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Soluzione salina ipertonica nebulizzata per ridurre le riacutizzazioni respiratorie nelle malattie neuromuscolari o nella neurodisabilità (SPICE-UP)

14 ottobre 2024 aggiornato da: Imperial College London

Efficacia della soluzione salina ipertonica nebulizzata nel ridurre le riacutizzazioni respiratorie in persone con malattie neuromuscolari o neurodisabilità: uno studio pilota in aperto di Fase 2

Scopo della ricerca: questo studio indaga se un trattamento di 12 mesi con soluzione salina ipertonica (acqua salata) può ridurre l'uso di antibiotici in soggetti con malattie neuromuscolari o paralisi cerebrale che soffrono frequentemente di infezioni toraciche a causa della difficoltà a eliminare il muco dalle vie aeree.

Metodologia: i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere soluzione salina ipertonica nebulizzata (7% di sale in acqua) o soluzione salina normale (0,9% di sale in acqua). Lo studio è in aperto poiché sia ​​i partecipanti che i ricercatori sono a conoscenza del trattamento, necessario a causa dei diversi gusti delle soluzioni. Due centri, il Royal Brompton Hospital di Londra e il Queens Medical Centre di Nottingham, condurranno la ricerca.

Prima di iniziare il trattamento, i partecipanti saranno sottoposti a varie valutazioni, inclusi questionari per misurare la qualità della vita e la soddisfazione del trattamento, raccolta di tampone di espettorato/faringe, indice di clearance polmonare, tecnica di oscillazione forzata, tomografia ad impedenza elettrica ed ecografia polmonare. Una volta completate queste valutazioni, i partecipanti assumeranno a casa il trattamento assegnato, somministrato due volte al giorno per 12 mesi, con follow-up mensili riguardanti difficoltà e infezioni toraciche. Dopo 12 mesi, il trattamento cesserà e i partecipanti ripeteranno le valutazioni.

Significato: questa ricerca fornirà preziose informazioni sull'efficacia della soluzione salina ipertonica nebulizzata per soggetti affetti da malattie neuromuscolari o paralisi cerebrale, aiutando potenzialmente sia i pazienti che i medici a prendere decisioni informate sul trattamento.

Divulgazione: i risultati dello studio saranno condivisi attraverso la pubblicazione su riviste scientifiche e la presentazione a conferenze.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SW3 6NP
      • Nottingham, Regno Unito, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals
        • Investigatore principale:
          • Natalia Galaz Souza
        • Sub-investigatore:
          • Andrew Bush, Professor
        • Sub-investigatore:
          • Hui-Leng Tan, Dr
        • Sub-investigatore:
          • Mathew Hurley, Dr
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di NMD o neurodisabilità da parte di un medico indipendente dallo studio, secondo criteri standard.
  • Età pari o superiore a 5 anni, compresi gli adulti.
  • Deve essere in grado di tollerare la soluzione salina ipertonica nebulizzata al 6%.
  • Deve avere una storia di almeno una riacutizzazione respiratoria che ha richiesto un trattamento antibiotico con o senza necessità di ricovero ospedaliero nei 12 mesi precedenti al reclutamento.

Criteri di esclusione:

  • Saranno inclusi pazienti con diagnosi aggiuntiva, ad esempio fibrosi cistica, ma quelli con aspirazione e/o bronchiectasie secondarie a complicanze respiratorie della NMD.
  • Verranno esclusi i pazienti a cui è già stata prescritta HS giornaliera in qualsiasi concentrazione (ovvero 3%, 5%, 6%, 7%), ma quelli a cui è stata prescritta NS giornaliera o a cui è stata prescritta HS come parte del loro piano di escalation (ovvero PRN ) saranno inclusi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento
Soluzione salina ipertonica al 6% nebulizzata
Dispositivo: salino
nebulizzato
Comparatore placebo: Controllo
Soluzione salina normale allo 0,9% nebulizzata
Dispositivo: salino
nebulizzato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Corso di antibiotici per infezioni respiratorie
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 52
Cicli completi di antibiotici prescritti per le infezioni respiratorie, sia orali che endovenose (escluse le prescrizioni antibiotiche profilattiche). 1 ciclo di antibiotici costituirebbe il trattamento completo per un evento di infezione respiratoria, indipendentemente dal numero di giorni per i quali il ciclo è stato prescritto.
dal basale alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Indice di clearance polmonare
Lasso di tempo: al basale prima ed entro 2 ore dopo la valutazione della risposta al farmaco e alla settimana 52.
misurato mediante washout respiratorio multiplo
al basale prima ed entro 2 ore dopo la valutazione della risposta al farmaco e alla settimana 52.
Tecnica dell'oscillazione forzata
Lasso di tempo: al basale prima ed entro 2 ore dopo la valutazione della risposta al farmaco e alla settimana 52.
Resistenza respiratoria (Rrs)
al basale prima ed entro 2 ore dopo la valutazione della risposta al farmaco e alla settimana 52.
Tecnica dell'oscillazione forzata
Lasso di tempo: al basale prima ed entro 2 ore dopo la valutazione della risposta al farmaco e alla settimana 52.
Reattanza respiratoria (Xrs).
al basale prima ed entro 2 ore dopo la valutazione della risposta al farmaco e alla settimana 52.
Ecografia polmonare
Lasso di tempo: al basale prima ed entro 2 ore dopo la valutazione della risposta al farmaco e alla settimana 52.
Punteggio ecografico globale del polmone. Il punteggio globale dell'ecografia polmonare (LUS) quantifica l'aerazione polmonare traducendo i pattern ecografici polmonari in un punteggio numerico su 12 regioni polmonari (sei aree su ciascun lato del torace: due regioni ventrali, due regioni laterali e due regioni posterolaterali) e sommando i valori risultati. Al modello di aerazione osservato in ciascuna regione viene assegnato un punteggio da 0 a 3 come segue: 0 = modello A con ≤2 linee B; 1 = >2 linee B separate che coprono ≤50% della linea pleurica; 2 = linee B che coprono >50% della linea pleurica; o 3 = consolidamento polmonare. In teoria, il punteggio LUS globale può variare da 0 (aerazione normale in tutte le regioni) a 36 (aerazione anormale grave in tutte le regioni).
al basale prima ed entro 2 ore dopo la valutazione della risposta al farmaco e alla settimana 52.
Tomografia ad impedenza elettrica
Lasso di tempo: al basale prima ed entro 2 ore dopo la valutazione della risposta al farmaco e alla settimana 52.
Indice di disomogeneità globale basato sulla tomografia ad impedenza elettrica (EIT) (quantificazione dell'omogeneità della distribuzione del volume corrente). La matrice dell'immagine in EIT è composta da 32 × 32 pixel. La disomogeneità globale (GI) viene calcolata come la somma delle differenze assolute tra il valore mediano della variazione della marea e ogni singolo valore di pixel, diviso per la somma di tutti i valori di impedenza, per normalizzare i valori calcolati. Più piccolo è il GI, più omogeneo il volume corrente è distribuito all'interno dell'area ventilata. Un GI pari a zero rappresenta una distribuzione della ventilazione perfettamente omogenea.
al basale prima ed entro 2 ore dopo la valutazione della risposta al farmaco e alla settimana 52.
Infiammazione delle vie aeree
Lasso di tempo: basale e alla settimana 52
Livelli di IL-8 nell’espettorato o nel tampone faringeo.
basale e alla settimana 52
Infiammazione delle vie aeree
Lasso di tempo: basale e alla settimana 52
Livelli di IL-6 nell’espettorato o nel tampone faringeo.
basale e alla settimana 52
Infiammazione delle vie aeree
Lasso di tempo: basale e alla settimana 52
Livelli di TNF-a nell'espettorato o nel tampone faringeo.
basale e alla settimana 52
Infiammazione delle vie aeree
Lasso di tempo: basale e alla settimana 52
Livelli di IL-1b nell’espettorato o nel tampone faringeo.
basale e alla settimana 52
Diversità batterica
Lasso di tempo: basale e alla settimana 52
Ricchezza dell'unità tassonomica operativa (OTU), definita come conteggio di diverse specie/OTU.
basale e alla settimana 52
Diversità batterica
Lasso di tempo: basale e alla settimana 52
Indice di uniformità di Pielou. L'uniformità di Pielou è un indice che misura la diversità insieme alla ricchezza delle specie.
basale e alla settimana 52
Diversità batterica
Lasso di tempo: basale e alla settimana 52
Indice di diversità di Shannon. L'indice tiene conto del numero di specie che vivono in un habitat (ricchezza) e della loro abbondanza relativa (uniformità).
basale e alla settimana 52
Diversità batterica
Lasso di tempo: basale e alla settimana 52
Indice di dissomiglianza di Bray-Curtis. Esamina l'abbondanza di microbi condivisi tra due campioni e il numero di microbi trovati in ciascuno.
basale e alla settimana 52
Facilità di liberazione delle vie aeree
Lasso di tempo: Una volta al mese per 52 settimane.
0-10 Scala analogica visiva, dove 0 è il più facile e 10 il più difficile.
Una volta al mese per 52 settimane.
Qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 51.
Inventario della qualità della vita pediatrica (PedsQL)™. Scala 0-100, dove punteggi più alti indicano una migliore HRQOL (qualità della vita correlata alla salute).
Al basale e alla settimana 51.
Soddisfazione del trattamento del paziente e del caregiver principale
Lasso di tempo: settimane 12, 26, 39 e 51
Questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM versione 1.4). I punteggi vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una maggiore soddisfazione.
settimane 12, 26, 39 e 51
Impatto familiare
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 51.
Modulo di impatto della famiglia PedsQL™. La scala ha cinque opzioni di risposta Likert, "mai", "quasi mai", "a volte", "spesso" e "quasi sempre" (corrispondenti ai punteggi di 100, 75, 50, 25 e 0). Per quanto riguarda l'interpretazione della scala, i punteggi più alti indicano un funzionamento migliore (impatto meno negativo).
Al basale e alla settimana 51.
Economia sanitaria
Lasso di tempo: basale, settimana 26 e settimana 51.
Anni di vita aggiustati per la qualità
basale, settimana 26 e settimana 51.

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di reclutamento
Lasso di tempo: 1 anno
Numero di partecipanti reclutati per centro al mese.
1 anno
Tasso di consenso
Lasso di tempo: 1 anno
Percentuale di partecipanti idonei che hanno acconsentito e sono stati randomizzati.
1 anno
Tasso di ritenzione
Lasso di tempo: 1 anno
Percentuale di partecipanti randomizzati mantenuti con dati di risultati primari validi.
1 anno
Aderenza
Lasso di tempo: 52 settimane
Percentuale media di aderenza calcolata dal conteggio delle fiale restituite
52 settimane
Aderenza
Lasso di tempo: 52 settimane
Tasso di ritiro come percentuale di prescrizioni ritirate rispetto alle dosi totali prescritte
52 settimane
Aderenza
Lasso di tempo: 52 settimane
Il punteggio MARS (Medication Adherence Report Scale), in cui ciascuno dei 5 elementi viene sommato per fornire un punteggio della scala compreso tra 5 e 25, dove punteggi più alti indicano livelli più elevati di aderenza segnalata.
52 settimane
Rispetto del follow-up mensile
Lasso di tempo: 52 settimane
Percentuale di conformità con il completamento dei questionari mensili.
52 settimane
Tassi di successo delle misure di risultato
Lasso di tempo: 1 anno
Percentuale di partecipanti che hanno fornito un campione di espettorato o un tampone faringeo
1 anno
Tassi di successo delle misure di risultato
Lasso di tempo: 1 anno
Percentuale di partecipanti che hanno completato misurazioni accettabili dell'indice di clearance polmonare
1 anno
Tassi di successo delle misure di risultato
Lasso di tempo: 1 anno
Percentuale di partecipanti che hanno completato misurazioni accettabili della tecnica dell'oscillazione forzata
1 anno
Tassi di successo delle misure di risultato
Lasso di tempo: 1 anno
Percentuale di partecipanti che hanno completato misurazioni accettabili di ecografia polmonare
1 anno
Tassi di successo delle misure di risultato
Lasso di tempo: 1 anno
Percentuale di partecipanti che hanno completato misurazioni accettabili di tomografia ad impedenza elettrica
1 anno
Tempo necessario per completare le misure dei risultati
Lasso di tempo: 2 ore
Tempo in minuti per completare misurazioni accettabili dell'indice di clearance polmonare
2 ore
Tempo necessario per completare le misure dei risultati
Lasso di tempo: 2 ore
Tempo in minuti per completare misurazioni accettabili della tecnica dell'oscillazione forzata
2 ore
Affidabilità inter-valutatore dell'analisi ecografica polmonare
Lasso di tempo: 1 anno
Grado di accordo tra osservatori indipendenti che utilizzano Cohen Kappa. Cohen ha suggerito che il risultato Kappa venga interpretato come segue: valori ≤ 0 indicano assenza di accordo e 0,01-0,20 da assente a lieve, 0,21-0,40 discreto, 0,41-0,60 moderato, 0,61-0,80 sostanziale e 0,81-1,00 come un accordo quasi perfetto.
1 anno
Affidabilità inter-valutatore dell'analisi della tomografia ad impedenza elettrica
Lasso di tempo: 1 anno
Grado di accordo tra osservatori indipendenti che utilizzano Cohen Kappa. Cohen ha suggerito che il risultato Kappa venga interpretato come segue: valori ≤ 0 indicano assenza di accordo e 0,01-0,20 da assente a lieve, 0,21-0,40 discreto, 0,41-0,60 moderato, 0,61-0,80 sostanziale e 0,81-1,00 come un accordo quasi perfetto.
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Imperial College London

Collaboratori

Nottingham University Hospitals NHS Trust
Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
Pari Pharma GmbH

Investigatori

  • Investigatore principale: Andrew Bush, Professor, Imperial College London

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

18 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 23IC8597

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I diritti di proprietà dei dati spetteranno all’istituzione

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno disponibili al termine di tutte le attività di studio. Sarà disponibile per 10 anni.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I diritti di proprietà dei dati spetteranno all’istituzione

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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