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Une étude sur le rozanolixizumab chez des participants à l'étude pédiatrique atteints de myasthénie grave généralisée modérée à sévère (roMyG)

10 septembre 2026 mis à jour par: UCB Biopharma SRL

Une étude ouverte à un seul bras évaluant l'activité, l'innocuité et la pharmacocinétique du rozanolixizumab chez les participants à l'étude pédiatrique atteints de myasthénie grave généralisée modérée à sévère

Le but de l'étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'administration sous-cutanée (sc) de rozanolixizumab chez les participants pédiatriques âgés de ≥12 à <18 ans atteints de myasthénie grave généralisée (gMG).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

14

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Bologna, Italie
        • Mg0006 40290
      • Milan, Italie
        • Mg0006 40144
      • Naples, Italie
        • Mg0006 40733
  • Japon
      • Fuchu-shi, Japon
        • Mg0006 20340
      • Sagamihara, Japon
        • Mg0006 20343
      • Ōbu, Japon
        • Mg0006 20339
  • Pologne
      • Lodz, Pologne
        • Mg0006 40734
      • Warsaw, Pologne
        • Mg0006 40155
  • Turquie (Türkiye)
      • Yenimahalle, Turquie (Türkiye)
        • Mg0006 40841

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Spécifique aux États-Unis :

- Le participant à l'étude doit être âgé de ≥12 à <18 ans inclus, au moment de la signature du consentement éclairé/assentiment conformément à la réglementation locale

Reste du monde:

- Le participant à l'étude doit être âgé de ≥2 à <18 ans inclus, au moment de la signature du consentement éclairé/assentiment conformément à la réglementation locale

Mondial:

  • Le participant à l'étude doit avoir un diagnostic documenté de myasthénie grave généralisée (gMG) lors du dépistage qui comprend un dossier confirmant la présence d'auto-anticorps spécifiques de la MG contre le récepteur de l'acétylcholine (AChR) ou la kinase spécifique du muscle (MuSK) avant le dépistage.
  • Le participant à l'étude a la classification clinique II à IVa de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) lors du dépistage
  • Le participant à l'étude a reçu un ou plusieurs traitements conventionnels existants contre la gMG (par exemple, pyridostigmine, corticostéroïdes et/ou immunosuppresseurs) avant le dépistage.
  • Le participant à l'étude a eu une réponse clinique insatisfaisante ou une aggravation des symptômes de la gMG et a besoin d'un traitement supplémentaire (par exemple, un échange plasmatique (PEX) ou un traitement par immunoglobuline intraveineuse (IgIV))

Critère d'exclusion:

  • Participant à l'étude présentant une faiblesse grave affectant les muscles oropharyngés ou respiratoires, ou qui souffre d'une crise myasthénique ou d'une crise imminente au moment du dépistage ou de l'inclusion
  • Le participant à l'étude présente une hypersensibilité connue à l'un des composants du médicament expérimental (IMP) ou à d'autres médicaments anti-récepteurs Fc néonatals (FcRn).
  • Participant à l'étude atteint d'un thymome actif ou non traité
  • Le participant à l'étude a des antécédents de thymectomie dans les 6 mois précédant le dépistage
  • Le participant à l'étude a une infection active cliniquement pertinente (par exemple, septicémie, pneumonie ou abcès) de l'avis de l'investigateur, ou a eu une infection grave (entraînant une hospitalisation ou nécessitant un traitement antibiotique parentéral) dans les 6 semaines précédant la première dose d'IMP.
  • Le participant à l'étude a reçu une vaccination vivante dans les 4 semaines précédant le début de l'étude ou a l'intention de recevoir une vaccination vivante au cours de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: rozanolixizumab
Les participants à l'étude recevront des doses prédéfinies de rozanolixizumab pendant 6 semaines.
Médicament: rozanolixizumab
rozanolixizumab, solution injectable
Autres noms:
  • UCB7665

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survenance d'événements indésirables graves survenus pendant le traitement (TEAE) jusqu'à la visite de fin d'étude (EOS)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la visite EOS (jusqu'à 18 semaines)

Les EIIT graves sont toute incidence médicale indésirable chez un sujet au cours du traitement à l'étude administré, que ces événements soient liés ou non au traitement à l'étude et qu'ils soient en outre des événements médicaux indésirables qui, à n'importe quelle dose :

