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Solução salina hipertônica nebulizada para diminuir exacerbações respiratórias em doenças neuromusculares ou neurodeficiência (SPICE-UP)

14 de outubro de 2024 atualizado por: Imperial College London

Eficácia da solução salina hipertônica nebulizada para diminuir as exacerbações respiratórias em pessoas com doença neuromuscular ou neurodeficiência: um estudo piloto aberto de fase 2

Objetivo da pesquisa: Este estudo investiga se um tratamento de 12 meses com solução salina hipertônica (água salgada) pode reduzir o uso de antibióticos em indivíduos com doença neuromuscular ou paralisia cerebral que frequentemente apresentam infecções no peito devido à dificuldade de eliminação do muco das vias aéreas.

Metodologia: Os participantes serão designados aleatoriamente para receber solução salina hipertônica nebulizada (7% de sal em água) ou solução salina normal (0,9% de sal em água). O estudo é aberto, pois tanto os participantes quanto os pesquisadores estão cientes do tratamento, necessário devido aos diferentes gostos das soluções. Dois centros, o Royal Brompton Hospital em Londres e o Queens Medical Center em Nottingham, conduzirão a pesquisa.

Antes de iniciar o tratamento, os participantes serão submetidos a diversas avaliações, incluindo questionários para medir a qualidade de vida e satisfação com o tratamento, coleta de esfregaço de escarro/garganta, índice de depuração pulmonar, técnica de oscilação forçada, tomografia de impedância elétrica e ultrassom pulmonar. Concluídas essas avaliações, os participantes farão o tratamento designado em casa, administrado duas vezes ao dia durante 12 meses, com acompanhamento mensal em relação a dificuldades e infecções torácicas. Após 12 meses, o tratamento será encerrado e os participantes repetirão as avaliações.

Significância: Esta pesquisa fornecerá informações valiosas sobre a eficácia da solução salina hipertônica nebulizada para indivíduos com doença neuromuscular ou paralisia cerebral, potencialmente ajudando pacientes e médicos na tomada de decisões de tratamento informadas.

Divulgação: Os resultados do estudo serão compartilhados por meio de publicação em revistas científicas e apresentação em conferências.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

40

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SW3 6NP
      • Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals
        • Investigador principal:
          • Natalia Galaz Souza
        • Subinvestigador:
          • Andrew Bush, Professor
        • Subinvestigador:
          • Hui-Leng Tan, Dr
        • Subinvestigador:
          • Mathew Hurley, Dr
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de NMD ou neurodeficiência por um médico independente do estudo, de acordo com critérios padrão.
  • Idade igual ou superior a 5 anos, incluindo adultos.
  • Deve ser capaz de tolerar solução salina hipertônica a 6% nebulizada.
  • Deve ter histórico de pelo menos uma exacerbação respiratória que requer tratamento com antibióticos com ou sem necessidade de hospitalização nos 12 meses anteriores ao recrutamento.

Critério de exclusão:

  • Serão incluídos pacientes com diagnóstico adicional, por exemplo, FC, mas aqueles com aspiração e/ou bronquiectasias secundárias a complicações respiratórias de DNM.
  • Pacientes que já recebem HS diário em qualquer concentração (ou seja, 3%, 5%, 6%, 7%) serão excluídos, mas aqueles que tomam NS diário ou têm HS prescrito como parte de seu plano de escalonamento (ou seja, PRN ) será incluso.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento
Solução salina hipertônica nebulizada a 6%
Dispositivo: salina
nebulizado
Comparador de Placebo: Ao controle
Solução salina normal nebulizada a 0,9%
Dispositivo: salina
nebulizado

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Curso de antibióticos para infecções respiratórias
Prazo: desde o início até a semana 52
Ciclos completos de antibióticos prescritos para infecções respiratórias, tanto orais como intravenosos (excluindo prescrições de antibióticos profiláticos). 1 curso de antibiótico seria o tratamento completo para um evento de infecção respiratória, independentemente do número de dias para o qual o curso foi prescrito.
desde o início até a semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Índice de depuração pulmonar
Prazo: no início do estudo antes e dentro de 2 horas após a avaliação da resposta ao medicamento e na semana 52.
medido por lavagem respiratória múltipla
no início do estudo antes e dentro de 2 horas após a avaliação da resposta ao medicamento e na semana 52.
Técnica de oscilação forçada
Prazo: no início do estudo antes e dentro de 2 horas após a avaliação da resposta ao medicamento e na semana 52.
Resistência respiratória (Rrs)
no início do estudo antes e dentro de 2 horas após a avaliação da resposta ao medicamento e na semana 52.
Técnica de oscilação forçada
Prazo: no início do estudo antes e dentro de 2 horas após a avaliação da resposta ao medicamento e na semana 52.
Reatância respiratória (Xrs).
no início do estudo antes e dentro de 2 horas após a avaliação da resposta ao medicamento e na semana 52.
Ultrassonografia pulmonar
Prazo: no início do estudo antes e dentro de 2 horas após a avaliação da resposta ao medicamento e na semana 52.
Pontuação global de ultrassom pulmonar. A pontuação global de ultrassom pulmonar (LUS) quantifica a aeração pulmonar traduzindo os padrões de ultrassom pulmonar em uma pontuação numérica em 12 regiões pulmonares (seis áreas de cada lado do tórax: duas regiões ventrais, duas regiões laterais e duas regiões posterolaterais) e somando o resultados. O padrão de aeração observado em cada região é pontuado de 0 a 3 da seguinte forma: 0 = Padrão com ≤2 linhas B; 1 = >2 linhas B separadas que cobrem ≤50% da linha pleural; 2 = linhas B que cobrem >50% da linha pleural; ou 3 = consolidação pulmonar. Em teoria, a pontuação global do LUS pode variar de 0 (aeração normal em todas as regiões) a 36 (aeração anormal grave em todas as regiões).
no início do estudo antes e dentro de 2 horas após a avaliação da resposta ao medicamento e na semana 52.
Tomografia de Impedância Elétrica
Prazo: no início do estudo antes e dentro de 2 horas após a avaliação da resposta ao medicamento e na semana 52.
Índice de heterogeneidade global baseado em tomografia de impedância elétrica (EIT) (quantificação da homogeneidade da distribuição do volume corrente). A matriz de imagem no EIT consiste em 32 × 32 pixels. A não homogeneidade global (GI) é calculada como a soma das diferenças absolutas entre o valor mediano da variação das marés e cada valor de pixel, dividida pela soma de todos os valores de impedância, para normalizar os valores calculados. Quanto menor o GI, mais homogêneo o volume corrente é distribuído dentro da área ventilada. Um IG de zero representa uma distribuição perfeitamente homogênea da ventilação.
no início do estudo antes e dentro de 2 horas após a avaliação da resposta ao medicamento e na semana 52.
Inflamação das vias aéreas
Prazo: linha de base e na semana 52
Níveis de IL-8 no escarro ou esfregaço da garganta.
linha de base e na semana 52
Inflamação das vias aéreas
Prazo: linha de base e na semana 52
Níveis de IL-6 no escarro ou esfregaço da garganta.
linha de base e na semana 52
Inflamação das vias aéreas
Prazo: linha de base e na semana 52
Níveis de TNF-a no escarro ou esfregaço da garganta.
linha de base e na semana 52
Inflamação das vias aéreas
Prazo: linha de base e na semana 52
Níveis de IL-1b no escarro ou esfregaço da garganta.
linha de base e na semana 52
Diversidade bacteriana
Prazo: linha de base e na semana 52
Riqueza da unidade taxonômica operacional (OTU), definida como contagem de diferentes espécies/OTUs.
linha de base e na semana 52
Diversidade bacteriana
Prazo: linha de base e na semana 52
Índice de uniformidade de Pielou. A uniformidade de Pielou é um índice que mede a diversidade juntamente com a riqueza de espécies.
linha de base e na semana 52
Diversidade bacteriana
Prazo: linha de base e na semana 52
Índice de diversidade de Shannon. O índice leva em consideração o número de espécies que vivem num habitat (riqueza) e a sua abundância relativa (equidade).
linha de base e na semana 52
Diversidade bacteriana
Prazo: linha de base e na semana 52
Índice de dissimilaridade de Bray-Curtis. Examina a abundância de micróbios compartilhados entre duas amostras e o número de micróbios encontrados em cada uma.
linha de base e na semana 52
Facilidade de desobstrução das vias aéreas
Prazo: Uma vez por mês durante 52 semanas.
0-10 Escala visual analógica, onde 0 é mais fácil e 10 é mais difícil.
Uma vez por mês durante 52 semanas.
Qualidade de vida relacionada com saúde
Prazo: No início do estudo e na semana 51.
Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQL)™. Escala de 0 a 100, onde pontuações mais altas indicam melhor QVRS (Qualidade de Vida Relacionada à Saúde).
No início do estudo e na semana 51.
Satisfação do paciente e do cuidador principal com o tratamento
Prazo: semanas 12, 26, 39 e 51
Questionário de satisfação com o tratamento para medicamentos (TSQM versão 1.4). As pontuações variam de 0 a 100, sendo que pontuações mais altas indicam maior satisfação.
semanas 12, 26, 39 e 51
Impacto familiar
Prazo: Linha de base e na semana 51.
Módulo de Impacto Familiar PedsQL™. A escala possui cinco opções de resposta Likert, ‘nunca’, ‘quase nunca’, ‘às vezes’, ‘frequentemente’ e ‘quase sempre’ (correspondendo a pontuações de 100, 75, 50, 25 e 0). Quanto à interpretação da escala, pontuações mais altas indicam melhor funcionamento (menor impacto negativo).
Linha de base e na semana 51.
Economia saudável
Prazo: linha de base, semana 26 e semana 51.
Anos de vida ajustados pela qualidade
linha de base, semana 26 e semana 51.

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de recrutamento
Prazo: 1 ano
Número de participantes recrutados por centro por mês.
1 ano
Taxa de consentimento
Prazo: 1 ano
Porcentagem de participantes elegíveis que consentiram e foram randomizados.
1 ano
Taxa de retenção
Prazo: 1 ano
Porcentagem de participantes randomizados retidos com dados de resultados primários válidos.
1 ano
Aderência
Prazo: 52 semanas
Porcentagem média de adesão calculada a partir da contagem de ampolas devolvidas
52 semanas
Aderência
Prazo: 52 semanas
Taxa de retirada como a porcentagem de prescrições retiradas do total de doses prescritas
52 semanas
Aderência
Prazo: 52 semanas
A pontuação da escala de relatório de adesão à medicação (MARS), onde cada um dos 5 itens é somado para dar uma pontuação na escala que varia de 5 a 25, onde pontuações mais altas indicam níveis mais elevados de adesão relatada.
52 semanas
Cumprimento do acompanhamento mensal
Prazo: 52 semanas
Percentual de cumprimento de questionários mensais.
52 semanas
Taxas de sucesso de medidas de resultados
Prazo: 1 ano
Porcentagem de participantes que forneceram amostra de escarro ou esfregaço de garganta
1 ano
Taxas de sucesso de medidas de resultados
Prazo: 1 ano
Porcentagem de participantes que completaram medições aceitáveis ​​do índice de depuração pulmonar
1 ano
Taxas de sucesso de medidas de resultados
Prazo: 1 ano
Porcentagem de participantes que completaram medições aceitáveis ​​da técnica de oscilação forçada
1 ano
Taxas de sucesso de medidas de resultados
Prazo: 1 ano
Porcentagem de participantes que completaram medições aceitáveis ​​de ultrassonografia pulmonar
1 ano
Taxas de sucesso de medidas de resultados
Prazo: 1 ano
Porcentagem de participantes que completaram medições aceitáveis ​​de tomografia de impedância elétrica
1 ano
Tempo necessário para concluir as medidas de resultados
Prazo: 2 horas
Tempo em minutos para concluir medições aceitáveis ​​do índice de depuração pulmonar
2 horas
Tempo necessário para concluir as medidas de resultados
Prazo: 2 horas
Tempo em minutos para completar medições aceitáveis ​​da técnica de oscilação forçada
2 horas
Confiabilidade entre avaliadores da análise ultrassonográfica pulmonar
Prazo: 1 ano
Grau de concordância entre observadores independentes utilizando Cohen Kappa. Cohen sugeriu que o resultado Kappa fosse interpretado da seguinte forma: valores ≤ 0 como indicando nenhuma concordância e 0,01-0,20 como nenhuma a leve, 0,21-0,40 como regular, 0,41-0,60 como moderada, 0,61-0,80 como substancial e 0,81-1,00 como um acordo quase perfeito.
1 ano
Confiabilidade interavaliadores da análise de tomografia por impedância elétrica
Prazo: 1 ano
Grau de concordância entre observadores independentes utilizando Cohen Kappa. Cohen sugeriu que o resultado Kappa fosse interpretado da seguinte forma: valores ≤ 0 como indicando nenhuma concordância e 0,01-0,20 como nenhuma a leve, 0,21-0,40 como regular, 0,41-0,60 como moderada, 0,61-0,80 como substancial e 0,81-1,00 como um acordo quase perfeito.
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Imperial College London

Colaboradores

Nottingham University Hospitals NHS Trust
Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
Pari Pharma GmbH

Investigadores

  • Investigador principal: Andrew Bush, Professor, Imperial College London

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de junho de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de novembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de novembro de 2023

Primeira postagem (Real)

18 de novembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de outubro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de outubro de 2024

Última verificação

1 de outubro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 23IC8597

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os direitos de propriedade dos dados serão da instituição

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados estarão disponíveis após o término de todas as atividades do estudo. Estará disponível por 10 anos.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os direitos de propriedade dos dados serão da instituição

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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