Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ARO-DUX4-tutkimus aikuispotilailla, joilla on facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia tyyppi 1

perjantai 7. elokuuta 2026 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Vaiheen 1/2a annosta nostava tutkimus ARO-DUX4:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on tyypin 1 facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ARO-DUX4:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) osallistujilla, joilla on facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia tyyppi 1 (FSHD1). Tutkimuksen osassa 1 osallistujat saavat yhden annoksen ARO-DUX4:ää tai lumelääkettä. Tutkimuksen osassa 2 osallistujat saavat 2 tai 4 annosta ARO-DUX4:ää tai lumelääkettä. Osallistujat, jotka suorittavat osan 1, voivat seuloa uudelleen ja satunnaistaa osaan 2. Kaikille osallistujille tehdään MRI-ohjatut lihasbiopsiat ennen ja jälkeen annosta (yhteensä 2 biopsiaa). Osallistujien, jotka suorittavat osan 1 ja ilmoittautuvat osaan 2, on suoritettava ylimääräinen seulontabiopsia. Osan 1 tai osan 2 suorittavilla osallistujilla voi olla mahdollisuus jatkaa lääkkeen saamista avoimessa jatkotutkimuksessa tai he voivat osallistua myöhemmän vaiheen kliinisiin tutkimuksiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

60

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Puhelinnumero: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Sähköposti: SareptAlly@sarepta.com

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat, 2333
        • Rekrytointi
        • Centre For Human Drug Research
  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Rekrytointi
        • Liverpool Hospital
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australia, 4066
        • Rekrytointi
        • Wesley Research Institute
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Rekrytointi
        • Sunshine Coast University Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Rekrytointi
        • Alfred Health
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitari l Politecnic La Fe de Valencia
  • Italia
      • Milan, Italia, 20162
        • Rekrytointi
        • Centro Clinico Nemo Milann
      • Roma, Italia, 00168
        • Rekrytointi
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4Z6
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2G4
        • Rekrytointi
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A2B4
        • Rekrytointi
        • McGill University
  • Saksa
      • München, Saksa, 80336
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum München
      • Ulm, Saksa, 89081
        • Rekrytointi
        • Neurologische Universitätsklinik Am Rku
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 1010
        • Rekrytointi
        • New Zealand Clinical Research

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu FSHD1 seulontaarvioinnin tai lähteen todennettavissa olevan sairauskertomuksen perusteella
  • Kliinisen vaikeusasteen pisteet 3–8 (asteikko 0–10)
  • Sinulla on oltava biopsiaan kelvollinen alaraajan lihas, jonka keskuslukija määrittää magneettikuvauksesta
  • 12-kytkentäinen elektrokardiogrammi (EKG) seulonnassa ilman poikkeavuuksia, jotka voivat vaarantaa osallistujan turvallisuuden tutkimuksessa
  • Hedelmällisessä iässä olevien osallistujien ja heidän kumppaniensa on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja vähintään 12 viikon ajan tutkimuksen tai viimeisen tutkimuslääkitysannoksen päättymisen jälkeen sen mukaan, kumpi on myöhempi. Miehet eivät saa luovuttaa siittiöitä tutkimuksen aikana päivästä 1 aina vähintään 12 viikkoon tutkimuksen tai viimeisen tutkimuslääkitysannoksen päättymisen jälkeen sen mukaan, kumpi on myöhempi.

Poissulkemiskriteerit:

  • Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) infektio, mikä osoittaa anti-HIV-vasta-aineen (seropositiivisen) läsnäolon seulonnassa
  • Seropositiivinen hepatiitti B:lle (HBV) tai hepatiitti C:lle (HCV) seulonnassa
  • Hallitsematon verenpainetauti
  • Vakava sydän- ja verisuonisairaus
  • Trombolisten tapahtumien historia
  • Verihiutalemäärä pienempi kuin normaalin alaraja seulonnassa
  • Anamneesi tai esiintyminen: hyperkoaguloituva tila, nefroottisen alueen proteinuria, antifosfolipidivasta-aineoireyhtymä, myeloproliferatiivinen sairaus, kyvyttömyys liikkua, hormonipohjaisten ehkäisyvälineiden käyttö.
  • Mikä tahansa vasta-aihe lihasbiopsialle tai MRI:lle

Huomautus: Protokollaa kohti voidaan soveltaa muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SRP-1001
SRP-1001 for injection
Lääke: SRP-1001 for Injection
Single or multiple doses of SRP-1001 by intravenous (IV) infusion
Muut nimet:
  • ARO-DUX4 for Injection
Placebo Comparator: Placebo
Sodium chloride (0.9%)
Lääke: Placebo
Calculated volume to match active treatment by IV infusion

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events Over Time Through End of Study
Aikaikkuna: Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360
Part 1: Up to Day 90; Part 2: Up to Day 360

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
PK of SRP-1001: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax)
Aikaikkuna: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to 24 Hours (AUC0-24)
Aikaikkuna: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time Curve from Zero to the Last Quantifiable Plasma Concentration (AUClast)
Aikaikkuna: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Area Under the Plasma Concentration Versus Time from Zero to Infinity (AUCinf)
Aikaikkuna: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Terminal Elimination Half-Life (t1/2)
Aikaikkuna: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Systemic Clearance (CL)
Aikaikkuna: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Volume of Distribution (Vss)
Aikaikkuna: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Recovery of Unchanged Drug in Urine Over 0-24 Hours (Amount Excreted: Ae)
Aikaikkuna: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Fraction of Drug Excreted in Urine as Percent of IV Dose (Fe)
Aikaikkuna: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
PK of SRP-1001: Renal Clearance (CLr)
Aikaikkuna: Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose
Part 1: through 48 hours post-dose (all cohorts) and through 48 hours post second dose (Cohorts 3 & 4 only); Part 2: through 8 hours post first and second dose

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 19. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 8. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 15. marraskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 11. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SRP-1001-101
  • 2023-509748-89-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa