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Pilotstudie zur Entwicklung eines Fragebogens zu Aktivität und Lebensqualität zur Nachsorge von Patienten mit nicht-dystrophischer Myotonie (MNDActivLife)

26. September 2024 aktualisiert von: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Nicht-dystrophische Myotonien (MND) sind seltene neuromuskuläre Erkrankungen, die durch Mutationen in den spannungsabhängigen Kanälen der Skelettmuskulatur verursacht werden und zu einer verzögerten Muskelentspannung nach willkürlicher Kontraktion führen. Dazu gehören verschiedene Erkrankungen wie angeborene Myotonie, angeborene Paramyotonie und Natriumkanal-Myotonie. Das Hauptmerkmal ist Myotonie, Muskelsteifheit, begleitet von Schmerzen, Müdigkeit und Schwäche. Die Intensität der Symptome variiert und Schwankungen erschweren die klinische Beurteilung.

Bisher besteht unter Neurologen kein Konsens über eine validierte Skala zur Beurteilung des Schweregrads einer Myotonie. Um diesen Bedarf zu decken, erscheint es daher notwendig, eine Skala zur einfachen und schnellen Beurteilung des Schweregrads der Myotonie zu erstellen.

Die Bereiche dieser zukünftigen Skala wurden vom Studienkoordinator anhand vorhandener Fragebögen und Skalen identifiziert. Diese Bereiche wurden von einem wissenschaftlichen Ausschuss validiert, der sich aus erfahrenen Neurologen zusammensetzt.

Das Hauptziel der Studie besteht darin, die Angemessenheit und Formulierung der Skalenfragen zu validieren, indem 10 Patienten einbezogen werden, die den Fragebogen zweimal ausfüllen, um seine Treue zu beurteilen. Am Ende der Studie schließt das Komitee unangemessene Fragen aus. Ziel ist es, eine verlässliche Skala zur Beurteilung des Schweregrads einer Myotonie zu erstellen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Frankreich, 06000
        • Nice University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich, über 18 Jahre alt;
  • Bei genetisch diagnostizierter nicht-dystrophischer Myotonie;
  • Angeschlossen an ein Sozialversicherungssystem;
  • Kann Französisch lesen, verstehen und sprechen
  • Nachdem er seinen Nichteinspruch zum Ausdruck gebracht hatte

Ausschlusskriterien:

  • Proband, der an einer Interventionsstudie mit experimentellem Medikament teilnimmt oder sich im Ausschlusszeitraum einer Interventionsstudie befindet;
  • Schwangere oder stillende Frauen im gebärfähigen Alter;
  • Patient, der gesetzlich unter Vormundschaft oder Kuratoren steht oder der nicht an einer klinischen Studie gemäß Artikel L. 1121-16 des französischen Gesetzbuchs über das öffentliche Gesundheitswesen teilnehmen kann

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Patienten mit nicht-dystrophischen Myotonien
Sonstiges: Fragebogen für nicht-dystrophische Myotonien
Die Patienten müssen den speziell für ihre Pathologie erstellten Fragebogen sowie ein Bewertungsraster desselben Fragebogens ausfüllen, um dessen Relevanz und gutes Verständnis zu beurteilen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Relevanz des MNDActiveLive-Fragebogens
Zeitfenster: Der Tag der Inklusion
Die Relevanz des MNDActiveLive-Fragebogens wird anhand der Patientenantworten auf das Relevanz- und Formulierungsbewertungsraster gemessen. Tatsächlich geht es darum, den Prozentsatz relevanter Fragen (also relativ relevant, vollkommen relevant und relevant) zu bewerten. Die Frage gilt als relevant, wenn der Prozentsatz höher als 80 % ist.
Der Tag der Inklusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Formulierung des MNDActiveLive-Fragebogens
Zeitfenster: Der Tag der Inklusion
Die Formulierung des MNDActiveLife-Fragebogens wird anhand des Prozentsatzes gut formulierter Fragen (d. h. zufriedenstellend formuliert, gut formuliert, perfekt formuliert) und des Prozentsatzes schlecht formulierter Fragen (d. h. schlecht formuliert oder unklar, leicht mehrdeutig oder verwirrend). Die Frage gilt als gut formuliert, wenn der Prozentsatz größer als 80 % ist.
Der Tag der Inklusion
Identifizieren Sie auszuschließende Fragen
Zeitfenster: Der Tag der Inklusion
Auszuschließende Fragen werden anhand des Prozentsatzes der Fragen ermittelt, die schlecht formuliert und irrelevant sind (schlecht formuliert oder unklar, leicht mehrdeutig oder möglicherweise verwirrend/überhaupt nicht relevant, nicht relevant). Die Frage wird ausgeschlossen, wenn der Anteil schlecht formulierter und irrelevanter Fragen mehr als 80 % beträgt.
Der Tag der Inklusion
Identifizieren Sie Fragen, die Sie umformulieren möchten
Zeitfenster: Der Tag der Inklusion
Umzuformulierende Fragen werden anhand des Prozentsatzes der Fragen ermittelt, die schlecht formuliert und relevant sind (d. h. schlecht formuliert oder unklar, leicht mehrdeutig oder möglicherweise verwirrend/relativ relevant, vollkommen relevant und relevant). Die Frage wird umformuliert, wenn der Prozentsatz mehr als 80 % beträgt.
Der Tag der Inklusion
Bewerten Sie reproduzierbare Probleme
Zeitfenster: Der Tag der Aufnahme und 7 Tage danach
Die Reproduzierbarkeit jeder Frage wird anhand des Prozentsatzes der Patienten beurteilt, deren Antwort sich zwischen der Antwort bei der Aufnahme und der Antwort 7 Tage später geändert hat
Der Tag der Aufnahme und 7 Tage danach
Wählen Sie Fragen aus, die Sie behalten möchten
Zeitfenster: Der Tag der Aufnahme und 7 Tage danach
Die zu behaltenden Fragen werden anhand des Prozentsatzes der Fragen ermittelt, die reproduzierbar, gut formuliert und relevant sind
Der Tag der Aufnahme und 7 Tage danach

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. März 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. Mai 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. September 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. September 2024

Zuletzt verifiziert

1. September 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 23-PP-15

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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