUX4: Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurve fra null til 24 timer (AUC0-24)
Tidsramme: Enkeltdosefase: til og med 48 timer etter dose, flerdosefase: gjennom 24 timer etter første og andre dose
Enkeltdosefase: til og med 48 timer etter dose, flerdosefase: gjennom 24 timer etter første og andre dose
PK av ARO-DUX4: Areal under plasmakonsentrasjonen versus tidskurven fra null til siste kvantifiserbare plasmakonsentrasjon (AUClast)
Tidsramme: Enkeltdosefase: til og med 48 timer etter dose, flerdosefase: gjennom 24 timer etter første og andre dose
Enkeltdosefase: til og med 48 timer etter dose, flerdosefase: gjennom 24 timer etter første og andre dose
PK av ARO-DUX4: Areal under plasmakonsentrasjonen versus tid fra null til uendelig (
Tidsramme: Enkeltdosefase: til og med 48 timer etter dose, flerdosefase: gjennom 24 timer etter første og andre dose
AUCinf)
Enkeltdosefase: til og med 48 timer etter dose, flerdosefase: gjennom 24 timer etter første og andre dose
PK for ARO-DUX4: Halveringstid for terminal eliminering (t1/2)
Tidsramme: Enkeltdosefase: til og med 48 timer etter dose, flerdosefase: gjennom 24 timer etter første og andre dose
Enkeltdosefase: til og med 48 timer etter dose, flerdosefase: gjennom 24 timer etter første og andre dose
PK for ARO-DUX4: Systemisk klarering (CL)
Tidsramme: Enkeltdosefase: til og med 48 timer etter dose, flerdosefase: gjennom 24 timer etter første og andre dose
Enkeltdosefase: til og med 48 timer etter dose, flerdosefase: gjennom 24 timer etter første og andre dose
PK for ARO-DUX4: Distribusjonsvolum (Vss)
Tidsramme: Enkeltdosefase: til og med 48 timer etter dose, flerdosefase: gjennom 24 timer etter første og andre dose
Enkeltdosefase: til og med 48 timer etter dose, flerdosefase: gjennom 24 timer etter første og andre dose
PK av ARO-DUX4: Gjenoppretting av uendret medikament i urin over 0-24 timer (utskilt mengde: Ae)
Tidsramme: Enkeltdosefase: til og med 48 timer etter dose, flerdosefase: gjennom 24 timer etter første og andre dose
Enkeltdosefase: til og med 48 timer etter dose, flerdosefase: gjennom 24 timer etter første og andre dose
PK av ARO-DUX4: Fraksjon av legemiddel utskilt i urin som prosent av intravenøs (IV) dose (Fe)
Tidsramme: Enkeltdosefase: til og med 48 timer etter dose, flerdosefase: gjennom 24 timer etter første og andre dose
Enkeltdosefase: til og med 48 timer etter dose, flerdosefase: gjennom 24 timer etter første og andre dose
PK for ARO-DUX4: Renal Clearance (CLr)
Tidsramme: Enkeltdosefase: til og med 48 timer etter dose, flerdosefase: gjennom 24 timer etter første og andre dose
Enkeltdosefase: til og med 48 timer etter dose, flerdosefase: gjennom 24 timer etter første og andre dose

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. februar 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

15. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARODUX4-1001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Facio-Scapulo-Humeral dystrofi

Kliniske studier på ARO-DUX4 for injeksjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Chile

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere