Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Nebuliserad hyperton saltlösning för att minska andningsexacerbationer vid neuromuskulära sjukdomar eller neurodisabilitet (SPICE-UP)

10 november 2023 uppdaterad av: Imperial College London

Effektiviteten av nebuliserad hyperton saltlösning för att minska andningsexacerbationer hos personer med neuromuskulär sjukdom eller neurodisabilitet: en öppen fas 2-pilotstudie

Forskningsmål: Denna studie undersöker om en 12-månaders behandling med hyperton saltlösning (saltvatten) kan minska antibiotikaanvändningen hos individer med neuromuskulär sjukdom eller cerebral pares som ofta upplever bröstinfektioner på grund av svårigheter att rensa bort slem från luftvägarna.

Metod: Deltagarna kommer att slumpmässigt tilldelas för att få nebuliserad hypertonisk koksaltlösning (7 % salt i vatten) eller normal koksaltlösning (0,9 % salt i vatten). Studien är öppen eftersom både deltagare och forskare är medvetna om behandlingen, nödvändig på grund av lösningarnas olika smak. Två centra, Royal Brompton Hospital i London och Queens Medical Center i Nottingham, kommer att genomföra forskningen.

Innan behandlingen påbörjas kommer deltagarna att genomgå olika bedömningar, inklusive frågeformulär för att mäta livskvalitet och behandlingstillfredsställelse, uppsamling av sputum/halspinnar, lungclearance-index, forcerad oscillationsteknik, elektrisk impedanstomografi och lungultraljud. När dessa bedömningar är klara kommer deltagarna att ta den tilldelade behandlingen hemma, administrerad två gånger dagligen i 12 månader, med månatliga uppföljningar angående svårigheter och bröstinfektioner. Efter 12 månader kommer behandlingen att upphöra och deltagarna kommer att upprepa bedömningarna.

Betydelse: Denna forskning kommer att ge värdefulla insikter om effektiviteten av nebuliserad hypertonisk saltlösning för individer med neuromuskulär sjukdom eller cerebral pares, vilket potentiellt kan hjälpa både patienter och läkare att fatta välgrundade behandlingsbeslut.

Spridning: Studiens resultat kommer att delas genom publicering i vetenskapliga tidskrifter och presentation på konferenser.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

40

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SW3 6NP
      • Nottingham, Storbritannien, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals
        • Huvudutredare:
          • Natalia Galaz Souza
        • Underutredare:
          • Andrew Bush, Professor
        • Underutredare:
          • Hui-Leng Tan, Dr
        • Underutredare:
          • Mathew Hurley, Dr
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av NMD eller neurohandikapp av en läkare oberoende av studien, på standardkriterier.
  • Ålder 5 år och uppåt, inklusive vuxna.
  • Måste kunna tolerera nebuliserad 6% hyperton saltlösning.
  • Måste ha en historia av minst en andningsexacerbation som kräver antibiotikabehandling med eller utan behov av sjukhusvistelse under de 12 månaderna före rekryteringen.

Exklusions kriterier:

  • Patienter med tilläggsdiagnos, till exempel CF, men de med aspiration och/eller bronkiektasi sekundärt till respiratoriska komplikationer av NMD kommer att inkluderas.
  • Patienter som redan ordinerats dagligt HS i någon koncentration (dvs. 3 %, 5 %, 6 %, 7 %) kommer att exkluderas, men de som är på daglig NS eller har HS ordinerat som en del av sin upptrappningsplan (dvs. PRN ) kommer att ingå.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling
Nebuliserad 6 % hypertonisk koksaltlösning
Enhet: salin
nebuliseras
Placebo-jämförare: Kontrollera
Nebuliserad 0,9% normal koksaltlösning
Enhet: salin
nebuliseras

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kurs med antibiotika för luftvägsinfektioner
Tidsram: från baslinjen till vecka 52
Fullständiga antibiotikakurer enligt ordination för luftvägsinfektioner, både orala och intravenösa, (exklusive profylaktiska antibiotikarecept). En antibiotikakur skulle vara den fullständiga behandlingen för en händelse av luftvägsinfektion, oavsett antalet dagar som kursen ordinerats för.
från baslinjen till vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Lungclearance index
Tidsram: vid baslinjen före och inom 2 timmar efter bedömning av läkemedelssvar och vid vecka 52.
mätt med flera andningsspolningar
vid baslinjen före och inom 2 timmar efter bedömning av läkemedelssvar och vid vecka 52.
Forcerad oscillationsteknik
Tidsram: vid baslinjen före och inom 2 timmar efter bedömning av läkemedelssvar och vid vecka 52.
Andningsmotstånd (Rrs)
vid baslinjen före och inom 2 timmar efter bedömning av läkemedelssvar och vid vecka 52.
Forcerad oscillationsteknik
Tidsram: vid baslinjen före och inom 2 timmar efter bedömning av läkemedelssvar och vid vecka 52.
Andningsreaktans (Xrs).
vid baslinjen före och inom 2 timmar efter bedömning av läkemedelssvar och vid vecka 52.
Lung ultraljud
Tidsram: vid baslinjen före och inom 2 timmar efter bedömning av läkemedelssvar och vid vecka 52.
Globalt lungultraljudspoäng. Den globala lungultraljudspoängen (LUS) kvantifierar lungluftning genom att översätta lungultraljudsmönster till en numerisk poäng över 12 lungregioner (sex områden på varje sida av bröstkorgen: två ventrala regioner, två laterala regioner och två posterolaterala regioner) och summera resultat. Luftningsmönstret som observeras i varje region poängsätts från 0 till 3 enligt följande: 0 = Ett mönster med ≤2 B-linjer; 1 = >2 separerade B-linjer som täcker ≤50 % av pleuralinjen; 2 = B-linjer som täcker >50 % av pleuralinjen; eller 3 = lungkonsolidering. I teorin kan den globala LUS-poängen variera från 0 (normal luftning i alla regioner) till 36 (allvarlig onormal luftning i alla regioner).
vid baslinjen före och inom 2 timmar efter bedömning av läkemedelssvar och vid vecka 52.
Elektrisk impedanstomografi
Tidsram: vid baslinjen före och inom 2 timmar efter bedömning av läkemedelssvar och vid vecka 52.
Elektrisk impedanstomografi (EIT)-baserat globalt inhomogenitetsindex (kvantifiering av homogeniteten i tidalvolymfördelningen). Bildmatrisen i EIT består av 32 × 32 pixlar. Global inhomogenitet (GI) beräknas som summan av de absoluta skillnaderna mellan medianvärdet för tidvattenvariation och varje enskilt pixelvärde, dividerat med summan av alla impedansvärden, för att normalisera de beräknade värdena. Ju mindre GI, desto mer homogent tidalvolymen fördelas inom det ventilerade området. Ett GI på noll representerar en perfekt homogen fördelning av ventilationen.
vid baslinjen före och inom 2 timmar efter bedömning av läkemedelssvar och vid vecka 52.
Luftvägsinflammation
Tidsram: baseline och vecka 52
Nivåer av IL-8 i sputum eller svalgpinne.
baseline och vecka 52
Luftvägsinflammation
Tidsram: baseline och vecka 52
Nivåer av IL-6 i sputum eller svalgpinne.
baseline och vecka 52
Luftvägsinflammation
Tidsram: baseline och vecka 52
Nivåer av TNF-a i sputum eller svalgpinne.
baseline och vecka 52
Luftvägsinflammation
Tidsram: baseline och vecka 52
Nivåer av IL-1b i sputum eller svalgpinne.
baseline och vecka 52
Bakteriell mångfald
Tidsram: baseline och vecka 52
Operational taxonomic unit (OTU) Rikedom, definierad som antalet olika arter/OTU.
baseline och vecka 52
Bakteriell mångfald
Tidsram: baseline och vecka 52
Pielous jämnhetsindex. Pielous jämnhet är ett index som mäter mångfald tillsammans med artrikedom.
baseline och vecka 52
Bakteriell mångfald
Tidsram: baseline och vecka 52
Shannon mångfaldsindex. Indexet tar hänsyn till antalet arter som lever i en livsmiljö (rikedom) och deras relativa förekomst (jämnhet).
baseline och vecka 52
Bakteriell mångfald
Tidsram: baseline och vecka 52
Bray-Curtis olikhetsindex. Undersöker mängden mikrober som delas mellan två prover och antalet mikrober som finns i varje.
baseline och vecka 52
Enkel luftvägsfrigöring
Tidsram: En gång i månaden i 52 veckor.
0-10 Visuell analog skala, där 0 är lättast och 10 är svårast.
En gång i månaden i 52 veckor.
Hälso-relaterad livskvalité
Tidsram: Vid baslinjen och vecka 51.
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)™. 0-100 skala, där högre poäng indikerar bättre HRQOL (Health-Related Quality of Life).
Vid baslinjen och vecka 51.
Behandlingstillfredsställelse för patient och huvudvårdare
Tidsram: veckorna 12, 26, 39 och 51
Treatment Satisfaction Questionnaire för medicinering (TSQM version 1.4). Poäng varierar från 0 till 100, med högre poäng tyder på högre tillfredsställelse.
veckorna 12, 26, 39 och 51
Familjens inverkan
Tidsram: Baslinje och vecka 51.
PedsQL™ Family Impact Module. Skalan har fem Likert-svarsalternativ, 'aldrig', 'nästan aldrig', 'ibland', 'ofta' och 'nästan alltid' (motsvarande poäng på 100, 75, 50, 25 och 0). När det gäller tolkningen av skalan indikerar högre poäng bättre funktion (mindre negativ påverkan).
Baslinje och vecka 51.
Hälsoekonomi
Tidsram: baslinje, vecka 26 och vecka 51.
Kvalitetsjusterade levnadsår
baslinje, vecka 26 och vecka 51.

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Rekryteringsgrad
Tidsram: 1 år
Antal deltagare som rekryteras per center och månad.
1 år
Samtyckesgrad
Tidsram: 1 år
Andel kvalificerade deltagare som samtyckte och randomiserades.
1 år
Retentionsgrad
Tidsram: 1 år
Andel randomiserade deltagare som behölls med giltiga primära resultatdata.
1 år
Efterlevnad
Tidsram: 52 veckor
Genomsnittlig procentandel av vidhäftning beräknat från antalet returnerade ampuller
52 veckor
Efterlevnad
Tidsram: 52 veckor
Upphämtningshastighet som procentandel av uttagna recept från totala ordinerade doser
52 veckor
Efterlevnad
Tidsram: 52 veckor
Läkemedelsefterlevnadsrapportskalan (MARS) poäng, där var och en av de 5 punkterna summeras för att ge en skalpoäng som sträcker sig från 5 till 25, där högre poäng indikerar högre nivåer av rapporterad överensstämmelse.
52 veckor
Efterlevnad av månatlig uppföljning
Tidsram: 52 veckor
Procentandel av uppfyllelse av ifyllande av månatliga frågeformulär.
52 veckor
Framgångsgrader för resultatmått
Tidsram: 1 år
Andel deltagare som lämnade ett sputumprov eller en svalgpinne
1 år
Framgångsgrader för resultatmått
Tidsram: 1 år
Andel deltagare som genomförde acceptabla mätningar av lungclearance-index
1 år
Framgångsgrader för resultatmått
Tidsram: 1 år
Andel deltagare som genomförde acceptabla mätningar av forcerad oscillationsteknik
1 år
Framgångsgrader för resultatmått
Tidsram: 1 år
Andel deltagare som genomförde acceptabla mätningar av lungulstrasound
1 år
Framgångsgrader för resultatmått
Tidsram: 1 år
Andel deltagare som genomförde acceptabla mätningar av elektrisk impedanstomografi
1 år
Tid som krävs för att slutföra resultatmått
Tidsram: 2 timmar
Tid i minuter för att slutföra acceptabla mätningar av lungclearance-index
2 timmar
Tid som krävs för att slutföra resultatmått
Tidsram: 2 timmar
Tid i minuter för att genomföra acceptabla mätningar av forcerad oscillationsteknik
2 timmar
Interbedömartillförlitlighet för lungultraljudsanalys
Tidsram: 1 år
Grad av enighet bland oberoende observatörer som använder Cohen Kappa. Cohen föreslog att Kappa-resultatet skulle tolkas på följande sätt: värden ≤ 0 som indikerar ingen överensstämmelse och 0,01-0,20 som ingen till liten, 0,21-0,40 som rättvis, 0,41-0,60 som måttlig, 0,61-0,80 som betydande och 0,01-1,01 som nästan perfekt överenskommelse.
1 år
Interbedömartillförlitlighet för analys av elektrisk impedanstomografi
Tidsram: 1 år
Grad av enighet bland oberoende observatörer som använder Cohen Kappa. Cohen föreslog att Kappa-resultatet skulle tolkas på följande sätt: värden ≤ 0 som indikerar ingen överensstämmelse och 0,01-0,20 som ingen till liten, 0,21-0,40 som rättvis, 0,41-0,60 som måttlig, 0,61-0,80 som betydande och 0,01-1,01 som nästan perfekt överenskommelse.
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Imperial College London

Samarbetspartners

Nottingham University Hospitals NHS Trust
Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
Pari Pharma GmbH

Utredare

  • Huvudutredare: Natalia Galaz Souza, Imperial College London

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 april 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 november 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 november 2023

Första postat (Beräknad)

16 november 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

16 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 23IC8597

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Dataäganderätten kommer att ligga hos institutionen

Tidsram för IPD-delning

Data kommer att bli tillgängliga efter att alla studieaktiviteter har avslutats. Den kommer att vara tillgänglig i 10 år.

Kriterier för IPD Sharing Access

Dataäganderätten kommer att ligga hos institutionen

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cerebral pares

Kliniska prövningar på salin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera