雾化高渗盐水可减少神经肌肉疾病或神经功能障碍的呼吸加重 (SPICE-UP)
2024年10月14日 更新者：Imperial College London
雾化高渗盐水减少神经肌肉疾病或神经功能障碍患者呼吸加重的有效性：2 期开放标签试点研究
研究目的：本研究旨在调查患有神经肌肉疾病或脑瘫的患者因难以清除气道粘液而经常发生胸部感染，为期 12 个月的高渗盐水（盐水）治疗是否可以减少抗生素的使用。
方法：参与者将被随机分配接受雾化高渗盐水（水中 7% 盐）或普通盐水（水中 0.9% 盐）。 这项研究是开放标签的，因为参与者和研究人员都知道治疗是必要的，因为解决方案的口味不同。 伦敦皇家布朗普顿医院和诺丁汉皇后医疗中心这两个中心将进行这项研究。
在开始治疗之前，参与者将接受各种评估，包括测量生活质量和治疗满意度的问卷调查、痰/咽拭子采集、肺清除指数、强迫振荡技术、电阻抗断层扫描和肺部超声检查。 一旦完成这些评估，参与者将在家接受指定的治疗，每天两次，持续 12 个月，每月对困难和胸部感染进行随访。 12 个月后，治疗将停止，参与者将重复评估。
意义：这项研究将为雾化高渗盐水对神经肌肉疾病或脑瘫患者的疗效提供有价值的见解，可能有助于患者和医生做出明智的治疗决策。
传播：研究结果将通过在科学期刊上发表和在会议上演讲的方式进行分享。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
40
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Natalia G Galaz Souza
- 电话号码：0787131892
- 邮箱：natalia.galaz-souza16@imperial.ac.uk
学习地点
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London、英国、SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
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接触：
- Natalia Galaz Souza
- 电话号码：+447871331892
- 邮箱：natalia.galaz-souza16@imperial.ac.uk
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首席研究员：
- Natalia Galaz Souza
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副研究员：
- Andrew Bush, Professor
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副研究员：
- Hui-Leng Tan, Dr
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副研究员：
- Mathew Hurley, Dr
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Nottingham、英国、NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals
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首席研究员：
- Natalia Galaz Souza
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副研究员：
- Andrew Bush, Professor
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副研究员：
- Hui-Leng Tan, Dr
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副研究员：
- Mathew Hurley, Dr
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接触：
- Natalia G Souza
- 电话号码：07871331892
- 邮箱：natalia.galaz-souza16@imperial.ac.uk
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 由独立于研究的医生根据标准诊断 NMD 或神经功能障碍。
- 5岁及以上，包括成人。
- 必须能够耐受雾化 6% 高渗盐水。
- 在招募前 12 个月内，必须有至少一次需要抗生素治疗的呼吸系统恶化病史，无论是否需要住院治疗。
排除标准：
- 具有其他诊断的患者，例如 CF，但因 NMD 呼吸系统并发症继发误吸和/或支气管扩张的患者也将包括在内。
- 已每日服用任何浓度（即 3%、5%、6%、7%）的 HS 处方的患者将被排除在外，但每日服用 NS 或将 HS 处方作为升级计划一部分的患者（即 PRN ）将被包括在内。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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呼吸道感染抗生素疗程
大体时间：从基线到第 52 周
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针对呼吸道感染的抗生素疗程，包括口服和静脉注射（不包括预防性抗生素处方）。 1 个疗程的抗生素将是一次呼吸道感染的完整治疗，无论疗程的天数是多少。
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从基线到第 52 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肺间隙指数
大体时间：在药物反应评估之前和之后 2 小时内以及第 52 周时的基线。
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通过多次呼吸冲洗测量
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在药物反应评估之前和之后 2 小时内以及第 52 周时的基线。
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受迫振荡技术
大体时间：在药物反应评估之前和之后 2 小时内以及第 52 周时的基线。
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呼吸阻力 (Rrs)
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在药物反应评估之前和之后 2 小时内以及第 52 周时的基线。
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受迫振荡技术
大体时间：在药物反应评估之前和之后 2 小时内以及第 52 周时的基线。
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呼吸电抗 (Xrs)。
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在药物反应评估之前和之后 2 小时内以及第 52 周时的基线。
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肺部超声检查
大体时间：在药物反应评估之前和之后 2 小时内以及第 52 周时的基线。
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全球肺部超声评分。
整体肺部超声评分 (LUS) 通过将肺部超声模式转化为 12 个肺部区域（胸部每侧 6 个区域：两个腹侧区域、两个侧向区域和两个后外侧区域）的数值评分，并对肺通气量进行求和，从而量化肺通气量。结果。
在每个区域中观察到的通气模式从 0 到 3 进行评分，如下所示： 0 = A 模式且 B 线≤2 条； 1 = >2 条独立的 B 线覆盖 ≤50% 的胸膜线； 2 = B 线覆盖 > 50% 的胸膜线；或 3 = 肺实变。
理论上，全局LUS评分的范围可以从0（所有区域通气正常）到36（所有区域通气严重异常）。
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在药物反应评估之前和之后 2 小时内以及第 52 周时的基线。
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电阻抗断层扫描
大体时间：在药物反应评估之前和之后 2 小时内以及第 52 周时的基线。
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基于电阻抗断层扫描 (EIT) 的全局不均匀性指数（潮气量分布均匀性的量化）。
EIT 中的图像矩阵由 32 × 32 像素组成。
全局不均匀性（GI）计算为潮汐变化中值与每个像素值之间的绝对差之和，除以所有阻抗值之和，以标准化计算值。GI越小，越均匀潮气量分布在通风区域内。
GI 为零表示通风的分布完全均匀。
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在药物反应评估之前和之后 2 小时内以及第 52 周时的基线。
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气道炎症
大体时间：基线和第 52 周
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痰或咽拭子中 IL-8 的水平。
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基线和第 52 周
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气道炎症
大体时间：基线和第 52 周
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痰或咽拭子中 IL-6 的水平。
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基线和第 52 周
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气道炎症
大体时间：基线和第 52 周
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痰或咽拭子中的 TNF-a 水平。
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基线和第 52 周
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气道炎症
大体时间：基线和第 52 周
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痰或咽拭子中 IL-1b 的水平。
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基线和第 52 周
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细菌多样性
大体时间：基线和第 52 周
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操作分类单位 (OTU) 丰富度，定义为不同物种/OTU 的计数。
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基线和第 52 周
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细菌多样性
大体时间：基线和第 52 周
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Pielou 均匀度指数。
Pielou 的均匀度是衡量多样性和物种丰富度的指数。
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基线和第 52 周
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细菌多样性
大体时间：基线和第 52 周
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香农多样性指数。
该指数考虑了栖息地中物种的数量（丰富度）及其相对丰度（均匀度）。
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基线和第 52 周
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细菌多样性
大体时间：基线和第 52 周
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布雷-柯蒂斯相异指数。
检查两个样本之间共有的微生物丰度，以及每个样本中发现的微生物数量。
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基线和第 52 周
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轻松清理气道
大体时间：每月一次，持续 52 周。
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0-10 视觉模拟量表，其中 0 最简单，10 最困难。
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每月一次，持续 52 周。
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与健康相关的生活质量
大体时间：基线和第 51 周。
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儿科生活质量量表 (PedsQL)™。
0-100 分制，分数越高表示 HRQOL（健康相关生活质量）越好。
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基线和第 51 周。
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患者和主要护理人员治疗满意度
大体时间：第 12、26、39 和 51 周
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药物治疗满意度调查问卷（TSQM 1.4 版）。
分数范围为 0 到 100，分数越高表示满意度越高。
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第 12、26、39 和 51 周
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家庭影响
大体时间：基线和第 51 周。
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PedsQL™ 家庭影响模块。
该量表有五个李克特反应选项，“从不”、“几乎从不”、“有时”、“经常”和“几乎总是”（对应分数为 100、75、50、25 和 0）。
关于量表的解释，分数越高表明功能越好（负面影响越小）。
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基线和第 51 周。
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卫生经济学
大体时间：基线、第 26 周和第 51 周。
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质量调整生命年
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基线、第 26 周和第 51 周。
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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录用率
大体时间：1年
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每个中心每月招募的参与者数量。
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1年
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同意率
大体时间：1年
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同意并随机分组的合格参与者的百分比。
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1年
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保留率
大体时间：1年
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保留有效主要结果数据的随机参与者的百分比。
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1年
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依从性
大体时间：52周
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根据返回的安瓿计数计算出的平均依从百分比
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52周
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依从性
大体时间：52周
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取药率，即取药处方占总处方剂量的百分比
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52周
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依从性
大体时间：52周
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药物依从性报告量表 (MARS) 评分，将 5 个项目中的每一项相加得出 5 到 25 的量表分数，分数越高表示报告的依从性水平越高。
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52周
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遵守每月跟进情况
大体时间：52周
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完成每月调查问卷的遵守百分比。
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52周
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结果衡量的成功率
大体时间：1年
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提供痰样本或咽拭子样本的参与者百分比
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1年
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结果衡量的成功率
大体时间：1年
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完成可接受的肺清除指数测量的参与者百分比
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1年
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结果衡量的成功率
大体时间：1年
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完成可接受的受迫振动技术测量的参与者的百分比
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1年
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结果衡量的成功率
大体时间：1年
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完成可接受的肺部超声测量的参与者的百分比
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1年
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结果衡量的成功率
大体时间：1年
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完成可接受的电阻抗断层扫描测量的参与者的百分比
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1年
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完成结果测量所需的时间
大体时间：2小时
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完成可接受的肺清除指数测量所需的时间（以分钟为单位）
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2小时
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完成结果测量所需的时间
大体时间：2小时
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完成受迫振动技术可接受的测量所需的时间（以分钟为单位）
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2小时
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肺部超声分析的评估者间可靠性
大体时间：1年
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使用 Cohen Kappa 的独立观察者之间的一致程度。
Cohen 建议对 Kappa 结果进行如下解释：值 ≤ 0 表示不一致，0.01-0.20 表示无到轻微，0.21-0.40 表示一般，0.41-0.60 表示中等，0.61-0.80 表示实质性，0.81-1.00
几乎完美的一致。
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1年
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电阻抗断层扫描分析的评估者间可靠性
大体时间：1年
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使用 Cohen Kappa 的独立观察者之间的一致程度。
Cohen 建议对 Kappa 结果进行如下解释：值 ≤ 0 表示不一致，0.01-0.20 表示无到轻微，0.21-0.40 表示一般，0.41-0.60 表示中等，0.61-0.80 表示实质性，0.81-1.00
几乎完美的一致。
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Andrew Bush, Professor、Imperial College London
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2025年6月1日
初级完成 (估计的)
2026年12月1日
研究完成 (估计的)
2027年12月1日
研究注册日期
首次提交
2023年11月3日
首先提交符合 QC 标准的
2023年11月10日
首次发布 (实际的)
2023年11月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年10月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年10月14日
最后验证
2024年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
数据所有权属于机构
IPD 共享时间框架
所有研究活动完成后，数据将可供使用。
其有效期为 10 年。
IPD 共享访问标准
数据所有权属于机构
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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