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Studio su ARO-DUX4 in pazienti adulti affetti da distrofia muscolare facio-scapolo-omerale di tipo 1

4 febbraio 2026 aggiornato da: Arrowhead Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1/2a con incremento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ARO-DUX4 in pazienti adulti affetti da distrofia muscolare facio-scapolo-omerale di tipo 1

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di ARO-DUX4 nei partecipanti con distrofia muscolare facio-scapolo-omerale di tipo 1 (FSHD1). Nella parte 1 dello studio, i partecipanti riceveranno una singola dose di ARO-DUX4 o placebo. Nella parte 2 dello studio, i partecipanti riceveranno 2 o 4 dosi di ARO-DUX4 o placebo. I partecipanti che completano la Parte 1 avranno la possibilità di ripetere lo screening e randomizzare nuovamente nella Parte 2. Tutti i partecipanti saranno sottoposti a biopsie muscolari guidate da risonanza magnetica pre e post-dose (per un totale di 2 biopsie). Ai partecipanti che completano la Parte 1 e si iscrivono alla Parte 2 verrà richiesto di sottoporsi a un'ulteriore biopsia di screening. I partecipanti che completano la Parte 1 o la Parte 2 possono avere la possibilità di continuare a ricevere il farmaco in uno studio di estensione in aperto o essere idonei a partecipare a studi clinici in fasi successive.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Reclutamento
        • Research Site 2
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australia, 4066
        • Reclutamento
        • Research Site 3
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Reclutamento
        • Research Site 1
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Reclutamento
        • Research Site 4
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N4Z6
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site 2
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2G4
        • Reclutamento
        • Research Site 3
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A2B4
        • Reclutamento
        • Research Site 1
  • Germania
      • München, Germania, 80336
        • Reclutamento
        • Research Site 2
      • Ulm, Germania, 89081
        • Reclutamento
        • Research Site 1
  • Italia
      • Milan, Italia, 20162
        • Reclutamento
        • Research Site 1
      • Roma, Italia, 00168
        • Reclutamento
        • Research Site 2
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1010
        • Reclutamento
        • Research Site 1
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333
        • Reclutamento
        • Research Site 1
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Research Site 3
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Reclutamento
        • Research Site 2
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Research Site 1
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Ritirato
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • FSHD1 geneticamente confermato sulla base di una valutazione di screening o di una cartella clinica verificabile
  • Punteggio di gravità clinica compreso tra 3 e 8 (scala da 0 a 10)
  • Deve avere muscoli degli arti inferiori idonei per la biopsia come determinato dalla risonanza magnetica da un lettore centrale
  • Un elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni allo screening senza anomalie che possano compromettere la sicurezza del partecipante nello studio
  • I partecipanti in età fertile e i loro partner devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per almeno 12 settimane dopo la fine dello studio o l'ultima dose del farmaco in studio, a seconda di quale data sia successiva. Gli uomini non devono donare lo sperma durante lo studio dal Giorno 1 fino ad almeno 12 settimane dopo la fine dello studio o l'ultima dose del farmaco in studio, a seconda di quale data sia successiva.

Criteri di esclusione:

  • Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) evidenziata dalla presenza di anticorpi anti-HIV (sieropositivi) allo screening
  • Sieropositivo per epatite B (HBV) o epatite C (HCV) allo screening
  • Ipertensione incontrollata
  • Grave malattia cardiovascolare
  • Storia di eventi trombolici
  • Conta piastrinica inferiore al limite inferiore della norma allo screening
  • Anamnesi o presenza di: stato di ipercoagulabilità, proteinuria nel range nefrosico, sindrome da anticorpi antifosfolipidi, malattia mieloproliferativa, incapacità di deambulare, uso di contraccettivi a base ormonale.
  • Qualsiasi controindicazione alla biopsia muscolare o alla risonanza magnetica

Nota: ulteriori criteri di inclusione/esclusione possono essere applicati in base al protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ARO-DUX4
ARO-DUX4 per iniezione
Droga: ARO-DUX4 per iniezione
dosi singole o multiple di ARO-DUX4 mediante infusione endovenosa (IV).
Comparatore placebo: Placebo
(0,9% NaCl)
Droga: Placebo
volume calcolato per corrispondere al trattamento attivo mediante infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) nel tempo fino alla fine dello studio (EOS)
Lasso di tempo: Parte 1: Fino al giorno 90; Parte 2: Fino al giorno 360
Parte 1: Fino al giorno 90; Parte 2: Fino al giorno 360

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Farmacocinetica (PK) di ARO-DUX4: concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 48 ore dopo la dose (tutte le coorti) e fino a 48 ore dopo la seconda dose (solo coorti 3 e 4); Parte 2: fino a 8 ore dopo la prima e la seconda dose
Parte 1: fino a 48 ore dopo la dose (tutte le coorti) e fino a 48 ore dopo la seconda dose (solo coorti 3 e 4); Parte 2: fino a 8 ore dopo la prima e la seconda dose
PK di ARO-DUX4: area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva temporale da zero a 24 ore (AUC0-24)
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 48 ore dopo la dose (tutte le coorti) e fino a 48 ore dopo la seconda dose (solo coorti 3 e 4); Parte 2: fino a 8 ore dopo la prima e la seconda dose
Parte 1: fino a 48 ore dopo la dose (tutte le coorti) e fino a 48 ore dopo la seconda dose (solo coorti 3 e 4); Parte 2: fino a 8 ore dopo la prima e la seconda dose
PK di ARO-DUX4: area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva temporale da zero all'ultima concentrazione plasmatica quantificabile (AUClast)
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 48 ore dopo la dose (tutte le coorti) e fino a 48 ore dopo la seconda dose (solo coorti 3 e 4); Parte 2: fino a 8 ore dopo la prima e la seconda dose
Parte 1: fino a 48 ore dopo la dose (tutte le coorti) e fino a 48 ore dopo la seconda dose (solo coorti 3 e 4); Parte 2: fino a 8 ore dopo la prima e la seconda dose
PK di ARO-DUX4: area sotto la concentrazione plasmatica rispetto al tempo da zero a infinito (AUCinf)
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 48 ore dopo la dose (tutte le coorti) e fino a 48 ore dopo la seconda dose (solo coorti 3 e 4); Parte 2: fino a 8 ore dopo la prima e la seconda dose
Parte 1: fino a 48 ore dopo la dose (tutte le coorti) e fino a 48 ore dopo la seconda dose (solo coorti 3 e 4); Parte 2: fino a 8 ore dopo la prima e la seconda dose
PK di ARO-DUX4: emivita di eliminazione terminale (t1/2)
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 48 ore dopo la dose (tutte le coorti) e fino a 48 ore dopo la seconda dose (solo coorti 3 e 4); Parte 2: fino a 8 ore dopo la prima e la seconda dose
Parte 1: fino a 48 ore dopo la dose (tutte le coorti) e fino a 48 ore dopo la seconda dose (solo coorti 3 e 4); Parte 2: fino a 8 ore dopo la prima e la seconda dose
PK di ARO-DUX4: Clearance sistemica (CL)
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 48 ore dopo la dose (tutte le coorti) e fino a 48 ore dopo la seconda dose (solo coorti 3 e 4); Parte 2: fino a 8 ore dopo la prima e la seconda dose
Parte 1: fino a 48 ore dopo la dose (tutte le coorti) e fino a 48 ore dopo la seconda dose (solo coorti 3 e 4); Parte 2: fino a 8 ore dopo la prima e la seconda dose
PK di ARO-DUX4: volume di distribuzione (Vss)
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 48 ore dopo la dose (tutte le coorti) e fino a 48 ore dopo la seconda dose (solo coorti 3 e 4); Parte 2: fino a 8 ore dopo la prima e la seconda dose
Parte 1: fino a 48 ore dopo la dose (tutte le coorti) e fino a 48 ore dopo la seconda dose (solo coorti 3 e 4); Parte 2: fino a 8 ore dopo la prima e la seconda dose
PK di ARO-DUX4: recupero del farmaco immodificato nelle urine nell'arco di 0-24 ore (quantità escreta: Ae)
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 48 ore dopo la dose (tutte le coorti) e fino a 48 ore dopo la seconda dose (solo coorti 3 e 4); Parte 2: fino a 8 ore dopo la prima e la seconda dose
Parte 1: fino a 48 ore dopo la dose (tutte le coorti) e fino a 48 ore dopo la seconda dose (solo coorti 3 e 4); Parte 2: fino a 8 ore dopo la prima e la seconda dose
PK di ARO-DUX4: frazione del farmaco escreto nelle urine come percentuale della dose endovenosa (IV) (Fe)
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 48 ore dopo la dose (tutte le coorti) e fino a 48 ore dopo la seconda dose (solo coorti 3 e 4); Parte 2: fino a 8 ore dopo la prima e la seconda dose
Parte 1: fino a 48 ore dopo la dose (tutte le coorti) e fino a 48 ore dopo la seconda dose (solo coorti 3 e 4); Parte 2: fino a 8 ore dopo la prima e la seconda dose
PK di ARO-DUX4: Clearance renale (CLr)
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 48 ore dopo la dose (tutte le coorti) e fino a 48 ore dopo la seconda dose (solo coorti 3 e 4); Parte 2: fino a 8 ore dopo la prima e la seconda dose
Parte 1: fino a 48 ore dopo la dose (tutte le coorti) e fino a 48 ore dopo la seconda dose (solo coorti 3 e 4); Parte 2: fino a 8 ore dopo la prima e la seconda dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 febbraio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

15 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARODUX4-1001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su ARO-DUX4 per iniezione

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