Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nebulizovaný hypertonický fyziologický roztok ke snížení respiračních exacerbací u neuromuskulárního onemocnění nebo neurodisability (SPICE-UP)

14. října 2024 aktualizováno: Imperial College London

Účinnost nebulizovaného hypertonického fyziologického roztoku na snížení respiračních exacerbací u lidí s neuromuskulárním onemocněním nebo neurodisability: otevřená pilotní studie fáze 2

Cíl výzkumu: Tato studie zkoumá, zda 12měsíční léčba hypertonickým fyziologickým roztokem (slaná voda) může snížit užívání antibiotik u jedinců s nervosvalovým onemocněním nebo dětskou mozkovou obrnou, kteří často trpí infekcemi hrudníku kvůli potížím s odstraňováním hlenu z dýchacích cest.

Metodika: Účastníci budou náhodně rozděleni do skupin, které budou dostávat nebulizovaný hypertonický fyziologický roztok (7% sůl ve vodě) nebo normální fyziologický roztok (0,9% sůl ve vodě). Studie je otevřená, protože jak účastníci, tak výzkumní pracovníci jsou si vědomi léčby, která je nezbytná kvůli odlišným chutím roztoků. Výzkum budou provádět dvě centra, Royal Brompton Hospital v Londýně a Queens Medical Center v Nottinghamu.

Před zahájením léčby účastníci podstoupí různá hodnocení, včetně dotazníků k měření kvality života a spokojenosti s léčbou, odběru výtěru ze sputa/krku, indexu clearance plic, techniky nucené oscilace, elektrické impedanční tomografie a ultrazvuku plic. Jakmile jsou tato hodnocení dokončena, účastníci absolvují přidělenou léčbu doma, podávanou dvakrát denně po dobu 12 měsíců, s měsíčním sledováním obtíží a infekcí hrudníku. Po 12 měsících bude léčba ukončena a účastníci budou hodnocení opakovat.

Význam: Tento výzkum poskytne cenné poznatky o účinnosti nebulizovaného hypertonického fyziologického roztoku u jedinců s nervosvalovým onemocněním nebo dětskou mozkovou obrnou, což může pacientům i lékařům pomoci při rozhodování o léčbě.

Šíření: Výsledky studie budou sdíleny prostřednictvím publikace ve vědeckých časopisech a prezentací na konferencích.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Natalia Galaz Souza
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Andrew Bush, Professor
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Hui-Leng Tan, Dr
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Mathew Hurley, Dr
      • Nottingham, Spojené království, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Natalia Galaz Souza
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Andrew Bush, Professor
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Hui-Leng Tan, Dr
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Mathew Hurley, Dr
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza NMD nebo neurodisability lékařem nezávislým na studii podle standardních kritérií.
  • Věk 5 let a více, včetně dospělých.
  • Musí být schopen tolerovat nebulizovaný 6% hypertonický fyziologický roztok.
  • Musí mít v anamnéze alespoň jednu respirační exacerbaci vyžadující antibiotickou léčbu s nebo bez nutnosti hospitalizace během 12 měsíců před náborem.

Kritéria vyloučení:

  • Budou zahrnuti pacienti s další diagnózou, například CF, ale pacienti s aspirací a/nebo bronchiektáziemi sekundárními k respiračním komplikacím NMD.
  • Pacienti, kterým je již předepsána denní HS v jakékoli koncentraci (tj. 3 %, 5 %, 6 %, 7 %), budou vyloučeni, ale ti, kteří jsou na denní NS nebo mají HS předepsanou jako součást jejich eskalačního plánu (tj. ) budou zahrnuty.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba
Nebulizovaný 6% hypertonický fyziologický roztok
Přístroj: solný
nebulizované
Komparátor placeba: Řízení
Nebulizovaný 0,9% normální fyziologický roztok
Přístroj: solný
nebulizované

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kurz antibiotik pro respirační infekce
Časové okno: od výchozího stavu do 52. týdne
Kompletní cykly antibiotik předepsaných pro respirační infekce, orální i intravenózní, (s výjimkou profylaktických antibiotik). 1 kúra antibiotika by byla úplnou léčbou pro jeden případ respirační infekce, bez ohledu na počet dní, na které byl cyklus předepsán.
od výchozího stavu do 52. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Index plicní clearance
Časové okno: ve výchozím stavu před a do 2 hodin po hodnocení odpovědi na lék a v 52. týdnu.
měřeno vícenásobným vyplachováním dechu
ve výchozím stavu před a do 2 hodin po hodnocení odpovědi na lék a v 52. týdnu.
Technika nucené oscilace
Časové okno: ve výchozím stavu před a do 2 hodin po hodnocení odpovědi na lék a v 52. týdnu.
Respirační odpor (Rrs)
ve výchozím stavu před a do 2 hodin po hodnocení odpovědi na lék a v 52. týdnu.
Technika nucené oscilace
Časové okno: ve výchozím stavu před a do 2 hodin po hodnocení odpovědi na lék a v 52. týdnu.
Respirační reaktance (Xrs).
ve výchozím stavu před a do 2 hodin po hodnocení odpovědi na lék a v 52. týdnu.
Ultrazvuk plic
Časové okno: ve výchozím stavu před a do 2 hodin po hodnocení odpovědi na lék a v 52. týdnu.
Globální skóre ultrazvuku plic. Globální ultrazvukové skóre plic (LUS) kvantifikuje provzdušnění plic převodem obrazců ultrazvuku plic do číselného skóre napříč 12 plicními oblastmi (šest oblastí na každé straně hrudníku: dvě ventrální oblasti, dvě laterální oblasti a dvě posterolaterální oblasti) a sečtením hodnot. Výsledek. Vzor provzdušňování pozorovaný v každé oblasti je hodnocen od 0 do 3 následovně: 0 = vzor s <2 B čarami; 1 = >2 oddělené B linie, které pokrývají ≤ 50 % pleurální linie; 2 = linie B, které pokrývají >50 % pleurální linie; nebo 3 = konsolidace plic. Teoreticky se může globální skóre LUS pohybovat od 0 (normální provzdušňování ve všech oblastech) do 36 (silné abnormální provzdušňování ve všech oblastech).
ve výchozím stavu před a do 2 hodin po hodnocení odpovědi na lék a v 52. týdnu.
Elektrická impedanční tomografie
Časové okno: ve výchozím stavu před a do 2 hodin po hodnocení odpovědi na lék a v 52. týdnu.
Globální index nehomogenity na bázi elektrické impedanční tomografie (EIT) (kvantifikace homogenity distribuce dechového objemu). Obrazová matice v EIT se skládá z 32 × 32 pixelů. Globální nehomogenita (GI) se vypočítá jako součet absolutních rozdílů mezi střední hodnotou slapové odchylky a každou jednotlivou hodnotou pixelu, dělený součtem všech hodnot impedance, aby se vypočítané hodnoty normalizovaly. Čím menší je GI, tím homogennější dechový objem je distribuován ve větrané oblasti. GI nula představuje dokonale homogenní distribuci ventilace.
ve výchozím stavu před a do 2 hodin po hodnocení odpovědi na lék a v 52. týdnu.
Zánět dýchacích cest
Časové okno: výchozí stav a v 52. týdnu
Hladiny IL-8 ve sputu nebo výtěru z krku.
výchozí stav a v 52. týdnu
Zánět dýchacích cest
Časové okno: výchozí stav a v 52. týdnu
Hladiny IL-6 ve sputu nebo výtěru z krku.
výchozí stav a v 52. týdnu
Zánět dýchacích cest
Časové okno: výchozí stav a v 52. týdnu
Hladiny TNF-a ve sputu nebo výtěru z krku.
výchozí stav a v 52. týdnu
Zánět dýchacích cest
Časové okno: výchozí stav a v 52. týdnu
Hladiny IL-1b ve sputu nebo výtěru z krku.
výchozí stav a v 52. týdnu
Bakteriální diverzita
Časové okno: výchozí stav a v 52. týdnu
Operační taxonomická jednotka (OTU) Bohatost, definovaná jako počet různých druhů/OTU.
výchozí stav a v 52. týdnu
Bakteriální diverzita
Časové okno: výchozí stav a v 52. týdnu
Pielouův sudý index. Pielouova rovnost je index, který měří rozmanitost spolu s druhovou bohatostí.
výchozí stav a v 52. týdnu
Bakteriální diverzita
Časové okno: výchozí stav a v 52. týdnu
Shannonův index diverzity. Index zohledňuje počet druhů žijících na stanovišti (bohatost) a jejich relativní početnost (rovnoměrnost).
výchozí stav a v 52. týdnu
Bakteriální diverzita
Časové okno: výchozí stav a v 52. týdnu
Bray-Curtisův index odlišnosti. Zkoumá množství mikrobů, které jsou sdíleny mezi dvěma vzorky, a počet mikrobů nalezených v každém z nich.
výchozí stav a v 52. týdnu
Snadné uvolnění dýchacích cest
Časové okno: Jednou měsíčně po dobu 52 týdnů.
0-10 Vizuální analogová stupnice, kde 0 je nejjednodušší a 10 nejobtížnější.
Jednou měsíčně po dobu 52 týdnů.
Kvalita života související se zdravím
Časové okno: Na začátku a v 51. týdnu.
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)™. škála 0-100, kde vyšší skóre značí lepší HRQOL (Health-Related Quality of Life).
Na začátku a v 51. týdnu.
Spokojenost pacienta a hlavního ošetřovatele s léčbou
Časové okno: týdny 12, 26, 39 a 51
Dotazník spokojenosti s léčbou pro léky (TSQM verze 1.4). Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená vyšší spokojenost.
týdny 12, 26, 39 a 51
Rodinný dopad
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 51.
Modul PedsQL™ Family Impact Module. Škála má pět možností Likertovy odpovědi, „nikdy“, „téměř nikdy“, „někdy“, „často“ a „téměř vždy“ (odpovídající skóre 100, 75, 50, 25 a 0). Pokud jde o interpretaci škály, vyšší skóre značí lepší fungování (menší negativní dopad).
Výchozí stav a v týdnu 51.
Ekonomika zdravotnictví
Časové okno: výchozí stav, týden 26 a týden 51.
Roky životnosti přizpůsobené kvalitě
výchozí stav, týden 26 a týden 51.

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra náboru
Časové okno: 1 rok
Počet účastníků přijatých na centrum za měsíc.
1 rok
Míra souhlasu
Časové okno: 1 rok
Procento způsobilých účastníků, kteří souhlasili a byli randomizováni.
1 rok
Míra retence
Časové okno: 1 rok
Procento randomizovaných účastníků zadržených s platnými daty primárního výsledku.
1 rok
Přilnavost
Časové okno: 52 týdnů
Průměrné procento adherence vypočtené z počtu vrácených ampulí
52 týdnů
Přilnavost
Časové okno: 52 týdnů
Míra vyzvednutí jako procento vyzvednutých receptů z celkových předepsaných dávek
52 týdnů
Přilnavost
Časové okno: 52 týdnů
Skóre MARS (Medication Adherence Report Scale), kde každá z 5 položek je sečtena a dává skóre v rozsahu od 5 do 25, kde vyšší skóre značí vyšší úrovně hlášené adherence.
52 týdnů
Dodržování měsíčního sledování
Časové okno: 52 týdnů
Procento vyhovění vyplňování měsíčních dotazníků.
52 týdnů
Úspěšnost měření výsledků
Časové okno: 1 rok
Procento účastníků, kteří poskytli vzorek sputa nebo výtěr z krku
1 rok
Úspěšnost měření výsledků
Časové okno: 1 rok
Procento účastníků, kteří dokončili přijatelná měření indexu clearance plic
1 rok
Úspěšnost měření výsledků
Časové okno: 1 rok
Procento účastníků, kteří dokončili přijatelná měření techniky nucené oscilace
1 rok
Úspěšnost měření výsledků
Časové okno: 1 rok
Procento účastníků, kteří dokončili přijatelná měření ultrazvuku plic
1 rok
Úspěšnost měření výsledků
Časové okno: 1 rok
Procento účastníků, kteří dokončili přijatelná měření elektrické impedanční tomografie
1 rok
Čas potřebný k dokončení výsledných opatření
Časové okno: 2 hodiny
Čas v minutách pro dokončení přijatelných měření indexu clearance plic
2 hodiny
Čas potřebný k dokončení výsledných opatření
Časové okno: 2 hodiny
Čas v minutách na dokončení přijatelných měření techniky nucené oscilace
2 hodiny
Inter-rater spolehlivost ultrazvukové analýzy plic
Časové okno: 1 rok
Míra shody mezi nezávislými pozorovateli pomocí Cohen Kappa. Cohen navrhl, aby byl výsledek Kappa interpretován následovně: hodnoty ≤ 0 jako indikující žádnou shodu a 0,01-0,20 jako žádná až mírná, 0,21-0,40 jako spravedlivá, 0,41-0,60 jako střední, 0,61-0,80 jako podstatná a 0,81-1,00 jako téměř dokonalá dohoda.
1 rok
Mezihodnotová spolehlivost analýzy elektrické impedanční tomografie
Časové okno: 1 rok
Míra shody mezi nezávislými pozorovateli pomocí Cohen Kappa. Cohen navrhl, aby byl výsledek Kappa interpretován následovně: hodnoty ≤ 0 jako indikující žádnou shodu a 0,01-0,20 jako žádná až mírná, 0,21-0,40 jako spravedlivá, 0,41-0,60 jako střední, 0,61-0,80 jako podstatná a 0,81-1,00 jako téměř dokonalá dohoda.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Imperial College London

Spolupracovníci

Nottingham University Hospitals NHS Trust
Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
Pari Pharma GmbH

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Andrew Bush, Professor, Imperial College London

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. října 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 23IC8597

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Vlastnická práva k datům budou příslušet instituci

Časový rámec sdílení IPD

Data budou k dispozici po dokončení všech studijních aktivit. K dispozici bude 10 let.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Vlastnická práva k datům budou příslušet instituci

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna

Klinické studie na solný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit