Solution saline hypertonique nébulisée pour diminuer les exacerbations respiratoires dans les maladies neuromusculaires ou les handicaps neurologiques (SPICE-UP)
14 octobre 2024 mis à jour par: Imperial College London
Efficacité de la solution saline hypertonique nébulisée pour diminuer les exacerbations respiratoires chez les personnes atteintes d'une maladie neuromusculaire ou d'un handicap neurologique : une étude pilote ouverte de phase 2
Objectif de la recherche : Cette étude examine si un traitement de 12 mois avec une solution saline hypertonique (eau salée) peut réduire l'utilisation d'antibiotiques chez les personnes atteintes d'une maladie neuromusculaire ou d'une paralysie cérébrale qui souffrent fréquemment d'infections pulmonaires en raison de difficultés à éliminer le mucus de leurs voies respiratoires.
Méthodologie : Les participants seront répartis au hasard pour recevoir une solution saline hypertonique nébulisée (7 % de sel dans l'eau) ou une solution saline normale (0,9 % de sel dans l'eau). L'étude est ouverte car les participants et les chercheurs sont conscients du traitement, nécessaire en raison des goûts différents des solutions. Deux centres, le Royal Brompton Hospital de Londres et le Queens Medical Center de Nottingham, mèneront la recherche.
Avant de commencer le traitement, les participants subiront diverses évaluations, y compris des questionnaires pour mesurer la qualité de vie et la satisfaction du traitement, un prélèvement d'expectorations/de gorge, un indice de clairance pulmonaire, une technique d'oscillation forcée, une tomographie par impédance électrique et une échographie pulmonaire. Une fois ces évaluations terminées, les participants suivront le traitement assigné à domicile, administré deux fois par jour pendant 12 mois, avec des suivis mensuels concernant les difficultés et les infections pulmonaires. Après 12 mois, le traitement cessera et les participants répéteront les évaluations.
Importance : Cette recherche fournira des informations précieuses sur l'efficacité de la solution saline hypertonique nébulisée pour les personnes atteintes d'une maladie neuromusculaire ou d'une paralysie cérébrale, aidant potentiellement les patients et les médecins à prendre des décisions thérapeutiques éclairées.
Diffusion : Les résultats de l'étude seront partagés par le biais de publications dans des revues scientifiques et de présentations lors de conférences.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
40
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Natalia G Galaz Souza
- Numéro de téléphone: 0787131892
- E-mail: natalia.galaz-souza16@imperial.ac.uk
Lieux d'étude
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London, Royaume-Uni, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
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Contact:
- Natalia Galaz Souza
- Numéro de téléphone: +447871331892
- E-mail: natalia.galaz-souza16@imperial.ac.uk
-
Contact:
-
Chercheur principal:
- Natalia Galaz Souza
-
Sous-enquêteur:
- Andrew Bush, Professor
-
Sous-enquêteur:
- Hui-Leng Tan, Dr
-
Sous-enquêteur:
- Mathew Hurley, Dr
-
Nottingham, Royaume-Uni, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals
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Chercheur principal:
- Natalia Galaz Souza
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Sous-enquêteur:
- Andrew Bush, Professor
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Sous-enquêteur:
- Hui-Leng Tan, Dr
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Sous-enquêteur:
- Mathew Hurley, Dr
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Contact:
- Natalia G Souza
- Numéro de téléphone: 07871331892
- E-mail: natalia.galaz-souza16@imperial.ac.uk
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de NMD ou de neurodéficience par un médecin indépendant de l'étude, sur des critères standards.
- À partir de 5 ans, adultes compris.
- Doit être capable de tolérer une solution saline hypertonique nébulisée à 6 %.
- Doit avoir des antécédents d'au moins une exacerbation respiratoire nécessitant un traitement antibiotique avec ou sans nécessité d'hospitalisation dans les 12 mois précédant le recrutement.
Critère d'exclusion:
- Patients avec un diagnostic supplémentaire, par exemple FK, mais ceux présentant une aspiration et/ou une bronchectasie secondaire à des complications respiratoires du NMD seront inclus.
- Les patients qui reçoivent déjà une prescription quotidienne d'HS à n'importe quelle concentration (c'est-à-dire 3 %, 5 %, 6 %, 7 %) seront exclus, mais ceux qui prennent quotidiennement de l'HS ou qui se font prescrire de l'HS dans le cadre de leur plan d'escalade (c'est-à-dire PRN ) sera inclus.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: La prévention
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Traitement
Solution saline hypertonique nébulisée à 6 %
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nébulisé
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Comparateur placebo: Contrôle
Solution saline normale nébulisée à 0,9 %
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nébulisé
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Cours d'antibiotiques pour les infections respiratoires
Délai: du départ à la semaine 52
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Cures complètes d'antibiotiques prescrits pour les infections respiratoires, par voie orale et intraveineuse (à l'exclusion des prescriptions d'antibiotiques prophylactiques). 1 cure d’antibiotiques constituerait le traitement complet d’un événement d’infection respiratoire, quel que soit le nombre de jours pour lesquels la cure a été prescrite.
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du départ à la semaine 52
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Indice de clairance pulmonaire
Délai: au départ avant et dans les 2 heures suivant l'évaluation de la réponse au médicament, et à la semaine 52.
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mesuré par plusieurs lavages respiratoires
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au départ avant et dans les 2 heures suivant l'évaluation de la réponse au médicament, et à la semaine 52.
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Technique d'oscillation forcée
Délai: au départ avant et dans les 2 heures suivant l'évaluation de la réponse au médicament, et à la semaine 52.
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Résistance respiratoire (Rrs)
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au départ avant et dans les 2 heures suivant l'évaluation de la réponse au médicament, et à la semaine 52.
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Technique d'oscillation forcée
Délai: au départ avant et dans les 2 heures suivant l'évaluation de la réponse au médicament, et à la semaine 52.
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Réactance respiratoire (Xrs).
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au départ avant et dans les 2 heures suivant l'évaluation de la réponse au médicament, et à la semaine 52.
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Échographie pulmonaire
Délai: au départ avant et dans les 2 heures suivant l'évaluation de la réponse au médicament, et à la semaine 52.
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Score échographique pulmonaire global.
Le score échographique pulmonaire global (LUS) quantifie l'aération pulmonaire en traduisant les schémas échographiques pulmonaires en un score numérique dans 12 régions pulmonaires (six zones de chaque côté de la poitrine : deux régions ventrales, deux régions latérales et deux régions postérolatérales) et en additionnant les résultats.
Le modèle d'aération observé dans chaque région est noté de 0 à 3 comme suit : 0 = Un modèle avec ≤2 lignes B ; 1 = > 2 lignes B séparées couvrant ≤ 50 % de la ligne pleurale ; 2 = lignes B qui couvrent > 50 % de la ligne pleurale ; ou 3 = consolidation pulmonaire.
En théorie, le score LUS global peut aller de 0 (aération normale dans toutes les régions) à 36 (aération anormale sévère dans toutes les régions).
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au départ avant et dans les 2 heures suivant l'évaluation de la réponse au médicament, et à la semaine 52.
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Tomographie par impédance électrique
Délai: au départ avant et dans les 2 heures suivant l'évaluation de la réponse au médicament, et à la semaine 52.
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Indice d'inhomogénéité globale basé sur la tomographie par impédance électrique (EIT) (quantification de l'homogénéité de la distribution du volume courant).
La matrice d'image dans EIT se compose de 32 × 32 pixels.
L'inhomogénéité globale (IG) est calculée comme la somme des différences absolues entre la valeur médiane de la variation de marée et chaque valeur de pixel, divisée par la somme de toutes les valeurs d'impédance, pour normaliser les valeurs calculées. Plus l'IG est petit, plus l'homogénéité est homogène. le volume courant est réparti dans la zone ventilée.
Un IG nul représente une répartition parfaitement homogène de la ventilation.
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au départ avant et dans les 2 heures suivant l'évaluation de la réponse au médicament, et à la semaine 52.
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Inflammation des voies respiratoires
Délai: au départ et à la semaine 52
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Niveaux d'IL-8 dans les crachats ou un prélèvement de gorge.
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au départ et à la semaine 52
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Inflammation des voies respiratoires
Délai: au départ et à la semaine 52
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Niveaux d'IL-6 dans les crachats ou un prélèvement de gorge.
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au départ et à la semaine 52
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Inflammation des voies respiratoires
Délai: au départ et à la semaine 52
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Niveaux de TNF-a dans les crachats ou un prélèvement de gorge.
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au départ et à la semaine 52
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Inflammation des voies respiratoires
Délai: au départ et à la semaine 52
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Niveaux d'IL-1b dans les crachats ou un prélèvement de gorge.
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au départ et à la semaine 52
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Diversité bactérienne
Délai: au départ et à la semaine 52
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Richesse de l'unité taxonomique opérationnelle (OTU), définie comme le nombre de différentes espèces/UTU.
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au départ et à la semaine 52
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Diversité bactérienne
Délai: au départ et à la semaine 52
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Indice d'uniformité de Pielou.
La régularité de Pielou est un indice qui mesure la diversité ainsi que la richesse spécifique.
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au départ et à la semaine 52
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Diversité bactérienne
Délai: au départ et à la semaine 52
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Indice de diversité de Shannon.
L'indice prend en compte le nombre d'espèces vivant dans un habitat (richesse) et leur abondance relative (uniformité).
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au départ et à la semaine 52
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Diversité bactérienne
Délai: au départ et à la semaine 52
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Indice de dissimilarité de Bray-Curtis.
Examine l'abondance de microbes partagés entre deux échantillons et le nombre de microbes trouvés dans chacun.
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au départ et à la semaine 52
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Facilité de dégagement des voies respiratoires
Délai: Une fois par mois pendant 52 semaines.
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0-10 Échelle visuelle analogique, où 0 est le plus facile et 10 le plus difficile.
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Une fois par mois pendant 52 semaines.
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Qualité de vie liée à la santé
Délai: Au départ et à la semaine 51.
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Inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL)™.
Échelle de 0 à 100, où des scores plus élevés indiquent une meilleure HRQOL (Health-Related Quality of Life).
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Au départ et à la semaine 51.
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Satisfaction des patients et des soignants principaux face au traitement
Délai: semaines 12, 26, 39 et 51
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Questionnaire de satisfaction au traitement pour les médicaments (TSQM version 1.4).
Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une plus grande satisfaction.
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semaines 12, 26, 39 et 51
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Impact familial
Délai: Au départ et à la semaine 51.
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Module d'impact familial PedsQL™.
L'échelle comporte cinq options de réponse Likert : « jamais », « presque jamais », « parfois », « souvent » et « presque toujours » (correspondant aux scores de 100, 75, 50, 25 et 0).
Concernant l’interprétation de l’échelle, des scores plus élevés indiquent un meilleur fonctionnement (moins d’impact négatif).
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Au départ et à la semaine 51.
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L'économie de la santé
Délai: référence, semaine 26 et semaine 51.
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Années de vie ajustées en fonction de la qualité
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référence, semaine 26 et semaine 51.
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux de recrutement
Délai: 1 an
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Nombre de participants recrutés par centre et par mois.
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1 an
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Taux de consentement
Délai: 1 an
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Pourcentage de participants éligibles qui ont consenti et ont été randomisés.
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1 an
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Taux de rétention
Délai: 1 an
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Pourcentage de participants randomisés retenus avec des données de résultats principaux valides.
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1 an
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Adhérence
Délai: 52 semaines
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Pourcentage moyen d'adhérence calculé à partir du nombre d'ampoules retournées
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52 semaines
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Adhérence
Délai: 52 semaines
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Taux de récupération en pourcentage des ordonnances récupérées par rapport au total des doses prescrites
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52 semaines
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Adhérence
Délai: 52 semaines
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Le score MARS (Medication Adherence Report Scale), où chacun des 5 éléments est additionné pour donner un score d'échelle allant de 5 à 25, où des scores plus élevés indiquent des niveaux plus élevés d'observance rapportée.
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52 semaines
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Respect du suivi mensuel
Délai: 52 semaines
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Pourcentage de conformité avec la réalisation des questionnaires mensuels.
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52 semaines
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Taux de réussite des mesures de résultats
Délai: 1 an
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Pourcentage de participants ayant fourni un échantillon d'expectorations ou un prélèvement de gorge
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1 an
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Taux de réussite des mesures de résultats
Délai: 1 an
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Pourcentage de participants ayant effectué des mesures acceptables de l'indice de clairance pulmonaire
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1 an
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Taux de réussite des mesures de résultats
Délai: 1 an
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Pourcentage de participants ayant effectué des mesures acceptables de la technique d'oscillation forcée
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1 an
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Taux de réussite des mesures de résultats
Délai: 1 an
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Pourcentage de participants ayant effectué des mesures acceptables de l'échographie pulmonaire
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1 an
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Taux de réussite des mesures de résultats
Délai: 1 an
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Pourcentage de participants ayant effectué des mesures acceptables de tomographie par impédance électrique
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1 an
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Temps requis pour terminer les mesures des résultats
Délai: 2 heures
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Temps en minutes pour effectuer des mesures acceptables de l'indice de clairance pulmonaire
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2 heures
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Temps requis pour terminer les mesures des résultats
Délai: 2 heures
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Temps en minutes pour effectuer des mesures acceptables de la technique d'oscillation forcée
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2 heures
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Fiabilité inter-évaluateurs de l'analyse par échographie pulmonaire
Délai: 1 an
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Degré d'accord entre les observateurs indépendants utilisant Cohen Kappa.
Cohen a suggéré que le résultat Kappa soit interprété comme suit : les valeurs ≤ 0 indiquent aucun accord et 0,01 à 0,20 comme aucun à léger, 0,21 à 0,40 comme moyen, 0,41 à 0,60 comme modéré, 0,61 à 0,80 comme substantiel et 0,81 à 1,00.
comme un accord presque parfait.
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1 an
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Fiabilité inter-évaluateurs de l'analyse de tomographie par impédance électrique
Délai: 1 an
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Degré d'accord entre les observateurs indépendants utilisant Cohen Kappa.
Cohen a suggéré que le résultat Kappa soit interprété comme suit : les valeurs ≤ 0 indiquent aucun accord et 0,01 à 0,20 comme aucun à léger, 0,21 à 0,40 comme moyen, 0,41 à 0,60 comme modéré, 0,61 à 0,80 comme substantiel et 0,81 à 1,00.
comme un accord presque parfait.
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Andrew Bush, Professor, Imperial College London
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 juin 2025
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 novembre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 novembre 2023
Première publication (Réel)
18 novembre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 octobre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 octobre 2024
Dernière vérification
1 octobre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 23IC8597
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les droits de propriété des données appartiendront à l'institution
Délai de partage IPD
Les données seront disponibles une fois toutes les activités d’étude terminées.
Il sera disponible pendant 10 ans.
Critères d'accès au partage IPD
Les droits de propriété des données appartiendront à l'institution
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .