为非营养不良性肌强直患者的随访制定活动和生活质量问卷的初步研究 (MNDActivLife)
2024年9月26日 更新者：Centre Hospitalier Universitaire de Nice
非营养不良性肌强直 (MND) 是一种罕见的神经肌肉疾病，由骨骼肌电压依赖性通道突变引起，导致随意收缩后肌肉松弛延迟。 它们包括各种病症，例如先天性肌强直、先天性副肌强直和钠通道性肌强直。 主要特征是肌强直、肌肉僵硬并伴有疼痛、疲劳和无力。 症状的强度各不相同，并且波动使临床评估变得复杂。
到目前为止，神经科医生尚未达成共识，没有经过验证的量表来评估肌强直的严重程度。 因此，似乎有必要建立一个量表来简单快速地评估肌强直的严重程度来满足这一需求。
研究协调员根据现有的问卷和量表确定了未来量表的领域。 这些领域已经过由神经学家专家组成的科学委员会的验证。
该研究的主要目的是通过 10 名患者参与，验证量表问题的充分性和制定方式，患者将完成问卷两次以评估其保真度。 研究结束时，委员会将排除不适当的问题。 目标是创建一个可靠的量表来评估肌强直的严重程度。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Alpes Maritimes
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Nice、Alpes Maritimes、法国、06000
- Nice University Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男女不限，年满18周岁；
- 患有基因诊断的非营养不良性肌强直；
- 隶属于社会保障体系；
- 能够阅读、理解和说法语
- 表示不反对
排除标准：
- 受试者参加实验药物干预研究或处于干预研究排除期；
- 育龄妇女孕妇或哺乳期妇女；
- 受监护人或监护人法律保护的患者，或根据《法国公共卫生法》第 L. 1121-16 条不能参加临床研究的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：非营养不良性肌强直患者
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患者必须完成专门为其病理学创建的调查问卷，以及同一调查问卷的评估网格，以评估其相关性和良好的理解
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估 MNDActiveLive 调查问卷的相关性
大体时间：纳入之日
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MNDActiveLive 问卷的相关性将通过患者对相关性和配方评估网格的反应来衡量。
事实上，它是关于评估相关问题的百分比（即相对相关、完全相关和相关）。
如果百分比高于 80%，则该问题将被视为相关。
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纳入之日
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估 MNDActiveLive 调查问卷的制定
大体时间：纳入之日
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MNDActiveLife 问卷的制定将使用制定良好的问题（即，令人满意的、制定良好的、完善的）的百分比和制定不佳的问题（即，制定得很好）的百分比来评估。
措辞不佳或不清楚，有点含糊或令人困惑）。
如果百分比大于 80%，则该问题将被视为表述良好。
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纳入之日
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确定要排除的问题
大体时间：纳入之日
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将使用表述不当和不相关（表述不当或不清楚、稍微含糊或可能令人困惑/根本不相关、不相关）的问题的百分比来确定要排除的问题。
如果表述不当和不相关的问题比例大于 80%，则该问题将被排除。
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纳入之日
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确定要改写的问题
大体时间：纳入之日
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将使用表述不当和相关的问题的百分比来确定要重新表述的问题（即表述不当或不清楚、稍微含糊或可能令人困惑/相对相关、完全相关和相关）。
如果百分比大于 80%，问题将重新表述
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纳入之日
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评估可重现的问题
大体时间：纳入当日及 7 天后
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每个问题的重现性将根据纳入时提供的答复与 7 天后提供的答复之间的答复发生变化的患者百分比来评估
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纳入当日及 7 天后
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选择要保留的问题
大体时间：纳入当日及 7 天后
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将使用可重复、表述良好且相关的问题的百分比来确定要保留的问题
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纳入当日及 7 天后
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年3月21日
初级完成 (实际的)
2024年5月23日
研究完成 (实际的)
2024年5月23日
研究注册日期
首次提交
2023年11月13日
首先提交符合 QC 标准的
2023年11月13日
首次发布 (实际的)
2023年11月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年9月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年9月26日
最后验证
2024年9月1日
更多信息
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