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Estudio de ARO-DUX4 en pacientes adultos con distrofia muscular facioescapulohumeral tipo 1

7 de agosto de 2026 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Un estudio de fase 1/2a de aumento de dosis para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de ARO-DUX4 en pacientes adultos con distrofia muscular facioescapulohumeral tipo 1

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK) y farmacodinamia (PD) de ARO-DUX4 en participantes con distrofia muscular facioescapulohumeral tipo 1 (FSHD1). En la Parte 1 del estudio, los participantes recibirán una dosis única de ARO-DUX4 o placebo. En la Parte 2 del estudio, los participantes recibirán 2 o 4 dosis de ARO-DUX4 o placebo. Los participantes que completen la Parte 1 tendrán la opción de volver a realizar pruebas de detección y volver a aleatorizar a la Parte 2. Todos los participantes se someterán a biopsias musculares guiadas por resonancia magnética antes y después de la dosis (un total de 2 biopsias). Los participantes que completen la Parte 1 y se inscriban en la Parte 2 deberán someterse a una biopsia de detección adicional. Los participantes que completen la Parte 1 o la Parte 2 pueden tener la opción de continuar recibiendo el medicamento en un estudio de extensión de etiqueta abierta o pueden ser elegibles para participar en estudios clínicos en etapas posteriores.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Número de teléfono: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Correo electrónico: SareptAlly@sarepta.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • München, Alemania, 80336
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum München
      • Ulm, Alemania, 89081
        • Reclutamiento
        • Neurologische Universitätsklinik Am Rku
  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Reclutamiento
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australia, 4066
        • Reclutamiento
        • Wesley Research Institute
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Reclutamiento
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Reclutamiento
        • Alfred Health
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N4Z6
        • Aún no reclutando
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G2G4
        • Reclutamiento
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A2B4
        • Reclutamiento
        • McGill University
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, España, 28034
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Ramon Y Cajal
      • Valencia, España, 46026
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitari l Politecnic La Fe de Valencia
  • Italia
      • Milan, Italia, 20162
        • Reclutamiento
        • Centro Clinico Nemo Milann
      • Roma, Italia, 00168
        • Reclutamiento
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 1010
        • Reclutamiento
        • New Zealand Clinical Research
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333
        • Reclutamiento
        • Centre For Human Drug Research

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • FSHD1 genéticamente confirmado según una evaluación de detección o un registro médico verificable de fuente
  • Puntuación de gravedad clínica entre 3 y 8 (escala de 0 a 10)
  • Debe tener un músculo de la extremidad inferior elegible para la biopsia según lo determine un lector central mediante resonancia magnética.
  • Un electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones en el momento de la selección sin anomalías que puedan comprometer la seguridad del participante en el estudio.
  • Los participantes en edad fértil y sus parejas deben utilizar métodos anticonceptivos altamente eficaces durante el estudio y durante al menos 12 semanas después del final del estudio o de la última dosis del medicamento del estudio, lo que ocurra más tarde. Los hombres no deben donar esperma durante el estudio desde el día 1 hasta al menos 12 semanas después del final del estudio o de la última dosis del medicamento del estudio, lo que ocurra más tarde.

Criterio de exclusión:

  • Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), demostrada por la presencia de anticuerpos anti-VIH (seropositivos) en la selección
  • Seropositivo para hepatitis B (VHB) o hepatitis C (VHC) en el cribado
  • Hipertensión no controlada
  • Enfermedad cardiovascular grave
  • Historia de eventos trombólicos
  • Recuento de plaquetas inferior al límite inferior normal en el cribado
  • Historia o presencia de: estado de hipercoagulabilidad, proteinuria en rango nefrótico, síndrome de anticuerpos antifosfolípidos, enfermedad mieloproliferativa, incapacidad para deambular, uso de anticonceptivos hormonales.
  • Cualquier contraindicación para biopsia muscular o resonancia magnética.

Nota: pueden aplicarse criterios de inclusión/exclusión adicionales por protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: SRP-1001
SRP-1001 for injection
Droga: SRP-1001 for Injection
Single or multiple doses of SRP-1001 by intravenous (IV) infusion
Otros nombres:
  • ARO-DUX4 for Injection
Comparador de placebos: Placebo
Sodium chloride (0.9%)
Droga: Placebo
Calculated volume to match active treatment by IV infusion

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events Over Time Through End of Study
Periodo de tiempo: Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360
Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
PK of SRP-1001: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Periodo de tiempo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Periodo de tiempo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Periodo de tiempo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time from Zero to Infinity (AUCinf)
Periodo de tiempo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Terminal Elimination Half-Life (t1/2)
Periodo de tiempo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Systemic Clearance (CL)
Periodo de tiempo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Volume of Distribution (Vss)
Periodo de tiempo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Recovery of Unchanged Drug in Urine Over 0-24 Hours (Amount Excreted: Ae)
Periodo de tiempo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Fraction of Drug Excreted in Urine as Percent of IV Dose (Fe)
Periodo de tiempo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Renal Clearance (CLr)
Periodo de tiempo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de noviembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de noviembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

15 de noviembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SRP-1001-101
  • 2023-509748-89-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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