Estudo piloto para desenvolvimento de questionário de atividade e qualidade de vida para acompanhamento de pacientes com miotonia não distrófica (MNDActivLife)
As miotonias não distróficas (MND) são doenças neuromusculares raras causadas por mutações nos canais dependentes de voltagem dos músculos esqueléticos, resultando em atraso no relaxamento muscular após a contração voluntária. Eles incluem várias condições, como miotonia congênita, paramiotonia congênita e miotonia dos canais de sódio. A principal característica é a miotonia, rigidez muscular acompanhada de dor, fadiga e fraqueza. Os sintomas variam em intensidade e a flutuação complica a avaliação clínica.
Até agora, nenhuma escala validada para avaliar a gravidade da miotonia é objeto de consenso entre os neurologistas. Parece, portanto, necessário estabelecer uma escala para avaliar de forma simples e rápida a gravidade da miotonia para colmatar esta necessidade.
As áreas desta futura escala foram identificadas pelo coordenador do estudo com base em questionários e escalas existentes. Estas áreas foram validadas por um comité científico composto por neurologistas especialistas.
O objetivo principal do estudo é validar a adequação e formulação das questões da escala envolvendo 10 pacientes que preencherão o questionário duas vezes para avaliar sua fidelidade. Ao final do estudo, o comitê excluirá perguntas inadequadas. O objetivo é criar uma escala confiável para avaliar a gravidade da miotonia.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Alpes Maritimes
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Nice, Alpes Maritimes, França, 06000
- Nice University Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher, maiores de 18 anos;
- Com miotonia não distrófica geneticamente diagnosticada;
- Filiado a um sistema de Segurança Social;
- Capaz de ler, compreender e falar francês
- Tendo manifestado a sua não oposição
Critério de exclusão:
- Sujeito participante de estudo intervencionista com medicamento experimental ou em período de exclusão de estudo intervencionista;
- Mulheres grávidas ou lactantes para mulheres em idade fértil;
- Paciente protegido por lei sob tutela ou curadores, ou que não pode participar de um estudo clínico nos termos do artigo L. 1121-16 do Código de Saúde Pública francês
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Pacientes com miotonias não distróficas
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Os pacientes terão que preencher o questionário criado especificamente para a sua patologia, bem como uma grelha de avaliação do mesmo questionário para avaliar a sua relevância e boa compreensão
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avalie a relevância do questionário MNDActiveLive
Prazo: O dia da inclusão
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A relevância do questionário MNDActiveLive será medida usando as respostas do paciente à grade de avaliação de relevância e formulação.
Na verdade, trata-se de avaliar a percentagem de questões relevantes (ou seja, relativamente relevantes, perfeitamente relevantes e relevantes).
A questão será considerada relevante se o percentual for superior a 80%.
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O dia da inclusão
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avalie a formulação do questionário MNDActiveLive
Prazo: O dia da inclusão
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A formulação do questionário MNDActiveLife será avaliada através da percentagem de questões bem formuladas (ou seja, formuladas satisfatoriamente, bem formuladas, perfeitamente formuladas) e da percentagem de questões mal formuladas (ou seja,
mal redigido ou pouco claro, ligeiramente ambíguo ou confuso).
A questão será considerada bem formulada se o percentual for superior a 80%.
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O dia da inclusão
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Identifique as perguntas a serem excluídas
Prazo: O dia da inclusão
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As questões a serem excluídas serão identificadas através da porcentagem de questões mal formuladas e irrelevantes (mal formuladas ou pouco claras, ligeiramente ambíguas ou podem ser confusas/nada relevantes, nada relevantes).
A questão será excluída se o percentual de questões mal formuladas e irrelevantes for superior a 80%.
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O dia da inclusão
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Identifique perguntas para reformular
Prazo: O dia da inclusão
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As questões a serem reformuladas serão identificadas utilizando a percentagem de questões mal formuladas e relevantes (ou seja, mal formuladas ou pouco claras, ligeiramente ambíguas ou que podem ser confusas/relativamente relevantes, perfeitamente relevantes e relevantes).
A questão será reformulada caso o percentual seja superior a 80%
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O dia da inclusão
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Avalie problemas reproduzíveis
Prazo: No dia da inclusão e 7 dias após
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A reprodutibilidade de cada questão será avaliada pela porcentagem de pacientes com alteração na resposta entre a resposta fornecida na inclusão e a fornecida 7 dias depois
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No dia da inclusão e 7 dias após
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Selecione perguntas para manter
Prazo: No dia da inclusão e 7 dias após
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As perguntas a serem retidas serão identificadas usando a porcentagem de perguntas reproduzíveis, bem formuladas e relevantes
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No dia da inclusão e 7 dias após
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 23-PP-15
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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