Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av ARO-DUX4 hos voksne pasienter med Facioscapulohumeral muskeldystrofi type 1

7. august 2026 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En fase 1/2a dose-eskalerende studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ARO-DUX4 hos voksne pasienter med Facioscapulohumeral muskeldystrofi type 1

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk (PK) og farmakodynamikk (PD) til ARO-DUX4 hos deltakere med facioscapulohumeral muskeldystrofi Type 1 (FSHD1). I del 1 av studien vil deltakerne få en enkelt dose ARO-DUX4 eller placebo. I del 2 av studien vil deltakerne motta 2 eller 4 doser ARO-DUX4 eller placebo. Deltakere som fullfører del 1 vil ha muligheten til å screene på nytt og randomisere til del 2. Alle deltakere vil gjennomgå pre- og post-dose MR-veiledet muskelbiopsier (totalt 2 biopsier). Deltakere som fullfører del 1 og melder seg på del 2 vil bli pålagt å gjennomgå en ekstra screeningbiopsi. Deltakere som fullfører del 1 eller del 2 kan ha muligheten til å fortsette å motta legemiddel i en åpen utvidelsesstudie eller kan være kvalifisert til å delta i senere kliniske studier.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-post: SareptAlly@sarepta.com

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Rekruttering
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australia, 4066
        • Rekruttering
        • Wesley Research Institute
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Rekruttering
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Rekruttering
        • Alfred Health
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N4Z6
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2G4
        • Rekruttering
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A2B4
        • Rekruttering
        • McGill University
  • Italia
      • Milan, Italia, 20162
        • Rekruttering
        • Centro Clinico Nemo Milann
      • Roma, Italia, 00168
        • Rekruttering
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333
        • Rekruttering
        • Centre For Human Drug Research
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1010
        • Rekruttering
        • New Zealand Clinical Research
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spania, 28034
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia, Spania, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari l Politecnic La Fe de Valencia
  • Tyskland
      • München, Tyskland, 80336
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum München
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Rekruttering
        • Neurologische Universitätsklinik Am Rku

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genetisk bekreftet FSHD1 basert på screeningsevaluering eller kildeverifiserbar medisinsk journal
  • Klinisk alvorlighetsgrad mellom 3 og 8 (skala, 0 til 10)
  • Må ha kvalifisert underekstremitetsmuskel for biopsi som bestemt fra MR av en sentral leser
  • Et 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) ved screening uten abnormiteter som kan kompromittere deltakerens sikkerhet i studien
  • Deltakere i fertil alder og deres partnere må bruke svært effektiv prevensjon under studien og i minst 12 uker etter slutten av studien eller siste dose med studiemedisin, avhengig av hva som er senere. Hanner må ikke donere sæd under studien fra dag 1 før minst 12 uker etter slutten av studien eller siste dose med studiemedisin, avhengig av hva som er senere.

Ekskluderingskriterier:

  • Humant immunsviktvirus (HIV)-infeksjon som vist ved tilstedeværelse av anti-HIV-antistoff (seropositivt) ved screening
  • Seropositiv for hepatitt B (HBV) eller hepatitt C (HCV) ved screening
  • Ukontrollert hypertensjon
  • Alvorlig kardiovaskulær sykdom
  • Historien om trombotiske hendelser
  • Blodplateantall mindre enn den nedre normalgrensen ved screening
  • Anamnese eller tilstedeværelse av: en hyperkoagulerbar tilstand, proteinuri i nefrotisk område, antifosfolipid-antistoffsyndrom, myeloproliferativ sykdom, manglende evne til å bevege seg, bruk av hormonbaserte prevensjonsmidler.
  • Enhver kontraindikasjon for muskelbiopsi eller MR

Merk: ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde per protokoll

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SRP-1001
SRP-1001 for injection
Legemiddel: SRP-1001 for Injection
Single or multiple doses of SRP-1001 by intravenous (IV) infusion
Andre navn:
  • ARO-DUX4 for Injection
Placebo komparator: Placebo
Sodium chloride (0.9%)
Legemiddel: Placebo
Calculated volume to match active treatment by IV infusion

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events Over Time Through End of Study
Tidsramme: Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360
Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
PK of SRP-1001: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Tidsramme: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Tidsramme: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Tidsramme: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time from Zero to Infinity (AUCinf)
Tidsramme: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Terminal Elimination Half-Life (t1/2)
Tidsramme: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Systemic Clearance (CL)
Tidsramme: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Volume of Distribution (Vss)
Tidsramme: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Recovery of Unchanged Drug in Urine Over 0-24 Hours (Amount Excreted: Ae)
Tidsramme: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Fraction of Drug Excreted in Urine as Percent of IV Dose (Fe)
Tidsramme: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Renal Clearance (CLr)
Tidsramme: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. juni 2024

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2028

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

15. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SRP-1001-101
  • 2023-509748-89-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere