Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ARO-DUX4 hos voksne patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi type 1

4. februar 2026 opdateret af: Arrowhead Pharmaceuticals

En fase 1/2a dosis-eskalerende undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetik og farmakodynamikken af ​​ARO-DUX4 hos voksne patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi type 1

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) af ARO-DUX4 hos deltagere med facioscapulohumeral muskeldystrofi Type 1 (FSHD1). I del 1 af undersøgelsen vil deltagerne modtage en enkelt dosis ARO-DUX4 eller placebo. I del 2 af undersøgelsen vil deltagerne modtage 2 eller 4 doser ARO-DUX4 eller placebo. Deltagere, der gennemfører del 1, vil have mulighed for at gen-screene og re-randomisere til del 2. Alle deltagere vil gennemgå præ- og post-dosis MRI-guidede muskelbiopsier (i alt 2 biopsier). Deltagere, der gennemfører del 1 og tilmelder sig del 2, skal gennemgå en yderligere screeningsbiopsi. Deltagere, der gennemfører del 1 eller del 2, kan have mulighed for at fortsætte med at modtage medicin i et åbent forlængelsesstudie eller kan være berettiget til at deltage i senere kliniske studier.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Rekruttering
        • Research Site 2
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australien, 4066
        • Rekruttering
        • Research Site 3
      • Birtinya, Queensland, Australien, 4575
        • Rekruttering
        • Research Site 1
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Rekruttering
        • Research Site 4
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N4Z6
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site 2
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2G4
        • Rekruttering
        • Research Site 3
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A2B4
        • Rekruttering
        • Research Site 1
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333
        • Rekruttering
        • Research Site 1
  • Italien
      • Milan, Italien, 20162
        • Rekruttering
        • Research Site 1
      • Roma, Italien, 00168
        • Rekruttering
        • Research Site 2
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1010
        • Rekruttering
        • Research Site 1
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Research Site 3
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekruttering
        • Research Site 2
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekruttering
        • Research Site 1
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Trukket tilbage
        • Research Site
  • Tyskland
      • München, Tyskland, 80336
        • Rekruttering
        • Research Site 2
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Rekruttering
        • Research Site 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet FSHD1 baseret på screeningsevaluering eller kildeverificerbar lægejournal
  • Klinisk sværhedsgrad mellem 3 og 8 (skala, 0 til 10)
  • Skal have egnet underekstremitetsmuskel til biopsi som bestemt ud fra MR af en central læser
  • Et 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) ved screening uden abnormiteter, der kan kompromittere deltagerens sikkerhed i undersøgelsen
  • Deltagere i den fødedygtige alder og deres partnere skal bruge højeffektiv prævention under undersøgelsen og i mindst 12 uger efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller sidste dosis af undersøgelsesmedicin, alt efter hvad der er senere. Mænd må ikke donere sæd under undersøgelsen fra dag 1 indtil mindst 12 uger efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller sidste dosis af undersøgelsesmedicin, alt efter hvad der er senere.

Ekskluderingskriterier:

  • Human Immundefekt Virus (HIV) infektion som vist ved tilstedeværelse af anti-HIV antistof (seropositivt) ved screening
  • Seropositiv for hepatitis B (HBV) eller hepatitis C (HCV) ved screening
  • Ukontrolleret hypertension
  • Alvorlig hjerte-kar-sygdom
  • Historien om trombotiske hændelser
  • Blodpladetal mindre end den nedre grænse for normal ved screening
  • Anamnese eller tilstedeværelse af: en hyperkoagulerbar tilstand, nefrotisk proteinuri, antiphospholipid-antistofsyndrom, myeloproliferativ sygdom, manglende evne til at bevæge sig, brug af hormonbaserede præventionsmidler.
  • Enhver kontraindikation for muskelbiopsi eller MR

Bemærk: Yderligere inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde pr. protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ARO-DUX4
ARO-DUX4 til injektion
Medicin: ARO-DUX4 til injektion
enkelt- eller multiple doser af ARO-DUX4 ved intravenøs (IV) infusion
Placebo komparator: Placebo
(0,9 % NaCl)
Medicin: Placebo
beregnet volumen til at matche aktiv behandling ved IV-infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) over tid til afslutning af undersøgelsen (EOS)
Tidsramme: Del 1: Op til dag 90; Del 2: Op til dag 360
Del 1: Op til dag 90; Del 2: Op til dag 360

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetik (PK) af ARO-DUX4: Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Del 1: gennem 48 timer efter dosis (alle kohorter) og gennem 48 timer efter anden dosis (kun kohorter 3 & 4); Del 2: gennem 8 timer efter første og anden dosis
Del 1: gennem 48 timer efter dosis (alle kohorter) og gennem 48 timer efter anden dosis (kun kohorter 3 & 4); Del 2: gennem 8 timer efter første og anden dosis
PK for ARO-DUX4: Areal under plasmakoncentrationen versus tid-kurven fra nul til 24 timer (AUC0-24)
Tidsramme: Del 1: gennem 48 timer efter dosis (alle kohorter) og gennem 48 timer efter anden dosis (kun kohorter 3 & 4); Del 2: gennem 8 timer efter første og anden dosis
Del 1: gennem 48 timer efter dosis (alle kohorter) og gennem 48 timer efter anden dosis (kun kohorter 3 & 4); Del 2: gennem 8 timer efter første og anden dosis
PK af ARO-DUX4: Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven fra nul til den sidste kvantificerbare plasmakoncentration (AUClast)
Tidsramme: Del 1: gennem 48 timer efter dosis (alle kohorter) og gennem 48 timer efter anden dosis (kun kohorter 3 & 4); Del 2: gennem 8 timer efter første og anden dosis
Del 1: gennem 48 timer efter dosis (alle kohorter) og gennem 48 timer efter anden dosis (kun kohorter 3 & 4); Del 2: gennem 8 timer efter første og anden dosis
PK af ARO-DUX4: Areal under plasmakoncentrationen versus tid fra nul til uendelig (AUCinf)
Tidsramme: Del 1: gennem 48 timer efter dosis (alle kohorter) og gennem 48 timer efter anden dosis (kun kohorter 3 & 4); Del 2: gennem 8 timer efter første og anden dosis
Del 1: gennem 48 timer efter dosis (alle kohorter) og gennem 48 timer efter anden dosis (kun kohorter 3 & 4); Del 2: gennem 8 timer efter første og anden dosis
PK af ARO-DUX4: Terminal eliminering halveringstid (t1/2)
Tidsramme: Del 1: gennem 48 timer efter dosis (alle kohorter) og gennem 48 timer efter anden dosis (kun kohorter 3 & 4); Del 2: gennem 8 timer efter første og anden dosis
Del 1: gennem 48 timer efter dosis (alle kohorter) og gennem 48 timer efter anden dosis (kun kohorter 3 & 4); Del 2: gennem 8 timer efter første og anden dosis
PK af ARO-DUX4: Systemisk clearance (CL)
Tidsramme: Del 1: gennem 48 timer efter dosis (alle kohorter) og gennem 48 timer efter anden dosis (kun kohorter 3 & 4); Del 2: gennem 8 timer efter første og anden dosis
Del 1: gennem 48 timer efter dosis (alle kohorter) og gennem 48 timer efter anden dosis (kun kohorter 3 & 4); Del 2: gennem 8 timer efter første og anden dosis
PK for ARO-DUX4: Distributionsvolumen (Vss)
Tidsramme: Del 1: gennem 48 timer efter dosis (alle kohorter) og gennem 48 timer efter anden dosis (kun kohorter 3 & 4); Del 2: gennem 8 timer efter første og anden dosis
Del 1: gennem 48 timer efter dosis (alle kohorter) og gennem 48 timer efter anden dosis (kun kohorter 3 & 4); Del 2: gennem 8 timer efter første og anden dosis
PK af ARO-DUX4: Genvinding af uændret lægemiddel i urin over 0-24 timer (udskilt mængde: Ae)
Tidsramme: Del 1: gennem 48 timer efter dosis (alle kohorter) og gennem 48 timer efter anden dosis (kun kohorter 3 & 4); Del 2: gennem 8 timer efter første og anden dosis
Del 1: gennem 48 timer efter dosis (alle kohorter) og gennem 48 timer efter anden dosis (kun kohorter 3 & 4); Del 2: gennem 8 timer efter første og anden dosis
PK af ARO-DUX4: Fraktion af lægemiddel udskilt i urin som procent af intravenøs (IV) dosis (Fe)
Tidsramme: Del 1: gennem 48 timer efter dosis (alle kohorter) og gennem 48 timer efter anden dosis (kun kohorter 3 & 4); Del 2: gennem 8 timer efter første og anden dosis
Del 1: gennem 48 timer efter dosis (alle kohorter) og gennem 48 timer efter anden dosis (kun kohorter 3 & 4); Del 2: gennem 8 timer efter første og anden dosis
PK af ARO-DUX4: Renal clearance (CLr)
Tidsramme: Del 1: gennem 48 timer efter dosis (alle kohorter) og gennem 48 timer efter anden dosis (kun kohorter 3 & 4); Del 2: gennem 8 timer efter første og anden dosis
Del 1: gennem 48 timer efter dosis (alle kohorter) og gennem 48 timer efter anden dosis (kun kohorter 3 & 4); Del 2: gennem 8 timer efter første og anden dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. februar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. november 2023

Først opslået (Faktiske)

15. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARODUX4-1001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Facio-Scapulo-Humeral Dystrofi

Kliniske forsøg med ARO-DUX4 til injektion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner