Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ARO-DUX4 hos voksne patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi type 1

7. august 2026 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En fase 1/2a dosis-eskalerende undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetik og farmakodynamikken af ​​ARO-DUX4 hos voksne patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi type 1

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) af ARO-DUX4 hos deltagere med facioscapulohumeral muskeldystrofi Type 1 (FSHD1). I del 1 af undersøgelsen vil deltagerne modtage en enkelt dosis ARO-DUX4 eller placebo. I del 2 af undersøgelsen vil deltagerne modtage 2 eller 4 doser ARO-DUX4 eller placebo. Deltagere, der gennemfører del 1, vil have mulighed for at gen-screene og re-randomisere til del 2. Alle deltagere vil gennemgå præ- og post-dosis MRI-guidede muskelbiopsier (i alt 2 biopsier). Deltagere, der gennemfører del 1 og tilmelder sig del 2, skal gennemgå en yderligere screeningsbiopsi. Deltagere, der gennemfører del 1 eller del 2, kan have mulighed for at fortsætte med at modtage medicin i et åbent forlængelsesstudie eller kan være berettiget til at deltage i senere kliniske studier.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Rekruttering
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australien, 4066
        • Rekruttering
        • Wesley Research Institute
      • Birtinya, Queensland, Australien, 4575
        • Rekruttering
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Rekruttering
        • Alfred Health
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N4Z6
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2G4
        • Rekruttering
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A2B4
        • Rekruttering
        • McGill University
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333
        • Rekruttering
        • Centre For Human Drug Research
  • Italien
      • Milan, Italien, 20162
        • Rekruttering
        • Centro Clinico Nemo Milann
      • Roma, Italien, 00168
        • Rekruttering
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1010
        • Rekruttering
        • New Zealand Clinical Research
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari l Politecnic La Fe de Valencia
  • Tyskland
      • München, Tyskland, 80336
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum München
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Rekruttering
        • Neurologische Universitätsklinik Am Rku

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet FSHD1 baseret på screeningsevaluering eller kildeverificerbar lægejournal
  • Klinisk sværhedsgrad mellem 3 og 8 (skala, 0 til 10)
  • Skal have egnet underekstremitetsmuskel til biopsi som bestemt ud fra MR af en central læser
  • Et 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) ved screening uden abnormiteter, der kan kompromittere deltagerens sikkerhed i undersøgelsen
  • Deltagere i den fødedygtige alder og deres partnere skal bruge højeffektiv prævention under undersøgelsen og i mindst 12 uger efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller sidste dosis af undersøgelsesmedicin, alt efter hvad der er senere. Mænd må ikke donere sæd under undersøgelsen fra dag 1 indtil mindst 12 uger efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller sidste dosis af undersøgelsesmedicin, alt efter hvad der er senere.

Ekskluderingskriterier:

  • Human Immundefekt Virus (HIV) infektion som vist ved tilstedeværelse af anti-HIV antistof (seropositivt) ved screening
  • Seropositiv for hepatitis B (HBV) eller hepatitis C (HCV) ved screening
  • Ukontrolleret hypertension
  • Alvorlig hjerte-kar-sygdom
  • Historien om trombotiske hændelser
  • Blodpladetal mindre end den nedre grænse for normal ved screening
  • Anamnese eller tilstedeværelse af: en hyperkoagulerbar tilstand, nefrotisk proteinuri, antiphospholipid-antistofsyndrom, myeloproliferativ sygdom, manglende evne til at bevæge sig, brug af hormonbaserede præventionsmidler.
  • Enhver kontraindikation for muskelbiopsi eller MR

Bemærk: Yderligere inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde pr. protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SRP-1001
SRP-1001 for injection
Medicin: SRP-1001 for Injection
Single or multiple doses of SRP-1001 by intravenous (IV) infusion
Andre navne:
  • ARO-DUX4 for Injection
Placebo komparator: Placebo
Sodium chloride (0.9%)
Medicin: Placebo
Calculated volume to match active treatment by IV infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events Over Time Through End of Study
Tidsramme: Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360
Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
PK of SRP-1001: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Tidsramme: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Tidsramme: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Tidsramme: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time from Zero to Infinity (AUCinf)
Tidsramme: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Terminal Elimination Half-Life (t1/2)
Tidsramme: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Systemic Clearance (CL)
Tidsramme: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Volume of Distribution (Vss)
Tidsramme: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Recovery of Unchanged Drug in Urine Over 0-24 Hours (Amount Excreted: Ae)
Tidsramme: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Fraction of Drug Excreted in Urine as Percent of IV Dose (Fe)
Tidsramme: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Renal Clearance (CLr)
Tidsramme: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. november 2023

Først opslået (Faktiske)

15. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRP-1001-101
  • 2023-509748-89-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner