Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse til udvikling af et aktivitets- og livskvalitetsspørgeskema til opfølgning af patienter med ikke-dystrofisk myotoni (MNDActivLife)

26. september 2024 opdateret af: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Ikke-dystrofiske myotonier (MND) er sjældne neuromuskulære sygdomme forårsaget af mutationer i de spændingsafhængige kanaler i skeletmuskulaturen, hvilket resulterer i forsinket muskelafslapning efter frivillig sammentrækning. De omfatter forskellige tilstande såsom medfødt myotoni, medfødt paramyotoni og natriumkanalmyotoni. Det vigtigste kendetegn er myotoni, muskelstivhed ledsaget af smerte, træthed og svaghed. Symptomerne varierer i intensitet, og udsving komplicerer den kliniske vurdering.

Indtil nu har ingen valideret skala til at vurdere sværhedsgraden af ​​myotoni været genstand for konsensus blandt neurologer. Det synes derfor nødvendigt at etablere en skala til enkelt og hurtigt at vurdere sværhedsgraden af ​​myotoni for at opfylde dette behov.

Områderne i denne fremtidige skala blev identificeret af studiekoordinatoren ud fra eksisterende spørgeskemaer og skalaer. Disse områder er blevet valideret af en videnskabelig komité sammensat af ekspert neurologer.

Hovedformålet med undersøgelsen er at validere tilstrækkeligheden og formuleringen af ​​skalaspørgsmålene ved at involvere 10 patienter, som vil udfylde spørgeskemaet to gange for at vurdere dets troværdighed. Ved afslutningen af ​​undersøgelsen vil udvalget udelukke upassende spørgsmål. Målet er at skabe en pålidelig skala til at vurdere sværhedsgraden af ​​myotoni.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Frankrig, 06000
        • Nice University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde, over 18 år;
  • Med genetisk diagnosticeret ikke-dystrofisk myotoni;
  • Tilknyttet et socialsikringssystem;
  • Kan læse, forstå og tale fransk
  • Efter at have udtrykt sin ikke-modstand

Eksklusionskriterier:

  • Forsøgsperson, der deltager i en interventionsundersøgelse med eksperimentelt lægemiddel eller i udelukkelsesperioden for en interventionsundersøgelse;
  • Gravide eller ammende kvinder til kvinder i den fødedygtige alder;
  • Patient beskyttet af loven under værgemål eller kuratorer, eller som ikke kan deltage i en klinisk undersøgelse i henhold til artikel L. 1121-16 i den franske folkesundhedskodeks

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Patienter med ikke-dystrofiske myotonier
Andet: Spørgeskema til ikke-dystrofiske myotonier
Patienterne skal udfylde det spørgeskema, der er oprettet specifikt til deres patologi, samt et evalueringsskema af det samme spørgeskema for at vurdere dets relevans og god forståelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder relevansen af ​​MNDActiveLive-spørgeskemaet
Tidsramme: Inklusionsdagen
Relevansen af ​​MNDActiveLive-spørgeskemaet vil blive målt ved hjælp af patientsvar på relevans- og formuleringsvurderingsgitteret. Det handler faktisk om at vurdere procentdelen af ​​relevante spørgsmål (det vil sige relativt relevante, helt relevante og relevante). Spørgsmålet vil blive betragtet som relevant, hvis procentdelen er højere end 80 %.
Inklusionsdagen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer formuleringen af ​​MNDActiveLive-spørgeskemaet
Tidsramme: Inklusionsdagen
Formuleringen af ​​MNDActiveLife-spørgeskemaet vil blive evalueret ved hjælp af procentdelen af ​​velformulerede spørgsmål (dvs. tilfredsstillende formulerede, velformulerede, perfekt formulerede) og procentdelen af ​​dårligt formulerede spørgsmål (dvs. dårligt formuleret eller uklar, lidt tvetydig eller forvirrende). Spørgsmålet vil blive betragtet som velformuleret, hvis procentdelen er større end 80 %.
Inklusionsdagen
Identificer spørgsmål, der skal udelukkes
Tidsramme: Inklusionsdagen
Spørgsmål, der skal udelukkes, vil blive identificeret ved hjælp af procentdelen af ​​spørgsmål, der er dårligt formuleret og irrelevant (dårligt formuleret eller uklart, lidt tvetydigt eller kan være forvirrende/slet ikke relevant, ikke relevant). Spørgsmålet vil blive udelukket, hvis procentdelen af ​​dårligt formulerede og irrelevante spørgsmål er større end 80 %.
Inklusionsdagen
Identificer spørgsmål, der skal omformuleres
Tidsramme: Inklusionsdagen
Spørgsmål, der skal omformuleres, vil blive identificeret ved hjælp af procentdelen af ​​spørgsmål, der er dårligt formulerede og relevante (dvs. dårligt formulerede eller uklare, lidt tvetydige eller som kan være forvirrende/relativt relevante, fuldstændig relevante og relevante). Spørgsmålet omformuleres, hvis procentdelen er større end 80 %
Inklusionsdagen
Vurder reproducerbare problemer
Tidsramme: Optagelsesdagen og 7 dage efter
Reproducerbarheden af ​​hvert spørgsmål vil blive vurderet ud fra procentdelen af ​​patienter med ændring i respons mellem det svar, der blev givet ved inklusion, og det, der blev givet 7 dage senere
Optagelsesdagen og 7 dage efter
Vælg spørgsmål, du vil beholde
Tidsramme: Optagelsesdagen og 7 dage efter
Spørgsmål, der skal beholdes, vil blive identificeret ved hjælp af procentdelen af ​​spørgsmål, der er reproducerbare, velformulerede og relevante
Optagelsesdagen og 7 dage efter

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. marts 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. maj 2024

Studieafslutning (Faktiske)

23. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. november 2023

Først opslået (Faktiske)

18. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. september 2024

Sidst verificeret

1. september 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 23-PP-15

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ikke-dystrofisk myotoni

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner