Pilotstudie for utvikling av et aktivitets- og livskvalitetsspørreskjema for oppfølging av pasienter med ikke-dystrofisk myotoni (MNDActivLife)
Ikke-dystrofiske myotonier (MND) er sjeldne nevromuskulære sykdommer forårsaket av mutasjoner i de spenningsavhengige kanalene til skjelettmuskulaturen, noe som resulterer i forsinket muskelavslapping etter frivillig sammentrekning. De inkluderer forskjellige tilstander som medfødt myotoni, medfødt paramyotoni og natriumkanalmyotoni. Hovedkarakteristikken er myotoni, muskelstivhet ledsaget av smerte, tretthet og svakhet. Symptomene varierer i intensitet, og fluktuasjoner vanskeliggjør klinisk vurdering.
Til nå er ingen validert skala for å vurdere alvorlighetsgraden av myotoni gjenstand for enighet blant nevrologer. Det synes derfor nødvendig å etablere en skala for enkelt og raskt å vurdere alvorlighetsgraden av myotoni for å dekke dette behovet.
Områdene i denne fremtidige skalaen ble identifisert av studiekoordinatoren basert på eksisterende spørreskjemaer og skalaer. Disse områdene er validert av en vitenskapelig komité sammensatt av ekspertnevrologer.
Hovedmålet med studien er å validere tilstrekkeligheten og formuleringen av skalaspørsmålene ved å involvere 10 pasienter som skal fylle ut spørreskjemaet to ganger for å vurdere dets troverdighet. På slutten av studien vil utvalget utelukke upassende spørsmål. Målet er å lage en pålitelig skala for å vurdere alvorlighetsgraden av myotoni.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Alpes Maritimes
-
Nice, Alpes Maritimes, Frankrike, 06000
- Nice University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne, over 18 år;
- Med genetisk diagnostisert ikke-dystrofisk myotoni;
- Tilknyttet et trygdesystem;
- Kunne lese, forstå og snakke fransk
- Etter å ha uttrykt sin ikke-motstand
Ekskluderingskriterier:
- Subjekt som deltar i en intervensjonsstudie med eksperimentelt medikament eller i eksklusjonsperioden for en intervensjonsstudie;
- Gravide eller ammende kvinner for kvinner i fertil alder;
- Pasient beskyttet av loven under vergemål eller kuratorer, eller som ikke kan delta i en klinisk studie i henhold til artikkel L. 1121-16 i den franske folkehelsekoden
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Pasienter med ikke-dystrofiske myotonier
|
Pasienter må fylle ut spørreskjemaet som er laget spesielt for deres patologi, samt et evalueringsrutenett for det samme spørreskjemaet for å vurdere dets relevans og god forståelse
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurder relevansen til MNDActiveLive-spørreskjemaet
Tidsramme: Dagen for inkludering
|
Relevansen til MNDActiveLive-spørreskjemaet vil bli målt ved hjelp av pasientsvar på relevans- og formuleringsvurderingsruten.
Det handler faktisk om å vurdere prosentandelen av relevante spørsmål (det vil si relativt relevant, perfekt relevant og relevant).
Spørsmålet vil anses som relevant dersom prosentandelen er høyere enn 80 %.
|
Dagen for inkludering
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer formuleringen av MNDActiveLive spørreskjema
Tidsramme: Dagen for inkludering
|
Formuleringen av MNDActiveLife-spørreskjemaet vil bli evaluert ved å bruke prosentandelen av godt formulerte spørsmål (dvs. tilfredsstillende formulert, godt formulert, perfekt formulert) og prosentandelen av dårlig formulerte spørsmål (dvs.
dårlig formulert eller uklar, litt tvetydig eller forvirrende).
Spørsmålet vil anses som godt formulert dersom prosentandelen er større enn 80 %.
|
Dagen for inkludering
|
|
Identifiser spørsmål som skal ekskluderes
Tidsramme: Dagen for inkludering
|
Spørsmål som skal ekskluderes vil bli identifisert ved å bruke prosentandelen av spørsmål som er dårlig formulert og irrelevant (dårlig formulert eller uklart, litt tvetydig eller kan være forvirrende/ikke i det hele tatt relevant, ikke relevant).
Spørsmålet vil bli ekskludert dersom prosentandelen av dårlig formulerte og irrelevante spørsmål er større enn 80 %.
|
Dagen for inkludering
|
|
Identifiser spørsmål som skal omformuleres
Tidsramme: Dagen for inkludering
|
Spørsmål som skal omformuleres vil bli identifisert ved å bruke prosentandelen av spørsmål som er dårlig formulert og relevant (dvs. dårlig formulert eller uklart, litt tvetydig eller som kan være forvirrende/relativt relevante, perfekt relevante og relevante).
Spørsmålet omformuleres hvis prosentandelen er større enn 80 %
|
Dagen for inkludering
|
|
Vurder reproduserbare problemer
Tidsramme: Dagen for inkludering og 7 dager etter
|
Reproduserbarheten av hvert spørsmål vil bli vurdert av prosentandelen av pasienter med endring i respons mellom svaret gitt ved inkludering og det gitt 7 dager senere
|
Dagen for inkludering og 7 dager etter
|
|
Velg spørsmål å beholde
Tidsramme: Dagen for inkludering og 7 dager etter
|
Spørsmål som skal beholdes vil bli identifisert ved å bruke prosentandelen av spørsmål som er reproduserbare, velformulerte og relevante
|
Dagen for inkludering og 7 dager etter
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 23-PP-15
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .