Studio pilota per lo sviluppo di un questionario sull'attività e sulla qualità della vita per il follow-up di pazienti affetti da miotonia non distrofica (MNDActivLife)
Le miotonie non distrofiche (MND) sono rare malattie neuromuscolari causate da mutazioni nei canali voltaggio-dipendenti dei muscoli scheletrici, con conseguente rilassamento muscolare ritardato dopo la contrazione volontaria. Includono varie condizioni come miotonia congenita, paramiotonia congenita e miotonia del canale del sodio. La caratteristica principale è la miotonia, rigidità muscolare accompagnata da dolore, affaticamento e debolezza. I sintomi variano in intensità e la fluttuazione complica la valutazione clinica.
Fino ad ora, nessuna scala validata per valutare la gravità della miotonia è oggetto di consenso tra i neurologi. Sembra quindi necessario stabilire una scala per valutare in modo semplice e rapido la gravità della miotonia per soddisfare questa esigenza.
Le aree di questa scala futura sono state identificate dal coordinatore dello studio sulla base di questionari e scale esistenti. Queste aree sono state validate da un comitato scientifico composto da esperti neurologi.
L'obiettivo principale dello studio è convalidare l'adeguatezza e la formulazione delle domande della scala coinvolgendo 10 pazienti che completeranno il questionario due volte per valutarne la fedeltà. Alla fine dello studio, il comitato escluderà le domande inappropriate. L'obiettivo è creare una scala affidabile per valutare la gravità della miotonia.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Alpes Maritimes
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Nice, Alpes Maritimes, Francia, 06000
- Nice University Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina, maggiore di 18 anni;
- Con miotonia non distrofica geneticamente diagnosticata;
- Affiliato ad un sistema di previdenza sociale;
- In grado di leggere, capire e parlare francese
- Avendo espresso la sua non opposizione
Criteri di esclusione:
- Soggetto che partecipa a uno studio interventistico con un farmaco sperimentale o nel periodo di esclusione di uno studio interventistico;
- Donne in gravidanza o in allattamento per le donne in età fertile;
- Paziente protetto dalla legge sotto tutela o curatore o che non può partecipare a uno studio clinico ai sensi dell'articolo L. 1121-16 del Codice di sanità pubblica francese
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Pazienti con miotonie non distrofiche
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I pazienti dovranno compilare il questionario creato appositamente per la loro patologia, nonché una griglia di valutazione del questionario stesso per valutarne la pertinenza e la buona comprensione
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutare la pertinenza del questionario MNDActiveLive
Lasso di tempo: Il giorno dell'inclusione
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La pertinenza del questionario MNDActiveLive sarà misurata utilizzando le risposte dei pazienti alla griglia di valutazione della pertinenza e della formulazione.
Si tratta, infatti, di valutare la percentuale di domande rilevanti (cioè relativamente rilevanti, perfettamente rilevanti e rilevanti).
La domanda sarà considerata rilevante se la percentuale sarà superiore all'80%.
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Il giorno dell'inclusione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare la formulazione del questionario MNDActiveLive
Lasso di tempo: Il giorno dell'inclusione
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La formulazione del questionario MNDActiveLife sarà valutata utilizzando la percentuale di domande ben formulate (ovvero formulate in modo soddisfacente, ben formulate, perfettamente formulate) e la percentuale di domande mal formulate (ovvero
mal formulato o poco chiaro, leggermente ambiguo o confuso).
La domanda sarà considerata ben formulata se la percentuale sarà superiore all'80%.
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Il giorno dell'inclusione
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Individuare le domande da escludere
Lasso di tempo: Il giorno dell'inclusione
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Le domande da escludere saranno individuate utilizzando la percentuale di domande mal formulate e irrilevanti (mal formulate o poco chiare, leggermente ambigue o che possono creare confusione/per nulla rilevanti, non rilevanti).
La domanda verrà esclusa se la percentuale di domande mal formulate e irrilevanti sarà superiore all'80%.
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Il giorno dell'inclusione
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Identificare le domande da riformulare
Lasso di tempo: Il giorno dell'inclusione
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Le domande da riformulare saranno identificate utilizzando la percentuale di domande scarsamente formulate e rilevanti (vale a dire, mal formulate o poco chiare, leggermente ambigue o che possono creare confusione/relativamente rilevanti, perfettamente pertinenti e pertinenti).
La domanda verrà riformulata se la percentuale è superiore all'80%
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Il giorno dell'inclusione
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Valutare i problemi riproducibili
Lasso di tempo: Il giorno dell'inclusione e 7 giorni dopo
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La riproducibilità di ciascuna domanda sarà valutata dalla percentuale di pazienti con variazione nella risposta tra la risposta fornita al momento dell'inclusione e quella fornita 7 giorni dopo
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Il giorno dell'inclusione e 7 giorni dopo
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Seleziona le domande da conservare
Lasso di tempo: Il giorno dell'inclusione e 7 giorni dopo
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Le domande da trattenere saranno identificate utilizzando la percentuale di domande riproducibili, ben formulate e pertinenti
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Il giorno dell'inclusione e 7 giorni dopo
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 23-PP-15
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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