Пилотное исследование по разработке опросника активности и качества жизни для наблюдения пациентов с недистрофической миотонией (MNDActivLife)
Недистрофические миотонии (БМН) — редкие нервно-мышечные заболевания, обусловленные мутациями потенциалзависимых каналов скелетных мышц, приводящими к задержке мышечного расслабления после произвольного сокращения. К ним относятся различные состояния, такие как врожденная миотония, врожденная парамиотония и миотония натриевых каналов. Основной характеристикой является миотония, ригидность мышц, сопровождающаяся болью, утомляемостью и слабостью. Симптомы различаются по интенсивности, а колебания усложняют клиническую оценку.
До сих пор среди неврологов нет единого мнения по валидированной шкале оценки тяжести миотонии. Поэтому представляется необходимым установить шкалу, позволяющую просто и быстро оценить тяжесть миотонии, чтобы удовлетворить эту потребность.
Области этой будущей шкалы были определены координатором исследования на основе существующих анкет и шкал. Эти области были проверены научным комитетом, состоящим из опытных неврологов.
Основная цель исследования — подтвердить адекватность и формулировку вопросов шкалы путем привлечения 10 пациентов, которые дважды заполнят анкету для оценки ее достоверности. По окончании исследования комиссия исключит неуместные вопросы. Цель состоит в том, чтобы создать надежную шкалу для оценки тяжести миотонии.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Alpes Maritimes
-
Nice, Alpes Maritimes, Франция, 06000
- Nice University Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина, старше 18 лет;
- При генетически диагностированной недистрофической миотонии;
- Связан с системой социального обеспечения;
- Умею читать, понимать и говорить по-французски
- Выразив свое непротивление
Критерий исключения:
- Субъект, участвующий в интервенционном исследовании с экспериментальным препаратом или в периоде исключения из интервенционного исследования;
- Беременным или кормящим женщинам для женщин детородного возраста;
- Пациент, находящийся под опекой или куратором, защищенный законом, или который не может участвовать в клиническом исследовании в соответствии со статьей L. 1121-16 Кодекса общественного здравоохранения Франции.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Пациенты с недистрофическими миотониями
|
Пациенты должны будут заполнить анкету, созданную специально для их патологии, а также оценочную сетку той же анкеты, чтобы оценить ее актуальность и хорошее понимание.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оцените актуальность анкеты MNDActiveLive
Временное ограничение: День включения
|
Актуальность опросника MNDActiveLive будет измеряться с использованием ответов пациентов на таблицу оценки релевантности и формулировки.
Действительно, речь идет об оценке процента релевантных вопросов (то есть относительно релевантных, совершенно релевантных и релевантных).
Вопрос будет считаться актуальным, если процент будет выше 80%.
|
День включения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить формулировку анкеты MNDActiveLive
Временное ограничение: День включения
|
Формулировка анкеты MNDActiveLife будет оцениваться по проценту хорошо сформулированных вопросов (т.е. удовлетворительно сформулированных, хорошо сформулированных, идеально сформулированных) и проценту плохо сформулированных вопросов (т.е.
плохо сформулированы или неясны, слегка двусмысленны или запутанны).
Вопрос будет считаться корректно сформулированным, если процент превышает 80%.
|
День включения
|
|
Определите вопросы, которые следует исключить
Временное ограничение: День включения
|
Вопросы, подлежащие исключению, будут определяться с использованием процента вопросов, плохо сформулированных и не относящихся к делу (плохо сформулированных или неясных, слегка двусмысленных или могущих сбивать с толку/совсем не относящихся к делу, не относящихся к делу).
Вопрос будет исключен, если процент плохо сформулированных и неактуальных вопросов превышает 80%.
|
День включения
|
|
Определите вопросы, которые нужно перефразировать
Временное ограничение: День включения
|
Вопросы, которые необходимо переформулировать, будут определяться с использованием процента вопросов, которые плохо сформулированы и релевантны (т. е. плохо сформулированы или неясны, слегка двусмысленны или могут сбивать с толку/относительно релевантны, совершенно релевантны и релевантны).
Вопрос будет переформулирован, если процент превысит 80%.
|
День включения
|
|
Оцените воспроизводимые проблемы
Временное ограничение: День включения и 7 дней после
|
Воспроизводимость каждого вопроса будет оцениваться по проценту пациентов с изменением ответа между ответом, данным при включении, и ответом, полученным через 7 дней.
|
День включения и 7 дней после
|
|
Выберите вопросы, которые хотите сохранить
Временное ограничение: День включения и 7 дней после
|
Вопросы, которые необходимо сохранить, будут определяться с использованием процента воспроизводимых, хорошо сформулированных и актуальных вопросов.
|
День включения и 7 дней после
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 23-PP-15
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .