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Solución salina hipertónica nebulizada para disminuir las exacerbaciones respiratorias en enfermedades neuromusculares o neurodiscapacidad (SPICE-UP)

10 de noviembre de 2023 actualizado por: Imperial College London

Eficacia de la solución salina hipertónica nebulizada para disminuir las exacerbaciones respiratorias en personas con enfermedades neuromusculares o neurodiscapacidad: un estudio piloto de fase 2 abierto

Objetivo de la investigación: este estudio investiga si un tratamiento de 12 meses con solución salina hipertónica (agua salada) puede reducir el uso de antibióticos en personas con enfermedades neuromusculares o parálisis cerebral que con frecuencia experimentan infecciones en el pecho debido a la dificultad para eliminar la mucosidad de las vías respiratorias.

Metodología: Los participantes serán asignados aleatoriamente para recibir solución salina hipertónica nebulizada (7% de sal en agua) o solución salina normal (0,9% de sal en agua). El estudio es de etiqueta abierta ya que tanto los participantes como los investigadores conocen el tratamiento, necesario debido a los diferentes sabores de las soluciones. Dos centros, el Royal Brompton Hospital de Londres y el Queens Medical Center de Nottingham, llevarán a cabo la investigación.

Antes de comenzar el tratamiento, los participantes se someterán a varias evaluaciones, incluidos cuestionarios para medir la calidad de vida y la satisfacción con el tratamiento, recolección de esputo/hisopo de garganta, índice de aclaramiento pulmonar, técnica de oscilación forzada, tomografía de impedancia eléctrica y ecografía pulmonar. Una vez completadas estas evaluaciones, los participantes tomarán en casa el tratamiento asignado, administrado dos veces al día durante 12 meses, con seguimientos mensuales de dificultades e infecciones respiratorias. Después de 12 meses, el tratamiento cesará y los participantes repetirán las evaluaciones.

Importancia: Esta investigación proporcionará información valiosa sobre la eficacia de la solución salina hipertónica nebulizada para personas con enfermedades neuromusculares o parálisis cerebral, lo que podría ayudar tanto a los pacientes como a los médicos a tomar decisiones de tratamiento informadas.

Difusión: Los hallazgos del estudio se compartirán mediante publicación en revistas científicas y presentación en congresos.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Natalia Galaz Souza
        • Sub-Investigador:
          • Andrew Bush, Professor
        • Sub-Investigador:
          • Hui-Leng Tan, Dr
        • Sub-Investigador:
          • Mathew Hurley, Dr
      • Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals
        • Investigador principal:
          • Natalia Galaz Souza
        • Sub-Investigador:
          • Andrew Bush, Professor
        • Sub-Investigador:
          • Hui-Leng Tan, Dr
        • Sub-Investigador:
          • Mathew Hurley, Dr
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de ENM o neurodiscapacidad por un médico independiente del estudio, según criterios estándar.
  • Edad de 5 años y más, incluidos adultos.
  • Debe poder tolerar solución salina hipertónica al 6% nebulizada.
  • Debe tener antecedentes de al menos una exacerbación respiratoria que requiera tratamiento antibiótico con o sin necesidad de hospitalización en los 12 meses previos al reclutamiento.

Criterio de exclusión:

  • Se incluirán pacientes con diagnóstico adicional, por ejemplo, FQ, pero aquellos con aspiración y/o bronquiectasias secundarias a complicaciones respiratorias de ENM.
  • Se excluirán los pacientes a los que ya se les recetó HS diario en cualquier concentración (es decir, 3%, 5%, 6%, 7%), pero aquellos a los que se les recetó NS diariamente o se les recetó HS como parte de su plan de escalada (es decir, PRN ) Será incluido.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento
Solución salina hipertónica al 6% nebulizada
Dispositivo: salina
nebulizado
Comparador de placebos: Control
Solución salina normal al 0,9% nebulizada
Dispositivo: salina
nebulizado

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Curso de antibióticos para infecciones respiratorias.
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta la semana 52
Ciclos completos de antibióticos prescritos para infecciones respiratorias, tanto orales como intravenosos (excluidas las prescripciones de antibióticos profilácticos). 1 ciclo de antibiótico sería el tratamiento completo para un evento de infección respiratoria, independientemente del número de días para los que se haya prescrito el ciclo.
desde el inicio hasta la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Índice de aclaramiento pulmonar
Periodo de tiempo: al inicio antes y dentro de las 2 horas posteriores a la evaluación de la respuesta al fármaco, y en la semana 52.
medido por múltiples lavados de aliento
al inicio antes y dentro de las 2 horas posteriores a la evaluación de la respuesta al fármaco, y en la semana 52.
Técnica de oscilación forzada
Periodo de tiempo: al inicio antes y dentro de las 2 horas posteriores a la evaluación de la respuesta al fármaco, y en la semana 52.
Resistencia respiratoria (Rrs)
al inicio antes y dentro de las 2 horas posteriores a la evaluación de la respuesta al fármaco, y en la semana 52.
Técnica de oscilación forzada
Periodo de tiempo: al inicio antes y dentro de las 2 horas posteriores a la evaluación de la respuesta al fármaco, y en la semana 52.
Reactancia respiratoria (Xrs).
al inicio antes y dentro de las 2 horas posteriores a la evaluación de la respuesta al fármaco, y en la semana 52.
Ultrasonido pulmonar
Periodo de tiempo: al inicio antes y dentro de las 2 horas posteriores a la evaluación de la respuesta al fármaco, y en la semana 52.
Puntuación global de ecografía pulmonar. La puntuación global de ecografía pulmonar (LUS) cuantifica la aireación pulmonar traduciendo los patrones de ecografía pulmonar en una puntuación numérica en 12 regiones pulmonares (seis áreas a cada lado del tórax: dos regiones ventrales, dos regiones laterales y dos regiones posterolaterales) y sumando las resultados. El patrón de aireación observado en cada región se califica de 0 a 3 de la siguiente manera: 0 = patrón A con ≤2 líneas B; 1 = >2 líneas B separadas que cubren ≤50% de la línea pleural; 2 = líneas B que cubren >50% de la línea pleural; o 3 = consolidación pulmonar. En teoría, la puntuación global LUS puede oscilar entre 0 (aireación normal en todas las regiones) y 36 (aireación anormal grave en todas las regiones).
al inicio antes y dentro de las 2 horas posteriores a la evaluación de la respuesta al fármaco, y en la semana 52.
Tomografía de impedancia eléctrica
Periodo de tiempo: al inicio antes y dentro de las 2 horas posteriores a la evaluación de la respuesta al fármaco, y en la semana 52.
Índice de heterogeneidad global basado en tomografía de impedancia eléctrica (EIT) (cuantificación de la homogeneidad de la distribución del volumen corriente). La matriz de imagen en EIT consta de 32 × 32 píxeles. La falta de homogeneidad global (GI) se calcula como la suma de las diferencias absolutas entre el valor mediano de la variación de las mareas y cada valor de píxel, dividida por la suma de todos los valores de impedancia, para normalizar los valores calculados. Cuanto más pequeño es el IG, más homogéneo el volumen corriente se distribuye dentro del área ventilada. Un IG de cero representa una distribución de ventilación perfectamente homogénea.
al inicio antes y dentro de las 2 horas posteriores a la evaluación de la respuesta al fármaco, y en la semana 52.
Inflamación de las vías respiratorias
Periodo de tiempo: línea de base y en la semana 52
Niveles de IL-8 en esputo o hisopo de garganta.
línea de base y en la semana 52
Inflamación de las vías respiratorias
Periodo de tiempo: línea de base y en la semana 52
Niveles de IL-6 en esputo o hisopo de garganta.
línea de base y en la semana 52
Inflamación de las vías respiratorias
Periodo de tiempo: línea de base y en la semana 52
Niveles de TNF-a en esputo o hisopo de garganta.
línea de base y en la semana 52
Inflamación de las vías respiratorias
Periodo de tiempo: línea de base y en la semana 52
Niveles de IL-1b en esputo o hisopo de garganta.
línea de base y en la semana 52
Diversidad bacteriana
Periodo de tiempo: línea de base y en la semana 52
Riqueza de unidad taxonómica operativa (OTU), definida como el recuento de diferentes especies/OTU.
línea de base y en la semana 52
Diversidad bacteriana
Periodo de tiempo: línea de base y en la semana 52
Índice de uniformidad de Pielou. La uniformidad de Pielou es un índice que mide la diversidad junto con la riqueza de especies.
línea de base y en la semana 52
Diversidad bacteriana
Periodo de tiempo: línea de base y en la semana 52
Índice de diversidad de Shannon. El índice tiene en cuenta el número de especies que viven en un hábitat (riqueza) y su abundancia relativa (uniformidad).
línea de base y en la semana 52
Diversidad bacteriana
Periodo de tiempo: línea de base y en la semana 52
Índice de disimilitud de Bray-Curtis. Examina la abundancia de microbios que se comparten entre dos muestras y la cantidad de microbios que se encuentran en cada una.
línea de base y en la semana 52
Facilidad de limpieza de las vías respiratorias
Periodo de tiempo: Una vez al mes durante 52 semanas.
0-10 Escala visual analógica, donde 0 es lo más fácil y 10 es lo más difícil.
Una vez al mes durante 52 semanas.
Calidad de vida relacionada con la salud
Periodo de tiempo: Al inicio y en la semana 51.
Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL)™. Escala de 0 a 100, donde puntuaciones más altas indican mejor CVRS (Calidad de vida relacionada con la salud).
Al inicio y en la semana 51.
Satisfacción del paciente y cuidador principal con el tratamiento
Periodo de tiempo: semanas 12, 26, 39 y 51
Cuestionario de satisfacción con el tratamiento de la medicación (TSQM Versión 1.4). Las puntuaciones varían de 0 a 100, y las puntuaciones más altas indican una mayor satisfacción.
semanas 12, 26, 39 y 51
Impacto familiar
Periodo de tiempo: Valor inicial y en la semana 51.
Módulo de impacto familiar PedsQL™. La escala tiene cinco opciones de respuesta Likert, 'nunca', 'casi nunca', 'a veces', 'a menudo' y 'casi siempre' (correspondientes a puntuaciones de 100, 75, 50, 25 y 0). En cuanto a la interpretación de la escala, puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento (menos impacto negativo).
Valor inicial y en la semana 51.
Economía de la Salud
Periodo de tiempo: línea de base, semana 26 y semana 51.
Años de vida ajustados por calidad
línea de base, semana 26 y semana 51.

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de reclutamiento
Periodo de tiempo: 1 año
Número de participantes reclutados por centro por mes.
1 año
Tasa de consentimiento
Periodo de tiempo: 1 año
Porcentaje de participantes elegibles que dieron su consentimiento y fueron asignados al azar.
1 año
Tasa de retención
Periodo de tiempo: 1 año
Porcentaje de participantes asignados al azar retenidos con datos de resultados primarios válidos.
1 año
Adherencia
Periodo de tiempo: 52 semanas
Porcentaje medio de cumplimiento calculado a partir del recuento de ampollas devueltas
52 semanas
Adherencia
Periodo de tiempo: 52 semanas
Tasa de recogida como porcentaje de recetas recogidas del total de dosis recetadas
52 semanas
Adherencia
Periodo de tiempo: 52 semanas
La puntuación de la escala de informe de adherencia a la medicación (MARS), donde cada uno de los 5 elementos se suma para dar una puntuación de escala que va de 5 a 25, donde las puntuaciones más altas indican niveles más altos de adherencia informada.
52 semanas
Cumplimiento del seguimiento mensual
Periodo de tiempo: 52 semanas
Porcentaje de cumplimiento de la cumplimentación de cuestionarios mensuales.
52 semanas
Tasas de éxito de las medidas de resultado
Periodo de tiempo: 1 año
Porcentaje de participantes que proporcionaron una muestra de esputo o un hisopo de garganta
1 año
Tasas de éxito de las medidas de resultado
Periodo de tiempo: 1 año
Porcentaje de participantes que completaron mediciones aceptables del índice de aclaramiento pulmonar
1 año
Tasas de éxito de las medidas de resultado
Periodo de tiempo: 1 año
Porcentaje de participantes que completaron mediciones aceptables de la técnica de oscilación forzada
1 año
Tasas de éxito de las medidas de resultado
Periodo de tiempo: 1 año
Porcentaje de participantes que completaron mediciones aceptables de ecografía pulmonar
1 año
Tasas de éxito de las medidas de resultado
Periodo de tiempo: 1 año
Porcentaje de participantes que completaron mediciones aceptables de tomografía de impedancia eléctrica
1 año
Tiempo necesario para completar las medidas de resultado
Periodo de tiempo: 2 horas
Tiempo en minutos para completar mediciones aceptables del índice de depuración pulmonar
2 horas
Tiempo necesario para completar las medidas de resultado
Periodo de tiempo: 2 horas
Tiempo en minutos para completar mediciones aceptables de la técnica de oscilación forzada
2 horas
Confiabilidad entre evaluadores del análisis de ultrasonido pulmonar
Periodo de tiempo: 1 año
Grado de acuerdo entre observadores independientes utilizando Cohen Kappa. Cohen sugirió que el resultado de Kappa se interprete de la siguiente manera: valores ≤ 0 indican que no hay acuerdo y 0,01-0,20 son ninguno o leve, 0,21-0,40 son regulares, 0,41-0,60 son moderados, 0,61-0,80 son sustanciales y 0,81-1,00 como un acuerdo casi perfecto.
1 año
Fiabilidad entre evaluadores del análisis de tomografía de impedancia eléctrica.
Periodo de tiempo: 1 año
Grado de acuerdo entre observadores independientes utilizando Cohen Kappa. Cohen sugirió que el resultado de Kappa se interprete de la siguiente manera: valores ≤ 0 indican que no hay acuerdo y 0,01-0,20 son ninguno o leve, 0,21-0,40 son regulares, 0,41-0,60 son moderados, 0,61-0,80 son sustanciales y 0,81-1,00 como un acuerdo casi perfecto.
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Imperial College London

Colaboradores

Nottingham University Hospitals NHS Trust
Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
Pari Pharma GmbH

Investigadores

  • Investigador principal: Natalia Galaz Souza, Imperial College London

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de abril de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de noviembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de noviembre de 2023

Publicado por primera vez (Estimado)

16 de noviembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

16 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 23IC8597

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los derechos de propiedad de los datos recaerán en la institución.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos estarán disponibles una vez finalizadas todas las actividades del estudio. Estará disponible durante 10 años.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los derechos de propiedad de los datos recaerán en la institución.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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