비영양성 근긴장증 환자의 추적 관찰을 위한 활동 및 삶의 질 설문지 개발을 위한 파일럿 연구 (MNDActivLife)
비이영양성 근긴장증(MND)은 골격근의 전압 의존성 채널의 돌연변이로 인해 발생하는 드문 신경근 질환으로, 자발적인 수축 후 근육 이완이 지연됩니다. 여기에는 선천성 근긴장증, 선천성 이상근육긴장증, 나트륨 채널 근긴장증과 같은 다양한 질환이 포함됩니다. 주요 특징은 근긴장증, 통증을 동반한 근육 경직, 피로, 허약함입니다. 증상은 강도가 다양하며 변동이 있으면 임상 평가가 복잡해집니다.
지금까지 근긴장증의 중증도를 평가하는 검증된 척도는 신경과 전문의 사이에서 합의된 주제입니다. 따라서 이러한 요구를 충족시키기 위해서는 근긴장증의 심각도를 간단하고 신속하게 평가할 수 있는 척도를 확립하는 것이 필요해 보입니다.
이 미래 규모의 영역은 기존 설문지 및 규모를 기반으로 연구 코디네이터에 의해 식별되었습니다. 이러한 영역은 전문 신경과 전문의로 구성된 과학 위원회에 의해 검증되었습니다.
연구의 주요 목적은 충실도를 평가하기 위해 설문지를 두 번 완료할 10명의 환자를 참여시켜 척도 질문의 적절성과 공식화를 검증하는 것입니다. 연구가 끝나면 위원회는 부적절한 질문을 제외할 것입니다. 목표는 근긴장증의 심각도를 평가할 수 있는 신뢰할 수 있는 척도를 만드는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Alpes Maritimes
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Nice, Alpes Maritimes, 프랑스, 06000
- Nice University Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남성 또는 여성;
- 유전적으로 진단된 비영양성 근긴장증의 경우;
- 사회 보장 시스템과 연계되어 있습니다.
- 프랑스어를 읽고, 이해하고, 말할 수 있습니다.
- 반대 의사를 밝힌 뒤
제외 기준:
- 실험 약물을 사용하여 중재적 연구에 참여하거나 중재적 연구 제외 기간에 있는 피험자
- 가임기 여성의 경우 임신 또는 수유 중인 여성;
- 후견인 또는 큐레이터의 보호를 받는 환자 또는 프랑스 공중보건법 L. 1121-16 조항에 따라 임상 연구에 참여할 수 없는 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 비영양성 근긴장증 환자
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환자는 자신의 병리학을 위해 특별히 작성된 설문지를 작성해야 하며, 해당 설문지의 관련성과 이해도를 평가하기 위해 동일한 설문지의 평가 그리드도 작성해야 합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MNDActiveLive 설문지의 관련성을 평가합니다.
기간: 포함의 날
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MNDActiveLive 설문지의 관련성은 관련성 및 제제 평가 그리드에 대한 환자의 반응을 사용하여 측정됩니다.
실제로 이는 관련 질문의 비율(즉, 상대적으로 관련성이 있고 완벽하게 관련성이 있고 관련성이 있음)을 평가하는 것입니다.
해당 질문의 비율이 80%를 넘으면 관련성이 있는 것으로 간주됩니다.
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포함의 날
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MNDActiveLive 설문지의 구성을 평가합니다.
기간: 포함의 날
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MNDActiveLife 설문지의 구성은 잘 구성된 질문(예: 만족스럽게 구성됨, 잘 구성됨, 완벽하게 구성됨)의 비율과 잘못 구성된 질문(예:
표현이 부족하거나 불분명하고, 약간 모호하거나 혼란스럽습니다.)
백분율이 80%를 초과하면 질문이 잘 구성된 것으로 간주됩니다.
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포함의 날
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제외할 질문 식별
기간: 포함의 날
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제외할 질문은 형식이 잘못되었거나 관련성이 없는 질문(형식이 잘못되었거나 불분명하거나 약간 모호하거나 혼란스러울 수 있음/전혀 관련이 없음, 관련 없음)의 비율을 사용하여 식별됩니다.
잘못 구성되고 관련성이 없는 질문의 비율이 80%를 초과하는 경우 해당 질문은 제외됩니다.
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포함의 날
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바꿔 말할 질문을 식별하세요
기간: 포함의 날
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재구성할 질문은 형식화되지 않고 관련성이 낮은 질문의 비율을 사용하여 식별됩니다(예: 형식화가 잘못되었거나 불분명하거나 약간 모호하거나 혼란스럽거나 상대적으로 관련성이 높거나 완벽하게 관련성이 있고 관련성이 있는 질문).
백분율이 80%를 초과하면 질문이 다시 작성됩니다.
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포함의 날
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재현 가능한 문제 평가
기간: 포함일 및 포함 후 7일
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각 질문의 재현성은 포함 시 제공된 응답과 7일 후에 제공된 응답 사이에 응답이 변경된 환자의 비율로 평가됩니다.
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포함일 및 포함 후 7일
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보관할 질문을 선택하세요.
기간: 포함일 및 포함 후 7일
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유지해야 할 질문은 재현 가능하고 잘 구성되었으며 관련성이 있는 질문의 비율을 사용하여 식별됩니다.
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포함일 및 포함 후 7일
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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