Pilotstudie voor de ontwikkeling van een vragenlijst over activiteit en kwaliteit van leven voor de follow-up van patiënten met niet-dystrofische myotonie (MNDActivLife)
Niet-dystrofische myotonia (MND) zijn zeldzame neuromusculaire ziekten die worden veroorzaakt door mutaties in de spanningsafhankelijke kanalen van skeletspieren, resulterend in vertraagde spierontspanning na vrijwillige contractie. Ze omvatten verschillende aandoeningen zoals congenitale myotonie, congenitale paramyotonie en natriumkanaalmyotonie. Het belangrijkste kenmerk is myotonie, spierstijfheid gepaard gaand met pijn, vermoeidheid en zwakte. De symptomen variëren in intensiteit en fluctuaties bemoeilijken de klinische beoordeling.
Tot nu toe bestaat er geen consensus onder neurologen over een gevalideerde schaal om de ernst van myotonie te beoordelen. Het lijkt daarom noodzakelijk om een schaal vast te stellen om eenvoudig en snel de ernst van myotonie te beoordelen om aan deze behoefte te voldoen.
De gebieden van deze toekomstige schaal werden door de onderzoekscoördinator geïdentificeerd op basis van bestaande vragenlijsten en schalen. Deze gebieden zijn gevalideerd door een wetenschappelijk comité bestaande uit deskundige neurologen.
Het hoofddoel van het onderzoek is het valideren van de adequaatheid en formulering van de schaalvragen door 10 patiënten te betrekken die de vragenlijst tweemaal zullen invullen om de betrouwbaarheid ervan te beoordelen. Aan het einde van het onderzoek zal de commissie ongepaste vragen uitsluiten. Het doel is om een betrouwbare schaal te creëren om de ernst van myotonie te beoordelen.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Alpes Maritimes
-
Nice, Alpes Maritimes, Frankrijk, 06000
- Nice University Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw, ouder dan 18 jaar;
- Met genetisch gediagnosticeerde niet-dystrofische myotonie;
- Aangesloten bij een socialezekerheidsstelsel;
- Frans kunnen lezen, begrijpen en spreken
- Nadat hij zijn niet-oppositie had geuit
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersoon die deelneemt aan een interventioneel onderzoek met experimentele geneesmiddelen of aan de uitsluitingsperiode van een interventioneel onderzoek;
- Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd;
- Patiënt beschermd door de wet onder voogdij of curatoren, of die niet kan deelnemen aan een klinische studie op grond van artikel L. 1121-16 van de Franse wet op de volksgezondheid
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Patiënten met niet-dystrofische myotonie
|
Patiënten zullen de vragenlijst moeten invullen die speciaal voor hun pathologie is gemaakt, evenals een evaluatieraster van dezelfde vragenlijst om de relevantie en het goede begrip ervan te beoordelen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Evalueer de relevantie van de MNDActiveLive-vragenlijst
Tijdsspanne: De dag van inclusie
|
De relevantie van de MNDActiveLive-vragenlijst zal worden gemeten met behulp van de reacties van patiënten op het beoordelingsrooster voor relevantie en formulering.
Het gaat inderdaad om het evalueren van het percentage relevante vragen (dat wil zeggen relatief relevant, perfect relevant en relevant).
De vraag wordt als relevant beschouwd als het percentage hoger is dan 80%.
|
De dag van inclusie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Evalueer de formulering van de MNDActiveLive-vragenlijst
Tijdsspanne: De dag van inclusie
|
De formulering van de MNDActiveLife-vragenlijst zal worden geëvalueerd aan de hand van het percentage goed geformuleerde vragen (d.w.z. bevredigend geformuleerd, goed geformuleerd, perfect geformuleerd) en het percentage slecht geformuleerde vragen (d.w.z.
slecht geformuleerd of onduidelijk, enigszins dubbelzinnig of verwarrend).
De vraag wordt als goed geformuleerd beschouwd als het percentage groter is dan 80%.
|
De dag van inclusie
|
|
Identificeer vragen die moeten worden uitgesloten
Tijdsspanne: De dag van inclusie
|
Vragen die moeten worden uitgesloten, worden geïdentificeerd aan de hand van het percentage vragen dat slecht geformuleerd en irrelevant is (slecht geformuleerd of onduidelijk, enigszins dubbelzinnig of mogelijk verwarrend/helemaal niet relevant, niet relevant).
De vraag wordt uitgesloten als het percentage slecht geformuleerde en irrelevante vragen groter is dan 80%.
|
De dag van inclusie
|
|
Identificeer vragen die u opnieuw moet formuleren
Tijdsspanne: De dag van inclusie
|
Vragen die moeten worden geherformuleerd, worden geïdentificeerd aan de hand van het percentage vragen dat slecht geformuleerd en relevant is (d.w.z. slecht geformuleerd of onduidelijk, enigszins dubbelzinnig of verwarrend/relatief relevant, perfect relevant en relevant).
De vraag wordt opnieuw geformuleerd als het percentage groter is dan 80%
|
De dag van inclusie
|
|
Beoordeel reproduceerbare problemen
Tijdsspanne: De dag van opname en 7 dagen erna
|
De reproduceerbaarheid van elke vraag wordt beoordeeld aan de hand van het percentage patiënten met een verandering in de respons tussen de respons bij opname en de respons zeven dagen later.
|
De dag van opname en 7 dagen erna
|
|
Selecteer vragen die u wilt bewaren
Tijdsspanne: De dag van opname en 7 dagen erna
|
Vragen die moeten worden behouden, worden geïdentificeerd aan de hand van het percentage vragen dat reproduceerbaar, goed geformuleerd en relevant is
|
De dag van opname en 7 dagen erna
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 23-PP-15
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .