Badanie pilotażowe dotyczące opracowania kwestionariusza aktywności i jakości życia do celów obserwacji pacjentów z miotonią niedystroficzną (MNDActivLife)
Miotonie niedystroficzne (MND) to rzadkie choroby nerwowo-mięśniowe spowodowane mutacjami w zależnych od napięcia kanałach mięśni szkieletowych, powodujące opóźnione rozluźnienie mięśni po dobrowolnym skurczu. Należą do nich różne schorzenia, takie jak wrodzona miotonia, wrodzona paramiotonia i miotonia kanału sodowego. Główną cechą charakterystyczną jest miotonia, sztywność mięśni, której towarzyszy ból, zmęczenie i osłabienie. Objawy mają różną intensywność, a ich wahania utrudniają ocenę kliniczną.
Jak dotąd żadna zwalidowana skala oceny nasilenia miotonii nie jest przedmiotem konsensusu wśród neurologów. Dlatego wydaje się konieczne ustalenie skali umożliwiającej prostą i szybką ocenę nasilenia miotonii, aby zaspokoić tę potrzebę.
Obszary tej przyszłej skali zostały zidentyfikowane przez koordynatora badania w oparciu o istniejące kwestionariusze i skale. Obszary te zostały potwierdzone przez komitet naukowy złożony z doświadczonych neurologów.
Głównym celem badania jest weryfikacja adekwatności i sformułowania pytań skali poprzez udział 10 pacjentów, którzy dwukrotnie wypełnią kwestionariusz w celu oceny jego wierności. Na koniec badania komisja wykluczy niewłaściwe pytania. Celem jest stworzenie wiarygodnej skali oceny nasilenia miotonii.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Alpes Maritimes
-
Nice, Alpes Maritimes, Francja, 06000
- Nice University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta, powyżej 18 roku życia;
- Z genetycznie zdiagnozowaną miotonią niedystroficzną;
- Związany z systemem zabezpieczenia społecznego;
- Potrafi czytać, rozumieć i mówić po francusku
- Wyraziwszy swój brak sprzeciwu
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik biorący udział w badaniu interwencyjnym z lekiem eksperymentalnym lub w okresie wykluczenia z badania interwencyjnego;
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią w przypadku kobiet w wieku rozrodczym;
- Pacjent chroniony prawnie pod opieką lub kuratorami lub który nie może uczestniczyć w badaniu klinicznym na mocy art. L. 1121-16 francuskiego kodeksu zdrowia publicznego
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pacjenci z miotoniami niedystroficznymi
|
Pacjenci będą musieli wypełnić kwestionariusz stworzony specjalnie dla ich patologii, a także siatkę ewaluacyjną tego samego kwestionariusza, aby ocenić jego przydatność i dobre zrozumienie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Oceń przydatność kwestionariusza MNDActiveLive
Ramy czasowe: Dzień włączenia
|
Znaczenie kwestionariusza MNDActiveLive będzie mierzone na podstawie odpowiedzi pacjentów na siatce oceny przydatności i receptury.
W rzeczywistości chodzi o ocenę odsetka pytań istotnych (to znaczy stosunkowo istotnych, całkowicie istotnych i istotnych).
Pytanie zostanie uznane za istotne, jeżeli odsetek ten będzie wyższy niż 80%.
|
Dzień włączenia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Oceń sformułowanie kwestionariusza MNDActiveLive
Ramy czasowe: Dzień włączenia
|
Sformułowanie kwestionariusza MNDActiveLife zostanie ocenione na podstawie odsetka pytań dobrze sformułowanych (tj. sformułowanych zadowalająco, dobrze sformułowanych, doskonale sformułowanych) i odsetka pytań źle sformułowanych (tj.
słabo sformułowane lub niejasne, nieco dwuznaczne lub mylące).
Pytanie zostanie uznane za dobrze sformułowane, jeśli odsetek będzie większy niż 80%.
|
Dzień włączenia
|
|
Wskaż pytania, które należy wykluczyć
Ramy czasowe: Dzień włączenia
|
Pytania, które należy wykluczyć, zostaną zidentyfikowane na podstawie odsetka pytań źle sformułowanych i nieistotnych (źle sformułowanych lub niejasnych, nieco dwuznacznych lub mogących być mylących/w ogóle nieistotnych, nieistotnych).
Pytanie zostanie wykluczone, jeśli odsetek pytań źle sformułowanych i nieistotnych będzie większy niż 80%.
|
Dzień włączenia
|
|
Znajdź pytania, które należy sformułować ponownie
Ramy czasowe: Dzień włączenia
|
Pytania wymagające przeformułowania zostaną zidentyfikowane na podstawie odsetka pytań, które są źle sformułowane i istotne (tj. źle sformułowane lub niejasne, nieco dwuznaczne lub mogące być mylące/względnie istotne, całkowicie istotne i istotne).
Pytanie zostanie przeformułowane, jeśli odsetek będzie większy niż 80%
|
Dzień włączenia
|
|
Oceń powtarzalne problemy
Ramy czasowe: Dzień włączenia i 7 dni później
|
Powtarzalność każdego pytania zostanie oceniona na podstawie odsetka pacjentów, u których wystąpiła zmiana odpowiedzi pomiędzy odpowiedzią udzieloną przy włączeniu a odpowiedzią udzieloną 7 dni później
|
Dzień włączenia i 7 dni później
|
|
Wybierz pytania, które chcesz zachować
Ramy czasowe: Dzień włączenia i 7 dni później
|
Pytania, które należy zachować, zostaną zidentyfikowane na podstawie odsetka pytań, które są powtarzalne, dobrze sformułowane i istotne
|
Dzień włączenia i 7 dni później
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 23-PP-15
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .