Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kísérleti tanulmány aktivitási és életminőségi kérdőív kidolgozására nem-dystrophiás myotonia betegek nyomon követésére (MNDActivLife)

2024. február 8. frissítette: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

A non-dystrophiás myotoniák (MND) ritka neuromuszkuláris betegségek, amelyeket a vázizmok feszültségfüggő csatornáinak mutációi okoznak, amelyek az akaratlagos összehúzódást követően késleltetett izomrelaxációt eredményeznek. Ide tartoznak a különféle állapotok, például a veleszületett myotonia, a congenitalis paramyotonia és a nátriumcsatorna myotonia. A fő jellemző a myotonia, az izommerevség, amelyet fájdalom, fáradtság és gyengeség kísér. A tünetek eltérő intenzitásúak, és a fluktuáció megnehezíti a klinikai értékelést.

Eddig a myotonia súlyosságának értékelésére szolgáló validált skála nem képezte konszenzus tárgyát a neurológusok között. Ezért szükségesnek tűnik egy skála felállítása a myotonia súlyosságának egyszerű és gyors felmérésére, hogy kielégítse ezt az igényt.

E jövőbeli skála területeit a vizsgálati koordinátor a meglévő kérdőívek és skálák alapján határozta meg. Ezeket a területeket szakértő neurológusokból álló tudományos bizottság validálta.

A vizsgálat fő célja a skálakérdések megfelelőségének és megfogalmazásának validálása 10 beteg bevonásával, akik kétszer töltik ki a kérdőívet, hogy felmérjék annak hűségét. A vizsgálat végén a bizottság kizárja a nem megfelelő kérdéseket. A cél egy megbízható skála létrehozása a myotonia súlyosságának felmérésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

10

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Franciaország, 06000
        • Nice University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sabrina SACCONI

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő, 18 év felett;
  • Genetikailag diagnosztizált nem dystrophiás myotonia esetén;
  • Társadalombiztosítási rendszerhez kapcsolódik;
  • Képes franciául olvasni, megérteni és beszélni
  • Miután kifejezte nem ellenkezését

Kizárási kritériumok:

  • Kísérleti gyógyszerrel intervenciós vizsgálatban vagy intervenciós vizsgálat kizárási időszakában részt vevő alany;
  • Terhes vagy szoptató nők fogamzóképes korú nők számára;
  • Törvény által gyámság vagy gondnokság alatt álló beteg, vagy aki nem vehet részt a francia közegészségügyi törvénykönyv L. 1121-16. cikke szerinti klinikai vizsgálatban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nem disztrófiás myotoniában szenvedő betegek
Egyéb: Kérdőív a nem disztrófiás myotoniakhoz
A betegeknek ki kell tölteniük a kifejezetten a patológiájukra készített kérdőívet, valamint ugyanannak a kérdőívnek az értékelési rácsát, hogy értékeljék a relevanciáját és a megfelelő megértést.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Értékelje az MNDActiveLive kérdőív relevanciáját!
Időkeret: A befogadás napja
Az MNDActiveLive kérdőív relevanciáját a betegek relevancia- és összetételértékelési rácsra adott válaszai alapján mérik. Valójában a releváns kérdések százalékos arányának értékeléséről van szó (vagyis viszonylag relevánsakról, tökéletesen relevánsakról és relevánsakról). A kérdés akkor tekinthető relevánsnak, ha az arány meghaladja a 80%-ot.
A befogadás napja

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Értékelje az MNDActiveLive kérdőív megfogalmazását!
Időkeret: A befogadás napja
Az MNDActiveLife kérdőív megfogalmazását a jól megfogalmazott kérdések (azaz kielégítően megfogalmazott, jól megfogalmazott, tökéletesen megfogalmazott) és a rosszul megfogalmazott kérdések (pl. rosszul megfogalmazott vagy nem egyértelmű, kissé félreérthető vagy zavaros). A kérdés akkor tekinthető jól megfogalmazottnak, ha az arány meghaladja a 80%-ot.
A befogadás napja
Határozza meg a kizárandó kérdéseket
Időkeret: A befogadás napja
A kizárandó kérdéseket a rosszul megfogalmazott és irreleváns (rosszul megfogalmazott vagy nem egyértelmű, kissé félreérthető vagy zavaró/egyáltalán nem releváns, nem releváns) kérdések százalékos arányával határozzuk meg. A kérdés kizárásra kerül, ha a rosszul megfogalmazott és irreleváns kérdések aránya meghaladja a 80%-ot.
A befogadás napja
Határozza meg az újrafogalmazandó kérdéseket
Időkeret: A befogadás napja
Az újrafogalmazandó kérdéseket a rosszul megfogalmazott és releváns (azaz rosszul megfogalmazott vagy nem egyértelmű, enyhén kétértelmű vagy zavaró/viszonylag releváns, tökéletesen releváns és releváns) kérdések százalékos arányával kell azonosítani. A kérdés újrafogalmazásra kerül, ha a százalék nagyobb, mint 80%
A befogadás napja
Mérje fel a reprodukálható problémákat
Időkeret: A felvétel napján és 7 nappal azután
Az egyes kérdések megismételhetőségét azon betegek százalékos aránya alapján kell értékelni, akiknél megváltozott a válasz a felvételkor adott válasz és a 7 nappal később adott válasz között.
A felvétel napján és 7 nappal azután
Válassza ki a megtartandó kérdéseket
Időkeret: A felvétel napján és 7 nappal azután
A megtartandó kérdéseket a megismételhető, jól megfogalmazott és releváns kérdések százalékos aránya alapján határozzuk meg
A felvétel napján és 7 nappal azután

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. március 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. május 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. november 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 13.

Első közzététel (Tényleges)

2023. november 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. február 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 8.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 23-PP-15

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Nem dystrophiás myotonia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel