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Étude pilote pour le développement d'un questionnaire d'activité et de qualité de vie pour le suivi des patients atteints de myotonie non dystrophique (MNDActivLife)

8 février 2024 mis à jour par: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Les myotonies non dystrophiques (MND) sont des maladies neuromusculaires rares causées par des mutations dans les canaux tension-dépendants des muscles squelettiques, entraînant un retard de la relaxation musculaire après une contraction volontaire. Ils comprennent diverses affections telles que la myotonie congénitale, la paramyotonie congénitale et la myotonie des canaux sodiques. La caractéristique principale est la myotonie, une raideur musculaire accompagnée de douleur, de fatigue et de faiblesse. Les symptômes varient en intensité et leurs fluctuations compliquent l'évaluation clinique.

Jusqu’à présent, aucune échelle validée pour évaluer la sévérité de la myotonie ne fait l’objet d’un consensus parmi les neurologues. Il semble donc nécessaire d’établir une échelle permettant d’évaluer simplement et rapidement la sévérité de la myotonie pour combler ce besoin.

Les domaines de cette future échelle ont été identifiés par le coordinateur de l'étude sur la base de questionnaires et d'échelles existants. Ces axes ont été validés par un comité scientifique composé de neurologues experts.

L'objectif principal de l'étude est de valider l'adéquation et la formulation des questions de l'échelle en impliquant 10 patients qui rempliront le questionnaire deux fois pour évaluer sa fidélité. À la fin de l'étude, le comité exclura les questions inappropriées. L’objectif est de créer une échelle fiable pour évaluer la gravité de la myotonie.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

10

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • France
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, France, 06000
        • Nice University Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sabrina SACCONI

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme, âgé de plus de 18 ans ;
  • Avec myotonie non dystrophique génétiquement diagnostiquée ;
  • Affilié à un système de sécurité sociale ;
  • Capable de lire, comprendre et parler le français
  • Ayant exprimé sa non-opposition

Critère d'exclusion:

  • Sujet participant à une étude interventionnelle avec un médicament expérimental ou à la période d'exclusion d'une étude interventionnelle ;
  • Femmes enceintes ou allaitantes pour les femmes en âge de procréer ;
  • Patient protégé par la loi sous tutelle ou curateurs, ou ne pouvant participer à une étude clinique au sens de l'article L. 1121-16 du Code de la santé publique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Patients atteints de myotonies non dystrophiques
Autre: Questionnaire pour les myotonies non dystrophiques
Les patients devront remplir le questionnaire créé spécifiquement pour leur pathologie, ainsi qu'une grille d'évaluation de ce même questionnaire pour évaluer sa pertinence et sa bonne compréhension.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer la pertinence du questionnaire MNDActiveLive
Délai: Le jour de l'inclusion
La pertinence du questionnaire MNDActiveLive sera mesurée à l'aide des réponses des patients à la grille d'évaluation de la pertinence et de la formulation. En effet, il s’agit d’évaluer le pourcentage de questions pertinentes (c’est-à-dire relativement pertinentes, parfaitement pertinentes et pertinentes). La question sera considérée comme pertinente si le pourcentage est supérieur à 80 %.
Le jour de l'inclusion

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer la formulation du questionnaire MNDActiveLive
Délai: Le jour de l'inclusion
La formulation du questionnaire MNDActiveLife sera évaluée en utilisant le pourcentage de questions bien formulées (c'est-à-dire formulées de manière satisfaisante, bien formulées, parfaitement formulées) et le pourcentage de questions mal formulées (c'est-à-dire mal formulé ou peu clair, légèrement ambigu ou déroutant). La question sera considérée comme bien formulée si le pourcentage est supérieur à 80 %.
Le jour de l'inclusion
Identifier les questions à exclure
Délai: Le jour de l'inclusion
Les questions à exclure seront identifiées en fonction du pourcentage de questions mal formulées et non pertinentes (mal formulées ou peu claires, légèrement ambiguës ou pouvant prêter à confusion/pas du tout pertinentes, pas pertinentes). La question sera exclue si le pourcentage de questions mal formulées et non pertinentes est supérieur à 80 %.
Le jour de l'inclusion
Identifier les questions à reformuler
Délai: Le jour de l'inclusion
Les questions à reformuler seront identifiées en fonction du pourcentage de questions mal formulées et pertinentes (c'est-à-dire mal formulées ou peu claires, légèrement ambiguës ou pouvant prêter à confusion/relativement pertinentes, parfaitement pertinentes et pertinentes). La question sera reformulée si le pourcentage est supérieur à 80%
Le jour de l'inclusion
Évaluer les problèmes reproductibles
Délai: Le jour de l'inclusion et 7 jours après
La reproductibilité de chaque question sera évaluée par le pourcentage de patients avec changement de réponse entre la réponse fournie à l'inclusion et celle fournie 7 jours plus tard.
Le jour de l'inclusion et 7 jours après
Sélectionnez les questions à conserver
Délai: Le jour de l'inclusion et 7 jours après
Les questions à retenir seront identifiées en fonction du pourcentage de questions reproductibles, bien formulées et pertinentes.
Le jour de l'inclusion et 7 jours après

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 mars 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 mai 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mai 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 novembre 2023

Première publication (Réel)

18 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

9 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 23-PP-15

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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