ARO-DUX4-tutkimus aikuispotilailla, joilla on facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia tyyppi 1
tiistai 12. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Arrowhead Pharmaceuticals
Vaiheen 1/2a annosta nostava tutkimus ARO-DUX4:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on tyypin 1 facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ARO-DUX4:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) osallistujilla, joilla on facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia tyyppi 1 (FSHD1).
Tutkimuksen osassa 1 osallistujat saavat yhden annoksen ARO-DUX4:ää tai lumelääkettä.
Tutkimuksen osassa 2 osallistujat saavat 2 tai 4 annosta ARO-DUX4:ää tai lumelääkettä.
Osallistujat, jotka suorittavat osan 1, voivat seuloa uudelleen ja satunnaistaa osaan 2. Kaikille osallistujille tehdään MRI-ohjatut lihasbiopsiat ennen ja jälkeen annosta (yhteensä 2 biopsiaa).
Osallistujien, jotka suorittavat osan 1 ja ilmoittautuvat osaan 2, on suoritettava ylimääräinen seulontabiopsia.
Osan 1 tai osan 2 suorittavilla osallistujilla voi olla mahdollisuus jatkaa lääkkeen saamista avoimessa jatkotutkimuksessa tai he voivat osallistua myöhemmän vaiheen kliinisiin tutkimuksiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
52
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Medical Monitor
- Puhelinnumero: 626-304-3400
- Sähköposti: ARO_DUX4@arrowheadpharma.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1010
- Rekrytointi
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Geneettisesti vahvistettu FSHD1 seulontaarvioinnin tai lähteen todennettavissa olevan sairauskertomuksen perusteella
- Kliinisen vaikeusasteen pisteet 3–8 (asteikko 0–10)
- Sinulla on oltava biopsiaan kelvollinen alaraajan lihas, jonka keskuslukija määrittää magneettikuvauksesta
- 12-kytkentäinen elektrokardiogrammi (EKG) seulonnassa ilman poikkeavuuksia, jotka voivat vaarantaa osallistujan turvallisuuden tutkimuksessa
- Hedelmällisessä iässä olevien osallistujien ja heidän kumppaniensa on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja vähintään 12 viikon ajan tutkimuksen tai viimeisen tutkimuslääkitysannoksen päättymisen jälkeen sen mukaan, kumpi on myöhempi. Miehet eivät saa luovuttaa siittiöitä tutkimuksen aikana päivästä 1 aina vähintään 12 viikkoon tutkimuksen tai viimeisen tutkimuslääkitysannoksen päättymisen jälkeen sen mukaan, kumpi on myöhempi.
Poissulkemiskriteerit:
- Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) infektio, mikä osoittaa anti-HIV-vasta-aineen (seropositiivisen) läsnäolon seulonnassa
- Seropositiivinen hepatiitti B:lle (HBV) tai hepatiitti C:lle (HCV) seulonnassa
- Hallitsematon verenpainetauti
- Vakava sydän- ja verisuonisairaus
- Trombolisten tapahtumien historia
- Verihiutalemäärä pienempi kuin normaalin alaraja seulonnassa
- Anamneesi tai esiintyminen: hyperkoaguloituva tila, nefroottisen alueen proteinuria, antifosfolipidivasta-aineoireyhtymä, myeloproliferatiivinen sairaus, kyvyttömyys liikkua, hormonipohjaisten ehkäisyvälineiden käyttö.
- Mikä tahansa vasta-aihe lihasbiopsialle tai MRI:lle
Huomautus: Protokollaa kohti voidaan soveltaa muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ARO-DUX4
ARO-DUX4 injektioon
|
kerta- tai useita annoksia ARO-DUX4:ää suonensisäisenä (IV) infuusiona
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
(0,9 % NaCl)
|
laskettu tilavuus, joka vastaa aktiivista IV-infuusiohoitoa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ajan mittaan tutkimuksen loppuun asti (EOS)
Aikaikkuna: Yksittäinen annosvaihe: päivään 90 asti; usean annoksen vaihe: päivään 360 asti
|
Yksittäinen annosvaihe: päivään 90 asti; usean annoksen vaihe: päivään 360 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ARO-DUX4:n farmakokinetiikka (PK): Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Kerta-annosvaihe: 48 tuntia annoksen jälkeen, Moniannosvaihe: 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
|
Kerta-annosvaihe: 48 tuntia annoksen jälkeen, Moniannosvaihe: 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
|
|
|
ARO-DUX4:n PK: Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nollasta 24 tuntiin (AUC0-24)
Aikaikkuna: Kerta-annosvaihe: 48 tuntia annoksen jälkeen, Moniannosvaihe: 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
|
Kerta-annosvaihe: 48 tuntia annoksen jälkeen, Moniannosvaihe: 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
|
|
|
ARO-DUX4:n PK: Plasman pitoisuuden ja aikakäyrän alla oleva alue nollasta viimeiseen kvantitatiiviseen plasmakonsentraatioon (AUClast)
Aikaikkuna: Kerta-annosvaihe: 48 tuntia annoksen jälkeen, Moniannosvaihe: 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
|
Kerta-annosvaihe: 48 tuntia annoksen jälkeen, Moniannosvaihe: 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
|
|
|
ARO-DUX4:n PK: Plasman pitoisuuden alla oleva alue vs. aika nollasta äärettömään (
Aikaikkuna: Kerta-annosvaihe: 48 tuntia annoksen jälkeen, Moniannosvaihe: 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
|
AUCinf)
|
Kerta-annosvaihe: 48 tuntia annoksen jälkeen, Moniannosvaihe: 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
|
|
ARO-DUX4:n PK: terminaalin eliminoinnin puoliintumisaika (t1/2)
Aikaikkuna: Kerta-annosvaihe: 48 tuntia annoksen jälkeen, Moniannosvaihe: 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
|
Kerta-annosvaihe: 48 tuntia annoksen jälkeen, Moniannosvaihe: 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
|
|
|
ARO-DUX4:n PK: systeeminen puhdistuma (CL)
Aikaikkuna: Kerta-annosvaihe: 48 tuntia annoksen jälkeen, Moniannosvaihe: 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
|
Kerta-annosvaihe: 48 tuntia annoksen jälkeen, Moniannosvaihe: 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
|
|
|
ARO-DUX4:n PK: jakelumäärä (Vss)
Aikaikkuna: Kerta-annosvaihe: 48 tuntia annoksen jälkeen, Moniannosvaihe: 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
|
Kerta-annosvaihe: 48 tuntia annoksen jälkeen, Moniannosvaihe: 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
|
|
|
ARO-DUX4:n PK: muuttumattoman lääkkeen palautuminen virtsasta 0–24 tunnin aikana (erittynyt määrä: Ae)
Aikaikkuna: Kerta-annosvaihe: 48 tuntia annoksen jälkeen, Moniannosvaihe: 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
|
Kerta-annosvaihe: 48 tuntia annoksen jälkeen, Moniannosvaihe: 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
|
|
|
ARO-DUX4:n PK: Virtsaan erittyneen lääkkeen osuus prosentteina suonensisäisestä (IV) annoksesta (Fe)
Aikaikkuna: Kerta-annosvaihe: 48 tuntia annoksen jälkeen, Moniannosvaihe: 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
|
Kerta-annosvaihe: 48 tuntia annoksen jälkeen, Moniannosvaihe: 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
|
|
|
ARO-DUX4:n PK: Munuaispuhdistuma (CLr)
Aikaikkuna: Kerta-annosvaihe: 48 tuntia annoksen jälkeen, Moniannosvaihe: 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
|
Kerta-annosvaihe: 48 tuntia annoksen jälkeen, Moniannosvaihe: 24 tuntia ensimmäisen ja toisen annoksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 26. helmikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 8. marraskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. marraskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 15. marraskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 15. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ARODUX4-1001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .