Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forstøvet hypertonisk saltvand for at mindske respiratoriske eksacerbationer ved neuromuskulær sygdom eller neurodisabilitet (SPICE-UP)

10. november 2023 opdateret af: Imperial College London

Effektiviteten af ​​forstøvet hypertonisk saltvand til at mindske respiratoriske eksacerbationer hos mennesker med neuromuskulær sygdom eller neurodisabilitet: et åbent fase 2-pilotstudie

Forskningsformål: Denne undersøgelse undersøger, om en 12-måneders behandling med hypertonisk saltvand (saltvand) kan reducere antibiotikaforbrug hos personer med neuromuskulær sygdom eller cerebral parese, som ofte oplever brystinfektioner på grund af vanskeligheder med at fjerne slim fra deres luftveje.

Metode: Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage forstøvet hypertonisk saltvand (7 % salt i vand) eller normalt saltvand (0,9 % salt i vand). Undersøgelsen er åben, da både deltagere og forskere er opmærksomme på behandlingen, der er nødvendig på grund af den forskellige smag af løsningerne. To centre, Royal Brompton Hospital i London og Queens Medical Center i Nottingham, vil udføre forskningen.

Inden behandlingen påbegyndes, vil deltagerne gennemgå forskellige vurderinger, herunder spørgeskemaer til måling af livskvalitet og behandlingstilfredshed, opsamling af sputum/halspodning, lungeclearance-indeks, forceret oscillationsteknik, elektrisk impedanstomografi og lunge-ultralyd. Når disse vurderinger er afsluttet, vil deltagerne tage den tildelte behandling derhjemme, administreret to gange dagligt i 12 måneder, med månedlige opfølgninger vedrørende vanskeligheder og brystinfektioner. Efter 12 måneder ophører behandlingen, og deltagerne gentager vurderingerne.

Betydning: Denne forskning vil give værdifuld indsigt i effektiviteten af ​​forstøvet hypertonisk saltvand for personer med neuromuskulær sygdom eller cerebral parese, hvilket potentielt kan hjælpe både patienter og læger med at træffe informerede behandlingsbeslutninger.

Formidling: Undersøgelsens resultater vil blive delt gennem publicering i videnskabelige tidsskrifter og præsentation på konferencer.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SW3 6NP
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals
        • Ledende efterforsker:
          • Natalia Galaz Souza
        • Underforsker:
          • Andrew Bush, Professor
        • Underforsker:
          • Hui-Leng Tan, Dr
        • Underforsker:
          • Mathew Hurley, Dr
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af NMD eller neurohandicap af en læge uafhængig af undersøgelsen på standardkriterier.
  • Alder 5 år og derover, inklusive voksne.
  • Skal kunne tåle forstøvet 6 % hypertonisk saltvand.
  • Skal have en anamnese med mindst én respiratorisk eksacerbation, der kræver antibiotikabehandling med eller uden behov for hospitalsindlæggelse i de 12 måneder forud for rekruttering.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med yderligere diagnose, for eksempel CF, men dem med aspiration og/eller bronkiektasi sekundært til respiratoriske komplikationer af NMD vil blive inkluderet.
  • Patienter, der allerede er ordineret dagligt HS i en hvilken som helst koncentration (dvs. 3 %, 5 %, 6 %, 7 %) vil blive udelukket, men de, der er på daglig NS eller har HS ordineret som en del af deres eskaleringsplan (dvs. PRN ) vil blive inkluderet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling
Forstøvet 6 % hypertonisk saltvand
Enhed: saltvand
forstøvet
Placebo komparator: Styring
Forstøvet 0,9% normalt saltvand
Enhed: saltvand
forstøvet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antibiotikaforløb for luftvejsinfektioner
Tidsramme: fra baseline til uge 52
Fuld kur med antibiotika som foreskrevet for luftvejsinfektioner, både oral og intravenøs, (eksklusive profylaktiske antibiotika-recepter). 1 kur med antibiotika ville være den fulde behandling for én hændelse af luftvejsinfektion, uanset hvor mange dage kuren var ordineret til.
fra baseline til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Lungeclearance-indeks
Tidsramme: ved baseline før og inden for 2 timer efter lægemiddelresponsvurdering og i uge 52.
målt ved udvaskning af flere vejrtrækninger
ved baseline før og inden for 2 timer efter lægemiddelresponsvurdering og i uge 52.
Tvunget oscillationsteknik
Tidsramme: ved baseline før og inden for 2 timer efter lægemiddelresponsvurdering og i uge 52.
Åndedrætsmodstand (Rrs)
ved baseline før og inden for 2 timer efter lægemiddelresponsvurdering og i uge 52.
Tvunget oscillationsteknik
Tidsramme: ved baseline før og inden for 2 timer efter lægemiddelresponsvurdering og i uge 52.
Respirationsreaktans (Xrs).
ved baseline før og inden for 2 timer efter lægemiddelresponsvurdering og i uge 52.
Lunge ultralyd
Tidsramme: ved baseline før og inden for 2 timer efter lægemiddelresponsvurdering og i uge 52.
Global lunge-ultralydsscore. Den globale lunge-ultralydsscore (LUS) kvantificerer lungeluftning ved at oversætte lunge-ultralydsmønstre til en numerisk score på tværs af 12 lungeregioner (seks områder på hver side af brystet: to ventrale regioner, to laterale regioner og to posterolaterale regioner) og summere resultater. Det observerede beluftningsmønster i hver region er scoret fra 0 til 3 som følger: 0 = Et mønster med ≤2 B-linjer; 1 = >2 adskilte B-linjer, der dækker ≤50 % af pleuralinjen; 2 = B-linjer, der dækker >50 % af pleuralinjen; eller 3 = lungekonsolidering. I teorien kan den globale LUS-score variere fra 0 (normal beluftning i alle regioner) til 36 (alvorlig unormal beluftning i alle regioner).
ved baseline før og inden for 2 timer efter lægemiddelresponsvurdering og i uge 52.
Elektrisk impedanstomografi
Tidsramme: ved baseline før og inden for 2 timer efter lægemiddelresponsvurdering og i uge 52.
Elektrisk impedanstomografi (EIT)-baseret globalt inhomogenitetsindeks (kvantificering af homogenitet af tidalvolumenfordelingen). Billedmatricen i EIT består af 32 × 32 pixels. Global inhomogenitet (GI) beregnes som summen af ​​de absolutte forskelle mellem medianværdien af ​​tidevandsvariation og hver enkelt pixelværdi, divideret med summen af ​​alle impedansværdier, for at normalisere de beregnede værdier. Jo mindre GI, jo mere homogen tidalvolumenet fordeles inden for det ventilerede område. Et GI på nul repræsenterer en perfekt homogen fordeling af ventilation.
ved baseline før og inden for 2 timer efter lægemiddelresponsvurdering og i uge 52.
Luftvejsbetændelse
Tidsramme: baseline og i uge 52
Niveauer af IL-8 i sputum eller svælgpodning.
baseline og i uge 52
Luftvejsbetændelse
Tidsramme: baseline og i uge 52
Niveauer af IL-6 i sputum eller svælgpodning.
baseline og i uge 52
Luftvejsbetændelse
Tidsramme: baseline og i uge 52
Niveauer af TNF-a i sputum eller svælgpodning.
baseline og i uge 52
Luftvejsbetændelse
Tidsramme: baseline og i uge 52
Niveauer af IL-1b i sputum eller svælgpodning.
baseline og i uge 52
Bakteriel diversitet
Tidsramme: baseline og i uge 52
Operationel taksonomisk enhed (OTU) Rigdom, defineret som antallet af forskellige arter/OTU'er.
baseline og i uge 52
Bakteriel diversitet
Tidsramme: baseline og i uge 52
Pielous ligevægtsindeks. Pielous jævnhed er et indeks, der måler mangfoldighed sammen med artsrigdom.
baseline og i uge 52
Bakteriel diversitet
Tidsramme: baseline og i uge 52
Shannon diversitetsindeks. Indekset tager højde for antallet af arter, der lever i et habitat (rigdom) og deres relative overflod (jævnhed).
baseline og i uge 52
Bakteriel diversitet
Tidsramme: baseline og i uge 52
Bray-Curtis ulighedsindeks. Undersøger mængden af ​​mikrober, der er delt mellem to prøver, og antallet af mikrober fundet i hver.
baseline og i uge 52
Let at fjerne luftvejene
Tidsramme: En gang om måneden i 52 uger.
0-10 Visuel analog skala, hvor 0 er mest let, og 10 er sværest.
En gang om måneden i 52 uger.
Sundhedsrelateret livskvalitet
Tidsramme: Ved baseline og i uge 51.
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)™. 0-100 skala, hvor højere score indikerer bedre HRQOL (Health-Related Quality of Life).
Ved baseline og i uge 51.
Patient- og hovedplejers behandlingstilfredshed
Tidsramme: uge 12, 26, 39 og 51
Behandlingstilfredshedsspørgeskema for medicin (TSQM version 1.4). Score varierer fra 0 til 100, hvor højere score indikerer højere tilfredshed.
uge 12, 26, 39 og 51
Familiepåvirkning
Tidsramme: Baseline og i uge 51.
PedsQL™ Family Impact Module. Skalaen har fem Likert-svarmuligheder, 'aldrig', 'næsten aldrig', 'nogle gange', 'ofte' og 'næsten altid' (svarende til score på 100, 75, 50, 25 og 0). Med hensyn til fortolkningen af ​​skalaen indikerer højere score bedre funktion (mindre negativ påvirkning).
Baseline og i uge 51.
Sundhedsøkonomi
Tidsramme: baseline, uge ​​26 og uge 51.
Kvalitetsjusterede leveår
baseline, uge ​​26 og uge 51.

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rekrutteringsgrad
Tidsramme: 1 år
Antal deltagere rekrutteret pr. center pr. måned.
1 år
Samtykkesats
Tidsramme: 1 år
Procentdel af berettigede deltagere, der gav samtykke og blev randomiseret.
1 år
Fastholdelsesrate
Tidsramme: 1 år
Procentdel af randomiserede deltagere tilbageholdt med gyldige primære resultatdata.
1 år
Overholdelse
Tidsramme: 52 uger
Gennemsnitlig procentdel af adhærens beregnet ud fra returnerede ampuller
52 uger
Overholdelse
Tidsramme: 52 uger
Afhentningshastighed som procentdelen af ​​afhentede recepter fra de samlede ordinerede doser
52 uger
Overholdelse
Tidsramme: 52 uger
The Medicine Adherence Report Scale (MARS)-score, hvor hver af de 5 punkter summeres til at give en skala-score fra 5 til 25, hvor højere score indikerer højere niveauer af rapporteret overholdelse.
52 uger
Overholdelse af månedlig opfølgning
Tidsramme: 52 uger
Procentdel af overholdelse med udfyldelse af månedlige spørgeskemaer.
52 uger
Succesrater for resultatmål
Tidsramme: 1 år
Procentdel af deltagere, der gav en opspytprøve eller en svælgpodning
1 år
Succesrater for resultatmål
Tidsramme: 1 år
Procentdel af deltagere, der gennemførte acceptable målinger af lungeclearance-indeks
1 år
Succesrater for resultatmål
Tidsramme: 1 år
Procentdel af deltagere, der gennemførte acceptable målinger af forceret oscillationsteknik
1 år
Succesrater for resultatmål
Tidsramme: 1 år
Procentdel af deltagere, der gennemførte acceptable målinger af lunge-ulstralyd
1 år
Succesrater for resultatmål
Tidsramme: 1 år
Procentdel af deltagere, der gennemførte acceptable målinger af elektrisk impedanstomografi
1 år
Tid, der kræves til at gennemføre resultatmål
Tidsramme: 2 timer
Tid i minutter til at fuldføre acceptable målinger af lungeclearance-indeks
2 timer
Tid, der kræves til at gennemføre resultatmål
Tidsramme: 2 timer
Tid i minutter til at gennemføre acceptable målinger af tvungen oscillationsteknik
2 timer
Inter-rater pålidelighed af lunge-ultralydsanalyse
Tidsramme: 1 år
Grad af enighed blandt uafhængige observatører, der bruger Cohen Kappa. Cohen foreslog, at Kappa-resultatet blev fortolket som følger: værdier ≤ 0 som angiver ingen overensstemmelse og 0,01-0,20 som ingen til lille, 0,21-0,40 som rimelig, 0,41-0,60 som moderat, 0,61-0,80 som væsentlig og 0,01-1,01-1 som næsten perfekt aftale.
1 år
Inter-rater pålidelighed af elektrisk impedans tomografi analyse
Tidsramme: 1 år
Grad af enighed blandt uafhængige observatører, der bruger Cohen Kappa. Cohen foreslog, at Kappa-resultatet blev fortolket som følger: værdier ≤ 0 som angiver ingen overensstemmelse og 0,01-0,20 som ingen til lille, 0,21-0,40 som rimelig, 0,41-0,60 som moderat, 0,61-0,80 som væsentlig og 0,01-1,01-1 som næsten perfekt aftale.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Imperial College London

Samarbejdspartnere

Nottingham University Hospitals NHS Trust
Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
Pari Pharma GmbH

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Natalia Galaz Souza, Imperial College London

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. november 2023

Først opslået (Anslået)

16. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

16. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 23IC8597

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Dataejerrettigheder vil ligge hos institutionen

IPD-delingstidsramme

Data vil blive tilgængelige, når alle studieaktiviteter er afsluttet. Den vil være tilgængelig i 10 år.

IPD-delingsadgangskriterier

Dataejerrettigheder vil ligge hos institutionen

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral Parese

Kliniske forsøg med saltvand

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in India

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner