神経筋疾患または神経障害における呼吸器症状の悪化を軽減するための高張食塩水を噴霧する (SPICE-UP)
2024年10月14日 更新者：Imperial College London
神経筋疾患または神経障害を持つ人々の呼吸器症状の悪化を軽減するための高張食塩水の噴霧の有効性: 第 2 相非盲検パイロット研究
研究の目的: この研究では、気道から粘液を除去することが困難なために胸部感染症を頻繁に経験する神経筋疾患または脳性麻痺の患者において、高張食塩水 (塩水) による 12 か月の治療が抗生物質の使用を減らすことができるかどうかを調査します。
方法論: 参加者は、噴霧された高張食塩水 (水中 7% の塩) または通常の生理食塩水 (水中 0.9% の塩) を受け取るようにランダムに割り当てられます。 参加者と研究者の両方が、溶液の好みが異なるために必要な治療法を認識しているため、この研究は非盲検です。 ロンドンのロイヤル・ブロンプトン病院とノッティンガムのクイーンズ・メディカル・センターの２つのセンターが研究を実施する。
治療を開始する前に、参加者は生活の質と治療満足度を測定するためのアンケート、喀痰/喉の綿棒採取、肺クリアランス指数、強制振動法、電気インピーダンス断層撮影法、肺超音波検査などのさまざまな評価を受けます。 これらの評価が完了すると、参加者は自宅で割り当てられた治療を受け、12か月間1日2回投与され、困難や胸部感染症については毎月追跡調査されます。 12 か月後、治療は終了し、参加者は評価を繰り返します。
重要性：この研究は、神経筋疾患または脳性麻痺患者に対する高張食塩水の噴霧の有効性について貴重な洞察を提供し、患者と医師の両方が情報に基づいた治療決定を下すのに役立つ可能性があります。
普及: 研究結果は、科学雑誌への掲載や学会での発表を通じて共有されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
40
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Natalia G Galaz Souza
- 電話番号：0787131892
- メール：natalia.galaz-souza16@imperial.ac.uk
研究場所
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London、イギリス、SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
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コンタクト：
- Natalia Galaz Souza
- 電話番号：+447871331892
- メール：natalia.galaz-souza16@imperial.ac.uk
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コンタクト：
-
主任研究者：
- Natalia Galaz Souza
-
副調査官：
- Andrew Bush, Professor
-
副調査官：
- Hui-Leng Tan, Dr
-
副調査官：
- Mathew Hurley, Dr
-
Nottingham、イギリス、NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals
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主任研究者：
- Natalia Galaz Souza
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副調査官：
- Andrew Bush, Professor
-
副調査官：
- Hui-Leng Tan, Dr
-
副調査官：
- Mathew Hurley, Dr
-
コンタクト：
- Natalia G Souza
- 電話番号：07871331892
- メール：natalia.galaz-souza16@imperial.ac.uk
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 標準的な基準に基づく、研究とは独立した医師によるNMDまたは神経障害の診断。
- 対象年齢は大人を含む5歳以上。
- 噴霧された 6% 高張食塩水に耐えることができる必要があります。
- 採用前の12か月以内に、入院の必要の有無にかかわらず、抗生物質による治療を必要とする呼吸器疾患の増悪の病歴が少なくとも1回ある必要があります。
除外基準:
- CFなどの追加診断を受けた患者も含まれるが、NMDの呼吸器合併症に続発する誤嚥および/または気管支拡張症を患っている患者も含まれる。
- すでに何らかの濃度（つまり、3％、5％、6％、7％）で毎日のHSを処方されている患者は除外されますが、毎日NSを服用している患者、またはエスカレーション計画（つまりPRN）の一部としてHSを処方されている患者は除外されます。 ）が含まれます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：処理
噴霧された 6% 高張食塩水
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霧状の
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プラセボコンパレーター：コントロール
噴霧された0.9%生理食塩水
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霧状の
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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呼吸器感染症に対する抗生物質の投与
時間枠：ベースラインから52週目まで
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呼吸器感染症に対して処方された抗生物質の全コース（経口および静脈内投与の両方）（予防的な抗生物質の処方を除く）。抗生物質の 1 コースは、そのコースが処方された日数に関係なく、呼吸器感染症の 1 回の事象に対する完全な治療となります。
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ベースラインから52週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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肺クリアランス指数
時間枠：薬物反応評価前および薬物反応評価後 2 時間以内のベースライン、および 52 週目。
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複数回の呼気ウォッシュアウトによって測定
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薬物反応評価前および薬物反応評価後 2 時間以内のベースライン、および 52 週目。
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強制発振法
時間枠：薬物反応評価前および薬物反応評価後 2 時間以内のベースライン、および 52 週目。
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呼吸抵抗 (Rrs)
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薬物反応評価前および薬物反応評価後 2 時間以内のベースライン、および 52 週目。
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強制発振法
時間枠：薬物反応評価前および薬物反応評価後 2 時間以内のベースライン、および 52 週目。
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呼吸リアクタンス (Xrs)。
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薬物反応評価前および薬物反応評価後 2 時間以内のベースライン、および 52 週目。
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肺超音波検査
時間枠：薬物反応評価前および薬物反応評価後 2 時間以内のベースライン、および 52 週目。
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全体的な肺の超音波スコア。
グローバル肺超音波スコア (LUS) は、肺の超音波パターンを 12 の肺領域 (胸の両側の 6 つの領域: 腹側領域 2 つ、側方領域 2 つ、後外側領域 2 つ) にわたる数値スコアに変換し、合計することによって肺の通気を定量化します。結果。
各領域で観察されたエアレーション パターンは、次のように 0 から 3 でスコア付けされます。 0 = ≤ 2 B ラインを持つ A パターン。 1 = 胸膜線の 50% 以下を覆う 2 つ以上の分離した B 線。 2 = 胸膜ラインの >50% を覆う B ライン。または 3 = 肺の統合。
理論的には、グローバル LUS スコアは 0 (すべての領域で正常なエアレーション) から 36 (すべての領域で重度の異常なエアレーション) の範囲になります。
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薬物反応評価前および薬物反応評価後 2 時間以内のベースライン、および 52 週目。
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電気インピーダンス断層撮影法
時間枠：薬物反応評価前および薬物反応評価後 2 時間以内のベースライン、および 52 週目。
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電気インピーダンス断層撮影法 (EIT) ベースのグローバル不均一性指数 (一回換気量分布の均一性の定量化)。
EIT の画像マトリックスは 32 × 32 ピクセルで構成されます。
全球不均一性 (GI) は、計算値を正規化するために、潮汐変動の中央値とすべての単一ピクセル値の間の絶対差の合計をすべてのインピーダンス値の合計で割って計算されます。GI が小さいほど、均一性が高くなります。一回換気量は換気エリア内に分布します。
GI がゼロの場合は、完全に均一な換気分布を表します。
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薬物反応評価前および薬物反応評価後 2 時間以内のベースライン、および 52 週目。
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気道の炎症
時間枠：ベースラインと52週目
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喀痰または咽喉ぬぐい液中のIL-8のレベル。
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ベースラインと52週目
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気道の炎症
時間枠：ベースラインと52週目
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喀痰または咽喉ぬぐい液中のIL-6のレベル。
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ベースラインと52週目
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気道の炎症
時間枠：ベースラインと52週目
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喀痰または喉ぬぐい液中の TNF-α レベル。
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ベースラインと52週目
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気道の炎症
時間枠：ベースラインと52週目
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喀痰または咽喉ぬぐい液中のIL-1bのレベル。
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ベースラインと52週目
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細菌の多様性
時間枠：ベースラインと52週目
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運用分類単位 (OTU) の豊富さ。さまざまな種/OTU の数として定義されます。
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ベースラインと52週目
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細菌の多様性
時間枠：ベースラインと52週目
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ピルーの均等指数。
ピルーの均一性は、種の豊富さと併せて多様性を測る指標です。
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ベースラインと52週目
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細菌の多様性
時間枠：ベースラインと52週目
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シャノンの多様性指数。
この指数は、生息地に生息する種の数 (豊かさ) とそれらの相対的な豊富さ (均一性) を考慮します。
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ベースラインと52週目
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細菌の多様性
時間枠：ベースラインと52週目
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ブレイ・カーティスの非類似性指数。
2 つのサンプル間で共有される微生物の量と、それぞれのサンプルで見つかった微生物の数を調べます。
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ベースラインと52週目
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気道確保の容易さ
時間枠：毎月1回、52週間。
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0 ～ 10 視覚的なアナログ スケール。0 が最も簡単で、10 が最も困難です。
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毎月1回、52週間。
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健康関連の生活の質
時間枠：ベースラインと51週目。
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小児生活の質インベントリ (PedsQL)™。
0 ～ 100 のスケール。スコアが高いほど HRQOL (健康関連の生活の質) が優れていることを示します。
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ベースラインと51週目。
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患者と主な介護者の治療満足度
時間枠：12、26、39、51週目
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投薬に関する治療満足度アンケート (TSQM バージョン 1.4)。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど満足度が高いことを示します。
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12、26、39、51週目
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家族への影響
時間枠：ベースラインと 51 週目。
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PedsQL™ ファミリーインパクトモジュール。
このスケールには、「まったくない」、「ほとんどない」、「時々」、「頻繁に」、「ほぼ常に」という 5 つのリッカート反応オプションがあります (100、75、50、25、および 0 のスコアに対応)。
スケールの解釈に関しては、スコアが高いほど機能が良好である (マイナスの影響が少ない) ことを示します。
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ベースラインと 51 週目。
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医療経済学
時間枠：ベースライン、26週目、51週目。
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質調整後の生存年数
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ベースライン、26週目、51週目。
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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採用率
時間枠：1年
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センターごとに毎月募集される参加者の数。
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1年
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同意率
時間枠：1年
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同意してランダム化された適格な参加者の割合。
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1年
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内部留保率
時間枠：1年
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有効な主要結果データを保持している無作為化参加者の割合。
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1年
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遵守
時間枠：52週間
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返品されたアンプル数から計算された平均遵守率
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52週間
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遵守
時間枠：52週間
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総処方量のうち受け取った処方箋の割合としての受け取り率
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52週間
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遵守
時間枠：52週間
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投薬遵守報告スケール (MARS) スコア。5 つの各項目が合計されて 5 ～ 25 の範囲のスケール スコアが得られます。スコアが高いほど、報告された遵守レベルが高いことを示します。
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52週間
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毎月のフォローアップの遵守
時間枠：52週間
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毎月のアンケートへの回答の順守率。
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52週間
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成果測定の成功率
時間枠：1年
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喀痰サンプルまたは喉の綿棒を提供した参加者の割合
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1年
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成果測定の成功率
時間枠：1年
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肺クリアランス指数の許容範囲内の測定を完了した参加者の割合
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1年
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成果測定の成功率
時間枠：1年
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強制振動技術の許容可能な測定を完了した参加者の割合
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1年
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成果測定の成功率
時間枠：1年
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許容可能な肺超音波測定を完了した参加者の割合
|
1年
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成果測定の成功率
時間枠：1年
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電気インピーダンス断層撮影法で許容可能な測定を完了した参加者の割合
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1年
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成果測定を完了するのに必要な時間
時間枠：2時間
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肺クリアランス指数の許容可能な測定を完了するまでの時間（分）
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2時間
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成果測定を完了するのに必要な時間
時間枠：2時間
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強制振動技術の許容可能な測定を完了するまでの時間 (分)
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2時間
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肺超音波解析の評価者間信頼性
時間枠：1年
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Cohen Kappa を使用した独立した観察者間の一致度。
Cohen 氏は、カッパの結果を次のように解釈することを提案しました。値 ≤ 0 は一致しないことを示し、0.01 ～ 0.20 はなしまたはわずか、0.21 ～ 0.40 は普通、0.41 ～ 0.60 は中程度、0.61 ～ 0.80 はかなり、0.81 ～ 1.00
ほぼ完璧な一致として。
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1年
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電気インピーダンス・トモグラフィー解析の評価者間信頼性
時間枠：1年
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Cohen Kappa を使用した独立した観察者間の一致度。
Cohen 氏は、カッパの結果を次のように解釈することを提案しました。値 ≤ 0 は一致しないことを示し、0.01 ～ 0.20 はなしまたはわずか、0.21 ～ 0.40 は普通、0.41 ～ 0.60 は中程度、0.61 ～ 0.80 はかなり、0.81 ～ 1.00
ほぼ完璧な一致として。
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- 主任研究者：Andrew Bush, Professor、Imperial College London
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2025年6月1日
一次修了 (推定)
2026年12月1日
研究の完了 (推定)
2027年12月1日
試験登録日
最初に提出
2023年11月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年11月10日
最初の投稿 (実際)
2023年11月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年10月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年10月14日
最終確認日
2024年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 23IC8597
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
データの所有権は教育機関にあります
IPD 共有時間枠
データはすべての学習活動が終了した後に利用可能になります。
10年間ご利用いただけます。
IPD 共有アクセス基準
データの所有権は教育機関にあります
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。