Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ARO-DUX4 vizsgálata 1-es típusú facioscapulohumeralis izomdisztrófiában szenvedő felnőtt betegeknél

2026. augusztus 7. frissítette: Sarepta Therapeutics, Inc.

1./2a. fázisú dózisnövelő vizsgálat az ARO-DUX4 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére 1-es típusú facioscapulohumeralis izomdisztrófiában szenvedő felnőtt betegeknél

Ennek a vizsgálatnak a célja az ARO-DUX4 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának (PK) és farmakodinámiájának (PD) értékelése 1-es típusú facioscapulohumeralis izomdisztrófiában (FSHD1) szenvedő résztvevőknél. A vizsgálat 1. részében a résztvevők egyszeri adag ARO-DUX4-et vagy placebót kapnak. A vizsgálat 2. részében a résztvevők 2 vagy 4 adag ARO-DUX4-et vagy placebót kapnak. Az 1. részt teljesítő résztvevők lehetőséget kapnak az újraszűrésre, és a 2. részbe történő véletlenszerű besorolásra. Minden résztvevőnek MRI-vel vezérelt izombiopszián kell átesnie az adagolás előtt és után (összesen 2 biopszia). Azok a résztvevők, akik kitöltik az 1. részt és beiratkoznak a 2. részbe, további szűrési biopszián kell átesni. Az 1. vagy 2. részt befejező résztvevők lehetőséget kaphatnak arra, hogy továbbra is kapjanak gyógyszert egy nyílt kiterjesztésű vizsgálatban, vagy jogosultak lehetnek későbbi klinikai vizsgálatokban való részvételre.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

60

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonszám: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Ausztrália, 2170
        • Toborzás
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Ausztrália, 4066
        • Toborzás
        • Wesley Research Institute
      • Birtinya, Queensland, Ausztrália, 4575
        • Toborzás
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3004
        • Toborzás
        • Alfred Health
  • Hollandia
      • Leiden, Hollandia, 2333
        • Toborzás
        • Centre For Human Drug Research
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4Z6
        • Még nincs toborzás
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2G4
        • Toborzás
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A2B4
        • Toborzás
        • McGill University
  • Németország
      • München, Németország, 80336
        • Toborzás
        • Universitätsklinikum München
      • Ulm, Németország, 89081
        • Toborzás
        • Neurologische Universitätsklinik Am Rku
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország, 20162
        • Toborzás
        • Centro Clinico Nemo Milann
      • Roma, Olaszország, 00168
        • Toborzás
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanyolország, 28034
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia, Spanyolország, 46026
        • Toborzás
        • Hospital Universitari l Politecnic La Fe de Valencia
  • Új Zéland
      • Auckland, Új Zéland, 1010
        • Toborzás
        • New Zealand Clinical Research

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Genetikailag megerősített FSHD1 a szűrés értékelése vagy a forrás által igazolható egészségügyi dokumentáció alapján
  • Klinikai súlyossági pontszám 3 és 8 között (skála, 0-10)
  • Biopsziára alkalmas alsó végtagi izomzattal kell rendelkeznie, amelyet egy központi olvasó MRI-vel határoz meg
  • 12 elvezetéses elektrokardiogram (EKG) a szűréskor, olyan rendellenességek nélkül, amelyek veszélyeztethetik a vizsgálatban résztvevő biztonságát
  • A fogamzóképes korú résztvevőknek és partnereiknek rendkívül hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a vizsgálat során és legalább 12 hétig a vizsgálat vagy a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után, attól függően, hogy melyik következik be. A hímek nem adományozhatnak spermát a vizsgálat során az 1. naptól a vizsgálat vagy a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő legalább 12 hétig, attól függően, hogy melyik következik be.

Kizárási kritériumok:

  • Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés, amit a HIV-ellenes antitest (szeropozitív) jelenléte mutat a szűrés során
  • Szeropozitív hepatitis B-re (HBV) vagy hepatitis C-re (HCV) a szűréskor
  • Nem kontrollált magas vérnyomás
  • Súlyos szív- és érrendszeri betegség
  • Tromboliás események története
  • A vérlemezkeszám kevesebb, mint a normál alsó határa a szűréskor
  • Előzménye vagy jelenléte: hiperkoagulálható állapot, nephrosis tartományú proteinuria, antifoszfolipid antitest szindróma, mieloproliferatív betegség, mozgásképtelenség, hormon alapú fogamzásgátlók használata.
  • Bármilyen ellenjavallat izombiopsziára vagy MRI-re

Megjegyzés: protokollonként további felvételi/kizárási feltételek vonatkozhatnak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: SRP-1001
SRP-1001 for injection
Drog: SRP-1001 for Injection
Single or multiple doses of SRP-1001 by intravenous (IV) infusion
Más nevek:
  • ARO-DUX4 for Injection
Placebo Comparator: Placebo
Sodium chloride (0.9%)
Drog: Placebo
Calculated volume to match active treatment by IV infusion

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events Over Time Through End of Study
Időkeret: Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360
Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
PK of SRP-1001: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Időkeret: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Időkeret: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Időkeret: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time from Zero to Infinity (AUCinf)
Időkeret: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Terminal Elimination Half-Life (t1/2)
Időkeret: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Systemic Clearance (CL)
Időkeret: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Volume of Distribution (Vss)
Időkeret: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Recovery of Unchanged Drug in Urine Over 0-24 Hours (Amount Excreted: Ae)
Időkeret: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Fraction of Drug Excreted in Urine as Percent of IV Dose (Fe)
Időkeret: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Renal Clearance (CLr)
Időkeret: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. június 19.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. november 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 13.

Első közzététel (Tényleges)

2023. november 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 7.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SRP-1001-101
  • 2023-509748-89-00 (Ctis)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel