Pilottitutkimus aktiivisuus- ja elämänlaatukyselyn kehittämiseksi ei-dystrofista myotoniaa sairastavien potilaiden seurantaa varten (MNDActivLife)
Ei-dystrofiset myotoniat (MND) ovat harvinaisia hermo-lihassairauksia, jotka johtuvat luurankolihasten jänniteriippuvaisten kanavien mutaatioista, jotka johtavat viivästyneeseen lihasten rentoutumiseen vapaaehtoisen supistumisen jälkeen. Niihin kuuluvat erilaiset tilat, kuten synnynnäinen myotonia, synnynnäinen paramyotonia ja natriumkanavan myotonia. Pääominaisuus on myotonia, lihasten jäykkyys, johon liittyy kipua, väsymystä ja heikkoutta. Oireet vaihtelevat voimakkuudeltaan, ja vaihtelut vaikeuttavat kliinistä arviointia.
Tähän asti mikään validoitu asteikko myotonian vakavuuden arvioimiseksi ei ole ollut yksimielinen neurologien keskuudessa. Siksi näyttää tarpeelliselta luoda asteikko myotonian vakavuuden arvioimiseksi yksinkertaisesti ja nopeasti tämän tarpeen täyttämiseksi.
Tämän tulevaisuuden mittakaavan alueet selvitti tutkimuksen koordinaattori olemassa olevien kyselylomakkeiden ja asteikkojen perusteella. Nämä alueet on validoinut asiantuntijaneurologeista koostuva tieteellinen komitea.
Tutkimuksen päätavoitteena on validoida asteikon kysymysten riittävyys ja muotoilu ottamalla mukaan 10 potilasta, jotka täyttävät kyselylomakkeen kahdesti arvioidakseen sen tarkkuutta. Tutkimuksen lopussa valiokunta sulkee pois sopimattomat kysymykset. Tavoitteena on luoda luotettava asteikko myotonian vakavuuden arvioimiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Alpes Maritimes
-
Nice, Alpes Maritimes, Ranska, 06000
- Nice University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen, yli 18-vuotias;
- Geneettisesti diagnosoitu ei-dystrofinen myotonia;
- Liittynyt sosiaaliturvajärjestelmään;
- Pystyy lukemaan, ymmärtämään ja puhumaan ranskaa
- Ilmaisi vastustamattomuutensa
Poissulkemiskriteerit:
- Kohde, joka osallistuu interventiotutkimukseen kokeellisella lääkkeellä tai interventiotutkimuksen poissulkemisjaksolla;
- Raskaana olevat tai imettävät naiset hedelmällisessä iässä oleville naisille;
- Potilas, joka on lakisääteinen holhouksen tai kuraattorin alaisena tai joka ei voi osallistua kliiniseen tutkimukseen Ranskan kansanterveyslain pykälän L. 1121-16 mukaisesti
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Potilaat, joilla on ei-dystrofinen myotonia
|
Potilaiden on täytettävä omaa patologiaan varten luotu kyselylomake sekä saman kyselylomakkeen arviointiruudukko sen merkityksen ja hyvän ymmärryksen arvioimiseksi.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi MNDActiveLive-kyselyn relevanssi
Aikaikkuna: Mukaanottopäivä
|
MNDActiveLive-kyselylomakkeen relevanssi mitataan käyttämällä potilaan vastauksia merkityksellisyyden ja formulaation arviointiruudukkoon.
Itse asiassa kyse on olennaisten kysymysten prosenttiosuuden arvioinnista (eli suhteellisen relevanttien, täysin relevanttien ja relevanttien).
Kysymys katsotaan relevantiksi, jos prosenttiosuus on yli 80 %.
|
Mukaanottopäivä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi MNDActiveLive-kyselylomakkeen muotoilu
Aikaikkuna: Mukaanottopäivä
|
MNDActiveLife-kyselylomakkeen muotoilua arvioidaan käyttämällä hyvin muotoiltujen kysymysten prosenttiosuutta (eli tyydyttävästi muotoiltuja, hyvin muotoiltuja, täydellisesti muotoiltuja) ja huonosti muotoiltujen kysymysten prosenttiosuutta (ts.
huonosti muotoiltu tai epäselvä, hieman epäselvä tai sekava).
Kysymys katsotaan hyvin muotoilluksi, jos prosenttiosuus on suurempi kuin 80 %.
|
Mukaanottopäivä
|
|
Tunnista poissuljettavat kysymykset
Aikaikkuna: Mukaanottopäivä
|
Poissuljettavat kysymykset yksilöidään käyttämällä huonosti muotoiltujen ja merkityksettömien kysymysten prosenttiosuutta (huonosti muotoiltu tai epäselvä, hieman moniselitteinen tai se voi olla hämmentävää/ei lainkaan relevanttia, ei relevanttia).
Kysymys jätetään pois, jos huonosti muotoiltujen ja asiaankuulumattomien kysymysten prosenttiosuus on yli 80 %.
|
Mukaanottopäivä
|
|
Tunnista uudelleen muotoiltavat kysymykset
Aikaikkuna: Mukaanottopäivä
|
Uudelleen muotoiltavat kysymykset tunnistetaan käyttämällä niiden kysymysten prosenttiosuutta, jotka ovat huonosti muotoiltuja ja relevantteja (eli huonosti muotoiltuja tai epäselviä, hieman epäselviä tai jotka voivat olla hämmentäviä/suhteellisen merkityksellisiä, täysin relevantteja ja relevantteja).
Kysymys muotoillaan uudelleen, jos prosenttiosuus on suurempi kuin 80 %
|
Mukaanottopäivä
|
|
Arvioi toistettavia ongelmia
Aikaikkuna: Mukaanottopäivä ja 7 päivää sen jälkeen
|
Kunkin kysymyksen toistettavuus arvioidaan niiden potilaiden prosenttiosuudella, joiden vaste muuttui sisällyttämisen yhteydessä annetun vastauksen ja 7 päivää myöhemmin annetun vastauksen välillä.
|
Mukaanottopäivä ja 7 päivää sen jälkeen
|
|
Valitse säilytettävät kysymykset
Aikaikkuna: Mukaanottopäivä ja 7 päivää sen jälkeen
|
Säilytettävät kysymykset yksilöidään käyttämällä toistettavissa olevien, hyvin muotoiltujen ja relevanttien kysymysten prosenttiosuutta
|
Mukaanottopäivä ja 7 päivää sen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 23-PP-15
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .