中等度から重度の全身性重症筋無力症の小児研究参加者におけるロザノリキシズマブの研究 (roMyG)
2026年8月25日 更新者：UCB Biopharma SRL
中等度から重度の全身性重症筋無力症の小児研究参加者を対象としたロザノリキシズマブの活性、安全性、薬物動態を評価する非盲検単群研究
研究の目的は、全身性重症筋無力症（gMG）の12歳以上18歳未満の小児参加者を対象に、ロザノリキシズマブの皮下（sc）投与の安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
14
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Bologna、イタリア
- Mg0006 40290
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Milan、イタリア
- Mg0006 40144
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Naples、イタリア
- Mg0006 40733
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Yenimahalle、トルコ（Türkiye）
- Mg0006 40841
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Lodz、ポーランド
- Mg0006 40734
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Warsaw、ポーランド
- Mg0006 40155
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Fuchu-shi、日本
- Mg0006 20340
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Sagamihara、日本
- Mg0006 20343
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Ōbu、日本
- Mg0006 20339
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
米国固有:
- 研究参加者は、現地の規制に従ってインフォームドコンセント/同意書に署名した時点で、12 歳以上 18 歳未満である必要があります。
世界のその他の地域：
- 研究参加者は、現地の規制に従ってインフォームドコンセント/同意書に署名した時点で、2 歳以上 18 歳未満でなければなりません。
グローバル：
- 研究参加者は、スクリーニング時にアセチルコリン受容体（AChR）または筋特異的キナーゼ（MuSK）に対するMG特異的自己抗体の存在を確認する記録を含む全身性重症筋無力症（gMG）の診断書をスクリーニング時に取得していなければなりません。
- 研究参加者は、スクリーニング時に重症筋無力症アメリカ財団 (MGFA) の臨床分類 II から IVa を持っています。
- 研究参加者は、スクリーニング前にgMGに対する既存の従来の治療法（例、ピリドスチグミン、コルチコステロイド、および/または免疫抑制剤）を受けている
- 研究参加者は臨床反応が不十分であるか、gMG 症状の悪化があり、追加の治療（血漿交換（PEX）や静脈内免疫グロブリン（IVIg）による治療など）を必要としている。
除外基準:
- -中咽頭筋または呼吸筋に影響を与える重度の衰弱を患っている研究参加者、またはスクリーニングまたはベースラインで筋無力症の危機または差し迫った危機を抱えている研究参加者
- 研究参加者は、治験薬（IMP）の成分または他の抗新生児Fc受容体（FcRn）薬に対する既知の過敏症を持っています。
- 活動性または未治療の胸腺腫を患っている研究参加者
- 研究参加者はスクリーニング前の6か月以内に胸腺摘出術の病歴がある
- -研究参加者は、治験責任医師の見解において、臨床的に関連する活動性感染症（例、敗血症、肺炎、または膿瘍）を患っている、またはIMPの初回投与前6週間以内に重篤な感染症（入院を伴うか非経口抗生物質治療を必要とする）を患っている。
- 研究参加者はベースライン前の4週間以内に生ワクチン接種を受けている、または研究期間中に生ワクチン接種を受ける予定がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ロザノリキシズマブ
研究参加者は、事前に定められた用量のロザノリキシズマブを6週間投与されます。
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ロザノリキシズマブ注射液
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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研究終了（EOS）来院までの重篤な治療中に発生した有害事象（TEAE）の発生
時間枠：ベースラインから EOS 訪問まで (最大 18 週間)
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重篤な TEAE とは、治験治療中に被験者に発生したあらゆる有害な医学的出来事であり、これらの事象が研究治療に関連しているかどうかに関係なく、さらに、任意の用量で次のような緊急に発生した有害な医学的出来事です。
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ベースラインから EOS 訪問まで (最大 18 週間)
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EOS訪問まで治験薬（IMP）の永久中止につながるTEAEの発生
時間枠：ベースラインから EOS 訪問まで (最大 18 週間)
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有害事象 (AE) とは、医薬品を投与された患者または臨床研究対象者における望ましくない医療上の出来事であり、必ずしもこの治療法と因果関係があるわけではありません。
したがって、AE は、医薬品 (治験) 製品に関連するかどうかに関係なく、医薬品 (治験) 製品の使用に一時的に関連する、好ましくない意図しない兆候、症状、または疾患である可能性があります。
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ベースラインから EOS 訪問まで (最大 18 週間)
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EOS訪問までの特別モニタリング（AESM）の有害事象の発生（最長18週間）
時間枠：ベースラインから EOS 訪問まで (最大 18 週間)
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AESM とは、重度および/または深刻な頭痛、無菌性髄膜炎の疑い、重度の胃腸 (GI) 障害、および日和見感染症です。
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ベースラインから EOS 訪問まで (最大 18 週間)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6 週目終了時のベースラインからの総免疫グロブリン G (IgG) の変化率
時間枠：ベースラインから第 6 週の終わりまで
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総IgGの血漿濃度分析は、研究期間中、すべての研究参加者に対して継続的に行われます。
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ベースラインから第 6 週の終わりまで
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6 週目終了時のベースラインからの総 IgG の絶対変化
時間枠：ベースラインから第 6 週の終わりまで
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総IgGの血漿濃度分析は、研究期間中、すべての研究参加者に対して継続的に行われます。
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ベースラインから第 6 週の終わりまで
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6週目終了時の重症筋無力症（MG）自己抗体レベルのベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから第 6 週の終わりまで
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MG 特異的抗アセチルコリン受容体 (AChR) または抗筋肉特異的キナーゼ (MuSK) 自己抗体の血漿濃度分析は、研究全体を通じて継続的にすべての研究参加者に対して行われます。
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ベースラインから第 6 週の終わりまで
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6週目終了時のMG特異的自己抗体レベルのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースラインから第 6 週の終わりまで
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抗AChRまたは抗MuSK自己抗体の血漿濃度分析は、研究期間中、すべての研究参加者に対して継続的に行われます。
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ベースラインから第 6 週の終わりまで
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第 6 週終了時の重症筋無力症 - 日常生活活動 (MG-ADL) 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから第 6 週の終わりまで
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MG-ADL スコアは、8 項目の患者報告結果 (PRO) 手段です。
MG-ADL は、眼球、眼球、呼吸器、軸の症状にわたる症状と障害を対象としています。
項目の回答は 0 から 3 でスコア付けされ、MG-ADL の合計スコアは 8 項目の合計で 0 から 24 の範囲であり、スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
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ベースラインから第 6 週の終わりまで
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第6週終了時の定量的重症筋無力症（QMG）合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから第 6 週の終わりまで
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QMG スコアは、MG 用に特別に開発された、標準化され検証された定量的な強度スコアリング システムです。
QMG 合計スコアは、各項目に対する回答を合計することによって得られます (13 項目、回答: なし = 0、軽度 = 1、中等度 = 2、重度 = 3)。
スコアの範囲は 0 ～ 39 で、スコアが低いほど疾患活動性が低いことを示します。
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ベースラインから第 6 週の終わりまで
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治療期間 1 (TP1) および観察期間 1 (OP1) 中の他の TEAE (頭痛、吐き気、注入部位反応を含む) の発生
時間枠：TP1 および OP1 の間 (最長 14 週間)
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有害事象 (AE) とは、医薬品を投与された患者または臨床研究対象者における望ましくない医療上の出来事であり、必ずしもこの治療法と因果関係があるわけではありません。
したがって、AE は、医薬品 (治験) 製品に関連するかどうかに関係なく、医薬品 (治験) 製品の使用に一時的に関連する、好ましくない意図しない兆候、症状、または疾患である可能性があります。
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TP1 および OP1 の間 (最長 14 週間)
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TP1 中に予定された各評価での局所忍容性の評価
時間枠：TP1 中の各スケジュールされた評価時 (ベースライン、2 週目、3 週目、4 週目、5 週目、最大 6 週間)
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局所忍容性は、TP1 中にすべての研究参加者に対して予定された評価ごとに評価されます。
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TP1 中の各スケジュールされた評価時 (ベースライン、2 週目、3 週目、4 週目、5 週目、最大 6 週間)
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6週間の治療サイクルにおけるロザノリキシズマブの血漿濃度
時間枠：6週間の治療サイクルで
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ロザノリキシズマブの血漿濃度分析は、研究期間中、すべての研究参加者に対して継続的に行われます。
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6週間の治療サイクルで
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6週目終了時の抗薬物抗体（ADA）の発生率
時間枠：第6週の終わりに
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ADA の血漿濃度分析は、研究期間中、すべての研究参加者に対して継続的に行われます。
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第6週の終わりに
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：UCB Cares、001 844 599 2273
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年6月14日
一次修了 (推定)
2026年10月5日
研究の完了 (推定)
2026年10月5日
試験登録日
最初に提出
2023年9月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年11月28日
最初の投稿 (実際)
2023年11月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月25日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MG0006
- 2022-502074-16-00 (レジストリ識別子：CTIS)
- U1111-1285-0787 (その他の識別子：Universal Trial Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認後 6 か月後、または世界的な開発中止後 6 か月後、および試験完了の 18 か月後に資格のある研究者によって要求される場合があります。
研究者は、匿名化された個々の患者レベルのデータおよび編集された治験文書へのアクセスを要求する場合があります。これには、分析可能なデータセット、研究プロトコル、注釈付き症例報告書、統計分析計画、データセット仕様、臨床研究報告書が含まれる場合があります。
データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立審査委員会によって承認される必要があります。
署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。
すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月間)、英語でのみ入手できます。
治験終了後に治験参加者を再特定するリスクが高すぎると判断された場合、この計画は変更される可能性があります。この場合、参加者を保護するために、個々の患者レベルのデータは公開されません。
IPD 共有時間枠
この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認または世界的な開発中止から 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に資格のある研究者によって要求される場合があります。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、匿名化された IPD および編集された研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、生のデータセット、分析の準備ができたデータセット、研究プロトコル、空白の症例報告書、注釈付きの症例報告書、統計分析計画、データセット仕様、および臨床研究報告書が含まれる可能性があります。
データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立審査委員会によって承認される必要があります。
すべての文書は英語でのみ、パスワードで保護されたポータルで事前に指定された期間 (通常は 12 か月間) 利用可能です。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。