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Studio su ARO-DUX4 in pazienti adulti affetti da distrofia muscolare facio-scapolo-omerale di tipo 1

7 agosto 2026 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 1/2a con incremento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ARO-DUX4 in pazienti adulti affetti da distrofia muscolare facio-scapolo-omerale di tipo 1

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di ARO-DUX4 nei partecipanti con distrofia muscolare facio-scapolo-omerale di tipo 1 (FSHD1). Nella parte 1 dello studio, i partecipanti riceveranno una singola dose di ARO-DUX4 o placebo. Nella parte 2 dello studio, i partecipanti riceveranno 2 o 4 dosi di ARO-DUX4 o placebo. I partecipanti che completano la Parte 1 avranno la possibilità di ripetere lo screening e randomizzare nuovamente nella Parte 2. Tutti i partecipanti saranno sottoposti a biopsie muscolari guidate da risonanza magnetica pre e post-dose (per un totale di 2 biopsie). Ai partecipanti che completano la Parte 1 e si iscrivono alla Parte 2 verrà richiesto di sottoporsi a un'ulteriore biopsia di screening. I partecipanti che completano la Parte 1 o la Parte 2 possono avere la possibilità di continuare a ricevere il farmaco in uno studio di estensione in aperto o essere idonei a partecipare a studi clinici in fasi successive.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numero di telefono: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Email: SareptAlly@sarepta.com

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Reclutamento
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australia, 4066
        • Reclutamento
        • Wesley Research Institute
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Reclutamento
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Reclutamento
        • Alfred Health
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N4Z6
        • Non ancora reclutamento
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2G4
        • Reclutamento
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A2B4
        • Reclutamento
        • McGill University
  • Germania
      • München, Germania, 80336
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum München
      • Ulm, Germania, 89081
        • Reclutamento
        • Neurologische Universitätsklinik Am Rku
  • Italia
      • Milan, Italia, 20162
        • Reclutamento
        • Centro Clinico Nemo Milann
      • Roma, Italia, 00168
        • Reclutamento
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1010
        • Reclutamento
        • New Zealand Clinical Research
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333
        • Reclutamento
        • Centre For Human Drug Research
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari l Politecnic La Fe de Valencia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • FSHD1 geneticamente confermato sulla base di una valutazione di screening o di una cartella clinica verificabile
  • Punteggio di gravità clinica compreso tra 3 e 8 (scala da 0 a 10)
  • Deve avere muscoli degli arti inferiori idonei per la biopsia come determinato dalla risonanza magnetica da un lettore centrale
  • Un elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni allo screening senza anomalie che possano compromettere la sicurezza del partecipante nello studio
  • I partecipanti in età fertile e i loro partner devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per almeno 12 settimane dopo la fine dello studio o l'ultima dose del farmaco in studio, a seconda di quale data sia successiva. Gli uomini non devono donare lo sperma durante lo studio dal Giorno 1 fino ad almeno 12 settimane dopo la fine dello studio o l'ultima dose del farmaco in studio, a seconda di quale data sia successiva.

Criteri di esclusione:

  • Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) evidenziata dalla presenza di anticorpi anti-HIV (sieropositivi) allo screening
  • Sieropositivo per epatite B (HBV) o epatite C (HCV) allo screening
  • Ipertensione incontrollata
  • Grave malattia cardiovascolare
  • Storia di eventi trombolici
  • Conta piastrinica inferiore al limite inferiore della norma allo screening
  • Anamnesi o presenza di: stato di ipercoagulabilità, proteinuria nel range nefrosico, sindrome da anticorpi antifosfolipidi, malattia mieloproliferativa, incapacità di deambulare, uso di contraccettivi a base ormonale.
  • Qualsiasi controindicazione alla biopsia muscolare o alla risonanza magnetica

Nota: ulteriori criteri di inclusione/esclusione possono essere applicati in base al protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SRP-1001
SRP-1001 for injection
Droga: SRP-1001 for Injection
Single or multiple doses of SRP-1001 by intravenous (IV) infusion
Altri nomi:
  • ARO-DUX4 for Injection
Comparatore placebo: Placebo
Sodium chloride (0.9%)
Droga: Placebo
Calculated volume to match active treatment by IV infusion

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events Over Time Through End of Study
Lasso di tempo: Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360
Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
PK of SRP-1001: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Lasso di tempo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Lasso di tempo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Lasso di tempo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time from Zero to Infinity (AUCinf)
Lasso di tempo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Terminal Elimination Half-Life (t1/2)
Lasso di tempo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Systemic Clearance (CL)
Lasso di tempo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Volume of Distribution (Vss)
Lasso di tempo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Recovery of Unchanged Drug in Urine Over 0-24 Hours (Amount Excreted: Ae)
Lasso di tempo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Fraction of Drug Excreted in Urine as Percent of IV Dose (Fe)
Lasso di tempo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Renal Clearance (CLr)
Lasso di tempo: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

15 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRP-1001-101
  • 2023-509748-89-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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