Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Vernevelde hypertone zoutoplossing om respiratoire exacerbaties bij neuromusculaire aandoeningen of neurologische aandoeningen te verminderen (SPICE-UP)

10 november 2023 bijgewerkt door: Imperial College London

Effectiviteit van vernevelde hypertone zoutoplossing om ademhalingsexacerbaties te verminderen bij mensen met een neuromusculaire ziekte of neurologische handicap: een fase 2 open label pilotstudie

Onderzoeksdoel: Deze studie onderzoekt of een behandeling van 12 maanden met hypertone zoutoplossing (zout water) het antibioticagebruik kan verminderen bij personen met een neuromusculaire ziekte of hersenverlamming die vaak last hebben van luchtweginfecties als gevolg van problemen met het verwijderen van slijm uit hun luchtwegen.

Methodologie: Deelnemers worden willekeurig toegewezen aan een vernevelde hypertone zoutoplossing (7% zout in water) of een normale zoutoplossing (0,9% zout in water). Het onderzoek is open-label omdat zowel deelnemers als onderzoekers op de hoogte zijn van de behandeling, die noodzakelijk is vanwege de verschillende smaken van de oplossingen. Twee centra, het Royal Brompton Hospital in Londen en het Queens Medical Center in Nottingham, zullen het onderzoek uitvoeren.

Voordat met de behandeling wordt begonnen, zullen de deelnemers verschillende beoordelingen ondergaan, waaronder vragenlijsten om de kwaliteit van leven en de tevredenheid over de behandeling te meten, het verzamelen van sputum/keeluitstrijkjes, de longklaringsindex, geforceerde oscillatietechniek, elektrische impedantietomografie en longechografie. Zodra deze beoordelingen zijn voltooid, zullen de deelnemers de toegewezen behandeling thuis ondergaan, tweemaal daags toegediend gedurende 12 maanden, met maandelijkse follow-ups met betrekking tot problemen en luchtweginfecties. Na 12 maanden stopt de behandeling en herhalen de deelnemers de beoordelingen.

Betekenis: Dit onderzoek zal waardevolle inzichten opleveren in de werkzaamheid van vernevelde hypertone zoutoplossing voor personen met een neuromusculaire ziekte of hersenverlamming, waardoor zowel patiënten als artsen mogelijk worden geholpen bij het nemen van weloverwogen behandelbeslissingen.

Verspreiding: De bevindingen van het onderzoek zullen worden gedeeld via publicatie in wetenschappelijke tijdschriften en presentatie op conferenties.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6NP
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals
        • Hoofdonderzoeker:
          • Natalia Galaz Souza
        • Onderonderzoeker:
          • Andrew Bush, Professor
        • Onderonderzoeker:
          • Hui-Leng Tan, Dr
        • Onderonderzoeker:
          • Mathew Hurley, Dr
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van NMD of neurologische handicap door een arts die onafhankelijk is van het onderzoek, op basis van standaardcriteria.
  • Leeftijd 5 jaar en ouder, inclusief volwassenen.
  • Moet vernevelde 6% hypertone zoutoplossing kunnen verdragen.
  • Moet een voorgeschiedenis hebben van ten minste één respiratoire exacerbatie waarvoor een antibioticabehandeling nodig is, met of zonder de noodzaak van ziekenhuisopname in de 12 maanden voorafgaand aan de aanwerving.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met een aanvullende diagnose, bijvoorbeeld CF, maar patiënten met aspiratie en/of bronchiëctasie secundair aan respiratoire complicaties van NMD zullen worden geïncludeerd.
  • Patiënten aan wie al dagelijks HS is voorgeschreven in welke concentratie dan ook (d.w.z. 3%, 5%, 6%, 7%) worden uitgesloten, maar degenen die dagelijks NS krijgen of aan wie HS is voorgeschreven als onderdeel van hun escalatieplan (d.w.z. PRN ) zal erbij in zitten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling
Vernevelde 6% hypertone zoutoplossing
Apparaat: zoutoplossing
verneveld
Placebo-vergelijker: Controle
Verneveld 0,9% normale zoutoplossing
Apparaat: zoutoplossing
verneveld

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Antibioticakuur voor luchtweginfecties
Tijdsspanne: vanaf nulmeting tot week 52
Volledige antibioticakuren zoals voorgeschreven voor luchtweginfecties, zowel oraal als intraveneus (exclusief profylactische antibioticavoorschriften). Eén antibioticakuur zou de volledige behandeling zijn voor één geval van luchtweginfectie, ongeacht het aantal dagen waarvoor de kuur was voorgeschreven.
vanaf nulmeting tot week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Longklaringsindex
Tijdsspanne: bij baseline vóór en binnen 2 uur na beoordeling van de geneesmiddelrespons, en in week 52.
gemeten door meervoudige ademspoeling
bij baseline vóór en binnen 2 uur na beoordeling van de geneesmiddelrespons, en in week 52.
Geforceerde oscillatietechniek
Tijdsspanne: bij baseline vóór en binnen 2 uur na beoordeling van de geneesmiddelrespons, en in week 52.
Ademhalingsweerstand (Rrs)
bij baseline vóór en binnen 2 uur na beoordeling van de geneesmiddelrespons, en in week 52.
Geforceerde oscillatietechniek
Tijdsspanne: bij baseline vóór en binnen 2 uur na beoordeling van de geneesmiddelrespons, en in week 52.
Ademhalingsreactantie (Xrs).
bij baseline vóór en binnen 2 uur na beoordeling van de geneesmiddelrespons, en in week 52.
Echografie van de longen
Tijdsspanne: bij baseline vóór en binnen 2 uur na beoordeling van de geneesmiddelrespons, en in week 52.
Globale long-echografiescore. De globale long-echografiescore (LUS) kwantificeert de longbeluchting door long-echografiepatronen te vertalen naar een numerieke score over 12 longregio's (zes gebieden aan elke kant van de borst: twee ventrale regio's, twee laterale regio's en twee posterolaterale regio's) en het optellen van de resultaten. Het in elke regio waargenomen beluchtingspatroon wordt als volgt gescoord van 0 tot 3: 0 = Een patroon met ≤2 B-lijnen; 1 = >2 gescheiden B-lijnen die ≤50% van de pleurale lijn bedekken; 2 = B-lijnen die >50% van de pleurale lijn bedekken; of 3 = longconsolidatie. In theorie kan de globale LUS-score variëren van 0 (normale beluchting in alle regio's) tot 36 (ernstige abnormale beluchting in alle regio's).
bij baseline vóór en binnen 2 uur na beoordeling van de geneesmiddelrespons, en in week 52.
Elektrische impedantietomografie
Tijdsspanne: bij baseline vóór en binnen 2 uur na beoordeling van de geneesmiddelrespons, en in week 52.
Op elektrische impedantietomografie (EIT) gebaseerde globale inhomogeniteitsindex (kwantificering van de homogeniteit van de teugvolumeverdeling). De beeldmatrix in EIT bestaat uit 32 × 32 pixels. Globale inhomogeniteit (GI) wordt berekend als de som van de absolute verschillen tussen de mediaanwaarde van de getijdenvariatie en elke afzonderlijke pixelwaarde, gedeeld door de som van alle impedantiewaarden, om de berekende waarden te normaliseren. Hoe kleiner de GI, hoe homogener het teugvolume wordt binnen de geventileerde ruimte verdeeld. Een GI van nul vertegenwoordigt een perfect homogene verdeling van de ventilatie.
bij baseline vóór en binnen 2 uur na beoordeling van de geneesmiddelrespons, en in week 52.
Ontsteking van de luchtwegen
Tijdsspanne: basislijn en in week 52
Niveaus van IL-8 in sputum of keeluitstrijkje.
basislijn en in week 52
Ontsteking van de luchtwegen
Tijdsspanne: basislijn en in week 52
Niveaus van IL-6 in sputum of keeluitstrijkje.
basislijn en in week 52
Ontsteking van de luchtwegen
Tijdsspanne: basislijn en in week 52
Niveaus van TNF-a in sputum of keeluitstrijkje.
basislijn en in week 52
Ontsteking van de luchtwegen
Tijdsspanne: basislijn en in week 52
Niveaus van IL-1b in sputum of keeluitstrijkje.
basislijn en in week 52
Bacteriële diversiteit
Tijdsspanne: basislijn en in week 52
Operationele taxonomische eenheid (OTU) Rijkdom, gedefinieerd als het aantal verschillende soorten/OTU's.
basislijn en in week 52
Bacteriële diversiteit
Tijdsspanne: basislijn en in week 52
Pielou's gelijkmatigheidsindex. De gelijkmatigheid van Pielou is een index die de diversiteit en de soortenrijkdom meet.
basislijn en in week 52
Bacteriële diversiteit
Tijdsspanne: basislijn en in week 52
Shannon-diversiteitsindex. De index houdt rekening met het aantal soorten dat in een habitat leeft (rijkdom) en hun relatieve overvloed (gelijkmatigheid).
basislijn en in week 52
Bacteriële diversiteit
Tijdsspanne: basislijn en in week 52
Bray-Curtis-ongelijkheidsindex. Onderzoekt de hoeveelheden microben die tussen twee monsters worden gedeeld, en het aantal microben dat in elk monster wordt aangetroffen.
basislijn en in week 52
Gemakkelijke luchtwegklaring
Tijdsspanne: Eén keer per maand gedurende 52 weken.
0-10 Visueel analoge schaal, waarbij 0 het gemakkelijkst is en 10 het moeilijkst.
Eén keer per maand gedurende 52 weken.
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Bij baseline en in week 51.
Inventarisatie van de kwaliteit van leven bij kinderen (PedsQL)™. Schaal van 0-100, waarbij hogere scores een betere HRQOL (gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven) aangeven.
Bij baseline en in week 51.
Behandelingstevredenheid van patiënten en hoofdverzorgers
Tijdsspanne: weken 12, 26, 39 en 51
Vragenlijst over behandelingstevredenheid voor medicatie (TSQM versie 1.4). Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores duiden op een hogere tevredenheid.
weken 12, 26, 39 en 51
Gezinsimpact
Tijdsspanne: Basislijn en in week 51.
PedsQL™ Family Impact-module. De schaal heeft vijf Likert-antwoordopties: 'nooit', 'bijna nooit', 'soms', 'vaak' en 'bijna altijd' (overeenkomend met scores van 100, 75, 50, 25 en 0). Wat de interpretatie van de schaal betreft, duiden hogere scores op een beter functioneren (minder negatieve impact).
Basislijn en in week 51.
Gezondheidseconomie
Tijdsspanne: basislijn, week 26 en week 51.
Voor kwaliteit aangepaste levensjaren
basislijn, week 26 en week 51.

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aanwervingspercentage
Tijdsspanne: 1 jaar
Aantal geworven deelnemers per centrum per maand.
1 jaar
Toestemmingspercentage
Tijdsspanne: 1 jaar
Percentage in aanmerking komende deelnemers dat toestemming gaf en werd gerandomiseerd.
1 jaar
Retentiepercentage
Tijdsspanne: 1 jaar
Percentage gerandomiseerde deelnemers dat behouden blijft met geldige primaire uitkomstgegevens.
1 jaar
Aanhankelijkheid
Tijdsspanne: 52 weken
Gemiddeld percentage therapietrouw berekend op basis van het aantal geretourneerde ampullen
52 weken
Aanhankelijkheid
Tijdsspanne: 52 weken
Ophaalpercentage als percentage opgehaalde recepten ten opzichte van het totaal aantal voorgeschreven doses
52 weken
Aanhankelijkheid
Tijdsspanne: 52 weken
De Medication Adherence Report Scale (MARS) Score, waarbij elk van de 5 items wordt opgeteld om een ​​schaalscore te geven variërend van 5 tot 25, waarbij hogere scores duiden op hogere niveaus van gerapporteerde therapietrouw.
52 weken
Naleving van maandelijkse opvolging
Tijdsspanne: 52 weken
Percentage naleving bij het invullen van maandelijkse vragenlijsten.
52 weken
Succespercentages van uitkomstmaten
Tijdsspanne: 1 jaar
Percentage deelnemers dat een sputummonster of keeluitstrijkje heeft verstrekt
1 jaar
Succespercentages van uitkomstmaten
Tijdsspanne: 1 jaar
Percentage deelnemers dat aanvaardbare metingen van de longklaringsindex heeft voltooid
1 jaar
Succespercentages van uitkomstmaten
Tijdsspanne: 1 jaar
Percentage deelnemers dat aanvaardbare metingen van de geforceerde oscillatietechniek heeft voltooid
1 jaar
Succespercentages van uitkomstmaten
Tijdsspanne: 1 jaar
Percentage deelnemers dat aanvaardbare metingen van longechografie heeft voltooid
1 jaar
Succespercentages van uitkomstmaten
Tijdsspanne: 1 jaar
Percentage deelnemers dat aanvaardbare metingen van elektrische impedantietomografie heeft voltooid
1 jaar
Tijd die nodig is om uitkomstmetingen te voltooien
Tijdsspanne: Twee uur
Tijd in minuten voor het voltooien van aanvaardbare metingen van de longklaringsindex
Twee uur
Tijd die nodig is om uitkomstmetingen te voltooien
Tijdsspanne: Twee uur
Tijd in minuten voor het voltooien van aanvaardbare metingen van de geforceerde oscillatietechniek
Twee uur
Interbeoordelaarsbetrouwbaarheid van long-echografie-analyse
Tijdsspanne: 1 jaar
Mate van overeenstemming tussen onafhankelijke waarnemers die Cohen Kappa gebruiken. Cohen stelde voor dat het Kappa-resultaat als volgt zou worden geïnterpreteerd: waarden ≤ 0 betekent dat er geen overeenstemming is en 0,01-0,20 als geen tot gering, 0,21-0,40 als redelijk, 0,41-0,60 als matig, 0,61-0,80 als substantieel en 0,81-1,00. als een bijna perfecte overeenkomst.
1 jaar
Interbeoordelaarsbetrouwbaarheid van elektrische impedantietomografieanalyse
Tijdsspanne: 1 jaar
Mate van overeenstemming tussen onafhankelijke waarnemers die Cohen Kappa gebruiken. Cohen stelde voor dat het Kappa-resultaat als volgt zou worden geïnterpreteerd: waarden ≤ 0 betekent dat er geen overeenstemming is en 0,01-0,20 als geen tot gering, 0,21-0,40 als redelijk, 0,41-0,60 als matig, 0,61-0,80 als substantieel en 0,81-1,00. als een bijna perfecte overeenkomst.
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Imperial College London

Medewerkers

Nottingham University Hospitals NHS Trust
Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
Pari Pharma GmbH

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Natalia Galaz Souza, Imperial College London

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 april 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 november 2023

Eerst geplaatst (Geschat)

16 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

16 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 23IC8597

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

De eigendomsrechten van de gegevens liggen bij de instelling

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens komen beschikbaar nadat alle studieactiviteiten zijn afgerond. Het zal 10 jaar beschikbaar zijn.

IPD-toegangscriteria voor delen

De eigendomsrechten van de gegevens liggen bij de instelling

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cerebrale parese

Klinische onderzoeken op zoutoplossing

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Egypt

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren