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ARO-DUX4 在成人 1 型面肩肱型肌营养不良症患者中的研究

2026年8月7日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.

一项评估 ARO-DUX4 在成人 1 型面肩肱型肌营养不良症患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的 1/2a 期剂量递增研究

本研究的目的是评估 ARO-DUX4 在 1 型面肩肱型肌营养不良症 (FSHD1) 参与者中的安全性、耐受性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD)。 在研究的第 1 部分中，参与者将接受单剂量的 ARO-DUX4 或安慰剂。 在研究的第 2 部分中，参与者将接受 2 或 4 剂 ARO-DUX4 或安慰剂。 完成第 1 部分的参与者可以选择重新筛选并重新随机进入第 2 部分。所有参与者将接受给药前和给药后 MRI 引导的肌肉活检（总共 2 次活检）。 完成第 1 部分并注册第 2 部分的参与者将需要接受额外的筛查活检。 完成第 1 部分或第 2 部分的参与者可以选择继续在开放标签扩展研究中接受药物，或者可能有资格参加后期临床研究。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

60

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • 电话号码：1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • 邮箱：SareptAlly@sarepta.com

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T2N4Z6
        • 尚未招聘
        • University Of Calgary
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G2G4
        • 招聘中
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3A2B4
        • 招聘中
        • McGill University
  • 德国
      • München、德国、80336
        • 招聘中
        • Universitätsklinikum München
      • Ulm、德国、89081
        • 招聘中
        • Neurologische Universitätsklinik Am Rku
  • 意大利
      • Milan、意大利、20162
        • 招聘中
        • Centro Clinico Nemo Milann
      • Roma、意大利、00168
        • 招聘中
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • 新西兰
      • Auckland、新西兰、1010
        • 招聘中
        • New Zealand Clinical Research
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Liverpool、New South Wales、澳大利亚、2170
        • 招聘中
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Auchenflower、Queensland、澳大利亚、4066
        • 招聘中
        • Wesley Research Institute
      • Birtinya、Queensland、澳大利亚、4575
        • 招聘中
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
        • 招聘中
        • Alfred Health
  • 荷兰
      • Leiden、荷兰、2333
        • 招聘中
        • Centre For Human Drug Research
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid、西班牙、28034
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia、西班牙、46026
        • 招聘中
        • Hospital Universitari l Politecnic La Fe de Valencia

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 根据筛查评估或来源可验证的医疗记录进行基因确认的 FSHD1
  • 临床严重程度评分介于 3 到 8 之间（等级，0 到 10）
  • 必须具有由中心读取器通过 MRI 确定的符合活检条件的下肢肌肉
  • 筛选时的 12 导联心电图 (ECG) 未发现可能危及参与者研究安全的异常情况
  • 有生育能力的参与者及其伴侣必须在研究期间以及研究结束或最后一剂研究药物（以较晚者为准）后至少 12 周内使用高效避孕措施。 从第一天到研究结束或最后一剂研究药物（以较晚者为准）后至少 12 周，男性不得在研究期间捐献精子。

排除标准：

  • 筛查时出现抗 HIV 抗体（血清反应阳性）表明存在人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染
  • 筛查时乙型肝炎 (HBV) 或丙型肝炎 (HCV) 血清阳性
  • 未控制的高血压
  • 严重心血管疾病
  • 血栓事件史
  • 筛查时血小板计数低于正常下限
  • 病史或存在：高凝状态、肾病范围蛋白尿、抗磷脂抗体综合征、骨髓增生性疾病、无法行走、使用激素避孕药。
  • 肌肉活检或 MRI 的任何禁忌症

注意：每个方案可能适用额外的纳入/排除标准

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：SRP-1001
SRP-1001 for injection
药品：SRP-1001 for Injection
Single or multiple doses of SRP-1001 by intravenous (IV) infusion
其他名称：
  • ARO-DUX4 for Injection
安慰剂比较：Placebo
Sodium chloride (0.9%)
药品：Placebo
Calculated volume to match active treatment by IV infusion

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events Over Time Through End of Study
大体时间：Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360
Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360

次要结果测量

结果测量
大体时间
PK of SRP-1001: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
大体时间：Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
大体时间：Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
大体时间：Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time from Zero to Infinity (AUCinf)
大体时间：Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Terminal Elimination Half-Life (t1/2)
大体时间：Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Systemic Clearance (CL)
大体时间：Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Volume of Distribution (Vss)
大体时间：Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Recovery of Unchanged Drug in Urine Over 0-24 Hours (Amount Excreted: Ae)
大体时间：Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Fraction of Drug Excreted in Urine as Percent of IV Dose (Fe)
大体时间：Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Renal Clearance (CLr)
大体时间：Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sarepta Therapeutics, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年6月19日

初级完成 (估计的)

2028年12月31日

研究完成 (估计的)

2028年12月31日

研究注册日期

首次提交

2023年11月8日

首先提交符合 QC 标准的

2023年11月13日

首次发布 (实际的)

2023年11月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月7日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SRP-1001-101
  • 2023-509748-89-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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