  • Entraîne la mort
  • Met la vie en danger
  • Nécessite une hospitalisation du patient ou une prolongation d’une hospitalisation existante
  • Entraîne une invalidité/incapacité persistante
  • Il s’agit d’une anomalie congénitale ou d’une anomalie congénitale
  • Événements médicaux importants
De la ligne de base jusqu'à la visite EOS (jusqu'à 18 semaines)
Survenance d'EIT conduisant au retrait définitif du médicament expérimental (PMI) jusqu'à la visite EOS
Délai: De la ligne de base jusqu'à la visite EOS (jusqu'à 18 semaines)
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable chez un patient ou un sujet d'investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique, qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe, symptôme ou maladie défavorable et involontaire associé temporellement à l'utilisation d'un médicament (expérimental), qu'il soit lié ou non au médicament (expérimental).
De la ligne de base jusqu'à la visite EOS (jusqu'à 18 semaines)
Occurrence d'événements indésirables de surveillance spéciale (AESM) jusqu'à la visite EOS (jusqu'à 18 semaines)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la visite EOS (jusqu'à 18 semaines)
Les AESM sont : des maux de tête sévères et/ou sérieux, une suspicion de méningite aseptique, des troubles gastro-intestinaux (GI) graves et une infection opportuniste.
De la ligne de base jusqu'à la visite EOS (jusqu'à 18 semaines)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de variation des immunoglobulines G (IgG) totales par rapport à la valeur initiale à la fin de la semaine 6
Délai: De la ligne de base à la fin de la semaine 6
Des analyses de concentration plasmatique des IgG totales seront effectuées pour tous les participants à l'étude sur une base continue tout au long de l'étude.
De la ligne de base à la fin de la semaine 6
Changement absolu des IgG totales par rapport à la ligne de base à la fin de la semaine 6
Délai: De la ligne de base à la fin de la semaine 6
Des analyses de concentration plasmatique des IgG totales seront effectuées pour tous les participants à l'étude sur une base continue tout au long de l'étude.
De la ligne de base à la fin de la semaine 6
Pourcentage de changement par rapport aux valeurs initiales des taux d'auto-anticorps contre la myasthénie grave (MG) à la fin de la semaine 6
Délai: De la ligne de base à la fin de la semaine 6
Des analyses de concentration plasmatique des autoanticorps anti-récepteur anti-acétylcholine (AChR) spécifiques à la MG ou anti-kinase spécifique du muscle (MuSK) seront effectuées pour tous les participants à l'étude de manière continue tout au long de l'étude.
De la ligne de base à la fin de la semaine 6
Changement absolu par rapport à la valeur initiale des taux d'auto-anticorps spécifiques à la MG à la fin de la semaine 6
Délai: De la ligne de base à la fin de la semaine 6
Des analyses de concentration plasmatique des autoanticorps anti-AChR ou anti-MuSK seront effectuées pour tous les participants à l'étude de manière continue tout au long de l'étude.
De la ligne de base à la fin de la semaine 6
Changement par rapport à la valeur initiale du score total de myasthénie grave-activités de la vie quotidienne (MG-ADL) à la fin de la semaine 6
Délai: De la ligne de base à la fin de la semaine 6
Le score MG-ADL est un instrument de résultats rapportés par les patients (PRO) en 8 éléments. Le MG-ADL cible les symptômes et le handicap à travers les symptômes oculaires, bulbaires, respiratoires et axiaux. Les réponses aux items sont notées de 0 à 3, et le score total du MG-ADL est la somme des 8 items et varie de 0 à 24, un score plus élevé indiquant un handicap plus important.
De la ligne de base à la fin de la semaine 6
Changement par rapport à la valeur initiale du score total quantitatif de myasthénie grave (QMG) à la fin de la semaine 6
Délai: De la ligne de base à la fin de la semaine 6
Le score QMG est un système de notation de force quantitative standardisé et validé qui a été développé spécifiquement pour MG. Le score total QMG est obtenu en additionnant les réponses à chaque élément individuel (13 éléments ; réponses : aucune = 0, légère = 1, modérée = 2, sévère = 3). Le score varie de 0 à 39, les scores les plus faibles indiquant une activité plus faible de la maladie.
De la ligne de base à la fin de la semaine 6
Apparition d'autres EIIT (y compris maux de tête, nausées et réactions au site de perfusion) pendant la période de traitement 1 (TP1) et la période d'observation 1 (OP1)
Délai: Durant TP1 et OP1 (jusqu'à 14 semaines)
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable chez un patient ou un sujet d'investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique, qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe, symptôme ou maladie défavorable et involontaire associé temporellement à l'utilisation d'un médicament (expérimental), qu'il soit lié ou non au médicament (expérimental).
Durant TP1 et OP1 (jusqu'à 14 semaines)
Évaluation de la tolérance locale à chaque évaluation programmée pendant le TP1
Délai: À chaque évaluation programmée pendant le TP1 (référence, semaines 2, 3, 4, 5, jusqu'à 6 semaines)
La tolérance locale sera évaluée à chaque évaluation programmée pour tous les participants à l'étude pendant le TP1.
À chaque évaluation programmée pendant le TP1 (référence, semaines 2, 3, 4, 5, jusqu'à 6 semaines)
Concentration plasmatique de rozanolixizumab au cours du cycle de traitement de 6 semaines
Délai: Au cycle de traitement de 6 semaines
Des analyses de concentration plasmatique du rozanolixizumab seront effectuées pour tous les participants à l'étude de manière continue tout au long de l'étude.
Au cycle de traitement de 6 semaines
Incidence des anticorps antidrogue (ADA) à la fin de la semaine 6
Délai: À la fin de la semaine 6
Des analyses de concentration plasmatique des ADA seront effectuées pour tous les participants à l'étude de manière continue tout au long de l'étude.
À la fin de la semaine 6

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

UCB Biopharma SRL

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: UCB Cares, 001 844 599 2273

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

5 octobre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

5 octobre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 septembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 novembre 2023

Première publication (Réel)

29 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MG0006
  • 2022-502074-16-00 (Identificateur de registre: CTIS)
  • U1111-1285-0787 (Autre identifiant: Universal Trial Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe, ou après l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai. Les enquêteurs peuvent demander l'accès à des données individuelles anonymisées au niveau des patients et à des documents d'essai expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données prêts à être analysés, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant d'utiliser les données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord signé de partage de données devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe. Ce plan peut changer si le risque de réidentification des participants à l'essai est jugé trop élevé une fois l'essai terminé ; dans ce cas et pour protéger les participants, les données individuelles au niveau des patients ne seraient pas mises à disposition.

Délai de partage IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe ou après l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès à des documents d'étude IPD anonymisés et rédigés qui peuvent inclure : des ensembles de données brutes, des ensembles de données prêts à être analysés, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas vierge, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant d'utiliser les données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord signé de partage de données devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pour une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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