Forstøvet hypertonisk saltvann for å redusere respiratoriske eksacerbasjoner ved nevromuskulær sykdom eller nevrodisabilitet (SPICE-UP)
14. oktober 2024 oppdatert av: Imperial College London
Effektiviteten av forstøvet hypertonisk saltvann for å redusere respiratoriske eksacerbasjoner hos personer med nevromuskulær sykdom eller nevrodisabilitet: en fase 2 åpen pilotstudie
Forskningsmål: Denne studien undersøker om en 12-måneders behandling med hypertonisk saltvann (saltvann) kan redusere antibiotikabruk hos personer med nevromuskulær sykdom eller cerebral parese som ofte opplever brystinfeksjoner på grunn av problemer med å fjerne slim fra luftveiene.
Metodikk: Deltakerne vil bli tilfeldig tildelt for å motta forstøvet hypertonisk saltvann (7 % salt i vann) eller normalt saltvann (0,9 % salt i vann). Studien er åpen da både deltakere og forskere er klar over behandlingen, nødvendig på grunn av ulik smak av løsningene. To sentre, Royal Brompton Hospital i London og Queens Medical Center i Nottingham, skal utføre forskningen.
Før oppstart av behandlingen vil deltakerne gjennomgå ulike vurderinger, inkludert spørreskjemaer for å måle livskvalitet og behandlingstilfredshet, innsamling av sputum/halspinne, lungeclearance-indeks, tvungen oscillasjonsteknikk, elektrisk impedanstomografi og lunge-ultralyd. Når disse vurderingene er fullført, vil deltakerne ta den tildelte behandlingen hjemme, administrert to ganger daglig i 12 måneder, med månedlige oppfølginger angående vanskeligheter og brystinfeksjoner. Etter 12 måneder vil behandlingen opphøre, og deltakerne vil gjenta vurderingene.
Betydning: Denne forskningen vil gi verdifull innsikt i effekten av forstøvet hypertonisk saltvann for personer med nevromuskulær sykdom eller cerebral parese, og potensielt hjelpe både pasienter og leger med å ta informerte behandlingsbeslutninger.
Formidling: Studiens funn vil bli delt gjennom publisering i vitenskapelige tidsskrifter og presentasjon på konferanser.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
40
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Natalia G Galaz Souza
- Telefonnummer: 0787131892
- E-post: natalia.galaz-souza16@imperial.ac.uk
Studiesteder
-
-
-
London, Storbritannia, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
-
Ta kontakt med:
- Natalia Galaz Souza
- Telefonnummer: +447871331892
- E-post: natalia.galaz-souza16@imperial.ac.uk
-
Ta kontakt med:
-
Hovedetterforsker:
- Natalia Galaz Souza
-
Underetterforsker:
- Andrew Bush, Professor
-
Underetterforsker:
- Hui-Leng Tan, Dr
-
Underetterforsker:
- Mathew Hurley, Dr
-
Nottingham, Storbritannia, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals
-
Hovedetterforsker:
- Natalia Galaz Souza
-
Underetterforsker:
- Andrew Bush, Professor
-
Underetterforsker:
- Hui-Leng Tan, Dr
-
Underetterforsker:
- Mathew Hurley, Dr
-
Ta kontakt med:
- Natalia G Souza
- Telefonnummer: 07871331892
- E-post: natalia.galaz-souza16@imperial.ac.uk
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av NMD eller nevrologisk funksjonshemming av en lege uavhengig av studien, på standardkriterier.
- Alder 5 år og oppover, inkludert voksne.
- Må kunne tolerere forstøvet 6 % hypertonisk saltvann.
- Må ha en historie med minst én respiratorisk eksaserbasjon som krever antibiotikabehandling med eller uten behov for sykehusinnleggelse i løpet av de 12 månedene før rekruttering.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med tilleggsdiagnose, for eksempel CF, men de med aspirasjon og/eller bronkiektasi sekundært til respiratoriske komplikasjoner ved NMD vil inkluderes.
- Pasienter som allerede er foreskrevet daglig HS i en hvilken som helst konsentrasjon (dvs. 3 %, 5 %, 6 %, 7 %) vil bli ekskludert, men de som er på daglig NS eller har HS foreskrevet som en del av eskaleringsplanen (dvs. PRN ) vil bli inkludert.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Forebygging
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Behandling
Nebulisert 6 % hypertonisk saltvann
|
forstøves
|
|
Placebo komparator: Kontroll
Forstøvet 0,9 % normalt saltvann
|
forstøves
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antibiotikakurs for luftveisinfeksjoner
Tidsramme: fra baseline til uke 52
|
Fulle kurer med antibiotika som foreskrevet for luftveisinfeksjoner, både oralt og intravenøst, (unntatt profylaktiske antibiotikaresepter). 1 kur med antibiotika vil være full behandling for én hendelse av luftveisinfeksjon, uavhengig av antall dager kuren ble foreskrevet for.
|
fra baseline til uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Lungeklaringsindeks
Tidsramme: ved baseline før og innen 2 timer etter vurdering av legemiddelrespons, og ved uke 52.
|
målt ved utvasking av flere pust
|
ved baseline før og innen 2 timer etter vurdering av legemiddelrespons, og ved uke 52.
|
|
Tvunget oscillasjonsteknikk
Tidsramme: ved baseline før og innen 2 timer etter vurdering av legemiddelrespons, og ved uke 52.
|
Respirasjonsmotstand (Rrs)
|
ved baseline før og innen 2 timer etter vurdering av legemiddelrespons, og ved uke 52.
|
|
Tvunget oscillasjonsteknikk
Tidsramme: ved baseline før og innen 2 timer etter vurdering av legemiddelrespons, og ved uke 52.
|
Respirasjonsreaktans (Xrs).
|
ved baseline før og innen 2 timer etter vurdering av legemiddelrespons, og ved uke 52.
|
|
Lunge ultralyd
Tidsramme: ved baseline før og innen 2 timer etter vurdering av legemiddelrespons, og ved uke 52.
|
Global lunge-ultralydscore.
Den globale lunge-ultralydskåren (LUS) kvantifiserer lungelufting ved å oversette lunge-ultralydmønstre til en numerisk poengsum over 12 lungeregioner (seks områder på hver side av brystet: to ventrale regioner, to laterale regioner og to posterolaterale regioner) og summere resultater.
Luftemønsteret observert i hver region er skåret fra 0 til 3 som følger: 0 = Et mønster med ≤2 B-linjer; 1 = >2 adskilte B-linjer som dekker ≤50 % av pleuralinjen; 2 = B-linjer som dekker >50 % av pleuralinjen; eller 3 = lungekonsolidering.
I teorien kan den globale LUS-skåren variere fra 0 (normal lufting i alle regioner) til 36 (alvorlig unormal lufting i alle regioner).
|
ved baseline før og innen 2 timer etter vurdering av legemiddelrespons, og ved uke 52.
|
|
Elektrisk impedanstomografi
Tidsramme: ved baseline før og innen 2 timer etter vurdering av legemiddelrespons, og ved uke 52.
|
Elektrisk impedanstomografi (EIT)-basert global inhomogenitetsindeks (kvantifisering av homogeniteten til tidalvolumfordelingen).
Bildematrisen i EIT består av 32 × 32 piksler.
Global inhomogenitet (GI) beregnes som summen av de absolutte forskjellene mellom medianverdien av tidevannsvariasjon og hver enkelt pikselverdi, delt på summen av alle impedansverdier, for å normalisere de beregnede verdiene. Jo mindre GI, jo mer homogen tidevannsvolumet fordeles innenfor det ventilerte området.
En GI på null representerer en perfekt homogen fordeling av ventilasjon.
|
ved baseline før og innen 2 timer etter vurdering av legemiddelrespons, og ved uke 52.
|
|
Luftveisbetennelse
Tidsramme: baseline og i uke 52
|
Nivåer av IL-8 i sputum eller svelgprøve.
|
baseline og i uke 52
|
|
Luftveisbetennelse
Tidsramme: baseline og i uke 52
|
Nivåer av IL-6 i sputum eller svelgprøve.
|
baseline og i uke 52
|
|
Luftveisbetennelse
Tidsramme: baseline og i uke 52
|
Nivåer av TNF-a i sputum eller svelgprøve.
|
baseline og i uke 52
|
|
Luftveisbetennelse
Tidsramme: baseline og i uke 52
|
Nivåer av IL-1b i sputum eller svelgprøve.
|
baseline og i uke 52
|
|
Bakteriemangfold
Tidsramme: baseline og i uke 52
|
Operasjonell taksonomisk enhet (OTU) Rikdom, definert som antall forskjellige arter/OTUer.
|
baseline og i uke 52
|
|
Bakteriemangfold
Tidsramme: baseline og i uke 52
|
Pielous jevnhetsindeks.
Pielous jevnhet er en indeks som måler mangfold sammen med artsrikdom.
|
baseline og i uke 52
|
|
Bakteriemangfold
Tidsramme: baseline og i uke 52
|
Shannon mangfoldsindeks.
Indeksen tar hensyn til antall arter som lever i et habitat (rikdom) og deres relative overflod (jevnhet).
|
baseline og i uke 52
|
|
Bakteriemangfold
Tidsramme: baseline og i uke 52
|
Bray-Curtis ulikhetsindeks.
Undersøker mengden av mikrober som er delt mellom to prøver, og antall mikrober funnet i hver.
|
baseline og i uke 52
|
|
Enkel luftveisklaring
Tidsramme: En gang i måneden i 52 uker.
|
0-10 Visuell analog skala, der 0 er lettest, og 10 er vanskeligst.
|
En gang i måneden i 52 uker.
|
|
Helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Ved baseline og ved uke 51.
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)™.
0-100 skala, hvor høyere skår indikerer bedre HRQOL (Health-Related Quality of Life).
|
Ved baseline og ved uke 51.
|
|
Pasient- og hovedpleier behandlingstilfredshet
Tidsramme: uke 12, 26, 39 og 51
|
Behandlingstilfredshetsspørreskjema for medisinering (TSQM versjon 1.4).
Poeng varierer fra 0 til 100, med høyere poengsum indikerer høyere tilfredshet.
|
uke 12, 26, 39 og 51
|
|
Familiepåvirkning
Tidsramme: Baseline og ved uke 51.
|
PedsQL™ Family Impact Module.
Skalaen har fem Likert-svaralternativer, 'aldri', 'nesten aldri', 'noen ganger', 'ofte' og 'nesten alltid' (tilsvarer skårer på 100, 75, 50, 25 og 0).
Når det gjelder tolkningen av skalaen, indikerer høyere skårer bedre funksjon (mindre negativ påvirkning).
|
Baseline og ved uke 51.
|
|
Helseøkonomi
Tidsramme: baseline, uke 26 og uke 51.
|
Kvalitetsjusterte leveår
|
baseline, uke 26 og uke 51.
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Rekrutteringsgrad
Tidsramme: 1 år
|
Antall deltakere rekruttert per senter per måned.
|
1 år
|
|
Samtykkefrekvens
Tidsramme: 1 år
|
Prosentandel av kvalifiserte deltakere som samtykket og ble randomisert.
|
1 år
|
|
Oppbevaringsgrad
Tidsramme: 1 år
|
Prosentandel av randomiserte deltakere beholdt med gyldige primære utfallsdata.
|
1 år
|
|
Binding
Tidsramme: 52 uker
|
Gjennomsnittlig prosentandel av etterlevelse beregnet fra antall returnerte ampuller
|
52 uker
|
|
Binding
Tidsramme: 52 uker
|
Hentingsrate som prosentandel av hentede resepter fra totale foreskrevne doser
|
52 uker
|
|
Binding
Tidsramme: 52 uker
|
Medikamentoverholdelsesrapportskalaen (MARS)-poengsum, der hver av de 5 elementene summeres for å gi en skala-skåre fra 5 til 25, der høyere skåre indikerer høyere nivåer av rapportert overholdelse.
|
52 uker
|
|
Overholdelse av månedlig oppfølging
Tidsramme: 52 uker
|
Prosentandel av samsvar med utfylling av månedlige spørreskjemaer.
|
52 uker
|
|
Suksessrater for utfallsmål
Tidsramme: 1 år
|
Andel av deltakerne som ga en oppspyttprøve eller svelgprøve
|
1 år
|
|
Suksessrater for utfallsmål
Tidsramme: 1 år
|
Andel av deltakerne som fullførte akseptable målinger av lungeclearance-indeksen
|
1 år
|
|
Suksessrater for utfallsmål
Tidsramme: 1 år
|
Andel av deltakerne som fullførte akseptable målinger av tvungen oscillasjonsteknikk
|
1 år
|
|
Suksessrater for utfallsmål
Tidsramme: 1 år
|
Andel av deltakerne som fullførte akseptable målinger av lunge-ulstralyd
|
1 år
|
|
Suksessrater for utfallsmål
Tidsramme: 1 år
|
Andel av deltakerne som fullførte akseptable målinger av elektrisk impedanstomografi
|
1 år
|
|
Tid som kreves for å fullføre resultatmål
Tidsramme: 2 timer
|
Tid i minutter for å fullføre akseptable målinger av lungeklaringsindeks
|
2 timer
|
|
Tid som kreves for å fullføre resultatmål
Tidsramme: 2 timer
|
Tid i minutter for å fullføre akseptable målinger av tvungen oscillasjonsteknikk
|
2 timer
|
|
Inter-rater pålitelighet av lunge-ultralydanalyse
Tidsramme: 1 år
|
Grad av enighet blant uavhengige observatører som bruker Cohen Kappa.
Cohen foreslo at Kappa-resultatet ble tolket som følger: verdier ≤ 0 som indikerer ingen samsvar og 0,01-0,20 som ingen til liten, 0,21-0,40 som rettferdig, 0,41-0,60 som moderat, 0,61-0,80 som betydelig og 0,01-1,01
som nesten perfekt avtale.
|
1 år
|
|
Inter-rater pålitelighet av elektrisk impedans tomografi analyse
Tidsramme: 1 år
|
Grad av enighet blant uavhengige observatører som bruker Cohen Kappa.
Cohen foreslo at Kappa-resultatet ble tolket som følger: verdier ≤ 0 som indikerer ingen samsvar og 0,01-0,20 som ingen til liten, 0,21-0,40 som rettferdig, 0,41-0,60 som moderat, 0,61-0,80 som betydelig og 0,01-1,01
som nesten perfekt avtale.
|
1 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Andrew Bush, Professor, Imperial College London
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. juni 2025
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. november 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. november 2023
Først lagt ut (Faktiske)
18. november 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. oktober 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. oktober 2024
Sist bekreftet
1. oktober 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 23IC8597
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Dataeierskap vil ligge hos institusjonen
IPD-delingstidsramme
Data vil bli tilgjengelig etter at alle studieaktiviteter er fullført.
Den vil være tilgjengelig i 10 år.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Dataeierskap vil ligge hos institusjonen
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .