Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ARO-DUX4 u dorosłych pacjentów z dystrofią mięśni twarzowo-łopatkowo-ramiennych typu 1

4 lutego 2026 zaktualizowane przez: Arrowhead Pharmaceuticals

Badanie fazy 1/2a ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki ARO-DUX4 u dorosłych pacjentów z dystrofią mięśni twarzowo-łopatkowo-ramiennych typu 1

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) ARO-DUX4 u uczestników z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną typu 1 (FSHD1). W Części 1 badania uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę ARO-DUX4 lub placebo. W drugiej części badania uczestnicy otrzymają 2 lub 4 dawki ARO-DUX4 lub placebo. Uczestnicy, którzy ukończą Część 1, będą mieli możliwość ponownego poddania się badaniu przesiewowemu i ponownej randomizacji do Części 2. Wszyscy uczestnicy zostaną poddani biopsjom mięśni pod kontrolą MRI przed i po podaniu dawki leku (w sumie 2 biopsje). Uczestnicy, którzy ukończą Część 1 i zapiszą się do Części 2, będą musieli przejść dodatkową biopsję przesiewową. Uczestnicy, którzy ukończą Część 1 lub Część 2, mogą mieć możliwość kontynuacji przyjmowania leku w ramach otwartego badania uzupełniającego lub mogą kwalifikować się do udziału w badaniach klinicznych na późniejszym etapie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 2
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australia, 4066
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 3
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 1
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 4
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 3
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 2
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 1
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 1
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4Z6
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site 2
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2G4
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 3
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A2B4
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 1
  • Niemcy
      • München, Niemcy, 80336
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 2
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 1
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1010
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 1
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Wycofane
        • Research Site
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20162
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 1
      • Roma, Włochy, 00168
        • Rekrutacyjny
        • Research Site 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzony FSHD1 na podstawie oceny przesiewowej lub weryfikowalnej dokumentacji medycznej
  • Wynik ciężkości klinicznej od 3 do 8 (skala od 0 do 10)
  • Musi mieć mięsień kończyny dolnej kwalifikujący się do biopsji, określony na podstawie MRI przez centralnego czytnika
  • Elektrokardiogram 12-odprowadzeniowy (EKG) podczas badania przesiewowego bez nieprawidłowości mogących zagrozić bezpieczeństwu uczestnika badania
  • Uczestnicy w wieku rozrodczym i ich partnerzy muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję w trakcie badania i przez co najmniej 12 tygodni po zakończeniu badania lub ostatniej dawce badanego leku, w zależności od tego, co nastąpi później. Mężczyźni nie mogą oddawać nasienia podczas badania, począwszy od dnia 1. aż do co najmniej 12 tygodni po zakończeniu badania lub ostatniej dawce badanego leku, w zależności od tego, co nastąpi później.

Kryteria wyłączenia:

  • Zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) wykazane na podstawie obecności przeciwciał anty-HIV (seropozytywnych) podczas badania przesiewowego
  • Seropozytywny na wirusowe zapalenie wątroby typu B (HBV) lub wirusowe zapalenie wątroby typu C (HCV) podczas badania przesiewowego
  • Niekontrolowane nadciśnienie
  • Ciężka choroba układu krążenia
  • Historia zdarzeń zakrzepowych
  • Liczba płytek krwi mniejsza niż dolna granica normy w badaniu przesiewowym
  • Historia lub obecność: stanu nadkrzepliwości, białkomoczu w zakresie nerczycowym, zespołu przeciwciał antyfosfolipidowych, choroby mieloproliferacyjnej, niemożności poruszania się, stosowania hormonalnych środków antykoncepcyjnych.
  • Wszelkie przeciwwskazania do biopsji mięśnia lub MRI

Uwaga: dla każdego protokołu mogą obowiązywać dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ARO-DUX4
ARO-DUX4 do wtrysku
Lek: ARO-DUX4 do wtrysku
pojedynczą lub wielokrotną dawkę ARO-DUX4 w infuzji dożylnej (IV).
Komparator placebo: Placebo
(0,9% NaCl)
Lek: Placebo
obliczona objętość odpowiadająca aktywnemu leczeniu poprzez infuzję dożylną

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) w czasie do końca badania (EOS)
Ramy czasowe: Część 1: Do dnia 90; Część 2: Do dnia 360
Część 1: Do dnia 90; Część 2: Do dnia 360

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Farmakokinetyka (PK) ARO-DUX4: Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Część 1: przez 48 godzin po dawce (wszystkie kohorty) i przez 48 godzin po drugiej dawce (tylko kohorty 3 i 4); Część 2: do 8 godzin po pierwszej i drugiej dawce
Część 1: przez 48 godzin po dawce (wszystkie kohorty) i przez 48 godzin po drugiej dawce (tylko kohorty 3 i 4); Część 2: do 8 godzin po pierwszej i drugiej dawce
PK ARO-DUX4: Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od zera do 24 godzin (AUC0-24)
Ramy czasowe: Część 1: przez 48 godzin po dawce (wszystkie kohorty) i przez 48 godzin po drugiej dawce (tylko kohorty 3 i 4); Część 2: do 8 godzin po pierwszej i drugiej dawce
Część 1: przez 48 godzin po dawce (wszystkie kohorty) i przez 48 godzin po drugiej dawce (tylko kohorty 3 i 4); Część 2: do 8 godzin po pierwszej i drugiej dawce
PK ARO-DUX4: Powierzchnia pod stężeniem w osoczu w funkcji krzywej czasu od zera do ostatniego oznaczalnego stężenia w osoczu (AUClast)
Ramy czasowe: Część 1: przez 48 godzin po dawce (wszystkie kohorty) i przez 48 godzin po drugiej dawce (tylko kohorty 3 i 4); Część 2: do 8 godzin po pierwszej i drugiej dawce
Część 1: przez 48 godzin po dawce (wszystkie kohorty) i przez 48 godzin po drugiej dawce (tylko kohorty 3 i 4); Część 2: do 8 godzin po pierwszej i drugiej dawce
PK ARO-DUX4: Powierzchnia pod stężeniem w osoczu w funkcji czasu od zera do nieskończoności (AUCinf)
Ramy czasowe: Część 1: przez 48 godzin po dawce (wszystkie kohorty) i przez 48 godzin po drugiej dawce (tylko kohorty 3 i 4); Część 2: do 8 godzin po pierwszej i drugiej dawce
Część 1: przez 48 godzin po dawce (wszystkie kohorty) i przez 48 godzin po drugiej dawce (tylko kohorty 3 i 4); Część 2: do 8 godzin po pierwszej i drugiej dawce
PK ARO-DUX4: Okres półtrwania w końcowej fazie eliminacji (t1/2)
Ramy czasowe: Część 1: przez 48 godzin po dawce (wszystkie kohorty) i przez 48 godzin po drugiej dawce (tylko kohorty 3 i 4); Część 2: do 8 godzin po pierwszej i drugiej dawce
Część 1: przez 48 godzin po dawce (wszystkie kohorty) i przez 48 godzin po drugiej dawce (tylko kohorty 3 i 4); Część 2: do 8 godzin po pierwszej i drugiej dawce
PK ARO-DUX4: Klirens ogólnoustrojowy (CL)
Ramy czasowe: Część 1: przez 48 godzin po dawce (wszystkie kohorty) i przez 48 godzin po drugiej dawce (tylko kohorty 3 i 4); Część 2: do 8 godzin po pierwszej i drugiej dawce
Część 1: przez 48 godzin po dawce (wszystkie kohorty) i przez 48 godzin po drugiej dawce (tylko kohorty 3 i 4); Część 2: do 8 godzin po pierwszej i drugiej dawce
PK ARO-DUX4: Wielkość dystrybucji (Vss)
Ramy czasowe: Część 1: przez 48 godzin po dawce (wszystkie kohorty) i przez 48 godzin po drugiej dawce (tylko kohorty 3 i 4); Część 2: do 8 godzin po pierwszej i drugiej dawce
Część 1: przez 48 godzin po dawce (wszystkie kohorty) i przez 48 godzin po drugiej dawce (tylko kohorty 3 i 4); Część 2: do 8 godzin po pierwszej i drugiej dawce
PK ARO-DUX4: Odzysk niezmienionego leku w moczu w ciągu 0–24 godzin (wydalana ilość: Ae)
Ramy czasowe: Część 1: przez 48 godzin po dawce (wszystkie kohorty) i przez 48 godzin po drugiej dawce (tylko kohorty 3 i 4); Część 2: do 8 godzin po pierwszej i drugiej dawce
Część 1: przez 48 godzin po dawce (wszystkie kohorty) i przez 48 godzin po drugiej dawce (tylko kohorty 3 i 4); Część 2: do 8 godzin po pierwszej i drugiej dawce
PK ARO-DUX4: Frakcja leku wydalana z moczem jako procent dawki dożylnej (IV) (Fe)
Ramy czasowe: Część 1: przez 48 godzin po dawce (wszystkie kohorty) i przez 48 godzin po drugiej dawce (tylko kohorty 3 i 4); Część 2: do 8 godzin po pierwszej i drugiej dawce
Część 1: przez 48 godzin po dawce (wszystkie kohorty) i przez 48 godzin po drugiej dawce (tylko kohorty 3 i 4); Część 2: do 8 godzin po pierwszej i drugiej dawce
PK ARO-DUX4: Klirens nerkowy (CLr)
Ramy czasowe: Część 1: przez 48 godzin po dawce (wszystkie kohorty) i przez 48 godzin po drugiej dawce (tylko kohorty 3 i 4); Część 2: do 8 godzin po pierwszej i drugiej dawce
Część 1: przez 48 godzin po dawce (wszystkie kohorty) i przez 48 godzin po drugiej dawce (tylko kohorty 3 i 4); Część 2: do 8 godzin po pierwszej i drugiej dawce

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARODUX4-1001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ARO-DUX4 do wtrysku

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hong Kong

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj