Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ARO-DUX4 u dorosłych pacjentów z dystrofią mięśni twarzowo-łopatkowo-ramiennych typu 1

7 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Badanie fazy 1/2a ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki ARO-DUX4 u dorosłych pacjentów z dystrofią mięśni twarzowo-łopatkowo-ramiennych typu 1

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) ARO-DUX4 u uczestników z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną typu 1 (FSHD1). W Części 1 badania uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę ARO-DUX4 lub placebo. W drugiej części badania uczestnicy otrzymają 2 lub 4 dawki ARO-DUX4 lub placebo. Uczestnicy, którzy ukończą Część 1, będą mieli możliwość ponownego poddania się badaniu przesiewowemu i ponownej randomizacji do Części 2. Wszyscy uczestnicy zostaną poddani biopsjom mięśni pod kontrolą MRI przed i po podaniu dawki leku (w sumie 2 biopsje). Uczestnicy, którzy ukończą Część 1 i zapiszą się do Części 2, będą musieli przejść dodatkową biopsję przesiewową. Uczestnicy, którzy ukończą Część 1 lub Część 2, mogą mieć możliwość kontynuacji przyjmowania leku w ramach otwartego badania uzupełniającego lub mogą kwalifikować się do udziału w badaniach klinicznych na późniejszym etapie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numer telefonu: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Rekrutacyjny
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australia, 4066
        • Rekrutacyjny
        • Wesley Research Institute
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Rekrutacyjny
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Rekrutacyjny
        • Alfred Health
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari l Politecnic La Fe de Valencia
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333
        • Rekrutacyjny
        • Centre For Human Drug Research
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4Z6
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2G4
        • Rekrutacyjny
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A2B4
        • Rekrutacyjny
        • McGill University
  • Niemcy
      • München, Niemcy, 80336
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum München
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Rekrutacyjny
        • Neurologische Universitätsklinik Am Rku
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1010
        • Rekrutacyjny
        • New Zealand Clinical Research
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20162
        • Rekrutacyjny
        • Centro Clinico Nemo Milann
      • Roma, Włochy, 00168
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzony FSHD1 na podstawie oceny przesiewowej lub weryfikowalnej dokumentacji medycznej
  • Wynik ciężkości klinicznej od 3 do 8 (skala od 0 do 10)
  • Musi mieć mięsień kończyny dolnej kwalifikujący się do biopsji, określony na podstawie MRI przez centralnego czytnika
  • Elektrokardiogram 12-odprowadzeniowy (EKG) podczas badania przesiewowego bez nieprawidłowości mogących zagrozić bezpieczeństwu uczestnika badania
  • Uczestnicy w wieku rozrodczym i ich partnerzy muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję w trakcie badania i przez co najmniej 12 tygodni po zakończeniu badania lub ostatniej dawce badanego leku, w zależności od tego, co nastąpi później. Mężczyźni nie mogą oddawać nasienia podczas badania, począwszy od dnia 1. aż do co najmniej 12 tygodni po zakończeniu badania lub ostatniej dawce badanego leku, w zależności od tego, co nastąpi później.

Kryteria wyłączenia:

  • Zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) wykazane na podstawie obecności przeciwciał anty-HIV (seropozytywnych) podczas badania przesiewowego
  • Seropozytywny na wirusowe zapalenie wątroby typu B (HBV) lub wirusowe zapalenie wątroby typu C (HCV) podczas badania przesiewowego
  • Niekontrolowane nadciśnienie
  • Ciężka choroba układu krążenia
  • Historia zdarzeń zakrzepowych
  • Liczba płytek krwi mniejsza niż dolna granica normy w badaniu przesiewowym
  • Historia lub obecność: stanu nadkrzepliwości, białkomoczu w zakresie nerczycowym, zespołu przeciwciał antyfosfolipidowych, choroby mieloproliferacyjnej, niemożności poruszania się, stosowania hormonalnych środków antykoncepcyjnych.
  • Wszelkie przeciwwskazania do biopsji mięśnia lub MRI

Uwaga: dla każdego protokołu mogą obowiązywać dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SRP-1001
SRP-1001 for injection
Lek: SRP-1001 for Injection
Single or multiple doses of SRP-1001 by intravenous (IV) infusion
Inne nazwy:
  • ARO-DUX4 for Injection
Komparator placebo: Placebo
Sodium chloride (0.9%)
Lek: Placebo
Calculated volume to match active treatment by IV infusion

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events Over Time Through End of Study
Ramy czasowe: Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360
Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
PK of SRP-1001: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Ramy czasowe: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Ramy czasowe: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Ramy czasowe: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time from Zero to Infinity (AUCinf)
Ramy czasowe: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Terminal Elimination Half-Life (t1/2)
Ramy czasowe: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Systemic Clearance (CL)
Ramy czasowe: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Volume of Distribution (Vss)
Ramy czasowe: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Recovery of Unchanged Drug in Urine Over 0-24 Hours (Amount Excreted: Ae)
Ramy czasowe: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Fraction of Drug Excreted in Urine as Percent of IV Dose (Fe)
Ramy czasowe: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Renal Clearance (CLr)
Ramy czasowe: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SRP-1001-101
  • 2023-509748-89-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj