Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie pro vývoj dotazníku aktivity a kvality života pro sledování pacientů s nedystrofickou myotonií (MNDActivLife)

8. února 2024 aktualizováno: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Nedystrofické myotonie (MND) jsou vzácná neuromuskulární onemocnění způsobená mutacemi v napěťově závislých kanálech kosterních svalů, jejichž výsledkem je opožděná svalová relaxace po dobrovolné kontrakci. Zahrnují různé stavy, jako je vrozená myotonie, kongenitální paramyotonie a myotonie sodíkových kanálů. Hlavní charakteristikou je myotonie, svalová ztuhlost doprovázená bolestí, únavou a slabostí. Příznaky mají různou intenzitu a kolísání komplikuje klinické hodnocení.

Doposud není žádná ověřená stupnice pro hodnocení závažnosti myotonie předmětem konsensu mezi neurology. Zdá se proto nezbytné vytvořit stupnici pro jednoduché a rychlé posouzení závažnosti myotonie, aby se tato potřeba naplnila.

Oblasti této budoucí škály určil koordinátor studie na základě existujících dotazníků a škál. Tyto oblasti byly ověřeny vědeckým výborem složeným z odborných neurologů.

Hlavním cílem studie je ověřit přiměřenost a formulaci škálových otázek zapojením 10 pacientů, kteří vyplní dotazník dvakrát, aby posoudili jeho věrnost. Na konci studie komise vyloučí nevhodné otázky. Cílem je vytvořit spolehlivou škálu pro posouzení závažnosti myotonie.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Francie, 06000
        • Nice University Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sabrina SACCONI

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena starší 18 let;
  • S geneticky diagnostikovanou nedystrofickou myotonií;
  • Přidružený k systému sociálního zabezpečení;
  • Umět číst, rozumět a mluvit francouzsky
  • Vyjádřil svůj nesouhlas

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt účastnící se intervenční studie s experimentálním lékem nebo v období vyloučení intervenční studie;
  • Těhotné nebo kojící ženy pro ženy v plodném věku;
  • Pacient chráněný zákonem pod opatrovnictvím nebo kurátory nebo který se nemůže zúčastnit klinické studie podle článku L. 1121-16 francouzského zákoníku veřejného zdraví

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pacienti s nedystrofickými myotoniemi
Jiný: Dotazník pro nedystrofické myotonie
Pacienti budou muset vyplnit dotazník vytvořený speciálně pro jejich patologii, stejně jako hodnotící mřížku stejného dotazníku, aby bylo možné posoudit jeho relevanci a dobré porozumění.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte relevanci dotazníku MNDActiveLive
Časové okno: Den zařazení
Relevance dotazníku MNDActiveLive bude měřena pomocí reakcí pacientů na mřížku hodnocení relevance a formulace. Ve skutečnosti jde o vyhodnocení procenta relevantních otázek (tedy relativně relevantních, dokonale relevantních a relevantních). Otázka bude považována za relevantní, pokud je procento vyšší než 80 %.
Den zařazení

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte formulaci dotazníku MNDActiveLive
Časové okno: Den zařazení
Formulace dotazníku MNDActiveLife bude hodnocena pomocí procenta dobře formulovaných otázek (tj. uspokojivě formulovaných, dobře formulovaných, perfektně formulovaných) a procenta špatně formulovaných otázek (tj. špatně formulované nebo nejasné, mírně nejednoznačné nebo matoucí). Otázka bude považována za dobře formulovanou, pokud je procento větší než 80 %.
Den zařazení
Určete otázky, které mají být vyloučeny
Časové okno: Den zařazení
Otázky, které mají být vyloučeny, budou identifikovány pomocí procenta otázek špatně formulovaných a irelevantních (špatně formulované nebo nejasné, mírně nejednoznačné nebo mohou být matoucí/nepodstatné, nerelevantní). Otázka bude vyloučena, pokud je procento špatně formulovaných a irelevantních otázek větší než 80 %.
Den zařazení
Určete otázky k přeformulování
Časové okno: Den zařazení
Otázky, které mají být přeformulovány, budou identifikovány pomocí procenta otázek, které jsou špatně formulované a relevantní (tj. špatně formulované nebo nejasné, mírně nejednoznačné nebo které mohou být matoucí/relativně relevantní, dokonale relevantní a relevantní). Otázka bude přeformulována, pokud je procento větší než 80 %
Den zařazení
Posoudit reprodukovatelné problémy
Časové okno: Den zařazení a 7 dní poté
Reprodukovatelnost každé otázky bude hodnocena procentem pacientů se změnou odpovědi mezi odpovědí poskytnutou při zařazení a odpovědí poskytnutou o 7 dní později
Den zařazení a 7 dní poté
Vyberte otázky, které chcete zachovat
Časové okno: Den zařazení a 7 dní poté
Otázky, které mají být ponechány, budou identifikovány pomocí procenta otázek, které jsou reprodukovatelné, dobře formulované a relevantní
Den zařazení a 7 dní poté

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

9. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 23-PP-15

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedystrofická myotonie

Klinické studie na Dotazník pro nedystrofické myotonie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit