非ジストロフィー性筋緊張症患者の追跡調査のための活動および生活の質に関する質問票の開発のためのパイロット研究 (MNDActivLife)
2024年9月26日 更新者：Centre Hospitalier Universitaire de Nice
非ジストロフィー性ミオトニー（MND）は、骨格筋の電位依存性チャネルの突然変異によって引き起こされるまれな神経筋疾患で、随意収縮後の筋弛緩が遅れます。 これらには、先天性ミオトニア、先天性パラミオトニア、ナトリウムチャネルミオトニアなどのさまざまな状態が含まれます。 主な特徴は、筋緊張、痛み、疲労、脱力感を伴う筋肉の硬直です。 症状の強さはさまざまであり、その変動により臨床評価が複雑になります。
これまでのところ、筋緊張症の重症度を評価するための検証された尺度はなく、神経内科医の間でコンセンサスが得られています。 したがって、このニーズを満たすために、ミオトニーの重症度を簡単かつ迅速に評価する尺度を確立する必要があると思われます。
この将来のスケールの領域は、既存のアンケートとスケールに基づいて研究コーディネーターによって特定されました。 これらの領域は、専門の神経内科医で構成される科学委員会によって検証されています。
この研究の主な目的は、10 人の患者がアンケートの忠実度を評価するためにアンケートに 2 回回答することで、スケールの質問の適切性と定式化を検証することです。 研究の終了時に、委員会は不適切な質問を除外します。 目標は、ミオトニーの重症度を評価するための信頼できる尺度を作成することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alpes Maritimes
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Nice、Alpes Maritimes、フランス、06000
- Nice University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上の男性または女性。
- 遺伝的に診断された非ジストロフィー性ミオトニアを伴う。
- 社会保障制度に加入している。
- フランス語を読み、理解し、話すことができる
- 反対しないことを表明した上で、
除外基準:
- 治験薬を用いた介入研究に参加している被験者、または介入研究の除外期間に参加している被験者。
- 妊娠可能年齢の女性の場合は妊娠中または授乳中の女性。
- 後見人または保佐人の下で法律によって保護されている患者、またはフランス公衆衛生法第 L. 1121-16 条に基づく臨床研究に参加できない患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：非ジストロフィー性ミオトニーの患者
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患者は、その関連性と十分な理解を評価するために、自分の病状に合わせて特別に作成されたアンケートと、同じアンケートの評価グリッドに記入する必要があります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MNDActiveLive アンケートの関連性を評価する
時間枠：組み込みの日
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MNDActiveLive アンケートの関連性は、関連性および製剤評価グリッドに対する患者の回答を使用して測定されます。
実際、これは関連する質問の割合 (つまり、比較的関連性が高い、完全に関連性があり、関連性がある) を評価することです。
割合が 80% を超える場合、質問は関連性があると見なされます。
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組み込みの日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MNDActiveLive アンケートの作成を評価する
時間枠：組み込みの日
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MNDActiveLife アンケートの作成は、適切に作成された質問の割合 (つまり、十分に作成されている、適切に作成されている、完璧に作成されている) と、不十分に作成されている質問の割合 (つまり、
言葉遣いが不十分または不明瞭、少し曖昧または混乱を招く）。
割合が 80% を超えていれば、質問はよく練られていると見なされます。
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組み込みの日
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除外する質問を特定する
時間枠：組み込みの日
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除外される質問は、定式化が不十分で無関係な質問の割合を使用して特定されます（定式化が不十分または不明瞭、わずかに曖昧である、または混乱を招く可能性がある/まったく関連性がない、関連性がない）。
不十分に定式化された無関係な質問の割合が 80% を超える場合、その質問は除外されます。
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組み込みの日
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言い換えるべき質問を特定する
時間枠：組み込みの日
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再定式化される質問は、定式化が不十分で関連性が低い質問の割合を使用して特定されます（つまり、定式化が不十分または不明確、わずかに曖昧である、または混乱を招く可能性がある/比較的関連性がある、完全に関連性があり関連性がある）。
パーセンテージが 80% を超える場合、質問は再定式化されます。
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組み込みの日
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再現可能な問題を評価する
時間枠：封入日および封入後7日後
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各質問の再現性は、参加時に提供された回答と 7 日後に提供された回答の間で回答に変化があった患者の割合によって評価されます。
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封入日および封入後7日後
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保持する質問を選択してください
時間枠：封入日および封入後7日後
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保持すべき質問は、再現可能で、適切に定式化され、関連性のある質問の割合を使用して特定されます。
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封入日および封入後7日後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年3月21日
一次修了 (実際)
2024年5月23日
研究の完了 (実際)
2024年5月23日
試験登録日
最初に提出
2023年11月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年11月13日
最初の投稿 (実際)
2023年11月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年9月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年9月26日
最終確認日
2024年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。